För två veckor sedan meddelande den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA att de har tagit fram nya riktlinjer för kliniska prövningar, som en del i en modernisering av processerna kring utveckling och godkännande av nya läkemedel. Nu presenterar den europeiska myndigheten EMA nya riktlinjer för att underlätta för forskningen och utvecklingen av läkemedel som ska kunna hindra och eller bota Alzheimers sjukdom.
Bakgrunden är återkommande bakslag för företagen som arbetar med forskning kring den neurologiska sjukdomen, som har kommit att bli en global folksjukdom. Bara i Europa lider fem miljoner människor av sjukdomen enligt siffror från WHO, och globalt över 35 miljoner människor. Den siffran förväntas ha dubblerats till år 2030.
Förhoppningarna om att hitta ett fungerande läkemedel mot Alzheimer har grusats gång på gång de senaste åren, när flera läkemedelskandidater har misslyckats med att uppvisa någon verklig effekt. I januari i år, som Läkemedelsvärlden.se rapporterade, kom Pfizer med beskedet att de lägger ner sin forskning på läkemedel för Parkinson och Alzheimer.
De senaste rönen tyder på att de biologiska förändringarna i hjärnan som hör till sjukdomen börjar långt innan några kliniska symtom kan noteras, kanske så långt som 10 till 20 år innan. Terapier under utveckling syftar därför till att hitta markörer för sjukdomen för att kunna behandla i ett mycket tidigare skede än vad som är möjligt idag.
Demens är en av de viktigaste hälsofrågorna för EMA, betonade myndigheten i ett pressmeddelande om de nya riktlinjerna. De nya dokumenten är framtagna efter att ha inhämtat kunskaper och erfarenheter från bland andra forskare, patienter, läkemedelsföretagen och oberoende experter.
I riktlinjerna, som börjar gälla den 1 september i år, finns bland annat nya diagnoskriterier för att inkludera patienter i kliniska studier. Där ingår nu tidiga förändringar, inklusive förändringar som ännu inte gett några kliniska symtom hos patienterna. Riktlinjerna reglerar även hur design och analys ska utföras vid studier som undersöker ett läkemedels effekt och säkerhet, liksom vilka faktorer, inklusive biomarkörer, som bör beaktas vid de olika faserna av sjukdomen, när studier ska utvärderas.
Detta kommer alltså bara dagar efter att den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA presenterat nya riktlinjer för utveckling av läkemedel för fem neurologiska tillstånd: Duchennes muskeldystrofi, migrän, epilepsi, Alzheimer och ALS. Även i FDA:s nya riktlinjer finns nya inklusionskriterier för att i kliniska studier kunna få med patienter som antas befinna sig i en tidig fas av Alzheimer. Studiedeltagare ska bland annat kunna identifieras med hjälp av kognitiv screening, avbildningar av hjärnan eller biomarkörer.
De amerikanska riktlinjerna är framtagna i ett pilotprojekt där arbetet enligt myndighetens chef sker utifrån ett mer teambaserat tillvägagångssätt än tidigare, där experter från olika områden, som farmakologi och statistik, ska samarbeta för att på bästa sätt utnyttja kunskap och erfarenhet.
