En ny behandling för neuroblastom rekommenderas marknadsgodkännande i EU under så kallade ”exceptionella omständigheter” för vuxna och barn från och med 12 månaders ålder. Det rekommenderade godkännandet innebär att patienter kan få tillgång till läkemedlet även om inte all data finns tillgänglig. Den typen av godkännande kan ges om datainhämtning är svår att göra om till exempel patientgruppen är väldigt liten eller om det kan anses oetiskt att genomföra studier av effekt och säkerhet på grund av sjukdomens allvarlighetsgrad.
Substansen, dinutuximab beta, är en chimär antikropp som binder specifikt till glykolipiden gangliosid G2. Gangliosiden uttrycks i hög utsträckning på ytan av neuroblastomceller men är i övriga celler begränsad till ytan på neuroner, perifera nervfibrer och melanocyter i huden.
Dinutuximab beta ska användas för att behandla högrisk-neuroblastom hos barn och vuxna som tidigare behandlats med, och till viss del svarat på, kemoterapi följt av stamcellstransplantation. Behandlingen är även avsedd för patienter med relapserande neuroblastom eller i de fall när annan behandling inte hjälper.
Vid sitt möte gav CHMP även tummen upp för substansen nanacog beta pegol, Refixia, för behandling och profylax av blödning i patienter som är minst 12 år gamla med hemofili B. Likaså fick natriumpentosanplysulfat, Elmiron, rekommenderat godkännande för behandling av intertestiell cystit, smärta i urinblåsan. Båda substanserna har särläkemedelsstatus.
Även ett vaccin, Trumenba, för att förebygga invasiv meningokocksjukdom orsakad av menigokocker typ B gavs rekommenderat godkännande, liksom substansen fluciclovin (18F), Axumin, som användes diagnostiskt för att upptäcka återkomst av prostatacancer med hjälp av positronemissionskamera.
