Månads arkivering juni 2024

Företaget vill fortsätta förhandla om RSV-profylax

Kommer svenska spädbarn att kunna få RSV-profylax med antikroppsläkemedlet Beyfortus (nirsevimab) kommande höst och vinter? Det är för tidigt att säga, men läkemedelsföretaget Sanofi hoppas i alla fall på nya förhandlingar med regionerna och deras företrädare NT-rådet.

– Vi har ökat produktionen kraftigt och har reserverat doser för Sverige. Det är dock fortsatt så att den globala efterfrågan är större än utbudet. Alla länder som vill köpa Beyfortus kommer troligtvis inte att kunna göra det den kommande säsongen heller, säger Sanofis Sverigechef Per Öhlén till Läkemedelsvärlden.

– Jag hoppas och tror att NT-rådet nu vill fortsätta dialogen med oss då även tiden är en faktor som avgör vilka länder som får doser inför den kommande RSV-säsongen.

Rekommendation om RSV-profylax

I fjol rekommenderade NT-rådet regionerna att införa RSV-skyddande engångsbehandling med Beyfortus för de mest sårbara riskgrupperna av spädbarn. Dessa riskgrupper får i dag ofta RSV-profylax med ett mer kortverkande antikroppsläkemedel som måste ges en gång i månaden, Synagis (palivizumab).

Rådet ansåg att det skulle bli för kostsamt att ge Beyfortus  till alla barn inför deras första RSV-säsong.

Men det rådde begränsad tillgång på antikroppsläkemedlet och Sanofi har ett globalt beslut om att prioritera de länder som inför rekommendationer och program för en större grupp spädbarn. Medan många andra länder började behandla sina spädbarn i stor skala, blev Sverige därför utan doser.

Under våren har det tagits vissa kontakter mellan Sanofi och regionerna, men positionerna har varit låsta och det har inte skett några formella förhandlingar.

Läkemedelsverkets nya inspel

Det som nu eventuellt kan väcka liv i den låsta diskussionen är de nya behandlingsrekommendationer som Läkemedelsverket presenterade förra veckan. Som Läkemedelsvärlden rapporterat skriver Läkemedelsverket där att alla spädbarn kan ha nytta av förebyggande läkemedel som minskar risken för allvarlig sjukdom vid RSV-infektion. Myndigheten rekommenderar då Beyfortus framför den mer kortverkande antikroppen Synagis.

Behandlingsrekommendationen pekar även på fördelar inte bara för barn och föräldrar utan även för samhället i stort med att införa behandlingen brett:

”En minskad belastning på sjukvården under infektionssäsong skulle göra den planerade sjukvården mer effektiv och förutsägbar då barn med RSV-infektioner utgör en stor patientgrupp under vintersäsongen.”

Samtidigt påpekar Läkemedelsverket att ”ett införande av allmän profylax skulle innebära att en betydligt större patientgrupp än tidigare blir aktuell för behandling. Detta skulle sannolikt kräva ett större planeringsarbete och ett förändrat arbetssätt inom sjukvården med logistiska utmaningar och ökade läkemedelskostnader.”

Ny trevare från Sanofi

Sanofis Per Öhlén menar att den nya rekommendationen är betydligt tydligare än Läkemedelsverkets tidigare riktlinje beträffande samhällsnyttan av att ge Beyfortus till alla barn. Han påpekar också att det nu finns positiva erfarenheter från flera av de länder som införde behandlingen brett i fjol.

– Därför har vi nu skickat en fråga till NT-rådets förhandlingsfunktion för att höra om de vill återuppta förhandlingarna mot bakgrund av den nya behandlingsrekommendationen, säger Per Öhlén.

Men hur blir det om Sverige fortfarande bara vill ge behandlingen till riskgrupper bland barnen?

– Vårt beslut att prioritera länder med brett införande gäller fortfarande. I en sådan situation kommer vi inte att kunna leverera doser till Sverige nästa vinter heller, svarar Per Öhlén.

– Om man enbart fortsätter att behandla de riskgrupper som redan får skydd mot RSV kommer man aldrig att kunna få den stora samhällsnytta som Beyfortus har möjlighet att ge. Då får man inte bort den topp med hög smittspridning som kommer varje säsong. 80 procent av de barn som behöver vård för RSV-infektion är tidigare fullt friska barn som inte tillhör någon riskgrupp.

Inte hunnit ta ställning

Åsa Derolf är ordförande i NT-rådet. Hon bekräftar att Sanofi har ”efterhört vårt intresse att återuppta diskussionen”.

– Vi har inte hunnit ta ställning till företagets förfrågan så det är ännu för tidigt att svara på hur vi ställer oss, säger hon till Läkemedelsvärlden.

– Det stämmer att det skulle finnas en viss nytta med att införa RSV-profylax brett. Men med de prisförslag vi fått hittills har vi bedömt att det blir för kostsamt att införa Beyfortus för hela populationen. Det är en fråga om kostnadseffektivitet.

– I dagsläget vet vi för lite om vilka nya förslag företaget eventuellt har att komma med för att kunna säga om vi vill fortsätta diskutera. Vi kommer att ta upp frågan vid något av våra två återstående möten före sommaren.

Prep-behandling snart på fem nya mottagningar

Nu ska hiv-förebyggande Prep erbjudas fler i Region Stockholm. Prep står för preexpositionsprofylax.

Men efterfrågan på behandlingen är långt större än utbudet. Det förekommer att patienter väntar på att få börja behandlingen i upp till ett år, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat.

Venhälsan på Södersjukhuset var först ut med att använda sig av det förebyggande läkemedelsbehandlingen och gör det sedan 2018. Förra året börjar även Karolinska universitetssjukhuset i Hudddinge med Prep i ett försök att beta av köerna.

En annan åtgärd är att Venhälsan på Södersjukhuset numera också behandlar med Prep via en helt digital mottagning, Venhälsan online, som Läkemedelsvärlden berättat om.

Fyra mottagningar 1 september…

Trots att regionens försök utöka behandlingsmöjligheterna räcker det inte.

Därför tog primärvårdsnämnden i Region Stockholm beslut 29 maj att den förebyggande hivbehandlingen ska bli en del av vårdval Sexuell hälsa i Stockholmsregionen.

– Vi la ett liknande uppdrag för ett par år sedan men då betade Venhälsan av den kö som fanns då. Men nu har den byggts på igen, och även om Karolinska i Huddinge tagit emot 230 remisser från Venhälsan och därigenom avlastat, så behövs Prep tillgängliggöras på fler platser, säger regionrådet Christine Lorne (C) till tidningen QX.

Från 1 september i år kommer den hiv-förebyggande behandlingen att erbjudas på fyra mottagningar för sexuell hälsa. Det är RFSU kliniken för sexuell hälsa på Södermalm, Citymottagningen för sexuell hälsa på Östermalm, Stockholms mottagning för sexuell hälsa i Vasastan och Älvsjö Sexuell hälsa.

Venhälsan har redan varit ute och utbildat personalen, skriver QX.

…och en femte mottagning 2 september

Ytterligare en mottagning kommer att kunna ta emot patienter för Prep-behandling i höst.

Region Stockholm har godkänt ytterligare ännu en vårdvalsmottagning som kommer att erbjuda behandlingen.

– Den öppnar den 2 september i stadsdelen Haga i Solna, berättar Christine Lorne i QX.

Att erbjuda Prep är en låg kostnad i förhållande till den stora nyttan den gör, tycker Christine Lorne. Prep är dessutom väldokumenterat förebyggande mot hiv.

Hon driver själv frågan om att göre behandlingen tillgänglig för fler, det är viktigt för henne.

– Jag gillar förebyggande folkhälsoarbete och en förebyggande insats är när vi kan erbjuda en behandling som kan skona folk från att få en livslång sjukdom. Jag är glad att vi gemensamt tar ansvar för den sexuella hälsan och kan erbjuda en behandling som vi vet fungerar. Och dessutom är det tydligt att Prep-behandling avlastar vården i längden, säger hon till QX.

”Vi måste göra det enklare att engagera sig”

Apotekaren Johanna Wikman jobbar tillvardags som chefapotekare i Region Skåne. Närmare bestämt är hon chefapotekare inom två förvaltningar, förvaltningen för psykiatri, habilitering och hjälpmedel samt förvaltningen för medicinsk service.

 Ett, enligt Johanna Wikman, “superspännande. brett, komplext och jätteroligt” jobb som mycket går ut på att rätt läkemedel finns på rätt plats med rätt kvalitet inom förvaltningarnas verksamheter.

Ny ordförande i Apotekarsocieteten

Hon har också en lång tidigare erfarenhet från olika läkemedelsföretag och apotekskedjor i olika roller.

– Men det som är min yrkesidentitet är att jag är sjukhusapotekare. Det var på sjukhusapoteket i Lund jag började efter examen och där jag jobbade under längst tid. Det är där jag har min bas, säger hon med visst eftertryck under pratstunden med Läkemedelsvärlden.

Det som föranleder samtalet är att Johanna Wikman nyligen blev vald till ny ordförande i Apotekarsocieteten, en ideell förening som vill göra Sverige kunnigare om läkemedel och bland mycket annat även ger ut Läkemedelsvärlden.

Gillar föreningsliv

Hon gick med i föreningen redan under studietiden på 1990-talet, från början främst för att kunna söka några av de stipendier som organisationen förvaltar. Men hon sögs snabbt djupare in i föreningsarbetet.

Först var det Sektionen för kliniska studier som lockade. Detta eftersom hon då sysslade med sådana studier på jobbet. Senare engagerade hon sig även i Sektionen för sjukhusfarmaci. Och eftersom Johanna Wikman bor i Skåne är hon även med i Skånska kretsen inom Apotekarsocieteten.

– Föreningar är viktiga! säger hon.

Det som gör just Apotekarsocieteten viktig är, menar hon, att föreningen har en unik möjlighet att vara en neutral spelplan där alla olika aktörer inom läkemedelsområdet kan mötas.

– Det är vår styrka. Här kan man diskutera och arbeta med viktiga life science-frågor tillsammans och på tvärsen, utan att behöva tänka på inbördes konkurrens.

Gillar stämningen och bredden

Johanna Wikman säger att hon alltid tycker det är roligt att komma till föreningens lokaler på Wallingatan i Stockholm.

– Det är en härlig stämning och jag lär mig alltid något nytt. Det är väldigt berikande att få diskutera saker som jag själv inte jobbar med i vanliga fall, som när Apotekarsocieteten ska svara på remisser i olika frågor.

– Man blir uppdaterad på ett fantastiskt sätt.

Johanna Wikman vill fånga engagemang

Men som de flesta ideella medlemsorganisationer i Sverige i dag ser Apotekarsocieteten att det går trögare än förr att rekrytera nya medlemmar i yngre generationer. En del skyller det sjunkande föreningsintresset på ökande individualism och därmed sjunkande intresse för kollektivt engagemang.

Johanna Wikman tror dock att det handlar mer om att nya generationer söker nya sätt att kanalisera sitt engagemang.

– Jag tror att dagens unga snarare vill engagera sig i en viss fråga än gå med i föreningar. För oss i Apotekarsocieteten gäller det att vara med på den bollen – att hitta sätt att fånga upp även yngres engagemang och göra det enklare att engagera sig.

– Exempel på viktiga life science-frågor som jag tror kan intressera många unga är utvecklingen av antibiotikaresistens och olika miljöfrågor kring läkemedel. Man måste kunna få gå in och arbeta med en sådan fråga utan att nödvändigtvis behöva engagera sig i en massa annat i föreningen.

Gav chans att sitta kvar

För egen del har dock Johanna Wikman stortrivs med att medverka på flera olika hörn i Apotekarsocietetens verksamhet. De senaste två åren var hon vice styrelseordförande och sammanlagt har hon suttit sex år i styrelsen.

Faktum är att de sex åren var ett av skälen till att hon tackade ja till att bli föreslagen som styrelseordförande. För längre än så får man enligt stadgarna inte sitta i styrelsen som ordinarie ledamot (inklusive vice ordförande).

– Att bli ordförande är ett väldigt hedersamt uppdrag. Och för mig var det också en möjlighet att få vara kvar ett tag till i det här otroligt roliga jobbet. Att vara med och ro en del påbörjade saker i hamn och följa konsekvenserna av beslut som jag har varit med och fattat.

– Jag ser exempelvis fram emot att få vara med och inviga Apotekarsocietetens nya museum som vi jobbat så länge med. Och att se vart beslutet om att sälja vissa av våra fastigheter så småningom kan leda oss ekonomiskt.

Vill öka synligheten

Vad tycker du är allra viktigast för Apotekarsocieteten att fokusera på under de närmaste åren?

– Det ena är det vi redan talat om – att utveckla verksamhetsformer som gör det lättare och mer lockande för nya intresserade att engagera sig. Det andra är att öka Apotekarsocietetens synlighet i samhället.

– Det innebär bland annat att vi behöver bli ännu bättre på att prioritera viktiga samhällsfrågor kring läkemedel och medicinteknik där vi vill få igång diskussioner och driva utvecklingen framåt. Och att vi behöver hitta fler kanaler för att nå ut med detta på ett mycket tydligare sätt.

Mistelextrakt ger inte cancersjuka längre liv

En ny svensk studie från Umeå universitet visar att injektioner med mistelextraktet Iscador inte förlänger livet för patienter med avancerad bukspottkörtelcancer.

Den nya studien är publicerad i den vetenskapliga tidskriften Aerzeblatt.

Kathrin Wode, specialistläkare i onkologi och palliativ medicin vid institutionen för diagnostik och intervention vid Umeå universitet, är försteförfattare och studieledare.

Hon berättar att forskarna verkligen hoppats att mistelextrakt skulle kunna hjälpa den här mycket utsatta patientgruppen.

– Bukspottkörtelcancer är en svår sjukdom att behandla. Det är otroligt efterlängtat att hitta behandlingar, säger Kathrin Wode till Läkemedelsvärlden.

Upptäcker ofta cancern sent

Bukspottkörtelcancer är en av de mest dödliga cancersjukdomarna.

– Ofta går det inte att försöka bota cancern, utan det handlar om att vinna tid. Många gånger upptäcker man den så sent att den redan spritt sig vilket gör att cancer inte kan opereras bort, berättar hon.

En stor andel drabbade är i dåligt skick, gamla och sjuka, när läkare väl diagnosticerar cancern.

Behandlingsmöjligheterna är få. De starka cytostatikakombinationer (cellgifter) läkare kan pröva att behandla cancern med kräver att patienten är i god kondition.

Men eftersom man ofta upptäcker cancern sent klarar många patienten inte de starka cellgiftskombinationerna som kan förlänga livet. Bukspottkörtelcancer svarar heller inte på immunterapier.

Studerar om mistelextrakt förlänger livet

Prognosen för patienter med bukspottkörtelcancer är mycket dålig. Utan cytostatikabehandling överlever patienten omkring två månader. Patienter med tillräckligt bra allmäntillstånd för att tåla cytostatikabehandling överlever vanligen sex till elva månader.

Det finns flera godkända växtbaserade läkemedel med mistel. Iscador är det mest kända läkemedlet med mistelextrakt. I den aktuella studien använde forskarna Iscador Qu.

– Det är det läkemedel som har bäst evidens mot bukspottkörtelcancer enligt tidigare forskning. I en tidigare studie som publicerades 2013 såg man god effekt, överlevnadslängden nästan dubblerades. Det var därför vi valde att titta på just det preparatet, berättar Kathrin Wode.

– Den tidigare studien var dock inte blindad och den genomfördes i Serbien där vården skiljer sig åt från Sverige. Det var en så kallad open label studie. Med det menas att patienterna visste om att de fick mistelextrakt.

Får sprutor med mistelextrakt

De svenska forskarna ville se om de kunde bekräfta de positiva resultaten från den serbiska studien.

Den nya svenska studien är både randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind, berättar Kathrin Wode. Det betyder att forskarna lottar försökspersonerna till att endera få mistelextrakt eller till att få placebo.

Vid en dubbelblind studie vet varken patienterna själva eller forskarna vem som har fått verksam substans förrän studien är klar.

Alla patienter i studien fick även standardbehandling, det vill säga cytostatika, eller enbart symtomlindring.

I studien lottas 143 patienter till att få injektioner med mistelextrakt och 147 till att få injektioner med placebo. Sprutorna gavs tre gånger i veckan under nio månader.

Bekräftar inte tidigare studie av mistelextrakt

Resultaten visar att medelöverlevnaden hos patienterna med avancerad bukspottkörtelcancer är åtta månader. Det spelar ingen roll om de lottas till att få mistelextrakt eller placebo. Det finns ingen statistiskt säkerställd skillnad mellan grupperna.

Men varför visar er studie inte på förlängd överlevnad, när den tidigare studien gjort det?

– Det undrar vi hela artikeln igenom! Vi har sökt efter alla tänkbara felkällor. Men studien är rigorös och våra data gedigna. Jag är trygg med att våra resultat återspeglar överlevnaden.

– Det är en stark studiedesign. Studien är heller inte finansierad av något bolag.

För att ytterligare försäkra sig om att resultaten är riktiga jämför forskarna skillnader i sin patientgrupp jämfört med patienterna i den serbiska studien.

Det gör forskarna exempelvis genom de analyserar data om patienter som liknar dem i undersökningen som tvärtemot visade att mistelextrakt ger förlängd överlevnad.

– Men vi såg ingen effekt där heller, konstaterar Kathrin Wode.

Hoppades på mistelextrakt

Kathrin Wode understryker att forskarna hoppats att mistelextrakt skulle kunna hjälpa den här mycket utsatta patientgruppen.

– Men nu vet vi att mistelextrakt inte gör någon nytta vid bukspottkörtelcancer när det gäller att förlänga livet. Fast det är inte skadligt att ge läkemedlet.

Men egentligen är det inte förvånande att mistelextrakt inte förlänger livet i den här patientgruppen, enligt Kathrin Wode. Mistelextrakt verkar genom att det stimulerar immunsystemet. Något som laboratorie- och djurstudier visar.

För en lekman låter det logiskt att ett immunstimulerande medel har effekt mot cancer, varför är det inte så i det här fallet?

– Olika cancersjukdomar är inte desamma. Just bukspottkörtelcancer producerar ämnen som undertrycker immunsystemet, och det är därför immunterapi inte fungerar. Av den orsaken är det inte jätteförvånande att mistelextrakt inte visar effekt på överlevnaden.

Kanske mistelextrakt förbättrar livskvaliteten?

Forskarna jobbar nu vidare med data från sin studie om mistelextrakt mot avancerad bukspottkörtelcancer.

– Vi arbetar med att analysera data för att se om mistelextrakt förbättrar livskvaliteten, vi hoppas att vi kan publicera de resultaten senare.

Det görs inte så mycket forskning på ämnet, berättar Kathrin Wode.

– Vi anser att det är viktigt att ta patienters intresse för komplementärmedicin på allvar, det var ett av motiven till denna studie. I en värld av konspirationsteorier vill jag understryka att vår intention var att hitta och bekräfta något hoppfullt.

Hur vanligt är det idag att läkare använder mistelextrakt för att behandla cancer?

– Det finns en osäkerhet kring effekten och det saknas praxis. Även om det är ett godkänt läkemedel som läkare får skriva ut upplever jag att det inte är alldeles lätt att hitta läkare som skriver ut det.

Kommer från antroposofisk medicin

Mistelextrakt är utvecklat ur den antroposofiska medicinen. Kathrin Wode anser att läkare som verkar inom detta fält oftare skriver ut sådana läkemedel.

Jag har förstått att mistelextrakt har använts och används även mot andra cancerformer. Vad finns det mer för forskning som är angelägen att göra?

– Vår studie svarar inte på frågan om mistelextrakt förlänger livet vid andra cancerformer.

– Sen vet vi att många kvinnor med bröstcancer använder komplementärmedicin, exempelvis mistelextrakt. Det finns en del data, men ingen studie av den kvaliteten där man har en dubbelblind design och testar överlevnad. Inom det området vore det särskilt angeläget att få veta mer, avslutar Kathrin Wode.

EMA säger ja till ny genterapi mot blödarsjuka

0

En ny genterapi mot blödarsjuka är på väg ut på EU-marknaden. Det står klart eftersom läkemedelsmyndigheten EMA nu rekommenderar ett villkorat EU-godkännande av genterapin Durveqtix (fidanacogene elaparvovec) mot den sällsynta blödarsjukan hemofili B.

Rekommenderar ny genterapi mot blödarsjuka

Rekommendationen kommer efter att EMA:s kommitté för avancerade terapier, CAT, och expertkommittén CHMP granskat data om en pågående studie av behandlingen. Båda kommittéerna anser att de positiva effekterna av Durveqtix över väger riskerna för patienterna.

Hemofili B är en ärftlig sjukdom som endast drabbar pojkar och som beror på en mutation på X-kromosomen. Mutationen leder till onormalt låga nivåer av ämnet koagulationsfaktor IX och därmed en hög risk för blödningar. Det finns omkring 150 pojkar och män i Sverige med sjukdomen.

Standardbehandlingen är återkommande intravenösa infusioner med faktor IX-ersättning. Med denna behandling kan patienterna leva ett i stort sett normalt liv.

Tidigare genterapi kom 2023

Med en genterapi, som är en engångsbehandling, kan det dock finnas möjlighet för de drabbade att under trygga former slippa de regelbundna faktor IX-behandlingarna. Flera forskarteam har på senare år arbetat med att utveckla genterapier mot såväl hemofili B som hemofili A, den vanligare formen av blödarsjuka.

I slutet av 2022 rekommenderade CHMP det första EU-godkännandet av en genterapi mot hemofili B. Det var Hemgenix (etranakogen-dezaparvovek) från läkemedelsföretaget CSL Behring.

Det gick då under epitetet “världens dyraste läkemedel” och hade en officiell prislapp på närmare 30 miljoner kronor.

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, säger i en hälsoekonomisk utvärdering att Hemgenix trots det höga priset kan bli billigare och ha bättre effekt än kontinuerlig standardbehandling med faktorkoncentrat. Men en förutsättning är att effekten av genterapin håller i sig i decennier, vilket ännu ingen vet.

Genterapi för vuxna

NT-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier, rekommenderar dock fortfarande att regionerna ska avvakta med att använda genterapin, något som Läkemedelsvärlden rapporterat om. NT-rådet ska komma med en sammanvägd bedömning och vill att regionerna inväntar den.

Det återstår att se hur prissättning och myndighetsrekommendationer påverkas av att en ny genterapi mot blödarsjuka nu gör sitt intåg. EMA-rekommendationen om EU-godkännande av Durveqtix från företaget Pfizer gäller behandling av vuxna med måttlig till svår hemofili B.

De får inte ha antikroppar som motverkar läkemedlet.

En engångsbehandling med Durveqtix ska göra att kroppen klarar att själv producera normala mängder av koagulationsfaktor IX.

Effektivare än standardbehandling

EMA:s nya rekommendation bygger på resultat från en pågående öppen fas III-studie. Där ingår 45 män med hemofili B som fått Durveqtix. Forskarna jämför frekvensen av blödningar hos deltagarna före och efter genterapin. Före genterapin fick de standardbehandling med faktor IX-koncentrat.

Resultaten visar att Durveqtix förhindrar blödningar betydligt effektivare än standardbehandling. Sextio procent av patienterna slapp efter genterapibehandling helt blödningar under en observationsperiod på två till fyra år. Med standardbehandling var 29 procent blödningsfria under motsvarande period.

Patienternas behov av faktor IX-ersättning minskade med drygt 92 procent när de fick Durveqtix.

Ska följa under lång tid

Forskarna ska fortsätta att följa deltagarna i studien under sammanlagt 15 år för att övervaka effekt och säkerhet på längre sikt.

De vanligaste biverkningarna av behandlingen är höjda nivåer av leverenzymer vilket går att behandla med kortison. Andra vanliga biverkningar är huvudvärk och influensaliknande symtom och njurpåverkan.

EMA:s rekommendation går nu vidare till EU-kommissionen som fattar beslut om godkännanden av nya läkemedel. Kommissionen följer vanligen EMA:s rekommendationer.