Bakgrunden var att det varken var lönsamt eller görbart för industrin att utveckla smala läkemedel, berättar Jan-Inge Henter, professor vid enheten för barnonkologi vid Karolinska universitetssjukhuset i Solna.
Incitamenten i systemet består av möjlighet att få vetenskaplig assistans från EMEA ? bland annat med att utforma bästa möjliga studieprotokoll mot bakgrund av det begränsade antalet patienter ? avgiftsreduceringar och, inte minst, en tioårig marknadsexklusivitet för läkemedlet ifråga.
En sjukdom klassas som tillräckligt ovanlig för att den nya lagen ska gälla om max en person av 2 000 i befolkningen är drabbad. Definitionen gör att ett mycket stort antal diagnoser omfattas.
? Man kan säga att ovanliga sjukdomar inte är ovanliga, säger Jan-Inge Henter.
Enligt honom har mellan sex och åtta procent av den svenska befolkningen och uppemot 30 miljoner människor i EU-området en sjukdom som klarar dessa kriterier.
? Dessutom blir de ovanliga sjukdomarna allt vanligare. Omkring 250 nya ovanliga sjukdomar upptäcks varje år, det vill säga nära fem i veckan. Det handlar dels om helt nya upptäckter, dels om subgruppering av redan kända sjukdomar.
Ett tjugotal på marknaden
Beslut om orphan drug-klassificering fattas av EMEA:s rådgivande kommitté COMP, Committe for Orphan Medicinal Products.
? Våra avväganden handlar dels om att bedöma att prevalensen är tillräckligt låg, och dels, i de fall när det redan finns godkända behandlingsalternativ i EU, om läkemedlet kan antas innebära en signifikant fördel för patientgruppen, säger Kerstin Westermark, enhetschef på Läkemedelsverket och svensk ledamot i COMP.
? Ett klartecken från COMP används ofta som en typ av kvalitetsstämpel i jakten på riskkapital för den fortsatta utvecklingen av läkemedlet.
Ansökningarna har hittills gällt allt från experimentella preparat i tidig pipeline till dokumenterat välfungerande, etablerade läkemedel. Företagen bakom dessa är av varierande storlek; små biotechföretag vid sidan av läkemedelsjättar.
COMP:s rekommendationer vidarebefordras till EU-kommissionen som fattar det slutliga beslutet om klassningen. Sedan vidtar en godkännandeprocedur som är densamma som den för vanliga läkemedel (enligt den centrala vägen), men där prövningsunderlaget ofta är mindre än för vanliga läkemedel. Här visar det sig om läkemedlet har de fördelar som före-
taget antagit i sin ansökan till COMP; ett visst bortfall längs vägen sker dock. Proceduren avslutas i bästa fall med beslut om positivt omdöme respektive godkännande från CHMP och EU-kommissionen.
Sedan starten 2000 har ett tjugotal läkemedel gått hela vägen och nått den europeiska marknaden som särläkemedel. Det senaste var i skrivande stund det svenskutvecklade Orfadin mot tyrosinemi typ 1 (se LMV 1-2/05), som godkändes av EU-kommissionen i februari.
