Svenska demensexperter varnar för att EU-stoppet för Alzheimerterapin lekanemab kan leda till ojämlik tillgång till behandlingen i vårt land. Farhågan är att resursstarka patienter kommer att åka utomlands för att få lekanemab medan de flesta inte har den möjligheten.
Det är också möjligt att vissa svenska läkare kommer att söka licens för läkemedlet åt sina patienter eftersom det är godkänt i andra länder. Hittills har Läkemedelsverket fått en sådan licensansökan för Leqembi (lekanemab) och beviljat den.
Alzheimerexperter är kritiska
Läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP sa i slutet av juli nej till EU-godkännande av Leqembi. CHMP bedömer att den uppmätta bromseffekten på Alzheimerförsämringen av Leqembi är för liten i förhållande till risken för allvarliga biverkningar. Det förklarar den svenska CHMP-delegaten Kristina Dunder i en tidigare LmV-artikel.
CHMP-utlåtandet startade en våg av ilska och besvikelse bland Alzheimerengagerade i Europa – såväl bland patienter och anhöriga som bland företrädare för vård och forskning.
När Läkemedelsvärlden ringer runt till några av landets mest framstående Alzheimerforskare är också kritiken mot EMA-beslutet massiv och samma argument återkommer.
Vänder sig mot bedömningen
Kritikerna ifrågasätter kompetensen hos den rådgivande expertgrupp som EMA-kommittén CHMP anlitade inför sitt beslut. De menar att rädslan för jäv och intressekonflikter kan ha hindrat CHMP från att rådgöra med verkligt kunniga och insatta Alzheimerspecialister.
De menar också att CHMP inte tar hänsyn till att det handlar om en dödlig sjukdom där det tidigare helt saknas sjukdomsmodifierande behandling. I ett sådant läge är även små behandlingseffekter ett viktigt framsteg som patienter bör få tillgång till, säger de.
Samtidigt anser de att CHMP överdriver risken för allvarliga biverkningar. Biverkningsrisken finns, men går att hantera, är en återkommande kommentar.
Tror patienter kommer söka sig utomlands
Dessutom är de svenska Alzheimerexperter Läkemedelsvärlden talat med djupt oroade över hur EMA-beslutet, om det inte ändras vid omprövningen, kommer att påverka den fortsatta utvecklingen i Europa.
– Beslutet är ett riktigt bakslag för Sverige och för Europa, både för patienterna och för forskningen, säger Bengt Winblad, professor vid Karolinska institutet och nestorn inom svensk Alzheimerforskning, till Läkemedelsvärlden.
– Men det mest negativa är att detta kommer att hindra kunskapsutvecklingen kring Alzheimers sjukdom i vården. Att ha ett sjukdomsmodifierande läkemedel på marknaden betyder enormt mycket för att kunna fortbilda läkare och sprida kunskapen om bland annat den viktiga tidiga diagnostiken.
Han pekar också på att Leqembi nu kan komma att få en ojämlik användning. Detta eftersom läkemedlet är tillgängligt i andra länder. Leqembi är bland annat godkänt i USA och fortfarande under granskning i Storbritannien där det alltså återstår att se hur det går.
– Många som har möjlighet kommer att vilja åka utomlands för att få behandling, det har vi redan hört talas om. Det här kan bli väldigt odemokratiskt, säger Bengt Winblad.
Lekanemab på licens
Ett annat sätt för svenska patienter att få det nya läkemedlet skulle i nuläget vara licensförskrivning. Det gäller då att få kontakt med en läkare som är beredd att ansöka om licens för behandlingen hos Läkemedelsverket.
NT-rådet, regionernas gemensamma organ för ordnat nationellt införande av nya terapier, uppmanar sedan tidigare regionerna att avvakta med att använda Leqembi och alltså inte förskriva det på licens.
Men ändå har Läkemedelsverket nyligen fått in och beviljat en licensansökan för Leqembi.
Av sekretesskäl avslöjar myndigheten inga detaljer om den beviljade Leqembilicensen, exempelvis vem som ansökte. ”Däremot kan vi informera om att Läkemedelsverket beviljar licenser baserat på att det finns ett medicinskt behov som inte kan tillgodoses med godkända läkemedel i Sverige”, skriver licenshandläggare Oska Bawar i ett mejl.
”Kan bli orättvist”
Licensläkemedel är läkemedel som inte är godkända för försäljning på den svenska marknaden, men där Läkemedelsverket lämnar ett särskilt tillstånd till försäljning. Det gäller vanligtvis en enskild patient.
Större delen av kostnaden för behandlingen står i de här fallen vanligen det offentliga för. Detta eftersom licensläkemedel normalt ingår i läkemedelsförmånerna med automatik utan att TLV bestämt något pris.
En som tror att licensförskrivning av Leqembi kan bli vanligare är överläkare Anne Börjesson Hanson, chef för sektionen för kliniska prövningar inom ME åldrande vid Karolinska universitetssjukhuset i Stockholm.
– Efterfrågan från patienter och anhöriga kommer bara att öka. Jag tror att det kommer att finnas privata mottagningar som satsar på att erbjuda behandlingen. Det kan bli fruktansvärt orättvist, säger hon.
Avråder från licensförskrivning
Pauline Raaschou, överläkare i klinisk farmakologi och ordförande i Region Stockholms läkemedelskommittés expertgrupp äldres hälsa, tycker det är viktigt att motverka licensförskrivning av Leqembi.
– Det skulle kunna bli en ojämlik hantering där i första hand resursstarka patienter förskrivs läkemedlet säger hon.
– Dessutom kan det bli osäkert för patienterna. Att ge behandling med lekanemab kräver särskild utrustning och kompetens. Och det krävs en noggrann uppföljning av patienten både för att följa behandlingseffekten och med tanke på biverkningsrisken. Det vore mycket olyckligt om lekanemab börjar användas på lösa boliner utan att det finns uppbyggda vårdprocesser och kliniska riktlinjer på plats.
Hoppas på nya studier
Pauline Raaschou förstår den stora besvikelsen hos patienter och anhöriga, men tar inte ställning till om CHMP-beslutet är riktigt.
– Jag kan inte värdera om EMAs beslut i detta specifika fall är rätt. Men generellt betraktat så är ju kärnan i den regulatoriska processen just en sådan risk-nytta-bedömning som CHMP har gjort. Det är klart att vi känner besvikelse över att lekanemab inte visat tydligare effekter i förhållande till riskerna på populationsnivå. Men vi hoppas på nya studier och eller nya substanser och ger absolut inte upp hoppet.
