Den europeiska läkemedelsmyndighetens expertkommitté CHMP rekommenderade vid sitt senaste möte att EU-kommissionen godkänner ett nytt läkemedel mot den mycket sällsynta ärftliga sjukdomen Wilsons sjukdom. Sjukdomen förekommer, enligt Socialstyrelsen, hos omkring tre av 100 000 personer i alla befolkningsgrupper världen över. Cirka 75 personer i Sverige beräknas ha Wilsons sjukdom.
Sjukdomen innebär att kroppens utsöndring av koppar är störd. Detta på grund av en medfödd genförändring som försämrar bildningen av ett protein som sköter kroppens koppartransport. Sjukdomen gör att koppar ansamlas vilket kan ge svåra leverskador, akut leversvikt och allvarliga neurologiska och psykiska symtom. Utan behandling kan skadorna bli livshotande.
Behandlingen behöver vara livslång och utgörs av kopparbindande substanser. En av dessa är penicillamin som dock används allt mindre på grund av allvarliga biverkningsproblem.
I stället har preparat med kopparbindaren trientindihydroklorid kommit att användas allt mer, med god effekt och mildare biverkningar. Hittills har dessa läkemedel förskrivits på licens eftersom det saknats godkända läkemedel med trientindihydroklorid mot Wilsons sjukdom i EU.
År 2003 ansökte dock läkemedelsföretaget Univar BV om särläkemedelsstatus för en sådan läkemedelskandidat och nu har CHMP alltså rekommenderat godkännande av det aktuella läkemedlet som saluförs under namnet Cufence. Cufence, som tas i form av hårda kapslar, rekommenderas för behandling av Wilsons sjukdom hos patienter över 4 år som inte tål penicillamin.
Enligt CHMP:s utlåtande visar studier att Cufence kan minska kopparnivåerna i serum och vävnader hos patienter med Wilsons sjukdom. De vanligaste biverkningarna av behandlingen är illamående och klåda. Vissa neurologiska problem kan också förekomma i början av behandlingen.
Vid sitt senaste möte rekommenderade CHMP även godkännande av läkemedlet Lysakare (arginin/lysin). Det är en infusionslösning som skyddar njurarna mot skador vid en viss typ av strålbehandling.
Vid samma möte gav CHMP ett negativt utlåtande om läkemedelskandidaten glutamin mot den sällsynta ärftliga sjukdomen sickelcellsanemi. Bolaget bakom läkemedelskandidaten hade presenterat en placebokontrollerad studie med sammanlagt 230 deltagare med den ovanliga anemin.
CHMP ansåg dock inte att studien visade att läkemedelsbehandlingen minskade antalet skov med smärtor (kallade sickelcellskriser) eller sjukhusbesök på ett signifikant sätt. Ett stort antal patienter lämnade också studien i förtid och det saknades information om hur behandlingen hade fungerat för dem. Alltså bör läkemedlet inte få marknadsgodkännande, anser CHMP.
