Regionernas nationella råd för ordnat införande av nya terapier, NT-rådet, rekommenderar nu att CAR-T-behandlingen Kymriah (tisagenlekleucel) kan användas till barn och unga vuxna med akut lymfatisk B-cellsleukemi.
Rekommendationen gäller patienter upp till 25 år som inte svarat på annan behandling eller har fått återfall i cancersjukdomen.
CAR-T är en ny behandlingsprincip där patientens T-celler tas ut ur kroppen, genmodifieras på ett laboratorium och sedan återförs till patienten genom infusion. Behandlingen är en engångsbehandling. De första CAR-T-läkemedlen godkändes, som Läkemedelsvärlden berättade, i fjol.
NT-rådets rekommendation till regionerna att börja använda Kymriah kommer sedan Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, som Läkemedelsvärlden rapporterat, analyserat hälsoekonomin kring Kymriah och den andra godkända CAR-T-terapin Yescarta (axicabtagene ciloleucel). TLV konstaterade bland annat att Kymriah kan komma att kosta drygt tre miljoner kronor för en engångsbehandling av en patient och att det råder stor hälsoekonomisk osäkerhet om läkemedlet. De studier som gjorts har inte haft några kontrollgrupper. Men TLV menade att den hälsoekonomiska osäkerheten ändå var acceptabel och den bedömningen delar NT-rådet.
– Detta är ett helt nytt och lovande sätt att behandla cancer för en mycket liten patientgrupp med ett mycket svårt sjukdomstillstånd. Det har varit mycket svårt att bedöma kostnaden i förhållande till nytta eftersom de data som finns är begränsade. Men det är väldigt angeläget att vi får effektiva behandlingar för de här patienterna och därför rekommenderar NT-rådet att behandlingen ska användas. Vi har också varit angelägna om att hantera det här ärendet så snabbt som möjligt, samtidigt som vi har haft dialog med kliniska experter, myndigheter och läkemedelsföretag, säger Gerd Lärfars, docent, överläkare i hematologi och ordförande i NT-rådet i ett pressmeddelande.
I Sverige insjuknar 50–75 barn per år i akut B-cellsleukemi. Cytostatikabehandling botar nästan alla unga patienter, men en liten andel har en sjukdom som inte svarar på behandling eller får svåra återfall. Stamcellstransplantation kan vara ett alternativ, men några patienter får återfall även efter transplantation.
För dem som inte svarar på behandling eller fått återfall har vården tidigare inte haft några effektiva behandlingar att erbjuda och patienternas chanser att överleva har varit små. Det är för dessa patienter som NT-rådet rekommenderar användning av Kymriah. Enligt TLV:s uppskattningar kan Kymriah-behandlade patienter vinna i genomsnitt mellan 2,15 och 5,01 så kallade kvalitetsjusterade levnadsår.
Behandlingen beräknas bli aktuell för mellan fem och tio unga patienter om året. Den kommer bara att utföras vid vissa certifierade kliniker där personalen specialutbildas. Varje patient kommer att diskuteras vid nationella behandlingskonferenser och erfarenheterna av behandlingen kommer löpande att delas.
Kymriah har även marknadsgodkännande för behandling av diffust storcelligt B-cellslymfom. NT-rådet rekommenderar tills vidare regionerna att avvakta med användning av Kymriah för detta sjukdomstillstånd tills NT-rådet har gjort en sammanvägd bedömning av behandlingens värde.
