Höga kostnader, att det krävs lång uppföljning för att se effekten och att kunna bedöma vilket värde som finns för samhället. Det var några av de utmaningar som diskuterades på ett digitalt seminarium om nya avancerade terapier (ATMP) under tisdagen. Seminariet anordnades av Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden.
Snabb utveckling av ATMP
ATMP står för Advanced therapy medicinal product och handlar om cell- och genterapier samt modifierade vävnadstekniska produkter. Det är ett område som utvecklas snabbt och allt fler avancerade terapier godkänns av läkemedelsmyndigheterna. Men efter godkännande är det fortfarande många steg kvar innan ATMP kan nå patienter. Myndigheter behöver besluta om huruvida den nya terapin, som vanligen är betydligt dyrare än konventionella läkemedel, ska subventioneras av samhället. Vården behöver också ta ställning till om de ska införa den nya behandlingen, exempelvis via nationella rekommendationer.
Vad som är den största utmaningen när det gäller ATMP hade de medverkade på seminariet flera åsikter om.
– Svårigheten är att bedöma och förstå det kliniska värdet. Vi ska inte tro att vi gör det vid tiden för godkännandet av läkemedlet. Det räcker inte med att väga nytta mot risk utan vi måste se till vad de här läkemedlen faktiskt gör för våra patienter och då krävs det en lång uppföljning, sa Tomas Salmonson, som tidigare under många år var ordförande för expertkommittén CHMP inom EU:s läkemedelsmyndighet EMA. Numera är Tomas Salmonson fristående konsult.
Han menade att det är relativt lätt för myndigheterna som ska besluta om godkännande, men att det är svårare för sjukvården och patienterna att fatta sina beslut.
Även Dag Larsson, ansvarig för policyfrågor på Läkemedelsindustriföreningen (Lif), lyfte fram utmaningar kopplade till värderingen av ATMP inför ett eventuellt införande i sjukvården.
– Man behöver ta reda på om det är värt pengarna i förhållande till vad man skulle ha gjort i andra fall. Ytterligare ett problem uppstår när det handlar om mjukare effekter än liv eller död, till exempel om det handlar att återfå syn eller att kunna gå istället för att vara rullstolsburen. Där har man uppenbara svårigheter i att fånga värdena och omsätta det. Det är värdefullt för patienterna, men hur mycket är det värt för samhället när det gäller kostnader, sa han.
För NT-rådet finns det ett antal utmaningar menade rådets ordförande Gerd Lärfars.
– Det finns en stor osäkerhet kring betalningsförmågan som vi måste hantera. Vi måste kunna se värdet i de här läkemedlen både i nutid och i framtiden och se att det finns ett värde för kommande terapier. Det grundläggande ligger i att vi måste se på våra resurser så att vi klarar av alla delarna på ett bra sätt, sa hon.
Höga kostnader
Under seminariet diskuterades prissättningen för ATMP och om dessa läkemedel måste vara så dyra.
– Det måste bottna i vad samhället tycker att det är värt att betala. Har man riktigt bra läkemedel så ger det en möjlighet att ta betalt, sa Dag Larsson.
Tomas Salmonson menade att det är svårt att sätta ett pris när man inte vet värdet och att man nog är beredd att betala mer om man vet att effekten av läkemedlet håller länge.
Enligt Gerd Lärfars är just osäkerheten om effekten ett problem för NT-rådet.
– Vi har en värdebaserad prissättning men problemet är att vi inte vet värdet och den långvariga effekten. Med den nuvarande prissättningen så är priset satt på att det finns en långvarig effekt. Den ekvationen går inte ihop.
Tomas Salmonson och Maria Palmetun Ekbäck, ordförande i läkemedelskommittén i Region Örebro, var överens om att man måste dela på bördan när det gäller kostnader för ATMP.
– Jag tror dock att vi att vi måste göra det på ett annat sätt än vad vi gör i dag. Mycket av forskningen som genererar de här nya läkemedlen är ju framtagna i akademien där samhället har varit med och betalat. Sedan går läkemedlet via industrin där det blir oerhört dyrt, och sedan kommer läkemedlet med stor osäkerhet ut i sjukvården som också måste följa upp och ta reda på bieffekten på patienterna. Där handlar det också om kostnader, sa Maria Palmetun Ekbäck.
– Jag anser att vinstkraven är för höga från industrin. De måste förstås gå med vinst men vi måste diskutera hur stor denna vinst ska vara. Vi måste ha en ökad transparens i kostnadsleden för att kunna få till det här på ett bra sätt, fortsatte hon.
Lisbeth Barkholt, Läkemedelsverket, svensk delegat i EMA-kommittén CAT, committee for advanced therapies, höll i början av seminariet en presentation där hon berättade om den så kallade PRIME-status som ett läkemedel kan få av EMA. Det innebär att utvecklingen kan påskyndas genom ett utökad stöd och prioritering från myndigheten.
– Vi som regulator behöver direkt när en utvecklare kommer in i PRIME betona att de måste de tänka på vad som händer efter de har fått godkännande. För den bördan är stor och tidskrävande, sa hon.
Diskussionen om ATMP hade kunnat fortsätta mycket längre än den en och en halv timme som detta seminarium varade. Utmaningarna och frågorna är fortfarande många och för att diskutera utvecklingen av ATMP ännu mer kommer Apotekarsocieteten och Läkemedelsvärlden att anordna ytterligare ett seminarium. Det seminariet, som också kommer att vara digitalt, äger rum den 13 april.
Gårdagens seminarium kommer att gå att se på Apotekarsocietetens hemsida i efterhand.
