Det är läkemedelsföretaget Alnylam som i samarbete med Sanofi utvecklar substansen fitusiran. Det var i en oblindad fas II-studie som en patient avled av en trombos, rapporterar läkemedelssajten Pharmaphorum. Fitusiran utvecklas för att behandla hemofili A och B och fungerar genom att påverka patientens RNA.
Alnylam, som är ett amerikanskt företag från Massachusetts, har i ett uttalande meddelat att de stoppat all administrering med fitusiran i pågående studier, så att de nu kan utreda säkerheten och utveckla en strategi för att minimera riskerna. De räknar med att kunna återuppta studierna efter att ändringar har gjorts i studieprotokoll och säkerhetsaspekterna har godkänts av myndigheter runt om i världen.
Även bolaget Roche håller på att utveckla ett läkemedel mot hemofili A, och är med sin substans emicizumab en potentiell konkurrent för Alnylam och Sanofi, skriver Pharmaphorum. Men även där finns frågetecken kring säkerheten då patienter i Roches studier har drabbats av trombotisk mikroangiopati, då små blodkärl i vitala organ har skadats.
