Biologiska läkemedel för avancerad terapi, så kallade ATMP från engelskans Advanced Therapy Medicinal Products, behandlar sjukdomar på helt nya sätt. De baseras på celler, vävnader och gener.
Men med helt nya typer av läkemedel kommer också nya problem för forskare, läkemedelsbolag, myndigheter och hälso- och sjukvård.
Igår, den 20 mars, höll Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden ett välbesökt seminarium om utmaningar och möjligheter när det gäller kliniska studier av ATMP.
Få blivit godkända
Området är under explosiv utveckling. Det gjordes över 16 000 kliniska studier av ATMP globalt mellan 2009 och juni 2022 och i EU över 1000 stycken, berättade Läkemedelsverkets Gunilla Andrew-Nielsen, enhetschef för kliniska prövningar och licenser. 22 läkemedel har godkänts i EU men 7 är inte längre kvar på marknaden.
Forskaren Cecilia Götherström, vid Karolinska institutet samt medgrundare och chefsstrateg vid Boost Pharma, utför världens första kliniska studie av cellterapi för barn som med svår medfödd benskörhet.
Det ovanliga och obotliga tillståndet kallas osteoporos imperfecta. Ungefär tre till fyra barn i Sverige drabbas varje år.
Tillståndet leder till hundratals frakturer, livslång smärta, lägre benmassa och kortväxthet – ibland under en meter.
– Det är ett fruktansvärt lidande. En del av barnen får frakturer i sin mammas mage och dör innan de får diagnos. Det är klart att det känns viktigt och uppfyllande att forska om det här, säger Cecilia Götherström.
Enda läkemedlet som finns idag är bisfonater som bromsar skelettnedbrytningen.
Sju års forskning snart klar
Forskargruppen lämnade in sin ansökan om att få behandla dessa barn med stamceller från navelsträngar, så kallade fetala mesenkymala stamceller, till Läkemedelsverket för ungefär sju år sedan. Snart finns det resultat från världens första kliniska prövning.
18 barn har genomgått behandlingen. Tre av dem i sin mammas mage. Stamcellerna sprutas in och hittar själv sen vägen till skelettet. Där ska de ge starkare ben, färre frakturer och mindre smärta.
– Såklart finns det mycket att vinna med tidig behandling, säger Cecilia Götherström.
Resultaten är lovande. Inga svåra biverkningar noterades. Även om forskarna inte publicerat studien än poängterar Cecilia Götherström att musstudier visar på en minskning av bennedbrytning på 70 procent. Om detta håller även hos människor kan det leda till färre frakturer och mindre lidande hos de drabbade patienterna.
”Jag har jobbat 24/7”
Dessa sju år har varit kantade av hårt arbete av många olika yrkesgrupper i projektet. Dessutom av engagerade föräldrar som åkt från sju olika länder till Karolinska universitetssjukhuset.
– Jag tror vi prickade in allt som kan vara svårt och komplicerat i klinisk forskning. Om vi har klarat av att göra det kan alla göra det, säger hon.
Några av problemen de stött på är att det är svårt att få finansiering. Patienter måste också rekryteras internationellt eftersom sjukdomen är så sällsynt.
Forskarna stötte också på oväntade hinder som att det krävdes en särskild klinisk studie av nålen som skulle användas till fostren. Dessutom saknas kontrollgrupp eftersom det är oetiskt att sticka dessa barn med placebopreparat – de kan få benbrott av sticken.
Cecilia Götherström skulle ha önskat sig bättre tillgång till expertstöd kring hur man gör för att utveckla läkemedel och få dem godkända.
– Vi skulle velat ha bättre hjälp. Någon som kan gå in och stötta, ställa frågor till, som kan hålla oss akademiker i handen.
Svårt att vara i framkant
Vid seminariet medverkade även Mathias Svahn, vars företag NextCellPharma satsar på stamcellsterapi mot diabetes typ 1, covid-19 och inflammatoriska sjukdomar. Diabetesbehandling för att stötta insulinproduktion är den del av projektet som kommit längst.
– Vi har sett att de som får hög dos klarar sig bättre, att man kan fördröja sjukdomsförloppet. Kanske kan man ge det som vaccin två gånger vart femte år.
Han håller med om att det vore bra med mer stöd i början för ATMP-forskare som planerar kliniska studier.
– Det är alltid jobbigt att vara tidigt ute med en ny behandling, säger han.
Väljer andra länder än Sverige
I Sverige är sex ATMP-läkemedel införda i vården.
– Vi hoppas förstås på fler, säger Läkemedelsverkets Gunilla Andrew-Nielsen.
I grunden handlar det om att svenska patienter ska få tillgång till nya, livsförändrande och ibland livräddande behandlingar. Och om inte klinisk forskning sker i Sverige kommer också färre läkemedel att godkännas och användas här.
Förra året kom det in 284 ansökningar om godkännande för kliniska prövningar till Läkemedelsverket. 12 ansökningar gällde ATMP-läkemedel. Enligt Sweden Bios aktuella rapport finns 65 ATMP-projekt i pipeline 2023.
Behövs bättre kompetens i vården
Infrastrukturen för kliniska studier av ATMP behöver fortfarande bli bättre, poängterar hon. Det behövs tid, resurser och kunskap i hälso- och sjukvården för att utföra kliniska prövningar med dessa helt nya läkemedel, exempelvis tillräckligt med utbildade forskningssjuksköterskor.
– Det handlar om kompetensförsörjning, säger Gunilla Andrew-Nielsen.
En stötesten är också att forskare och företag saknar tillräcklig kunskap om reglerna för kliniska prövningar av ATMP. Omkring 30-40 procent av studierna går i stöpet på grund av att regulatorisk kompetens saknas, som att data inte är spårbara och liknande.
– EMA stöttar så gott de kan och har pilotprojekt men vi behöver även satsa nationellt, säger Gunilla Andrew-Nielsen.
Myndigheten satsar på speeddejting
Svenska Läkemedelsverket satsar därför på att hjälpa forskare och företag. Myndigheten har haft speeddejting då intressenter får ställa frågor till myndighetens experter och planerar ytterligare ett event, men då digital. De har också tagit fram mejladressen innovation.office@lakemedelsverket.se dit man kan ställa frågor.
– Sen kan man alltid ringa oss och boka möte, säger Gunilla Andrew-Nielsen.
Cecilia Götherström uppskattade Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärldens initiativ med att samla olika kompetenser till ATMP-seminarium med fokus på kliniska studier.
– Det är jättebra att vi samlas tillsammans för patienternas bästa. Det här är sådant vi inte har tid att anordna själva, säger hon.