Två nya genterapier godkändes, som Läkemedelsvärlden rapporterade, i fjol av EU:s läkemedelsmyndighet EMA mot ärftlig transtyretinamyloidos med polyneuropati, TTR-FAP, i Sverige kallad Skelleftesjukan. Läkemedlen är Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen). De är godkända för behandling av patienter med TTR-FAP i stadierna 1 och 2.
Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, har nu publicerat sina hälsoekonomiska bedömningar av de nya läkemedlen.
Genterapierna är ett efterlängtat tillskott för en patientgrupp med en allvarlig progressiv sjukdom som förkortar livet och där det finns ett begränsat antal behandlingsalternativ. Båda minskar leverns produktion av serumproteinet transtyretin som är förändrat vid denna sjukdom och orsakar sjukdomsprocesserna i kroppen.
Men läkemedlen kommer med en prislapp som kan innebära en kännbar kostnadsökning för regioner där många av patienterna med den ärftliga sjukdomen bor, bland annat Region Norrbotten. Exakt vilka priser läkemedelsföretagen begär är hemligt, men den kostnad som diskuterats ligger på minst drygt tre miljoner kronor per år och patient. Enligt bedömare kan 150-170 patienter i Sverige vara aktuella för behandling med de nya läkemedlen.
Regionernas nationella råd för ordnat införande av nya terapier, NT-rådet, har rekommenderat regionerna att avvakta med användning av Onpattro och Tegsedi i väntan på pågående utredning. Viktiga delar av denna utredning är TLV:s hälsoekonomiska bedömningar.
I december kom först TLV:s bedömning av Onpattro och nu har TLV publicerat sin hälsoekonomiska bedömning även av Tegsedi. I båda fallen är de offentliggjorda dokumenten svåra att sätta sig in i eftersom många delar av texten är hemligstämplad och ersatt med vita luckor av hänsyn till företagssekretessen.
Kontentan är i alla fall att TLV efter ingående analys av tillgängliga data anser att det är mycket svårt att veta vad det kan komma att kosta för hälso- och sjukvården att införa de nya behandlingarna. TLV skriver att den hälsoekonomiska osäkerheten är mycket hög.
För båda behandlingarna lyfter TLV fram flera faktorer där det fortfarande inte finns tillräckliga data. För Onpattros del handlar det främst om effekten över längre tid, effekten på hjärtat och hur dödligheten påverkas. För Tegsedis del handlar det bland annat om hur dödligheten och risken att drabbas av andra sjukdomstillstånd påverkas samt om risken att patienter avbryter behandlingen.
TLV värderar kostnaden per kvalitetsjusterat vunnet levnadsår till omkring 5,7 miljoner kronor för Onpattro och 4,9 miljoner kronor för Tegsedi. TLV uttalar sig i underlagen inte om ifall dessa kostnader är acceptabla.
Den saken återstår det för NT-rådet att komma fram till. NT-rådet ska nu väga samman den hälsoekonomiska bedömningen med övriga faktorer och komma med en slutlig rekommendation till regionerna. I ett mejlsvar till patientföreningen Famy Norrbotten skriver NT-rådets ordförande Gerd Lärfars att en ”snar rekommendation” för Onpattro och Tegsedi är högt prioriterad. Regionerna förbereder en gemensam förhandling med företagen.
Sedan tidigare finns ett godkänt bromsläkemedel mot TTR-FAP. Det är Vyndaqel (tafamidis) som godkändes 2011 för behandling av patienter i stadium 1, det lindrigaste stadiet då patienten kan gå själv utan stöd. Ytterligare en behandlingsmetod är levertransplantation. Den passar inte alla, men har ofta god effekt.
En grupp patienter med TTRR-FAP har också behandlats med licensläkemedlet diflunisal, en antiinflammatorisk behandling som inte är ett godkänt läkemedel men har god effekt mot symtomen hos vissa patienter. Tillgängligheten till diflunisal har nu dock begränsats sedan de nya genterapierna kom. Detta eftersom Läkemedelsverkets regler säger att licenser bara får beviljas om det inte finns ändamålsenliga godkända läkemedel på marknaden.
