Första medlet mot hemofili utan tillsatt plasmaprotein snart på marknaden

Medlet är en vidareutveckling av de rekombinantframställda koagulationsfaktor VIII-koncentrat som funnits på marknaden sedan tidigt 1990-tal.
Risken för blodsmitta, exempelvis hiv eller hepatit, elimineras nu helt tack vare frånvaron av plasmaproteiner. Men redan hos de befintliga rekombinanta medlen är denna risk reducerad till i princip noll. Effektmässigt skiljer sig heller inte Advate från de andra moderna medlen.
? Dagens läkemedel är redan extremt säkra, fördelen med Advate ligger främst på det psykologiska planet. Man ska i och för sig inte underskatta denna effekt och teoretiskt är nu säkerhetsmarginalen höjd ytterligare, säger Erik Berntorp, professor och sektionschef vid enheten för koagulationssjukdomar på sjukhuset MAS i Malmö.

Oklart om risk för antikroppar
Efter hiv-katastrofen, då omkring 100 personer smittades via plasmabaserade koagulationsläkemedel i Sverige, har patientgrupper tryckt på för att få industrin att ta fram helt plasmafria hemofilimedel.
När smittorisken eliminerats återstår ett överskuggande problem med läkemedlen mot blödarsjuka ? risken för bildning av antikroppar mot koagulationsfaktorn man tillfört (antikoagulans). Ungefär 30 procent av patienterna drabbas och i hälften av dessa fall leder det till större, kvarstående problem som omöjliggör fortsatt behandling med den aktuella faktorn. Dessa patienter är hänvisade till ett antal mer eller mindre experimentella behandlingsmetoder.
? Det har funnits en rädsla för att rekombinantläkemedlen generellt ger en ökad risk för antikroppsbildning jämfört med de äldre medlen. Ingen vet riktigt säkert om så är fallet, uppgifterna är motstridiga. Typen av blödarsjuka och andra ärftliga faktorer påverkar också risken för antikroppsbildning, säger Erik Berntorp.

Genombrott på 90-talet
Det stora genombrottet i behandlingen av blödarsjuka kom när de rekombinanta medlen gjorde sitt intåg i början 1990-talet.
? Risken för blodsmitta har som sagt försvunnit, dessutom är tillgången på läkemedel bättre än förut, eftersom antalet tillgängliga blodgivare inte längre är en begränsande faktor. Den nya behandlingen är också enklare såtillvida att mindre volymer injiceras. Baksidan är allt dyrare läkemedel.
? När det gäller Advate är förstås frågan om vinsten på det psykologiska planet motiverar ett högre pris. Det ligger ett stort ansvar på oss specialistläkare att använda läkemedlet på ett kostnadsmässigt optimerat sätt.