Den nya Alzheimerterapin lekanemab är, som Läkemedelsvärlden rapporterat, godkänd under namnet Leqembi i USA, Japan och Kina. För EU:s del kommer läkemedelsmyndigheten EMA:s beslut sannolikt de närmaste månaderna.
Men hur kommer vården och samhället i övrigt att klara att ta emot den nya behandlingen och liknande Alzheimerterapier som kommer efter? Det är en fråga som Alzheimerexperter nu diskuterar.
Kostnader oroar EU-länder
Lekanemab är en antikropp som kan rensa bort sjukliga ansamlingar av proteinet beta-amyloid, så kallade amyloida plack, från hjärnan. Under flera decennier har forskningen om Alzheimerbehandlingar varit kantad av motgångar. Om lekanemab får ja i EU, blir den ursprungligen svenskutvecklade antikroppen det första nya Alzheimerläkemedlet i Europa på över 20 år.
Europeiska Alzheimerexperter vill nu få i gång en diskussion om hur det ska gå till att införa den nya behandlingen.
Ett av orosmolnen är som så ofta när det gäller nya läkemedel vad det kommer att kosta och hur samhället ska ha råd. I en artikel i the Lancet i fjol presenterade forskare beräkningar kring detta.
Forskarna utgick från det officiella listpriset på läkemedlet vid lanseringen i USA – 26 500 dollar (cirka 270 000 kronor) per år. Med den prissättningen skulle behandlingen i EU kosta sammanlagt 133 miljarder euro om året. Det motsvarar över hälften av de nuvarande årliga läkemedelskostnaderna, konstaterade forskarna.
När det gäller Sverige kan det enligt en debattartikel i Läkartidningen handla om cirka 100 000 patienter och en årlig kostnad på 26,5 miljarder kronor. Det kan till exempel jämföras med den svenska årsnotan för receptläkemedel på 33 miljarder.
Många andra utmaningar
Men prissättningen och kostnadsfrågan är inte den enda utmaning som Alzheimerexperter ser framför sig om den nya terapin blir EU-godkänd. Det finns också en oro för att bland andra patienter och anhöriga har alltför höga förhoppningar på läkemedlens effekter.
– Vi måste klara att hantera förväntningarna, framhöll Alzheimerforskaren professor Christoph Hock från universitet i Zürich nyligen vid ett symposium i Stockholm.
Symposiet arrangerades av professor Bengt Winblad, Karolinska institutet, professor Kaj Blennow, Göteborgs universitet, och forskningskoordinator Gunilla Johansson, Karolinska institutet. De samlade namnkunniga Alzheimerforskare från en rad länder i Europa för att belysa olika utmaningar vid ett eventuellt EU-godkännande av lekanemab.
Vad betyder procentsiffran i vardagen?
I fjol publicerade New England journal of medicine uppmärksammade fas III-resultat för lekanemab. Som Läkemedelsvärlden har rapporterat, minskade lekanemab i den studien försämringen av kognition och funktion med 27 procent jämfört med placebo över en period på 18 månader.
De här resultaten spelade också en viktig roll när amerikanska FDA gav Leqembi fullt godkännande.
Men en brännande fråga är om den där procentsiffran står för något som ger en tydlig förbättring för patienter och anhöriga. En amerikansk forskargrupp presenterade i varje fall nyligen en studie som ger ett nedslående svar på den frågan.
Effekterna är begränsade
Forskargruppen gjorde en sammanvägning, en metaanalys, av 19 vetenskapliga studier med sammanlagt över 23 000 deltagare. Studierna var randomiserade prövningar av lekanemab, adukanumab, donamemab eller någon av fem ytterligare antikroppar mot beta-amyloid vid Alzheimers sjukdom.
I samtliga ingående prövningar jämfördes antikropparna med placebo när det gällde såväl klinisk nytta i form av bättre kognition och funktion som biverkningar. Metaanalysen är publicerad i Annals of family medicine.
Forskargruppen kom fram till att många av de ingående studierna visar små förbättringar. Men i samtliga studier ligger förbättringarna, enligt metaanalysen, långt under lägsta möjliga meningsfulla förbättringsnivån för patienter. Det gäller även lekanemab.
– Det är viktigt att vi är ärliga och säger som det är – för de läkemedel som nu är aktuella är effekterna begränsade och små, sa Christoph Hock vid Stockholmssymposiet.
– De här läkemedlen är dock bara början på en utveckling där vi fortsätter att forska för att förbättra behandlingarna.
Passar bara fåtal Alzheimerdrabbade
Ett annat problem kan bli att många som vill ha behandlingen av rent medicinska skäl inte kommer att kunna få den. För det första är Leqembi hittills bara godkänt för personer i mycket tidiga sjukdomsfaser, mild kognitiva svikt och tidig Alzheimers sjukdom.
Ett annat kriterium personen verkligen har ansamlingar av amyloidplack i hjärnan, vilket man kan ta reda på med så kallad PET-kamera eller snart också med olika blodprover. Om det inte finns några plack är det antagligen meningslöst att ge behandling som ska rensa bort sådana.
Och av de demensdrabbade som passerar genom dessa nålsögon kommer många ändå¨av olika hälsoskäl inte att kunna få behandlingen. Det gäller bland annat personer som har faktorer som ökar risken för hjärnbiverkningar som samlas under förkortningen ARIA.
Biverkningsrisken påverkar
ARIA betyder Amyloid-related imaging abnormalities och är svullnad (ödem) och/eller blödningar i hjärnan. Biverkningarna är ovanliga, oftast symtomlösa och ofarliga, men kan också i värsta fall vara livshotande.
Alla antikroppsbehandlingar mot amyloid vid Alzheimers sjukdom ger en risk för sådana biverkningar. I kombination med bland annat vissa andra läkemedel och/eller en typ av vanliga förändringar i hjärnans blodkärl ökar risken ytterligare.
Kriterierna för den nya Alzheimerterapin säger därför att man ska undvika att ge behandlingen till patienter som har sådana riskökande faktorer.
Gäller hantera besvikelse
I en aktuell studie i Neurology prövade forskarna att tillämpa alla kriterier för insättning av lekanemab och det liknande läkemedlet adukanumab på 237 forskningspersoner med konstaterad mild kognitiv svikt eller mild demens. Både de kriterier som ska välja ut personer i tillräckligt tidig sjukdomsfas och de som ska välja bort personer med alltför hög biverkningsrisk.
För lekanemabs del blev resultatet att endast åtta procent av dessa personer uppfyllde kriterierna och hade kunnat få behandlingen.
– Många som nu hoppas att de ska kunna få behandlingen kommer inte att kunna få det och bli besvikna. Det är också förväntningar som vi måste hantera, sa neurologiprofessorn Philip Scheltens från Nederländerna under Stockholmssymposiet.
Hur organisera vården?
En rad av utmaningarna med att införa den nya Alzheimerterapin är också knutna till hur vårdsystemet kring den behöver byggas upp. Lekanemab ges i form av intravenös infusion och kräver att mottagningen har utrustning och kompetens för detta.
För att upptäcka och övervaka ARIA-biverkningarna behöver man också undersöka patienterna med magnetkamera, magnetisk resonans-tomografi. Även detta begränsar var vården kan ske.
Och så har vi de komplicerade frågorna om hur vården ska kunna hitta de patienter som behandlingen passar för och slussa dem rätt. slussningen från primärvården till specialistvård som kan slutföra utredningen och i vissa fall ge den nya behandlingen ska gå till.
Räcker kapacieteten?
Anders Wimo är en av de experter som för närvarande funderar mycket kring dessa aspekter. Han är professor emeritus i geriatrisk allmänmedicin med hälsoekonomisk inriktning, Karolinska institutet, och samtidigt familjeläkare inom primärvården i Hälsingland.
Han väntar sig en stor tillströmning av patienter till primärvården som vill ha Alzheimerutredning och behandling så snart det bara går.
– Kapaciteten i vårdens diagnostiska infrastruktur kommer inte att räcka för den här utmaningen, sa han vid symposiet.
– Inom primärvården kommer vi att kunna göra en basutredning och sedan remittera vidare till minnesklinikerna. Men de har långa köer redan i dag.
