Världens första läkemedel baserad på gensaxen Crispr/Cas9, Casgevy (exagamglogene autotemcel), får ett positivt utlåtande av den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté.
Läkemedelsmyndighetens kommitté för humanläkemedel, CHMP, meddelade sitt positiva besked under fredagen.
Eftersom Casgevy är ett läkemedel för avancerad terapi baseras CHMP:s positiva yttrande på en bedömning av kommittén för avancerade terapier.
Casgevy ges mot allvarliga sjukdomar
Läkemedlets substansnamn exagamglogene autotemcel förkortas exa-cel.
Kommittén rekommenderar ett villkorat försäljningstillstånd för Casgevy för behandling av transfusionsberoende beta-thalassemi och svår sicklecellssjukdom. Det är två allvarliga och sällsynta sjukdomar som orsakas av genetiska mutationer.
Läkemedelsföretaget som söker godkännandet är Vertex Pharmaceuticals.
Sjukdomar som påverkar blodet
De ärftliga sjukdomarna påverkar produktionen eller funktion av hemoglobin, proteinet som finns i röda blodkroppar som transporterar syre runt kroppen.
Vid beta-thalassemi leder bristen på normalt hemoglobin till anemi, brist på röda blodkroppar. Behandlingen består bland annat av regelbundna blodtransfusioner.
Vid sickelcellsanemi får de röda blodkropparna en förändrad, halvmåneliknande form och kortare livslängd. Blodet blir mer trögflytande och skadade röda blodkroppar fastnar lätt på blodkärlens väggar.
Det försämrar blodcirkulationen och blodkärl kan bli igentäppta. Det uppstår därför syrebrist i kroppens vävnader vilket kan orsaka akut smärta.
Första behandlingen med gensaxen
Casgevy är det första läkemedlet som använder den nya genredigeringstekniken Crispr/Cas9.
Läkemedlet ges som infusion vid ett tillfälle. Kommittén rekommenderar det till personer som är tolv år eller äldre där andra behandlingar, som stamcellstransplantation, inte är lämpliga.
Kravet är också att läkemedlet ges på speciella center av läkare med särskild erfarenhet.
Casgevy ett prioriterat läkemedel
Läkemedlet får stöd genom EMA:s system för prioriterade läkemedel (PRIME).
Det ger tidigt och förbättrat vetenskapligt och regulatoriskt stöd för läkemedel som har en särskild potential att tillgodose patienters otillfredsställda medicinska behov.
Som Läkemedelsvärlden tidigare berättat fick genredigeringstekniken Crispr/Cas9 forskarna Emmanuelle Charpentier och Jennifer A. Doudna Nobelpriset i kemi år 2020.
Året dessförinnan fick Emmanuelle Charpentier Apotekarsocietetens utmärkelse Scheelepriset för att ha klarlagt mekanismerna bakom gensaxen.
Först godkänt i Storbritannien
Europeiska kommissionen fattar det slutgiltiga beslutet om godkännande. Men kommissionen följer nästan alltid expertkommitténs rekommendation.
Storbritannien är först att godkänna Casgevy mot de båda sjukdomarna. Det gick igenom i mitten av november i år.
För en vecka sedan godkändes Casgevy mot sicklecellssjukdom av amerikanska hälsomyndigheten FDA.
