Totalt rekommenderades åtta läkemedel, varav två med särläkemedelsstatus, godkännande vid CHMP:s februarimöte.
Bland de rekommenderade läkemedlen finns Waylivra (volanesorsen), som är det första läkemedlet för behandling av familjär kylomikronemi. Den genetiska och ovanliga sjukdomen innebär att kroppen inte kan bryta ned fett. Detta leder till att personer med sjukdomen får mycket höga triglyceridnivåer i blodet som bland annat leder till svåra buksmärtor, risk för akut pankreatit, diabetes och fett-fyllda hudknottror (xantom).
I dag saknas behandling av sjukdomen. I en fas III-studie med 66 patienter visade Waylivra god effekt jämfört med placebo. I guppen som fick läkemedlet sjönk triglyceridnivåerna i blodet med i snitt 77 procent efter tre månaders behandling jämfört med en ökning av desamma med 18 procent i gruppen som fick placebo.
Den aktiva substansen i Waylivra är volanesorsen – en antisensoligonukleotid som hämmar bildandet av apolipoprotein C-III (apoC-III). Proteinet reglerar både triglyceridmetabolismen och bortrensningen av kylomikroner (stora lipoproteinpartiklar som transporterar lipider). Genom att hämma apoC-III ökas bortrensningen av triglycerider. Waylivra klassas som särläkemedel.
Vid CHMP:s februarimöte, som var kommittéens sista i London, rekommenderades också godkännande för Ondexxa (andexanet alfa) – en antidot för vuxna patienter som behandlas med antikoagulantia i form av apixaban och rivaroxaban. Antidoten verkar genom att hämma deras effekt vid tillstånd av livshotande och okontrollerad blödning.
Även ett nytt läkemedel för patienter med fenolketonuri (PKU) fick tummen upp. Palynziq (pegvaliase) är ett nytt läkemedel för patienter 16 år och äldre med den ärftliga och medfödda ämesomsättningssjukdomen. Fenolketonuri orsakas av brist på eller nedsatt funktion av enzymet fenylalaninhydroxylas (PAH) som behövs för att bryta ned aminosyran fenylalanin till tyrosin.
Höga halter av fenylalanin i blodet ger skador på hjärnan. I dag finns inget bot mot sjukdomen utan patienter måste följa en strikt diet och undvika mat med högt innehåll av fenylalanin som kött, fisk, ägg, nötter, baljväxter och majs.
De nu rekommenderade läkemedlet Palynziq innehåller ett enzym, ett pegylerat rekombinant fenylalaninammoniumlysat, som kan bryta ned fenylalanin och därmed minska ansamlandet av fenylalanin i blodet och minska symtomen.
Om det godkänns blir det det andra läkemedlet på marknaden som kan minska symtomen vid sjukdomen. Palynziq är klassat som ett särläkemedel.
Bland övriga läkemedel som rekommenderades godkännande fanns Zynquista (sotagliflozin), ett tillägg till insulin för vissa patienter med diabetes typ 1. Zynquista är en liten molekyl som hämmar både SGLT1 och SGLT2 och verkar dels i njurarna genom att förhindra återupptag av glukos från urinen och dels i tarmen genom att fördröja och minska upptaget av glukos i blodet.
Läkemedlet är avsett för vuxna patienter med diabetes typ 1 som inte nått tillfredsställande glukoskontroll trots optimal insulinbehandling.
Även ett nytt influensaläkemedel bedömdes positivt. Dectova (zanamivir) rekommenderades godkännande för behandling av potentiellt livshotande influensa för vuxna och barn äldre än sex månader. Det antivirala läkemedlet hämmar enzymet neuroamidas, som viruset behöver för att ta sig in i cellerna. Läkemedlet rekommederas godännande under ”exeptionella omständigheter” vilket innebär att ansökan om marknadsgodkännande granskas årligen på grund av ett ovanligt sjukdomstillstånd och därmed litet patientunderlag i ansökan.
Vidare rekommenderades godkännande för Lorviqua (lorlatinib), för behandling av patienter med anaplastisk ALK-positiv icke småcellig lungcancer och Skyrizi (risankizumab) för behandling av medelsvår till svår psoriasis.
Februarimötet för CHMP:s sista i London. Kommande möten kommer att hållas i EMA:s nya hemstad Amsterdam.
