I en ny rapport presenterar EU-kommissionen resultatet av den barnförordning som antogs för tio år sedan. Förordningen är specifikt inriktad på utvecklingen av nya läkemedel för barn och kom som ett resultat av en brist på godkända läkemedel till barn och att de flesta läkemedel enbart utvecklades för vuxna.
Rapporten konstaterar att barnförordningen har haft effekt och att det under de tio år den funnits har utvecklats drygt 260 nya läkemedel specifikt för barn.
Men fortfarande är det behoven hos vuxna patienter som styr, visar en ny EU-rapport om utvecklingen av nya barnläkemedel.
– På det hela taget har barnförordningen varit framgångsrik och det är positivt att den har haft den effekt den haft, säger Ninna Gullberg, utredare på enheten Läkemedel i användning på Läkemedelsverket och Sveriges delegat i EMA:s vetenskapliga kommitté om läkemedel för barn, PDCO.
Enligt förordningen måste läkemedelsföretag som utvecklar ett läkemedel göra kliniska prövningar och övrigt utvecklingsarbete även för barn, om indikationen de utvecklar läkemedlet för också finns hos barn. För detta får det ett förlängt patentskydd för sitt läkemedel.
– Det är både piska och morot, säger Ninna Gullberg.
Reglerna har gett avtryck på vilka områden de flesta nya barnläkemedel finns inom, vilket till stor del styrs av de vuxnas behov.
– De flesta nya barnläkemedel har kommit inom reumatologi, infektion och hjärtsjukdom. Just vad gäller reumatologi och infektion har det inneburit värdefulla tillskott i form av nya biologiska läkemedel och till exempel de nya hepatit C-läkemedlen, säger Ninna Gullberg. Dessa läkemedel hade kanske bara utvecklats till vuxna om inte barnförordningen funnits.
Ett område där läkemedelsutvecklingen generellt gått starkt framåt de senaste åren är onkologi, med nya effektiva immunterapeutiska läkemedel. Men eftersom cancer hos barn skiljer sig från cancer hos vuxna – vissa cancertyper finns inte ens hos barn – innebär kraven i barnförordningen att läkemedelsbolagen oftast slipper utveckla dessa nya cancerläkemedel för barn.
Frågan var en av de mest centrala i Barncancerfondens rapport som kom i våras. Där krävde man bland annat att nya cancerläkemedel ska bedömas utifrån mekanism och inte diagnos, något som Läkemedelsvärlden.se rapporterade om. I praktiken skulle det innebära att ett läkemedel utvecklat mot exempelvis prostatacancer vore tvunget att utvecklas mot en cancertyp hos barn, om samma mekanism finns där.
I EU-kommissionens rapport finns dock inte någon sådan modell med som ett tänkbart framtidsscenario, och Ninna Gullberg är heller inte övertygad om att en lagändring för att åstadkomma det vore rätt väg att gå.
– Dels skulle en sådan förändring ta lång tid att genomföra och dels finns det farhågor om att starka lobbygrupper skulle kunna påverka innehållet i barnförordningen till det sämre om den nuvarande lagstiftningen rivs upp, säger hon.
En rimligare väg att gå är, enligt Ninna Gullberg, att man ser över hur man tolkar och använder barnförordningen.
– Sedan något år tittar till exempel PDCO särskilt på cancerläkemedels verkningsmekanism och vi uppmanar företagen att utveckla läkemedlen även för barn.
Uppmaningen har haft effekt, säger Ninna Gullberg, och man har kommit överens om ett flertal utvecklingsplaner för dessa läkemedel till barn. Men eftersom det tar mellan fem och tio år att utveckla ett läkemedel kommer det ta lång tid innan några godkända läkemedel finns på marknaden.
Något som också föreslås är att se över varför företagen inte i större utsträckning ansöker om särläkemedelsstatus för nya cancerläkemedel till barn. Med en sådan klassning skulle företagen få ytterligare förlängt patentskydd.
– I takt med att läkemedlen blir allt mer nischade blir patientgrupperna mindre, oavsett om de är för barn eller vuxna, och i det sammanhanget är barn inte längre någon liten patientgrupp, säger Ninna Gullberg.
Hittills har dock bolagens intresse att söka om särläkemedelsstatus för barncancerläkemedel varit svalt. EMA ska därför undersöka närmare varför det är så och om man kan göra något för att öka intresset.
En annan utmaning är att få bolagen att snabba på den utveckling av de läkemedel som faktiskt görs till barn. Man har nämligen sett att utvecklingstakten stannar av dramatiskt så snart läkemedlet blivit godkänt för vuxna patienter.
– Här funderar vi på om vi kan implementera de lagar som redan finns hårdare. Det är till exempel inte ovanligt att ansökningar om läkemedel för barn kommer in för sent i processen för att utvecklingen ska ske på ett rimligt sätt, och där har vi börjat titta på vad som kan göras.
På det stora hela tycker dock Ninna Gullberg att utvecklingen går framåt.
– Det är lite av ett nytt klimat där läkemedelsbolagen i större utsträckning tar egna initiativ till att utveckla läkemedel för barn och det känns väldigt hoppfullt. Men visst finns det fortfarande svagheter att jobba på, säger Ninna Gullberg.
