EU:s läkemedelsmyndighet EMA rekommenderar att EU godkänner CAR-T-terapin Breyanzi (lisocabtagene maraleucel). Läkemedlet blir i så fall den femte godkända CAR-T-terapin i Europa. Liksom tidigare godkända behandlingar med samma verkningssätt är Breyanzi en skräddarsydd cancerbehandling. I det här fallet handlar det om tredje linjens behandling av olika former av lymfsystemcancern Hodgkins lymfom.
EMA:s expertkommittéer CAT (Committee for advanced therapies) och CHMP (Committee for medicinal products) ger klartecken för Breyanzi som behandling vid lymfomtyperna diffust storcelligt B-cellslymfom, primärt mediastinalt storcelligt B-cellslymfom och follikulärt lymfom.
Omkring 40-50 procent av patienterna med dessa sjukdomar svarar inte på standardbehandling eller får återfall. För denna grupp behövs nya behandlingsalternativ, skriver EMA. Rekommendationen om godkännande gäller därför patienter som fått återfall efter, eller inte alls svarat på, minst två andra systemiska behandlingar.
Breyanzi är modifierade T-celler
Breyanzi tillverkas av företaget Bristol-Myers Squibb. Läkemedlet är en så kallad ATMP, ”advanced therapy medicinal product” och bygger liksom övriga CAR-T-terapier på genetisk modifiering av patientens egna immunceller. För att producera en dos av behandlingen samlas T-celler in från patientens blod. T-cellerna förändras sedan genetiskt så att de uttrycker proteinet CAR, ”chimeric antigen receptor”. Detta protein gör T-cellerna till effektiva vapen mot cancercellerna.
Patienten får sedan tillbaka de modifierade T-cellerna med hjälp av infusion.
Vanligtvis är biverkningarna av Breyanzi milda-måttliga. Men allvarliga och till och med livshotande biverkningar förekommer. Den mest fruktade är ett syndrom som kan uppstå genom okontrollerad frisättning av inflammatoriska ämnen, cytokiner. Information till vården om hanteringen av denna biverkningsrisk ska enligt rekommendationen finnas med i läkemedlets produktinformation.
CAT:s och CHMP:s klartecken bygger på fyra säkerhetsstudier med sammanlagt över 300 patienter samt två studier av behandlingseffekt med sammanlagt cirka 350 patienter. Kommittéernas sammanvägda slutsats är att behandlingen kan ge ett meningsfullt behandlingssvar hos en betydande andel av patienterna och att nyttan därför överstiger riskerna.
Det slutgiltiga beslutet om godkännande fattas av EU-kommissionen som brukar följa EMA:s rekommendationer.
De första CAR-T-terapierna blev godkända i EU 2018.
