Läkemedlet Soliris (eculizumab) har varit godkänt för behandling av den livshotande sjukdomen aHUS i Sverige sedan 2015. Men trots att läkemedlet anses vara effektivt har NT-rådet fram tills nu rekommenderat regioner och landsting att inte använda läkemedlet, något som Läkemedelsvärlden.se skrivit om tidigare.
Framför allt har det höga priset, upp till 4,5 miljoner kronor för en vuxen patient, och det faktum att bolaget bakom läkemedlet, Alexion Pharmaceuticals, inte lämnat in något underlag för hälsoekonomisk bedömning bidragit till rekommendationen att avstå.
Men nu öppnar alltså NT-rådet för viss behandling med eculizumab och rekommenderar att läkemedlet kan ges där behoven bedöms som oundgängliga. Det kan enligt NT-rådet röra patienter där vården bedöms som oundgänglig vid insjuknandet eller inför en njurtransplantation.
En eventuell behandling ska beslutas om av ett nationellt behandlingsråd bestående av experter inom njurmedicin och barnnjurmedicin från hela landet, som arbetar på uppdrag av NT-rådet och Svensk njurmedicinsk förening. Behandlingsrådet ska också ta ställning till vilka patienter som kan avsluta behandlingen.
– Det vi nu presenterar är en undantagsmodell som landstingen och NT-rådet har enats om för att kunna ge svårt sjuka patienter tillgång till läkemedel, säger Mårten Lindström, överläkare i kardiologi och tf ordförande i NT-rådet, i ett pressmeddelande.
Den generella rekommendationen till regioner och landsting är fortfarande att avstå behandling med Soliris.
Eculizumab är en rekombinant humaniserad monoklonal IgG-antikropp och ges vid behandlingsstart med intravenös infusion en gång i veckan under fyra veckor och därefter varannan vecka. Läkemedlet är indicerat för behandling av atypiskt hemoluytiskt uremiskt syndrom (aHUS) och paroxysmal nokturn hemoglobinuri (PNH).
Sjukdomen aHUS är livshotande, återkommande och ofta ärftlig och kännetecknas av blodbrist till följd av att de röda blodkropparna faller sönder, brist på blodplättar och njursvikt. Tillståndet är ovanligt och i Sverige beräknas det finnas cirka 45 personer med sjukdomen.
