Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har godkänt läkemedlet Trikafta, en kombination av substanserna elexakaftor, ivakaftor och tezakaftor. Läkemedlet är den första trippelkombinationen för behandling av den svåra, ärftliga sjukdomen cystisk fibros och godkändes för patienter från 12 år och uppåt.
Trikafta utvecklades och marknadsförs av företaget Vertex Pharmaceuticals. Företaget står även bakom två tidigare terapiframsteg när det gäller cystisk fibros – Orkambi (ivakaftor och lumakaftor) som används i Sverige och en annan kombinationsbehandling (ivakaftor och tezakaftor) som regionerna har fått rekommendationen att avvakta med att införa medan prisförhandlingar pågår.
Bredare patientgrupp
Den nya trippelterapin kan ge behandlingseffekt hos en betydligt större andel av patienterna än företagets tidigare läkemedel. Trikafta kan nämligen användas av patienter med den mutation i CFTR-genen som är den allra vanligaste sjukdomsorsakande mutationen vid cystisk fibros. Om tidigare terapier passar ungefär hälften av patienterna, täcker Trikafta, enligt FDA, in omkring 90 procent.
Godkännandet kom bara ett par månader efter att Vertex lämnat in sin ansökan eftersom FDA använde alla sina möjligheter att snabbehandla den.
– På FDA försöker vi hela tiden hjälpa till att snabba på utvecklingen av nya terapier för komplexa sjukdomar, samtidigt som vi bibehåller hög kvalitet i granskningen. Dessa ansträngningar har nu gjort en ny behandling tillgänglig för de flesta patienter med cystisk fibros. Många av dessa patienter hade tidigare inga behandlingsmöjligheter, sade FDA:s tillförordnade chef Ned Sharpless i ett pressmeddelande om godkännandet.
Vertex har även ansökt hos EU:s läkemedelsmyndighet EMA om godkännande av Trikafta för den europeiska marknaden.
Förbättrade andningskapaciteten
FDA-godkännandet av Trikafta grundas på två studier av läkemedlets effektivitet och säkerhet hos patienter från 12 år. Den första var en 24 veckor lång, dubbelblind, randomiserad och placebokontrollerad studie av 403 patienter med minst en mutation av den vanligaste mutationstypen.
I den andra studien, som pågick i fyra veckor och var randomiserad och dubbelblind, ingick 107 patienter med dubbeluppsättning av den vanligaste mutationstypen. I den studien jämfördes Trikafta med en kombinationsbehandling med två substanser.
Trikafta förbättrade signifikant patienternas andningskapacitet i båda studierna, med 13,8 respektive 10 procent. I studien som jämförde med placebo gav trippelterapin också andra förbättringar, bland annat färre episoder med allvarligt försämrad lungfunktion.
De allvarliga biverkningar som förekom oftare under behandling med Trikafta än i placebogruppen var klåda och influensa. Några av de vanligaste biverkningarna av läkemedlet var huvudvärk, förkylning, magont, diarré, höjda levervärden, klåda, nästäppa och påverkan på blodvärden.
Dubbelt så högt pris
En fråga som flera branschmedier nu diskuterar är om det nya läkemedlet, med sin bredare patientgrupp, på sikt kommer att ersätta Orkambi och den andra terapin med två substanser från Vertex. Det skulle i så fall kunna medföra betydande kostnadsökningar för hälso- och sjukvården eftersom Trikafta har fått ett högre pris än sina föregångare.
Företagets listpris på Trikafta motsvarar drygt tre miljoner kronor per år och patient, vilket är ungefär dubbelt så mycket som Orkambi enligt tillgängliga uppgifter kostar i Sverige.
