Den europeiska läkemedelsmyndighetens expertråd CHMP rekommenderade vid sitt senaste möte godkännande av sammanlagt sju nya läkemedel. Bland dessa finns två så kallade särläkemedel (orphan drugs), läkemedel som är viktiga nya behandlingsalternativ mot sällsynta, allvarliga sjukdomar.
Det ena är interferonet Besremi (ropeginterferon alfa-2b) för behandling av den ovanliga blodcancersjukdomen polycytemia vera hos patienter som inte har symtomgivande mjältförstoring.
Vid polycytemia vera bildar benmärgen för många blodceller, vilket gör blodet trögflytande och kan leda till blodproppar eller blödningar. En vanlig behandling är att med jämna mellanrum tappa patienten på blod för att hålla blodvärdena på en jämn nivå. Det finns även läkemedelsbehandlingar som syftar till att minska blodbildningen i benmärgen.
Besremi ges som injektioner och bromsar blodcellsbildningen genom två parallella mekanismer. Hos patienter som får optimalt behandlingssvar kan värdena helt normaliseras. De vanligaste biverkningarna av läkemedlet är brist på vita blodkroppar, för lågt antal blodplättar, ledsmärta, trötthet, muskelvärk och influensaliknande symtom.
Även ett annat särläkemedel fick ett positivt utlåtande av CHMP vid kommitténs senaste möte. Detta läkemedel var Trecondi (treosulfan) som ska användas tillsammans med andra läkemedel som förbehandling inför allogen hematopoetisk stamcellstransplantation.
Bland övriga läkemedel som CHMP rekommenderade godkännande av fanns ett nytt hybridläkemedel (en förändrad variant av ett annat läkemedel) för behandling av kronisk lunginfektion hos patienter över sex år med cystisk fibros. Det nya hybridläkemedlet är Tobramycin Pari (tobramycin), ett antibiotikum som tidigare är godkänt i en annan styrka och i en annan typ av nebulisator (inhalationshjälpmedel).
Slutgiltigt beslut om godkännande av läkemedel fattas av EU-kommissionen, som brukar följa CHMP:s rekommendationer.
