På den vetenskapliga kongressen, American Association for the Advancement for Science, AAAS, presenterades nyligen lovande resultat från opublicerade studier om T-cellsbaserad immunterapi, så kallad CAR-T, mot blodcancer.
I den mest lovande studien ingick cirka 35 patienter med akut lymfatisk leukemi som alla behandlades med T-cellsterapin, varav 94 procent helt och hållet blev av med sina symtom. Även patienter med andra typer av blodcancer hade en svarsfrekvens på behandlingen högre än 80 procent. De flesta av patienterna i studierna var innan behandlingen mycket sjuka och förväntades ha två till fem månader kvar att leva, uppger forskarna.
– Resultaten visar fantastiska siffror som ser lovande ut, säger Rolf Kiessling, överläkare och forskningsgruppledare inom immunterapi mot cancer vid Karolinska institutet.
Han menar att metoden kan få stor betydelse för framtida behandling av cancer.
– Jag tycker att resultaten är väldigt lovande, men denna kliniska studie är fortfarande experimentell och resultaten måste bekräftas med en större studie, det måste man ha klart för sig, säger han.
Terapin går i grova drag till så att patientens egna T-celler tas ut och förses med en genetiskt framställd CAR-receptor, Chimeric antigen receptor. Den består av två komponenter, dels den delen av en antikropp som känner igen tumörceller som främmande, dels den del av T-cellsreceptorn som signalerar till T-cellen att den ska döda tumörcellen. T-celler från patienten tas sedan ut och modifieras genetiskt med CAR-receptorn. På så vis kan man få ett stort antal av patientens T-celler att uttrycka samma receptor och därmed effektivt känna igen och eliminera tumörcellerna.
– Det här är ett utmärkt exempel på så kallad skräddarsydd cancerbehandling, där man först undersöker och avgör tumörceller, vilket antigen man skulle kunna använda för att särskilja tumörceller från kroppens friska celler. Och sedan för man in receptorn för just detta antigen i patientens T-celler, säger Rolf Kiessling.
Men terapiformen är komplicerad, ett exempel på så kallas avancerad cellterapi, och kan ge allvarliga biverkningar så som neurologiska biverkningar. Forskare bakom studierna menar att en minskad dos T-celler kan minska risken för biverkningar.
– Men det är inte helt lätt. Cellerna lever sitt eget liv, ett slags levande läkemedel, så även om man ger en liten dos från början kan de mångfaldiga sig inne i patienten, säger Rolf Kiessling.
Men för att lyckas göra T-cellsterapin till en behandling som kan användas i större skala måste man hitta ett sätt att minska de allvarligaste biverkningarna, menar Rolf Kiessling.
– Om man börjar få biverkningar vill man kanske bli av med CAR-T-cellerna som ger dessa effekter och då kan man bygga in en slags ”självmordsmolekyler” i de genetiskt modifierade receptorerna. När man sedan tillsätter ett visst ämne så förstörs T-cellerna som uttrycker CAR.
Behandlingen med CAR-T mot blodcancer skulle kunna bli en etablerad metod på kliniken inom några år, tror Rolf Kiessling.
Kliniska försök med CAR-T-celler mot blodcancer pågår redan även i Sverige vid Akademiska sjukhuset i Uppsala.
