En ny trippelterapi mot cystisk fibros EU-godkändes, som Läkemedelsvärlden rapporterat, nyligen för patienter från 12 år och uppåt. Den aktuella läkemedelsprodukten är Kaftrio (elexakaftor/tezakaftor/ivakaftor) som ska kombineras med ivakaftor.
Enligt den europeiska läkemedelsmyndighetens expertkommitté CHMP är denna nya trippelterapi mot cystisk fibros ett viktigt tillskott till behandlingsarsenalen. Behandlingen passar fler patienter än tidigare terapier eftersom den är till för alla med den mutation i CFTR-genen som är den allra vanligaste sjukdomsorsakande genen vid cystisk fibros. Läkemedlet är godkänt för patienter med minst en uppsättning av denna mutation. Enligt CHMP innebär det att Kaftrio därmed passar majoriteten av alla med cystisk fibros medan tidigare behandlingsmöjligheter passar ungefär hälften.
Cystisk fibros är en progressiv, medfödd sjukdom som kan vara livshotande. Den leder till bildning av segt slem i bland annat lungorna och matsmältningskanalen. Slemmet orsakar allvarliga problem med andning och matsmältning och kan även ge andra komplikationer. Omkring 20 barn med cystisk fibros föds varje år i Sverige och uppåt 700 personer i vårt land lever med sjukdomen, enligt Socialstyrelsen.
Oklar tillgång till trippelterapi mot cystisk fibros
Studierna bakom EU-godkännandet visade att Kaftrio förbättrade patienternas lungfunktion signifikant. Men det är ännu oklart hur många svenska patienter med cystisk fibros som kan komma att få tillgång till den nya behandlingen. För närvarande finns ett så kallat compassionate use-program för läkemedlet i Sverige. Det innebär att företaget Vertex, som marknadsför det, finansierar användning av det av humanitära skäl. Ett sådant program kan dock avslutas av företaget med 15 dagars varsel.
NT-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier, har nu kommit med en rekommendation om Kaftrio. Enligt denna bör hälso- och sjukvården tills vidare avstå från att använda denna nya trippelterapi mot cystisk fibros. NT-rådet anser att vården bör vänta tills Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har beslutat om Kaftrio ska ingå i läkemedelsförmånen. Ett sådant beslut kan komma först om företaget ansöker om att läkemedlet ska ingå i förmånen.
Dyrare behandling
För två år sedan introducerades kombinationsterapin Orkambi (ivakaftor och lumakaftor) i vården av patienter med cystisk fibros i Sverige. Även Orkambi marknadsförs av företaget Vertex, som sedan dess lanserat flera nya terapier mot samma sjukdom. Två har hittills fått nobben av NT-rådet, åtminstone tillfälligt. Detta eftersom rådet bedömer att kostnaden inte är rimlig i förhållande till nyttan av behandlingen.
Och nu har NT-rådet alltså fått ännu en terapi från Vertex mot cystisk fibros – Kaftrio – att ta ställning till. Företagets listpris på den amerikanska varianten av läkemedlet uppgick i fjol till motsvarande drygt tre miljoner kronor per år och patient. Det är ungefär dubbelt så mycket som Orkambi enligt tillgängliga uppgifter kostar i Sverige. Samtidigt är det alltså en större andel av patienterna som kan ha nytta av det nya läkemedlet.
Undantag kan förekomma
NT-rådet rekommenderar i sitt yttrande till regionerna om Kaftrio att de bör avstå tills TLV sagt sitt, men att det kan finnas undantagsfall. Det gäller patienter som är så dåliga att de väntar på lungtransplantation. Patienter som riskerar ytterligare försämring som äventyrar möjligheten till transplantation kan komma i fråga för behandling med Kaftrio, skriver NT-rådet. Sådana patientfall bör enligt rekommendationen diskuteras av det nationella behandlingsrådet för cystisk fibros.
