Avancerade cell- och genterapier är ofta godkända på små studier med kort uppföljningstid. Det innebär att det finns en stor osäkerhet som resulterar i att regioner kanske inte är villiga att betala för de dyra behandlingarna. En lösning som har lyfts fram är nya betalningsmodeller för avancerade cell- och genterapier. Detta är dock något som det har pratats om länge, utan att någon sådan har testats i skarpt läge i Sverige.
Men vad är egentligen de största hindren för införandet?
Detta var något som diskuterades på seminariet ”Kan vi riva hindren för nya betalningsmodeller för ATMP?”, som nyligen anordnades av Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden.
De medverkande var Katia Eriksson Bragazzi, landschef för området onkologi på läkemedelsföretaget Novartis Sverige, Johanna Ringkvist, projektledare på Tandvårds- och läkemedelverket, TLV, samt Lina Nordquist från Liberalerna och Karin Rågsjö från Vänsterpartiet, båda riksdagspolitiker i socialutskottet. Moderator var Läkemedelsvärldens chefredaktör Helene Wallskär.
Höga pris för ATMP
Advanced therapy medicinal products, ATMP, är ett område som utvecklas snabbt. Behandlingarna har potential att bota svåra sjukdomar.
Det handlar om ofta engångsbehandlingar och priset är satt utifrån ett antagande om en mycket god och långvarig hälsovinst. Detta innebär att priset på behandlingarna är mycket högt.
Vill se ny sekretesslagstiftning
På seminariet var alla medverkade överens om att ett hinder för att införa nya betalningsmodeller för ATMP är den nuvarande sekretesslagstiftningen.
Katia Eriksson Bragazzi berättade om ett pilotprojekt kring nya avtalskonstruktioner och betalningsmodeller för ATMP som inte gick att genomföra. I projektet skulle genterapin Zolgensma mot spinal muskelatrofi följas via nationella register och betalningen skulle sedan avgöras av hur de faktiska behandlingsresultaten blev. Men på grund av patientsekretess gick inte detta.
– Hälsodata är en väldigt viktig del för att innovativa betalningsmodeller ska kunna fungera i praktiken. Vi hade goda intentioner i vårt projekt och alla som var med var väldigt positivt inställda. Men det hela föll på grund av integritetsskäl. Man kunde helt enkelt inte dela data från Socialstyrelsens hälsodataregister på det sätt som vi hade tänkt oss. Det gjorde att vi inte kunde göra uppföljningar, sa hon under sin presentation på seminariet.
Även Johanna Ringkvist tog upp problemet med sekretess i sin presentation, som handlade om TLV:s arbete med betalningsmodeller.
– Vi behöver hitta ett relevant utfallsmått som vi kan följa upp. Det kanske inte är det utfallsmått som vi är mest intresserade av, till exempel hur behandlingseffekten ser ut efter 40 år. I stället måste vi kanske ha ett surrogatmått som på något sätt ger en indikation om hur behandlingen fungerar. Det här behöver vi kunna göra i de register som finns tillgängliga och samtidigt förhålla oss till patientsekretessen. Fallet med Zolgensma är en väldigt viktig lärdom, sa hon.
Vill se statlig utredning
I en efterföljande paneldebatt lyfte både Liberalernas Lina Nordquist och Vänsterpartiets Karin Rågsjö fram att regeringen behöver tillsätta en statlig utredning som ser över sekretesslagstiftningen.
– Vi behöver en ny form av sekretesslagstiftning som skyddar människors integritet samtidigt som vi måste kunna dra nytta av att vi kan samla in information så länge människor går med på att lämna den ifrån sig. På så sätt kan vi titta på hur bra en behandling är och hur den påverkar patienter på lång sikt. Vi behöver kunna gå ned på individnivå så mycket som möjligt och då behöver vi en lagstiftning som stödjer det, sa Lina Nordquist.
Ojämlikt mellan regioner
Alla deltagare var också ense om att ett påtagligt hinder för att införa ATMP i vården är att regioner har olika förutsättningar.
– Hela den här frågan handlar om jämlik hälsa. Och det förutsätter ju en jämlik behandling och det är det inte nu, det kan man se runt om i regionerna. Kostnadsmodellerna är inte funktionella som de ser ut i dag. Vi i Vänsterpartiet har haft som idé att det ska finnas en statlig pott för de här dyra behandlingarna så att det ska bli jämlikt över hela Sverige, sa Karin Rågsjö.
Lina Nordquist höll med.
– Staten behöver komma in och ta större ansvar. Det har bland annat att göra med att det är strategiska frågor och att det är väldigt långsiktiga åtaganden. Vi behöver hitta ett sätt att dela ansvaret mellan regionerna, staten och näringslivet, sa hon.
Testa nya betalningsmodeller för ATMP
En tredje sak som de medverkande diskuterade i paneldebatten var att det är viktigt att våga börja testa de nya betalningsmodellerna. Katia Eriksson Bragazzi påpekade att länder som till exempel Norge och Danmark har kommit mycket längre än Sverige.
– Vi har en hel del indikationer på att det behövs förändring, låt oss då ta ett beslut i de frågorna. I Sverige utvecklar vi processen samtidigt som vi är mitt i den. Vi behöver kanske ha ett långsiktigt mål i början i stället. Det är viktigt med ledarskap som säger vad vi ska göra och det är viktigt med en vision, sa hon.
Karin Rågsjö framhöll att staten tillsammans med regionerna och företaget bör diskutera fram en plan över vad man ska göra.
– Vi behöver tänka ut vart vi vill komma och lösa hur vi kommer dit. Och det får inte ta tio år. Det finns massor av kunskap nu, men det är så många intressenter nu så jag tror att det är bra att man smalnar av och bestämmer sig, sa hon.
Lina Nordquist påpekade också att det måste finnas en beslutsvilja.
– Vi måste vilja börja. Vi kan inte stå och fundera utan vi måste bara bestämma oss. Och så får vi acceptera att det inte blir perfekt från början.
Seminariet finns att se på Apotekarsocietetens hemsida.
