Forskare i Florida utvecklar ett mRNA-baserat cancervaccin som immunterapi mot den svårbehandlade och aggressiva hjärntumören glioblastom. De rapporterar lovande tidiga resultat av en första liten studie av terapin hos människor.
Forskarna gav det mRNA-baserade, individuellt framställda vaccinet till fyra vuxna patienter med glioblastom. Effekten blev ett kraftfullt immunsvar riktat mot tumören. Resultaten har publicerats i tidskriften Cell.
Svårbehandlad hjärntumör
Framgångarna med mRNA-vaccinerna mot covid-19 gav ny energi till forskningen om även andra medicinska användningsområden för mRNA-tekniken. Läkemedelsvärlden har även tidigare rapporterat om lovande sådana forskningsspår.
Det aktuella projektet vid University of Florida, USA, är ännu ett exempel. Där har forskarna riktat in sig på hjärncancern glioblastom. Detta är den vanligaste hjärntumören hos vuxna och drabbar omkring 400 personer om året i Sverige.
Prognosen är ofta dålig eftersom tumören förgrenar sig in i omkringliggande hjärnvävnad på ett sätt som gör den svår att komma åt med kirurgi och strålning. Medianöverlevnaden efter diagnos ligger på 15 månader.
Immunterapi med mRNA-baserat cancervaccin
Många forskare arbetar nu med att ta fram olika typer av immunterapi mot glioblastom. Immunterapi innebär att man ger en behandling som förstärker kroppens egen immunförsvarsreaktion mot cancertumören. Man hjälper immunförsvaret att växla upp och bekämpa cancern mer effektivt.
Det kan ske på olika sätt. Forskarna vid University of Florida använder en speciell teknologi som de också har tagit patent på.
Man tar tumörvävnad från patienten. Från tumörvävnaden utvinner man genetiskt material i form av mRNA (messenger RNA). Det mångfaldigas och packas in i lipidpartiklar av nanostorlek på ett sätt som får tumörceller att se ut som farliga virus.
När man injicerar dessa nanopartiklar med specialinpackat mRNA från tumören startar ett immunsvar mot cancercellerna.
Prövade terapin på sjuka sällskapshundar
Efter laboratoriestudier och djurstudier på möss testade forskarna behandlingen med mRNA-baserat cancervaccin på tio sällskapshundar med glioblastom. Hundarna hade drabbats av den svåra tumörsjukdomen och alla behandlingsmöjligheter var uttömda. Ägarna tackade då ja till att medverka med sin hund i studien.
Resultatet visade att behandlingen ökade hundarnas överlevnad från förväntade 30-60 dagar till i median 139 dagar.
Snabbt immunsvar ger hopp
Efter den studien är forskarna redo att – först i liten skala – börja pröva den nya immunterapin med mRNA-baserat cancervaccin hos människor. Och de anser att resultaten hos de första fyra patienterna med glioblastom så här långt är mycket uppmuntrande.
Framför allt är det den snabba och kraftfulla reaktionen hos immunförsvaret som forskarna menar är lovande.
– Efter mindre än 48 timmar kunde vi se dessa tumörer skifta från vad vi benämner “kalla” – immunologiskt kalla, mycket få immunceller, väldigt svagt immunsvar – till “heta”, med ett mycket aktivt immunsvar.
Det säger forskaren Elias Sayor som tog fram det nya cancervaccinet i ett pressmeddelande från University of Florida.
Fler ska få mRNA-baserat cancervaccin
Överlevnaden hos de fyra patienterna var enligt forskarna bättre än vad som hade varit att vänta utan behandlingen med mRNA-baserat cancervaccin. Men forskarna menar samtidigt att det ännu är för tidigt att dra några säkra slutsatser om behandlingseffekten.
Nu kommer de att utvidga fas I-studien till att omfatta upp till 24 patienter, både barn och vuxna. Det främsta syftet är att ta fram en optimal och säker dosering.
Därefter planerar forskarna en fas II-studie hos 25 barn.
