Hälften av mindre företags ansökningar blir inte godkända

I dagarna har jag varit på Topra (The Organisation for Professionals in Regulatory Affairs), som haft sitt årliga symposium. Denna gång i Stockholm. Medverkande har varit alla vi som arbetar med regulatoriska frågor från myndigheter, företag och inte minst konsulter från hela Europa.

Bland det jag fått höra är att knapp sex av tio, 57 procent, av de små och medelstora (SME) bolagens ansökningar om marknadsgodkännande för läkemedel till EMA under 2017 nådde ända fram. Som alla vet ligger det ligger många års arbete bakom en ansökan. Läkemedelskandidaten har innan dess genomgått fas I-, II- och III-studier, för att inte tala om det prekliniska utvecklingsarbetet. Tidpunkten för ansökan är den då företaget gjort bedömningen att man kan visa en positiv klinisk effekt och att säkerheten är acceptabel, liksom att nytta/risk-balansen når upp till myndighetens krav på ett nytt läkemedel för att behandla patienter.

Totalt sett blir 80 procent av ansökningarna till EMA godkända. Men för de mindre bolagen tycks alltså tröskeln vara svårare att komma över. Och det är inte så svårt att förstå. Hos de stora företagen finns i regel mycket av den regulatoriska kompetensen inom bolaget, liksom erfarenheten att ta en substans hela vägen till ett läkemedel. Att de mindre bolagen inte sitter på samma erfarenheter och resurser innebär att hjälpen behöver sökas någon annanstans – frågan är om det görs? För hjälpen finns.

Det gäller inte bara regulatoriskt skickliga personer hos företag och konsulter inom området, utan också ett spektra av tjänster hos EMA och de nationella läkemedelsmyndigheterna. För de små och medelstora företagen är denna myndighetsrådgivning dessutom ofta gratis eller kraftigt rabatterad.

SME-kontoret hos EMA arbetar löpande med rådgivning, och många av de 34 nationella läkemedelsmyndigheterna (vissa länder har fler än en myndighet) har olika erbjudanden för att stödja utvecklingen av nya läkemedel. Även hos samtliga nordiska myndigheter.

Men trots det misslyckas alltså nästan hälften av SME-bolagens ansökningar att nå ett marknadsgodkännande. Kanske finns det en oro hos företagen att komma till de myndigheter som senare kommer att bedöma deras produkter? Kanske är man orolig för läckage av företagshemligheter, eller möjligen att eventuella brister i studieupplägget kan användas emot dem i ett senare skede?

Min gissning är att det finns en okunskap om vad myndigheterna har att erbjuda, och en hög tilltro till det egna arbetet. Det är en kombination som ligger SME-bolagen i fatet.

Åtta av tio ansökningar från SME-företag som inte blir godkända faller på grund av brister i att visa klinisk relevans. Nästan hälften, 48 procent, faller på frågor kring säkerhet och att demonstrera säkerheten i förhållande till den kliniska nyttan.

Sju av tio blir inte godkända på grund av kvalitetsfrågor. Det handlar om den farmaceutiska kvaliteten hos produkten som exempelvis halt, renhet, funktionalitet av beredningen, etcetera. Här kan man gissa att många har för stort fokus på att visa på nyttan av sitt läkemedel, och har inte tillräckligt tagit på allvar den regulatoriska kunskap som krävs för att löpa hela vägen i mål.

Det är tråkigt när läkemedel baserade på god vetenskaplig grund inte når ända fram till patienterna på grund av brister i hantering av data och studier.

Min uppmaning är därför att alla små och medelstora företag genast ansöker om SME-status hos EMA och undersöker möjligheterna till råd och stöd om de inte redan har gjort detta.

Förhoppningsvis resulterar det i fler godkända läkemedel även från mindre bolag i framtiden, och fler behandlingsalternativ för patienterna.

SME-status får de företag som har färre än 250 anställda och en omsättning som är mindre än 50 miljoner euro eller en balansräkning som omfattar mindre än 43 miljoner euro.