Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA godkände i veckan den andra CAR-T-terapin någonsin, Kite Pharmas Yescarta (axicabtagen ciloleucel), för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom. Kite Pharma köptes nyligen av läkemedelsjätten Gilead för nästan 12 miljarder dollar.
Yescarta är en cellbaserad genterapi och den första CAR-T-behandlingen som godkänts i USA för vuxna patienter. I slutet av sommaren fick Novartis CAR-T-terapi Kymriah tummen upp av FDA för behandling av akut lymfatisk leukemi hos barn och unga, något som Läkemedelsvärlden.se skrev om då.
Hos många patienter med storcelligt B-cellslymfom går cancern i remission med standardbehandling. CAR-T-behandlingen är avsedd för patienter som inte svarat på minst två behandlingar med andra läkemedel. Dessa patienter lever i genomsnitt sex månader.
Den kliniska studien som godkännandet av Yescarta bygger på omfattade drygt 100 patienter med refraktärt eller relapserande storcelligt B-cellslymfom. Hos 51 procent av patienterna gick sjukdomen i komplett remission efter en dos CAR-T-behandling, enligt uppgifter från FDA.
CAR-T, som står för Chimeric antigen receptor T-cell therapy, går ut på att ta ut vita blodkroppar (t-celler) från patienten och modifiera dem genetiskt genom att sätta in en ny gen som känner igen och dödar de specifika cancercellerna. De modifierade t-cellerna förs sedan tillbaka till patienten där de letar upp och förstör cancercellerna.
Varje behandling är med andra ord specifik för varje patient och betingar därmed ett högt pris. Enligt uppgift i nätpublikationen Stat news är priset för en behandling med Yescarta 373 000 dollar, vilket motsvarar drygt tre miljoner kronor.
Novartis CAR-T-läkemedel har enligt Stat news en prislapp på drygt 3,8 miljoner kronor för en behandling.
I ett pressmeddelande från FDA skriver myndigheten att godkännandet av Yescarta är en ”milstolpe” och att man kommer att fortsätta att stödja och bidra till utvecklingen av den här typen av produkter.
– Vi kommer snart att släppa en omfattande policy för hur vi planerar att stödja utvecklingen av cellbaserad regenerativ medicin, säger FDA:s chef Scott Gottleib i pressmeddelandet. I policyn kommer vi också att förtydliga hur vi ska tillämpa våra snabbspårsprogram för genombrottsprodukter som bygger på CAR-T och andra genterapier.
Som Läkemedelsvärlden.se skrivit om tidigare finns också baksidor med CAR-T. Bland annat är risken för allvarliga biverkningar relativt stor och de båda nu godkända läkemedlen kommer med en tillhörande varningstext. Fram för allt är det risken för cytokine release syndrome, CRS, en immunologisk kaskadreaktion som kan vara livshotande, man varnar för. Det finns också risker för andra allvarliga biverkningar, som neurologisk påverkan, allvarliga infektioner, lågt blodtryck och njurskador.
Både Gilead och Novartis måste också göra uppföljningsstudier på sina läkemedel för att studera säkerheten på lång sikt.
Ingen av de båda CAR-T-behandlingarna är ännu godkända i Europa. En ansökan om marknadsgodkännande för Yescarta är dock inlämnad till EMA, medan ansökan för Kymriah planeras att lämnas in innan årsskiftet, meddelar Gilead respektive Norvartis.
