Vid sitt senaste möte rekommenderade läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP Tecvayli (teclistamab) mot den sällsynta cancerformen multipelt myelom.
Rekommendationen gäller vuxna patienter med återfall i svårbehandlad multipelt myelom vars cancer har förvärrats sedan den senaste behandlingen. Patienterna ska ha fått minst tre tidigare behandlingar med standardterapi.
Cancer i benmärgen
Multipelt myelom utgår från plasmacellerna. Det är en typ av vita blodkroppar som främst finns i benmärgen och är en viktig del av immunförsvaret. Plasmacellerna gör antikropparna som gör att kroppen kan känna igen och bekämpa virus och bakterier.
Vid multipelt myelom sker delningen av plasmaceller okontrollerat vilket leder till att onormala, omogna plasmaceller förökar sig och fyller upp benmärgen. Då skyddas kroppen inte längre mot infektioner och det produceras proteiner som kan orsaka problem som påverkar njurar, ben och blod.
Sjukdomen utvecklas ofta under lång tid, ibland kan det dröja flera år innan patienten får några symptom. Sjukdomen orsakar bland annat smärta i skelettet, trötthet och försämrad känsel. Multipelt myelom är en kronisk sjukdom som drabbar ungefär 700 personer i Sverige varje år. Sjukdomen är vanligast hos personer över 60 år.
Tecvayli är monoklonal antikropp
Flera nya läkemedel mot multipelt myelom har godkänts under de senaste åren, men det finns trots detta begränsade terapeutiska alternativ för patienter som redan har fått de tre huvudsakliga läkemedelsklasserna, och ändå fått tillbaka sjukdomen. Därför behövs nya läkemedel för dessa patienter, konstaterar CHMP.
Det aktuella läkemedlet Tecvayli är en monoklonal antikropp som riktar sig mot två proteiner. Det ena är B-cellsmognadsantigen som finns på ytan av multipelt myelomceller, och det andra är protein som finns på T-celler. När läkemedlet fäster på dessa proteiner samtidigt aktiveras T-cellerna för att döda cancercellerna.
Läkemedlet har ingått i EMA:s program Prime som syftar till att snabbare få fram läkemedel som fyller tidigare ouppfyllda medicinska behov. CHMP har också granskat ansökan snabbare en vanligt för att möjliggöra att patienterna får tillgång till läkemedlet så fort som möjligt.
Studie på 165 patienter
CHMP:s beslut bygger på en öppen fas I/II-studie på 165 patienter med det aktuella tillståndet. I studien svarade 63 procent av patienterna på behandlingen och levde utan att sjukdomen förvärrades i genomsnitt 18 månader. Det vanligaste biverkningarna var hypogammaglobulinemi, en form av immunbrist, samt cytokinfrisättningssyndrom som orsakar feber, kräkningar, andnöd, huvudvärk och lågt blodtryck. Även neutropeni som orsakar låga nivåer av en typ av vita blodkroppar var en av de vanligaste biverkningarna.
Det ansvariga företaget Janssen kommer att behöva lämna in data från en randomiserad fas III-studie som jämför effekten av Tecvayli med flera andra behandlingar.
CHMP:s yttrande kommer nu att skickas till EU-kommissionen som tar det slutgiltiga beslutet om ett eventuellt godkännande i EU.
