– Jag känner mig hedrad över att få Apotekarsocietetens prestigefyllda utmärkelse, säger professor Emmanuelle Charpentier, i ett pressmeddelande.
Upptäckten och klarläggandet av CRISPR-Cas9-systemet har kommit att revolutionera gentekniken och möjligheterna att på ett enkelt och precis sätt stänga av bitar av arvsmassan eller laga trasiga gener. För detta tilldelas alltså Emmanuelle Charpentier 2019 års Scheelepris med motiveringen:
”För hennes bidrag till förståelsen och betydelsen av den molekylära mekanismen av CRISPR-Cas9-systemet – ett genetiskt verktyg med många applikationer inom läkemedelsforskning och utveckling”.
– Det gläder mig särskilt att priskommittén uppmärksammar den roll som vår grundforskning har spelat för förståelsen av genreglering i mikroorganismer, då detta har lagt grunden för utvecklingen av CRISPR-Cas9-tekniken och dess tillämpningar, säger Emmanuelle Charpentier.
Mikrobiologen, biokemisten och genetikern Emmanuelle Charpentier är sedan 2015 verksam vid Max Planck-institutet i Berlin i Tyskland där hon med start förra året leder ett eget institut med fokus på forskning om patogener.
Men det var i Umeå, dit Emmanuelle Charpentier kom 2008 för att leda en forskargrupp på laboratoriet för molekylär infektionsmedicin i Sverige (MIMS) vid Umeå universitet, forskningen som ledde fram till den nu världsberömda ”gensaxen” gjordes.
Emmanuelle Charpentier hade innan dess börjat intressera sig för små repetitiva gensnuttar, så kallade CRISPR, i bakteriers DNA – något som andra forskare redan tidigare börjat misstänka hade något med bakteriers försvar mot externa angrepp att göra.
En av dem var forskaren Jennifer Doudna, professor vid University of California, Berkely i USA, som Emmanuelle Charpentier träffade på en konferens i Puerto Rico 2011.
Charpentier hade innan dess uppmärksammat att ett enzym, Cas9, som finns i vissa sjukdomsframkallande streptokocker, även det tycktes vara betydelsefullt i bakteriernas försvarsmekanism. De båda forskarna bestämde sig för att börja samarbeta och efter intensiva månader började mönstret klarna. Till slut stod det klart för Charpentier och Doudna hur försvarsmaskineriet fungerade.
De små gensnuttarna i bakteriens DNA är kopior av angripande virus-DNA som bakterien ”sparar” i sitt DNA som ett minne av viruset. Vid ett nytt angrepp skickar bakterien ut RNA-kopior av virusets DNA som ett signalement. RNA-snutten fångas upp av enzymet Cas9 som matchar den mot inkräktande virus-DNA och – om det får en träff – klipper av virusets DNA som en sax och oskadliggör det.
Charpentier och hennes medarbetare kunde visa att förutom RNA-signalementet som bakterien skickar ut (CRISPR-RNA) och enzymet Cas9, består ”gensaxen” av ytterligare en RNA-snutt (tracrRNA). Tillsammans guidar de båda RNA-bitarna Cas9 till exakt rätt ställe på det inkräktande virusets arvsmassa, där det oskadliggörande klippet sker.
Deras centrala upptäckter publicerades i tidskrifterna Nature (2011) och Science (2012) och har lett till en mängd tillämpningar i molekylärbiologisk och biomedicinsk grundforskning då tekniken inte bara fungerar i bakterieceller, utan kan tillämpas i alla typer av celler.
CRISPR-Cas9-systemet bedöms ha stor potential för behandling och bot av genetiska sjukdomar och har öppnat helt nya vägar inom läkemedelsutveckling. Verktyget används i också i laboratorier över hela världen för att studera genernas funktion.
– Professor Charpentier är en sann nydanare vars forskning kan innebära ett verkligt paradigmskifte när det gäller biomedicinsk genterapi mot flera svåra sjukdomar, säger Karin Meyer, vd för Apotekarsocieteten och ordförande i nomineringskommittén till Scheelepriset.
Scheelepriset delas ut i Stockholm den 28 november och utgörs av en medalj och en prissumma om 225 000 kronor.
2017 års Scheelepris gick till den amerikanska cancerforskaren Charles Sawyers. Läs en längre intervju med honom här.
