I höst går Sverige med i en internationell forskningssatsning av en ny behandling mot dödlig barncancer. Norge och Danmark är redan med.
Satsningen ska ta fram ny behandling mot en cancerform som kallas atypisk teratoid rabdoid, förkortat ATRT.
Ovanlig snabb dödlig barncancer
Det är en ovanlig och snabbväxande hjärntumör som främst drabbar barn.
– Dödligheten är 100-procentig utan behandling. Vi behandlar ju, men trots det har sjukdomen dålig prognos, berättar Britt-Marie Frost, cancerforskare, överläkare och forskningschef på Barncancerfonden.
Vill minska dödlig barncancer
Nu satsar Barncancerfonden 400 000 kronor på att Karolinska universitetssjukhuset startar en studie i höst.
När studien är igång får den sannolikt fortsatta medel.
– Barncancerfonden har ambitionen att öka barns överlevnad och minska biverkningarna, berättar Britt-Marie Frost.
Svårbehandlad barncancer
Forskningen har kommit långt när det gäller många barncancerformer.
Men fortfarande finns det vissa former av svårbehandlad dödlig barncancer.
– Det här är en av dem. Det är därför vi tycker att den här forskningen är så viktig att satsa på. Sverige måste vara en del av den internationella forskningen, säger Britt-Marie Frost.
Läkemedel i stället för strålning
Ett mål med studien är att se om strålning, som kan ge svåra biverkningar, kan ersättas med intensivare läkemedelsbehandling.
Forskarna ska prova att trippla behandlingen med högdoscytostatika. I stället för ett slags cytostatika i hög dos ska barnen få tre olika cytostatika i hög dos.
– Det är viktigt att förstå att barnen som överlever ändå inte blir helt återställda. De får ofta komplikationer både av tumören och av strålbehandlingen, säger Britt-Marie Frost.
– Barn ska, efter behandling, leva ett långt liv och vi satsar mycket på forskning som handlar om att minska komplikationerna av de tuffa behandlingarna, säger Britt-Marie Frost.
Vanligt dö tio månader efter diagnos
ATRT är medfött och drabbar nästan bara barn. De flesta, 70 procent, diagnosticeras före tre års ålder.
Ofta upptäcks hjärntumören ännu tidigare, runt ett års ålder, berättar Britt-Marie Frost.
I en tidigare amerikansk långtidsstudie, publicerad 2012, följdes 144 personer i 36 år. Vanligast var att få diagnosen just omkring ett års ålder.
Medelöverlevnaden efter diagnos var bara tio månader.
Det görs framsteg
Kirurgi, cytostatika och strålning är behandlingar som används idag.
Vad läkarna väljer att använda beror bland annat på barnets ålder och var tumören sitter.
Behandlingen går framåt. Om tumörens är placerad så att det går att operera bort den är prognosen bättre.
Strålbehandling av äldre barn är hoppfullt. Idag strålbehandlas allt yngre barn, från tre års ålder och uppåt.
Är farligare för spädbarn
Men strålning är inte lämpligt för spädbarn, ett år eller yngre.
Det är en anledning till att de allra minsta har större risk att återfalla i sjukdomen och dö.
– Deras hjärnor är så omogna, så tidigt i sin utveckling. De har hög risk att få stora skador av strålbehandling, säger Britt-Marie Frost.
Alla spädbarn får trippelhögdos
I den nya studien får alla spädbarn, ett år eller yngre, högdosbehandling med tre olika cytostatika.
Behandlingen har redan, i annan forskning, visat sig kunna ge bättre överlevnad och mindre biverkningar än strålning.
– Tidigare har barn under ett år endast fått cytostatika, men nu börjar vi ge alla trippelhögdos, alla får från och med nu en intensifierad behandling, berättar den svenska studieledaren Kleopatra Georgantzi i ett pressmeddelande.
Kleopatra Georgantzi är överläkare på Karolinska universitetssjukhuset, forskare på Karolinska institutet och prövningsenheten Hope.
Hoppas på färre biverkningar
De äldre barnen mellan 12 och 35 månader slumpas till att få endera strålbehandling eller trippel högdosbehandling med cytostatika.
Målet är att undersöka om effekten på cancern är lika stor med cytostatika och om risken för svåra biverkningar minskar.
– Det betyder att vi kommer att undersöka och jämföra effekterna av att vi ersätter strålning av hjärnan, som vi vet kan ge kognitiva biverkningar, men även problem med syn eller hörsel, med en trippel högdos av cytostatika, säger Kleopatra Georgantzi i pressmeddelandet.
Två svenska barn drabbas varje år
Det är svårt att forska fram nya behandlingar av den här typen av ovanlig men extremt allvarlig barncancer. En viktig orsak är att antalet fall är så litet.
I Sverige drabbas ungefär två barn om året.
Därför är sådana här internationella studiesamarbeten, då patienter från många olika länder är med, så viktiga.
Tuff men värdefull behandling
Både strålning och trippelhögdos cytostatika är tuffa och jobbiga behandlingar att genomgå.
– Det är klart det är en etisk fråga. Men alternativet för de här barnen är värre, säger Britt-Marie Frost.
Sådana här studier är tidskrävande.
Att se om överlevnaden förbättras kan gå ganska fort. Hjärntumören är dödlig så snabbt.
Däremot är det svårare att fastställa om trippelbehandlingen minskar de långsiktiga biverkningarna. Det tar åtminstone tio år innan det går att se om barnen som överlever fungerar bättre kognitivt, påpekar Britt-Marie Frost.
