Lyckat försök med genterapi vid malignt melanom

De två patienterna med malignt melanom ansågs bara ha en månad kvar att leva, men med genterapi är de efter 19 månader helt friska. Studien, som publicerades online den 31 augusti i Science, genomfördes av forskare vid National Cancer Institute, NCI, i USA och inkluderade 17 svårt sjuka patienter. Enligt forskarna är det första gången som genterapi har använts framgångsrikt för att behandla cancer och de hävdar att samma teknik bör kunna användas för att behandla även andra former av cancer.
Genterapi innebär att man sätter in en främmande gen i en cell för att ge den nya egenskaper eller för att korrigera en ärvd genetisk avvikelse. I början av 1990-talet ansågs det som ett av de hetaste områdena inom den experimentella medicinen, men den tidiga optimismen avtog när man insåg att praktisk behandling av patienter var svår och ibland farlig.
Det återstår nu att se om den senaste studien kan innebära ett nytt uppsving för tekniken. Skeptiker har snabbt noterat att studien var liten och att behandlingen bara hjälpte två av 17 deltagande patienter.
Men den kände cancerforskaren Steven Rosenberg, som ledde studien vid NCI, menar att ingen av de tidigare genterapierna har fungerat lika bra. Han har sedan det första genterapiförsöket i början av 1990-talet arbetat med olika uppslag för att vidareutveckla tekniken.
Strategin bakom den aktuella studien går ut på att man tar vanliga vita blodceller från cancerpatienter och modifierar dem med gener tagna från en patient som har en naturlig förmåga att kontrollera melanom. Dessa modifierade vita blodceller injiceras sedan tillbaka till melanompatienten där cellerna kan söka upp tumörceller och förstöra dem.