Positivt ha med patienter när läkemedel godkänns

Redan i dag samlar den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA in till exempel skriftliga synpunkter från patienter in i samband med risk/nytta-bedömningar av nya läkemedel, eller nya indikationer. I ett pilotprojekt som pågick mellan september 2014 och december 2016 testade man dock att bjuda in patientrepresentanter till den rådgivande kommitténs, CHMP, möten för att i realtid kunna ge muntliga synpunkter.

Projektet har nu utvärderats och EMA konstaterar att utfallet var positivt och man anser att patienter även i fortsättningen ska bjudas in för att ge muntlig information när så behövs.

De främsta skälen, som anges i den utvärdering av pilotprojektet som EMA publicerat på sin hemsida, var att patienternas synpunkter var användbara och bidrog vid utvärderingen av läkemedlet. Från patienthåll var synpunkterna också positiva och man uppgav att man känt sig lyssnad till.

Under pilotprojektet medverkade patientrepresentanter vid sex olika tillfällen rörande risk/nytta-bedömningar av fem nya substanser. Dessa var afamelanotide (Scenesse) för behandling av erytropoetisk potoporfyri, guanfacine (Intuniv) för behandling av adhd hos barn och unga, dimethyl fumarate (Tecfidera) för behandling av multipel skleros och två substanser för behandling av Duchennes muskeldystrofi – drisapersen (Kyndrisa) och ataluren (Translarna). Samtliga substanser utom de för Duchennes muskeldystrofi har fått marknadsgodkännande.

Baserat på resultaten från pilotprojektet kommer CHMP att fortsätta bjuda in patientrepresentanter till muntliga möten och diskussion i valda fall där detta bedöms som extra nödvändigt, men också involvera patienter på annat sätt i större utsträckning.