Trots utvecklingen av många nya läkemedel mot multipelt myelom finns det begränsade terapeutiska alternativ för patienter som inte längre svarar på befintliga läkemedel. Att den europeiska läkemedelsmyndighetens expertkommitté CHMP nu rekommenderar ett godkännande av Abecma (idecabtagen vikleucel) betyder att denna patientgrupp kan få möjlighet till en ny sorts behandling. Abecma är den första cellbaserade genterapin mot cancersjukdomen och har visat lovande resultat i studier.
Rekommendationen gäller ett så kallat villkorat marknadsföringstillstånd. Det innebär att det ansvariga företaget Bristol-myers squibb måste bekräfta effekten av läkemedlet i ytterligare studier.
Multipelt myelom går inte att bota i dag
Multipelt myelom är en cancersjukdom som uppstår i benmärgen. I Sverige drabbas cirka 660 personer av multipelt myelom varje år.
Sjukdomen går inte att bota med nuvarande behandlingar. De flesta patienter blir dock bättre med behandling och de senaste åren har överlevnaden förbättrats tack vare nya läkemedel. Men det finns en del patienter som inte svarar på de läkemedel som finns. Den nu aktuella CAR-T-terapin Abecma rekommenderas för vuxna patienter som har fått återfall eller har refraktär multipelt myelom som har fått minst tre behandlingar mot sjukdomen.
Abecma visade lovande resultat i studie
Abecma är en CAR-T-terapi som fungerar på så sätt att patientens egna T-celler modifieras genetiskt så att de inkluderar en ny gen som hjälper kroppen att rikta in sig på och döda myelomcellerna. Andra CAR-T-terapier är sedan tidigare godkända som behandling av akut lymfatisk leukemi hos barn och unga vuxna och lymfom hos vuxna.
Behandling med Abecma mot multipelt myelom har visat lovande resultat i en fas II-studie. Det är denna studie som CHMP huvudsakligen grundar sin rekommendation på. I studien ingick 140 vuxna patienter med återfall eller refraktär multipelt myelom som hade fått minst tre tidigare behandlingar.
Cirka 67 procent av patienterna som deltog svarade på behandlingen och hade en period utan sjukdomstecken eller symptom i genomsnitt cirka elva månader efter behandlingen. För 30 procent av deltagarna visades fullständigt svar, det vill säga att alla diagnostiskt mätbara tecken på cancer försvann.
Ingick i EMA:s program Prime
Abecma har ingått i den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s program Prime som syftar till att snabbare få fram läkemedel som fyller tidigare ouppfyllda medicinska behov.
Eftersom Abecma är ett läkemedel för avancerad terapi har det bedömts av EMA:s expertkommitté för cell- och genbaserade läkemedel CAT. CHMP:s rekommendation om godkännande baseras på CAT:s bedömning.
CHMP:s yttrande kommer nu att skickas till EU-kommissionen som tar det slutgiltiga beslutet om försäljningstillstånd. Normalt följer kommissionen CHMP:s rekommendationer.
