Förutsättningen för att patienterna ska få tillgång till ett icke godkänt preparat är att företaget betalar läkemedlet och att läkare efterfrågar behandlingen. Hur många hepatit C-patienter som behandlas med de ännu inte marknadsförda medicinerna i Sverige får företagen inte tala om, eftersom de inte får göra reklam för produkten innan godkännandet.
– Men vi vet förstås exakt hur många patienter som finns i vårt program. Det handlar om de allra svårast sjuka som utan behandling beräknas avlida inom tolv månader och där andra alternativ inte finns, säger Ann Atlas på Bristol Myers Squibb.
Bristol Myers Squibb har daclatasvir i sin portfölj ett läkemedel som beräknas bli godkänt i Europa under hösten. Företaget Gilead som nyligen fick sitt preparat sofosubvir godkänt har haft en handfull patienter i Sverige som fått behandling innan godkännandet.
Överläkaren och professorn Ola Weiland vid Huddinge sjukhus har under en längre tid behandlat patienter med ännu inte godkända hepatitmediciner.
– Hittills har vi behandlat åtminstone ett 25-tal patienter Och det har gått extremt bra. Men det är lite knökigt med alla ansökningar.
Det finns inom ramen för EU-direktiv två möjligheter att få tillgång till behandling som ännu inte är godkänd och marknadsförd. Den ena är Named Patient Program, NPP, det andra Compassionate Use Program, CUP. Inom EU kallas det early axess och regleras i direktiv som medlemsländerna tolkar utifrån sina egna nationella lagar.
– Så det finns lika många tolkningar som det finns länder inom EU, konstaterar Gunilla Andrew-Nielsen chef för kliniska prövningar och licenser på Läkemedelsverket. Den enhet som ansvarar för de svenska tolkningarna.
I Sverige har myndigheterna fram till för några år sedan ansett att licensförskrivning och deltagande i kliniska studier räcker för att ge de svårast sjuka tillgång till behandlingarna.
Men för två år sedan infördes också ett Compassionate Use program i Sverige. De patienter i Sverige som hittills fått tillgång till daclatasvir har fått det via NPP, säger Ann Atlas, men ber mig samtidigt kolla med Läkemedelsverket, eftersom det är lite oklart om det är ett NPP-program tycker hon.
– Visst, i överförd bemärkelse kan man säga att våra enskilda licenser är det här som kallas named patient program, även om det är andra lagar som styr säger Gunilla Andrew Nielsen.
– Men i Sverige är det egentligen licensförskrivning. Bestämmelser om CUP finns i artikel 83 i förordningen och är helt skilt från licensförskrivning som finns beskrivet i Läkemedelsverkets föreskrift. För företagen som arbetar globalt kan det här bli väldigt rörigt, eftersom varje land valt att implementera direktiven utifrån sina egna lagar.
Tills alldeles nyligen har all humanitär behandling med ännu inte godkända hepatit C medel behandlats inom licensförfarandet. Skillnaden är att behandlingen, till skillnad mot andra licenser, är kostnadsfria för klinikerna. När läkemedlen finns godkända och marknadsförda läggs kostnaden på klinikerna.
Redan i en studie publicerad 2010 konstaterade forskarna att skillnaderna var större än likheterna när det gällde möjligheten till early axess i Europa. Forskarna konstaterade också att det inte tycks finnas någon önskan till en gemensam strategi eller harmonisering. Försök till harmonisering gjorde det svenska Läkemedelsverket då man för ett år sedan bad om EMAs synpunkter på att använda sofosbuvir och daclatasvir inom compassionate use i väntan på EMAs godkännande.
– Det är en möjlighet medlemsstaterna har för att få en gemensam europeisk syn och för att öka transparensen. Men det är ytterst sällan som den använts, konstaterar Tomas Salmonson,ordförande i EMAs vetenskapliga kommittén, CHMP.
– Fråga mig inte varför, för det vet jag inte.
Hösten 2013 kom CHMPs yttrande. I början av 2014 godkändes sofosbuvir under handelsnamnet Sovaldi. Daclatasvir beräknas få marknadsgodkännande under hösten. Sovosbuvir kom aldrig att ingå i något compassionate use program. Daclatasvir har precis godkänts för ett CUP-program i Sverige.
-Det kan vara förvirrande att läkemedel som finns omnämnda som CUP på EMAs hemsida inte är möjliga att förskriva i Sverige förrän tillverkaren skickat in och fått en nationell ansökan godkänd av Läkemedelsverket, säger Gunilla Andrew-Nielsen.
Eftersom compassionate use programmet gäller för en grupp patienter som uppfyller de villkor Läkemedelsverket ställer behöver förskrivarna inte ansöka om licenser utan behandlingen är enbart en fråga mellan förskrivare och företag.
Sedan Sverige öppnade för CUP har Läkemedelsverket godkänt sju substanser för sådan användning. Den första var afitinib för behandling mot icke-småcellig lungcancer.
– Totalt fick ett 60-tal patienter tillgång till behandlingen innan den blev klar för försäljning, berättar Clementine Molin på Boehringer Ingelheim som sedan i maj säljer läkemedlet under namnet Giofrit.
Nu har företaget också precis fått med ett nytt cancerläkemedel i det svenska humanitära programmet.
