ALS-terapin tofersen blev i fjol godkänd av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA under produktnamnet Qalsody.
Läkemedlet är den första godkända behandlingen riktad mot en genetisk sjukdomsorsak hos en undergrupp av patienter med den dödliga nervsjukdomen ALS, amytrofisk lateral skleros.
Det amerikanska godkännandet gäller behandling av vuxna som har en mutation i genen för proteinet superoxiddismutas 1, SOD1. Cirka två procent av ALS-patienter har en sådan bakomliggande mutation.
ALS-terapin tofersen granskas i EU
I en aktuell rekommendation uppmanar nu dock NT-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier, vården att vänta med att börja använda tofersen.
Läkemedelsföretaget Biogen som marknadsför Qalsody har ansökt om EU-godkännande hos läkemedelsmyndigheten EMA. Det har Läkemedelsvärlden rapporterat om tidigare.
EMA har ännu inte tagit ställning till ansökan. Under tiden har dock svenska läkare möjlighet att förskriva tofersen på licens.
Vill undvika ojämlik hantering
Men NT-rådet vill att de avstår från sådan licensförskrivning. Detta i väntan på ett eventuellt EU-godkännande, hälsoekonomisk utvärdering av Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket och slutlig rekommendation från NT-rådet.
Rekommendationen att avvakta med ALS-terapin tofersen syftar enligt rådet till att “undvika införande på osäkra grunder och en ojämlik hantering i landet”.
ALS-terapin tofersen bromsar sjukdomen
Tofersen är en så kallad antisens-oligonukleotid. Patienten får behandlingen genom injektioner in i ryggmärgskanalen en gång i månaden.
Substansen är designad för att dämpa produktionen av proteinet Sod1 som kan ackumuleras i giftiga mängder hos de aktuella patienterna.
En fas III-studie kunde inledningsvis inte visa någon effekt av behandlingen. Men när studien förlängdes framträdde signifikanta skillnader mellan dem som fick tofersen och placebogruppen. Resultatet tyder på att behandlingen bromsar sjukdomsutvecklingen.
Sällsynta mutationer
Enligt en tidig bedömningsrapport som NT-rådet publicerade i fjol är det bara en mycket liten andel av de svenska ALS-patienterna som har en SOD1-mutation och kan ha nytta av behandlingen.
NT-rådet skriver att tolv av cirka 650 ALS-patienter i Sverige har en sådan mutation och att fem personer om året här insjuknar i just denna form av sjukdomen.
