I en pilotstudie vid Akademiska sjukhuset i Uppsala testas en ny idé om behandling vid diabetes typ 1. Forskarna hoppas få fram ett läkemedel som kan få bukspottkörteln att åter börja producera insulin. Den substans som studeras är gammaaminosmörsyra eller gaba. Gaba är en viktig signalsubstans i hjärnan och finns också naturligt i bukspottkörtelns insulinproducerande områden, de Langerhanska cellöarna.
Vid diabetes typ 1 angriper kroppens immunsystem de insulinproducerande så kallade betacellerna och förstör dem. Det leder med tiden till närmast total insulinbrist och livslångt behov av insulinbehandling för att hålla blodsockret under kontroll.
Uppsalaforskarna ska pröva om behandling med gaba kan få betaceller att nybildas och därmed få i gång förnyad egen insulinproduktion hos patienterna. Idén bygger på tidigare resultat från andra forskare som bland annat visat att gaba-behandling hos försöksdjur kan stimulera befintliga betaceller att föröka sig och dessutom inducera nyproduktion av betaceller. Nybildningen sker genom att andra celltyper i bukspottkörteln påverkas att omprogrammera sig till insulinproducerande celler, en mekanism som normalt inte är aktiv hos vuxna.
– Om det fungerar även hos människor öppnas helt nya möjligheter att behandla och på sikt även bota diabetes typ 1, säger Per-Ola Carlsson, överläkare och professor vid Akademiska sjukhuset i Uppsala och huvudansvarig för studien.
I förra veckan inleddes pilotstudien vid Akademiska sjukhuset för att säkerställa att tabletter med gaba är säkra att ge även till människor och ta reda på om behandlingen skulle kunna hjälpa patienter med diabetes typ 1.
Försöksläkemedlet tillhandahålls av det svenska bioteknikföretaget Diamyd medical, som länge även har försökt utveckla ett vaccin mot diabetes typ 1.
Totalt ska 30 vuxna patienter med diabetes typ 1 sedan minst fem år ingå i studien. De ska ha ingen eller ytterst liten egen insulinproduktion kvar.
– Det är ovanligt att patienter som länge haft diabetes typ 1 medverkar i kliniska behandlingsstudier, men det är nödvändigt för att vi ska kunna tolka resultaten, säger Per-Ola Carlsson.
I en första fas kommer sex försökspersoner att få testa läkemedlet i stigande doser. Eftersom läkemedlet är utformat för att inte passera blod-hjärnbarriären räknar forskarna inte med att behandlingen ska påverka hjärnan eller övriga centrala nervsystemet. Om inga problem dyker upp inkluderas ytterligare 24 patienter i studien. Deltagarna kommer att behandlas under ett halvår och behandlingen kommer att utvärderas på olika sätt.
– Det vi hoppas är att den egna insulinproduktionen ökar på grund av celldelning av kvarvarande befintliga insulinproducerande celler, eller att det till och med bildas helt nya betaceller, säger Per-Ola Carlsson.
– Det är inte troligt att vi kommer att kunna bota någon, mest förväntat är att den egna insulinproduktionen hos patienterna kan öka något. Även en liten ökning kan faktiskt ha stor betydelse för patienten eftersom det gör diabetessjukdomen betydligt lättare att kontrollera. Med förbättrad blodsockerkontroll minskas risken för nerv-, ögon- och njurskador och andra långtidskomplikationer.
