Nu drar läkemedelsbolaget Pfizer in läkemedlet Oxbryta (voxelotor). Orsaken är ökad risk för smärtsamma komplikationer och dödsfall.
Oxbryta används för att behandla hemolytisk anemi, vilket betyder överdriven nedbrytning av röda blodkroppar, på grund av sicklecellsjukdom. Det gör att blodkärlen blockeras.
Men läkemedlet varken säljs eller marknadsförs i Sverige. Enligt Läkemedelsverket finns det heller inte några rapporterade biverkningar av Oxbryta i myndighetens biverkningsdatabas.
Obryxa var efterlängtat
Det finns minst 52 000 personer i EU med sicklecellssjukdom. Hur många svenskar som har sjukdomen är okänt. Åtta miljoner människor världen över har sjukdomen.
Sjukdomen förekommer över hela världen men är vanligast i vissa länder i afrika och mellanöstern samt länder kring ekvatorn. Som en följd av ökad global rörlighet och migration ökar antalet personer som har sjukdomen i Europa.
Oxbryta är ett godkänt läkemedel i EU sedan den 14 februari 2022.
Läkemedlet var efterlängtat när det kom. I sin rekommendation för godkännandet skriver EMA att tillgängliga behandlingsalternativ är begränsade och det behövs nya mediciner. Läkemedlet förbättrar blodkropparnas funktion och förlänger deras livslängd.
Andra behandlingar är regelbundna blodtransfusioner och läkemedlen hydroxiurea och crizanlizumab.
EMA startar granskning
I slutet av juli i år startade Europeiska läkemedelsverket EMA en granskning av läkemedlet
Orsaken är att data från två kliniska prövningar visar att Oxbryta visar ett ökat antal dödsfall.
I en studie av 88 patienter från Brazilien, Kenya och Nigeria som behandlades med läkemedlet har åtta personer avlidit.
I den andra studien ingick 236 patienter från Egypten, Kenya, Nigeria, Oman, Saudiarabien, USA och Storbritannien. De fick endera Oxbryta eller placebo, overksam behandling. Åtta personer som fick läkemedlet avled, jämfört med två dödsfall i placebogruppen.
Behandlingen har avbrutits för alla patienter i de två studierna, och i en tredje uppföljningsstudie, skriver EMA.
EU-experter i akutmöte om Oxbryta
Under torsdagen kallar EMA sin expertgrupp CHMP, The committee for medicinal products for human use, till ett så kallat ”extraordinary meeting” om Oxbryta.
Sådana akuta extrainsatta möten hör inte till vanligheterna. I synnerhet inte eftersom EMA:s expertgrupp CHMP hade sin ordinarie sammankomst förra veckan.
“Inledandet av granskningen följer på en obalans mellan dödsfall mellan voxelotor och placebo som observerats i kliniska prövningar”, skriver EMA:s expertkommitté i agendan för torsdagens möte.
Under mötet ska expertgruppen granska Pfizers läkemedel. Gruppen avgör exempelvis hur data från studierna inverkar på läkemedlets godkännande i EU. Något besked från CHMP har inte publicerats under torsdagen.
EMA kommer sedan att utfärda en rekommendation om godkännande för försäljning i EU bör ändras, tillfälligt dras in eller återkallas.
Efter det tar EU-kommissionen sitt beslutet. I regel följer kommissionen expertgruppens rekommendation.
Pfizer drar in Oxbryta
Pfizer avbryter nu frivilligt alla studier och åtkomsten till läkemedlet genom olika program. Företaget meddelade detta under onsdagen.
Företaget konstaterar, precis som EMA, att fördelarna med läkemedlet inte längre överväger riskerna enligt de data som finns idag. Pfizer meddelar också att de ska granska studieresultaten ytterligare.
– Patienternas säkerhet och välbefinnande är av yttersta vikt för Pfizer, och vi tror att denna åtgärd är i patienternas bästa, säger Aida Habtezion vid företaget i ett pressmeddelande och fortsätter:
– Vår primära oro är för patienter som lider av SCD (sickle cell disease, sicklecellsjukdom) som fortfarande är en mycket allvarlig och svårbehandlad sjukdom med begränsade behandlingsmöjligheter. Vi råder patienter att kontakta sina läkare för att diskutera alternativ behandling medan vi fortsätter att undersöka resultaten från vår granskning av data.
Pfizer uppmanar patienter, läkare, farmaceuter eller annan vårdpersonal som har frågor om läkemedlet att kontakta dem.
Inte första som stoppas
Det är inte det första läkemedlet mot sicklecellssjukdom som dras in. Som Läkemedelsvärlden berättat rekommenderade EMA att godkännandet läkemedlet Adakveo (krizanlizumab) från Novartis skulle dras in.
Den gången är problem med säkerheten inte orsaken. Istället var det senare studier som visar att läkemedlet inte är effektivt jämfört med placebo.
EU-kommissionen stoppade läkemedlet efter knappt tre år på marknaden.
