Det nya ALS-läkemedlet Relyvrio (natriumfenylbutyrat och tauroursodeoxikolsyra) har ett negativt utlåtande att vänta från läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP. Det meddelar företaget bakom den nya terapin, Amylyx pharmacetucals.
Företaget har fått förhandsinformation av CHMP om att kommittén vid sitt junimöte kommer att avråda från att ge läkemedlet godkännande i EU.
Relyvrio ska bromsa nervnedbrytning
Den svåra neuromuskulära sjukdomen ALS, amyotrofisk lateral skleros, drabbar mellan 220 och 250 personer i Sverige varje år. Sjukdomen gör att de nerver som kontrollerar musklerna bryts ned och dör. Detta leder till tilltagande muskelförtvining och förlamning. ALS leder oftast till döden inom några år.
Många forskare världen över arbetar för att försöka hitta botande behandlingar mot ALS, men ännu finns bara några få symtomlindrande läkemedel.
Inte heller Relyvrio är en botande behandling, men läkemedlet sägs kunna skydda nervcellerna mot fortsatt nedbrytning och sakta ned sjukdomsförloppet. Läkemedlet består av ett pulver som man löser i vatten.
Testat i Sverige
Läkemedlet är testat i kliniska prövningar i flera länder, bland annat i Sverige. Det har fått ett villkorat godkännande i Kanada och ett fullt godkännande i USA. Båda godkännandena var baserade på en 24 veckor lång placebokontrollerad fas II-studie.
I studien ingick 137 vuxna patienter som slumpmässigt fick antingen Relyvrio eller placebo. De patienter som fick läkemedlet upplevde att den dagliga funktionen minskade i en långsammare takt än vad de som fick placebo upplevde.
I en långtidsanalys såg forskarna också en något längre total överlevnad bland patienter som fick läkemedlet. De vanligaste biverkningarna var diarré, buksmärtor, illamående och övre luftvägsinfektion.
Amylyx pharmaceuticals genomför nu en fas III-studie för att bekräfta fördelarna med läkemedlet. Denna förväntas vara klar i slutet av 2023 eller i början av 2024.
FDA ville först vänta
Den nu aktuella EU-ansökan som mött motstånd hos EMA:s expertkommitté vilar på samma fas II-studie som de amerikanska och kanadensiska godkännandena. Och även i USA var läkemedelsmyndigheten FDA inledningsvis tveksam till läkemedlets effekt.
FDA sade först nej till att godkänna Relyvrio och ansåg att det var bättre att invänta resultat från den pågående fas III-studien. Men detta väckte starka reaktioner bland ALS-patienter och anhöriga.
Motreaktionerna ledde till att FDA tog det ovanliga beslutet att kalla till ett nytt möte för att ompröva sitt ställningstagande. Och denna gång gick omröstningen åt andra hållet. FDA vidhöll dock att det finns ”en viss grad av kvarvarande osäkerhet” om bevisen på effektivitet.
Tänker begära omprövning
Företaget är av motsatt uppfattning. I pressmeddelandet om det väntande avslaget från EMA-kommittén CHMP uttalar sig Tammy Sarnelli, global chef för regulatoriska frågor hos Amylyx. Hon menar att resultaten från fas II-studien Centaur bör räcka för ett godkännande.
– Vi håller inte med om CHMP:s nuvarande bedömning och litar fortsatt på data från Centaur-studien, säger hon.
– Om CHMP slutgiltigt avger ett negativt utlåtande kommer vi att begära en formell förnyad granskningsprocedur.
Det sistnämnda är en möjlighet som ansökande företag har om CHMP säger nej. En sådan omprövning av ansökan brukar ta några månader.
