Det nya läkemedlet Fexinidazole Winthrop (fexinidazol) mot afrikansk trypanosomiasis, mer känd som sömnsjuka, väntas bli ett viktigt tillskott i kampen mot den allvarliga tropiska sjukdomen. Detta eftersom det till skillnad från befintliga behandlingar tas som tabletter. Därmed blir behandling tillgänglig även i områden där hälso- och sjukvården är dåligt utbyggd, en situation som inte är ovanlig i delar av de centralafrikanska länder där sömnsjuka sprids.
Den europeiska läkemedelsmyndighetens expertråd CHMP rekommenderar nu att Fexinidazole Winthrop godkänns.
Sömnsjuka är en livshotande sjukdom som utan behandling steg för steg förvärras under flera år. Den orsakas av parasiter som sprids av blodsugande tsetseflugor som finns i Afrika söder om Sahara. De behandlingar som hittills har funnits bygger på injektioner eller intravenösa infusioner och kräver tillgång till viss utrustning och sjukvårdspersonal.
Det nya läkemedlets aktiva substans fexinidazol har en toxisk och mutagen verkan på den parasit som orsakar omkring 98 procent av fallen av sömnsjuka.
Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA granskar ansökan om godkännande av Fexinidazole Winthrop i samverkan med världshälsoorganisationen WHO. Proceduren genomförs enligt en regel som gör att EMA kan ställa sin expertkunskap till förfogande även för bedömning av vissa läkemedel som ska användas utanför EU.
EMA:s expertråd CHMP konstaterar i sin rekommendation om godkännande av Fexinidazole Winthrop att läkemedlets effekt beror på hur tidigt behandling sätts in. Effekten och säkerheten har studerats i tre kliniska studier med sammanlagt 749 patienter i olika stadier av sjukdomen. Vid behandling i tidiga sjukdomsfaser hade läkemedlet botande effekt. I senare stadier, med fler symtom från centrala nervsystemet, var möjligheterna till bot sämre och risken för återfall efter behandling högre. De vanligaste biverkningarna var illamående, kräkningar, huvudvärk, sömnproblem, yrsel och skakningar.
Bland besluten från CHMP:s novembermöte finns också bland annat en rekommendation om utökad indikation för Orkambi (lumakaftor/ivakaftor) mot cystisk fibros. Orkambi är sedan tidigare godkänt för behandling av vuxna samt barn från sex års ålder med den vanligaste formen av cystisk fibros. Som Läkemedelsvärlden rapporterat ingår Orkambi i Sverige sedan i juli i läkemedelsförmånen för denna åldersgrupp. CHMP:s rekommendation innebär att Orkambi kan godkännas även för barn i åldrarna två till fem år.
De formella besluten om EU-godkännande fattas av EU-kommissionen, som brukar följa CHMP:s rekommendationer.