Det nya läkemedlet, Strensiq, asfotase alfa, är en långsiktig enzymnersättningsbehandling för patienter med HPP, hypofosfatasi. Det är en livshotande, mycket sällsynt, 1 av 100 000 födda, ärftlig ämnesomsättningssjukdom som bland annat medför skelettmissbildningar.
Strensiq är den första godkända terapin för behandling av HPP. Eftersom behandlingen klassats som särläkemedel har företaget marknadsexklusivitet i tio år.
Företaget förbereder nu marknadsföringen och räknar med att läkemedlet först kommer att lanseras i Tyskland. I resten av EU börjar nu prissättningsförhandlingarna.
Det andra läkemedlet, Kanuma, sebelipase alfa, är en enzymersättningsbehandling för patienter med den mycket sällsynta sjukdomen lysosomala syralipasbrist, LAL-D.
I Sverige är prissättningen för fAlexions läkemedel Soliris, för behandling av aHUS inte klar. Landstingen har sagt nej till en årskostnad på drygt 4 miljoner som företaget begärt.
