Läkemedelsvärlden har i ett par tidigare artiklar skrivit om den kliniska prövningsenheten Hope vid Astrid Lindgrens barnsjukhus. Verksamheten ger barn med svårbehandlad cancer i Sverige nya möjligheter att få pröva lovande experimentella läkemedel. I en del fall har barn levt vidare tack vare detta.
Men fem år efter starten är verksamheten fortfarande helt beroende av insamlade medel för sin finansiering. Och just nu är det oklart hur Hope ska få budgeten för 2021 att gå ihop.
– För tillfället har vi ingen lösning på finansieringsfrågan. Men jag arbetar fortlöpande med att undersöka olika möjligheter, säger överläkare Svante Norgren, chef för Astrid Lindgrens barnsjukhus vid Karolinska universitetssjukhuset.
Han uppger att det pågår diskussioner med bland andra ansvariga för olika möjliga finansieringskällor inom regionen och Karolinska institutet:
– Jag är säker på att vi kommer att kunna lösa detta. Det är vår skyldighet enligt barnkonventionen att ta till vara den positiva resurs för barncancervården och barnsjukvården i stort som Hope är.
Privat stiftelse tog initiativ till Hope
Det var föräldraparet och eldsjälarna Johanna Hoffstedt och Fredrik Malm som tillsammans med barncancervården och Barncancerfonden fick Hope att bli verklighet 2016. Paret hade förlorat sin treårige son Nelson i cancer och ville bidra till bättre behandlingsmöjligheter för barn med cancer. Därför grundade de stiftelsen Entrepreneurs for good – inspired by Nelson.
Stiftelsen har till syfte att samla in pengar till forskning om barncancer och har framför allt arbetat med att bidra till starten och utvecklingen av Hope.
Finansieringen har hittills kommit från denna stiftelse, från Barncancerfonden och från Karolinska institutets verksamhet med att samla in pengar och ta emot donationer, samt från läkemedelsföretags ersättningar för studier.
Huvudmän för Hope är i dag Karolinska universitetssjukhuset tillsammans med Karolinska institutet. Organisatoriskt ingår verksamheten i den kliniska studieenheten vid Astrid Lindgrens barnsjukhus. Universitetssjukhuset bidrar också ekonomiskt genom att ge Hope kostnadsfri tillgång till lokaler, IT-system, telefoni och annan teknisk infrastruktur. Men i övrigt finns ingen offentlig finansiering.
Svårt nå mål för industrisponsring
Initiativtagarna hade ursprungligen förhoppningen att industrisponsrade studier på sikt skulle kunna bli en betydande intäktskälla. Men enligt Helena Aaröe, enhetschef för Kliniska studieenheten där Hope ingår, är det målet är mycket svårt att nå. De senaste två åren fick Hope in omkring 1,5 miljoner kronor per år i ersättningar från de forskande läkemedelsföretagen. Helena Aaröe bedömer att den siffran kommer att ligga kvar på ungefär samma nivå även under de närmaste åren.
Hon förklarar att det trots hårda förhandlingar sällan går att få fram ersättningar som täcker de verkliga kostnaderna för de kliniska prövningarna. Det beror bland annat på att ersättningens storlek styrs av antalet patienter som Hope kan rekrytera till studien och rapportera resultat för. Och eftersom cancer är mycket ovanligare bland barn än bland vuxna, går det normalt bara att rekrytera ett fåtal patienter. Detta kan också dröja lång tid, en väntetid som inte ger någon ersättning men ändå innebär kostnader.
Klinisk forskning med barn som forskningspersoner är dessutom mer resurskrävande än vuxenstudier, framhåller Helena Aaröe. Det måste finnas tid att låta undersökningar och behandlingar ske på barnens villkor och att skapa trygghet för familjerna. Att fullt ut få ekonomisk ersättning för detta är enligt Helena Aaröe också mycket svårt.
Insamlade medel har gått åt
Inför 2021 blev den ekonomiska osäkerheten tydlig. Det sammanföll med att verksamheten utvecklats positivt och skulle kunna utökas. Enheten medverkar i ett tiotal internationella studier och potential finns att öka den siffran.
– Ju stabilare vi blir, desto fler läkemedelsutvecklare får upp ögonen för oss. Vi skulle utan problem kunna bli dubbelt så stora och ha jobb för fem medarbetare till. Men då behövs ytterligare anslag, säger Helena Aaröe.
Men de pengar som stiftelsen Entrepreneurs for good – inspired by Nelson hittills kunnat samla in, har till största delen gått åt under Hopes första fem verksamhetsår. Därför behövs nu mer pengar än tidigare från annat håll. Inför 2021 ansökte Hope därför om nästan en sexdubbling av anslaget från Barncancerfonden.
Trots att Barncancerfonden beviljade en kraftig ökning till 4 miljoner kronor för 2021, blev dock anslaget 4,6 miljoner lägre än vad enheten ansökt om. Och nu letar alltså de ansvariga efter fler finansiärer för att klara budgeten.
”Vår roll är att se till att det händer”
Kerstin Sollerbrant, senior expert och tidigare forskningschef på Barncancerfonden, hoppas på en lösning för Hope inte bara på kort sikt utan även i ett längre perspektiv.
– Hope är en otroligt viktig del i att hjälpa de allra svårast sjuka barnen och vi ökar därför anslaget till Hope från 1,5 miljoner kronor i fjol till 4 miljoner kronor i år. Totalt har vi bidragit med 9,5 miljoner kronor till Hope sedan starten 2016, säger hon.
– Både Hope och den prövningsenhet för barn med cancer som numer finns i Göteborg är också mycket viktiga infrastrukturer för klinisk forskning. Att stötta uppbyggnaden av sådana infrastrukturer är en central del av Barncancerfondens strategi vid sidan av att ge anslag till enskilda projekt.
Samtidigt strävar dock Barncancerfonden efter att väl fungerande infrastrukturer som Hope på sikt ska få annan finansiering, förklarar Kerstin Sollerbrant:
– Vår roll är att vara faciliterare, att se till att det händer. Målsättningen är att vårt engagemang ska vara tidsbegränsat och att andra så småningom tar över. I detta fall vore det naturligt att läkemedelsindustrin skulle stå för en större del av kostnaderna för dessa kliniska prövningar.
Hon efterlyser också ett ökat nationellt ansvarstagande för tidiga kliniska studier om barncancer och för de kliniska prövningsenheterna:
– Man måste se dem som nationella infrastrukturer för klinisk forskning och avsätta såväl statliga som regionala medel för att de ska kunna fortsätta att utvecklas.
