I fjol startade en liten klinisk studie av en ny cellterapi mot diabetes typ 1 vid Akademiska sjukhuset i Uppsala. Som Läkemedelsvärlden rapporterade går behandlingen ut på att transplantera insulinproducerande celler som är genmodifierade för att immunförsvaret inte ska upptäcka dem.
På så sätt gör genmodifieringen att patienten slipper en annars ofta livslång behandling med immundämpande läkemedel. Sådan behandling är annars nödvändig för att förhindra avstötning.
Förhoppningen är att på sikt kunna utveckla sådana här transplantationer till en botande behandling mot diabetes typ 1. Nu offentliggör Uppsalaforskarna lovande resultat om den första patienten som fått behandling i studien.
Cellterapi mot diabetes verkar framgångsrik
I ett pressmeddelande beskriver forskaren Per-Ola Carlsson vad som har hänt. Per-Ola Carlsson är överläkare och professor vid endokrin- och diabetessektionen, Akademiska sjukhuset och Uppsala universitet. Han leder den kliniska studien där patienter med diabetes typ 1 för första gången i världen får behandling med genmodifierade insulinproducerande celler. Man transplanterar cellerna till muskulatur i mottagarens underarm.
Fyra veckor efter att den första patienten fått behandling verkar cellterapin fungera som tänkt. Cellerna undviker att bli upptäckta av patientens immunförsvar och de fortsätter att fungera.
– Dessa kliniska resultat är spännande och mycket lovande för patienterna. Det är det första beviset att insulinproducerande celler kan transplanteras till patienter med typ 1-diabetes och fås att överleva utan samtidigt behov av immundämpande läkemedel, säger Per-Ola Carlsson i pressmeddelandet.
Slipper immundämpande läkemedel
Transplantation av insulinproducerande celler från avlidna donatorer är en etablerad metod vid allvarlig, svårbehandlad diabetes typ 1. Ett 60-tal patienter har fått sådan behandling vid Akademiska sjukhuset sedan 2001.
Men denna terapi kräver långvarigt tillägg av immundämpande läkemedel för att kroppen inte ska stöta bort de transplanterade cellerna. Nu hoppas forskarna att de har hittat ett sätt att ge cellterapi mot diabetes typ 1 utan immundämpande läkemedel.
Den första studien omfattar bara två patienter och har som främsta syfte att fastställa att behandlingen är säker. Men resultaten från den första patienten ger också information som ser lovande ut när det gäller behandlingseffekten.
Ser hopp för framtiden
Biomarkörer i patientens blod visar fyra veckor efter behandlingen både att de nya cellerna har överlevt och att de producerar insulin efter en måltid. Magnetkameraundersökning pekar åt samma håll och i laboratorieanalyser undviker de genetiskt modifierade cellerna attack från patientens immunsystem.
– Dagens data, i kombination med framsteg att ta fram stora mängder insulinproducerande celler från stamceller, ger verkligt hopp om att en botande behandling kan erbjudas patienter med typ 1-diabetes i större skala, säger Per-Ola Carlsson om framtiden.
– Jag ser fram emot en längre uppföljning och planerar att lämna in studieresultat för publicering samt för presentation på ett kommande vetenskapligt forum.
