EU:s läkemedelsmyndighet EMA har beslutat att inte rekommendera marknadsgodkännande av Aduhelm (adukanumab), ett Alzheimerläkemedel tänkt för tidiga sjukdomsfaser. Det negativa utlåtandet kommer efter en granskning hos EMA:s expertkommitté CHMP.
Beslutet är inte överraskande eftersom CHMP redan i november gjorde tummen ned för Aduhelm vid en förhandsomröstning, en så kallad trend vote.
Azheimerläkemedel som minskar plack
Aduhelm marknadsförs av det amerikanska läkemedelsföretaget Biogen som utvecklat läkemedlet tillsammans med japanska Eisai. Behandlingen ges som upprepade infusioner. Den är avsedd för behandling av tidiga stadier av Alzheimers sjukdom
Den aktiva substansen adukanumab är en monoklonal antikropp som binder till proteinet betaamyloid i patientens hjärna. Detta protein bildas i onormal omfattning hos Alzheimersjuka och formar skadliga plack som stannar kvar i hjärnan. Genom att binda till betaamyloid kan adukanumab bromsa denna process och rensa bort plack.
Biogen presenterade resultat från två placebokontrollerade studier med sammanlagt omkring 3 600 patienter för CHMP. I studierna studerade forskarna bland annat hur patienternas symtom förändrades efter 78 veckors behandling.
Resultaten övertygade dock inte expertkommittén om att fördelarna med behandlingen överstiger riskerna för patienterna. Kommittén skriver i sitt utlåtande att trots att behandlingen minskar plackbildningen i hjärnan har studierna inte visat att detta verkligen leder till minskade demenssymtom.
Biverkningar väcker frågor
Dessutom väcker studierna enligt CHMP tvivel på om läkemedlet är tillräckligt säkert att använda. Vissa patienter drabbades av biverkningar i form av svullnad och blödningar i hjärnan som kan orsaka skador.
Företaget har nu rätt att inom 15 dagar ansöka om att CHMP gör en förnyad granskning. Och det tänker Biogen göra, skriver företaget i ett pressmeddelande. I denna ansökan ska företaget lämna in dokumentation som bemöter kommitténs ställningstagande.
– I processen kommer vi att adressera CHMP:s skäl för det negativa utlåtandet, med målet att göra detta läkemedel tillgängligt i EU, säger Priya Singhai, avdelningschef vid Biogen, i pressmeddelandet.
Enligt regelverket ska CHMP sedan komma med ett nytt utlåtande inom 60 dagar efter att kommittén fått företagets dokumentation.
Ja i USA
Genom sitt nej till Aduhelm går EMA går en annan väg än den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA som gav Aduhelm ett villkorat läkemedelsgodkännande i juni i år. FDA-beslutet var dock inte självklart. Detta eftersom expertkommittén även där ansåg att det saknades evidens för att läkemedlet inte bara minskar plack utan även gör att patienten blir bättre.
Men den amerikanska myndigheten valde att godkänna trots experternas invändningar. Argumentet var att plackminskningen rimligtvis måste ha en positiv effekt på symtomen. FDA ställde också upp villkoret att företaget måste bekräfta att det verkligen är så genom en ny fas IV-studie. Den kommer att starta i mars 2022.
Mycket få patienter i USA har ännu fått Aduhelm eftersom flera sjukförsäkringssystem beslutat att inte täcka behandlingen på grund av det oklara evidensläget.
