Månads arkivering december 2023

Vikten vände upp när behandlingen avslutades

Helene Wallskär
-
0
Vikten vände upp när behandlingen avslutades

De som fick sluta med Mounjaro (tirzepatid) efter 36 veckors framgångsrik viktbehandling gick upp många av kilona igen. Men de som fick fortsätta med fetmaläkemedlet i ytterligare ett år behöll och förstärkte sitt vikttapp.

Detta visar nya resultat från en internationell fas III-studie om företaget Eli-Lillys fetmaläkemedel tirzepatid. Det har produktnamnet Zepbound i USA. I Europa heter läkemedlet, som Läkemedelsvärlden tidigare berättat, Mounjaro både när det används mot diabetes typ 2 och för vikthantering.

Behandlingstid obesvarad fråga

Hur länge behöver personer med övervikt eller fetma fortsätta behandling med fetmaläkemedel för att effekten ska hålla i sig? Det är än så länge en fråga som saknar ett fullständigt svar.

Tidigare forskning tyder dock på att man kan behöva fortsätta behandlingen under lång tid för att behålla sin viktminskning. Och den nu aktuella studien, publicerad i Jama, ger ytterligare stöd för detta.

Gick ned drygt 20 procent

Sammanlagt 70 kliniker i Argentina, Brasilien, Taiwan och USA medverkade i studien. 670 personer med övervikt eller fetma deltog under hela studieperioden.

Under de första 36 veckorna fick samtliga injektioner med läkemedlet en gång i veckan. De fick även råd om kost och fysisk aktivitet.

Deltagarna gick under denna tid ned i genomsnitt 20,9 procent i vikt.

Hälften fick sluta med Mounjaro

I nästa del av studien randomiserade forskarna deltagarna till två olika grupper. Den ena gruppen fick fortsätta med läkemedlet i ytterligare ett år. Den andra gruppen fick sluta med Mounjaro och i stället få placeboinjektioner.

Denna del av studien var dubbelblind. Varken forskarna eller deltagarna själva visste vem som fick aktiv läkemedelsbehandling och vem som fick placebo.

Efter de 52 dubbelblinda veckorna kunde forskarna jämföra dem som fått läkemedel hela tiden med dem som fått gå över till placebo. Skillnaden var tydlig.

Sluta med Mounjaro ledde till uppgång

De deltagare som fick fetmaläkemedlet under studiens samtliga 88 veckor fortsatte att gå ned hela tiden.

De deltagare som fick tirzepatid i 36 veckor och sedan placebo kunde då inte behålla sitt inledande vikttapp. De började gå upp igen, även om de i genomsnitt inte nådde upp ända till sin ursprungsvikt.

Den sammantagna effekten för denna grupp var efter 88 veckor 9,9 procents genomsnittlig viktnedgång. Detta medan de som fick läkemedlet hela tiden gick ned 25,3 procent i vikt.

Hjälpmedel för träning erbjuds bara i 7 regioner

Helene Wallskär
-
0
Hjälpmedel för träning erbjuds bara i 7 regioner

Innowalk är ett motoriserat hjälpmedel som kan ge svårt rörelsehindrade personer möjlighet till daglig fysisk aktivitet. Det handlar ofta om unga med sjukdomar och tillstånd som gör att de inte kan stå eller gå självständigt.

Men om de kan få tillgång till det eller ej beror i dag på var i landet de bor. Sju regioner förskriver det, övriga gör det hittills inte. Denna ojämlikhet vill Medicintekniska produktrådet, MTP-rådet, nu ändra på med en ny rekommendation.

Inaktivitet allvarligt hälsoproblem

Cerebral pares, CP, är beteckningen på svåra och bestående hjärnskador som uppstår under fosterutvecklingen eller senare, men före två års ålder.

De flesta personer med CP-skador har begränsade möjligheter till fysisk aktivitet. De kan ha svårt att stå eller gå självständigt och att göra viljemässigt styrda rörelser.

Liknande svårigheter kan orsakas av andra hjärnskador eller av neurologiska sjukdomar. Dessa begränsningar är ett allvarligt hälsoproblem eftersom de hindrar den fysiska aktivitet som vi alla behöver för att må bra kroppsligt och psykiskt.

Olika former av ståträning

Därför är det viktigt med daglig ståträning för dessa personer. Det ger hälsosam belastning av skelettet och bibehåller ledernas rörlighet. Hittills är det vanligaste så kallad statisk ståträning där man använder ett hjälpmedel som gör att personen kan vara i upprättstående position.

Men det nya hjälpmedlet Innowalk, som utvecklats i Norge, lägger till ytterligare en dimension. Produkten liknar en motoriserad crosstrainer och möjliggör vad som kallas dynamisk ståträning.

Med hjälp av Innowalk kan den som saknar egen gångförmåga ändå uppleva gångrörelser. Hjälpmedlet gör rörelserna åt personen.

Forskning om hjälpmedel i Lund

Forskare vid Lunds universitet har i ett par mindre studier undersökt effekterna av träning med Innowalk. Deltagarna är barn med svåra former av CP-skador och deras familjer.

De första, preliminära resultaten tyder på att träningen har en positiv effekt på hälsa och livskvalitet för barnen. Det berättar forskaren, fysioterapeuten och verksamhetsutvecklaren Katarina Lauruschkus i en intervju i universitetets tidskrift Vetenskap & hälsa.

– Det blir en mer dynamisk form av ståträning som också ger fysisk aktivitet på lite högre nivå än den statiska träningen. Föräldrar säger att det ser skönt ut och barnen själva gillar den och vill träna i den, säger hon där.

Forskarna har sett att den dynamiska träningen får barnen att ta lite djupare andetag och att blodcirkulationen ökar. Föräldrarna berättar också om andra positiva effekter som att barnen är mindre sjuka, mjukare i kroppen, har mindre ont och att magen kommer i gång.

Nu planerar Lundaforskarna en tvåårsuppföljning som även ska innehålla en hälsoekonomisk analys. Analysen ska ställa kostnaderna i relation till de hälsovinster man hittar.

Stora regionala skillnader

Samtidigt kommer nu den nya nationella rekommendationen som även den är tänkt att öka kunskapsunderlaget om träningshjälpmedlet.

Innowalk introducerades i Sverige 2010. Förskrivningen av detta hjälpmedel har sedan dess sett olika ut i olika delar av landet.

I början av 2022 gjorde nätverket för regionernas hjälpmedelschefer en kartläggning av förskrivningen. Kartläggningen visade att sju av regioner hade förskrivit sammanlagt cirka 150 exemplar av Innowalk, främst till barn och ungdomar.

Övriga 14 regioner hade inte förskrivit träningshjälpmedlet som kostar omkiring 250 000 kronor i inköp.

Vill skapa jämlikare användning

Medicintekniska produktrådet, MTP-rådet, har fått frågor om Innowalk från bland andra flera regioner. Rådet har därför gjort en genomlysning av användningen och kunskapsläget för att kunna komma med en rekommendation.

MTP-rådet är regionernas gemensamma organ för att skapa ett mer jämlikt och evidensbaserat nationellt införande av medicintekniska produkter i vården. I sin nya rekommendation om Innowalk skriver rådet att träningshjälpmedlet “kan förskrivas”.

– Detta är en utsatt patientgrupp med hög svårighetsgrad där även små effekter kan vara betydande, säger Ulrica Fjärstedt, ordförande i MTP-rådet, i ett pressmeddelande.

Måste följa upp

Samtidigt anser MTP-rådet att kunskapsunderlaget om Innowalk än så länge är svagt. Därför skriver rådet att regionerna kan förskriva produkten “endast under förutsättning att strukturerad uppföljning bedrivs i syfte att öka kunskapsunderlaget”.

– Rekommendationen pekar på brister i det vetenskapliga underlaget som gör att MTP-rådet villkorar förskrivningen med krav på strukturerad uppföljning. Jämförbar data kan underlätta för kliniska studier och ge bättre möjligheter för kvalitetsuppföljning i regionerna, säger Ulrica Fjärstedt.

Läkemedel ökade inte fertilitet efter cancerterapi

Helene Wallskär
-
0
Läkemedel ökade inte fertilitet efter cancerterapi

Kvinnor som gärna vill ha kvar sin fertilitet efter cancerterapi får ibland en typ av läkemedel som kallas GnRH-agonister. De är avsedda att skydda äggstockarna under cellgiftsbehandling.

Men nu publicerar forskare vid Karolinska institutet en stor registerstudie som tyder på att GnRH-agonisterna inte förändrar chansen att få barn efter cancerbehandlingen. Studien är publicerad i eClinicalMedicine.

Ska rädda fertilitet efter cancerterapi

I många länder finns riktlinjer som rekommenderar att kvinnor i fertil ålder som vill kunna få barn efter cellgiftsbehandling får GnRH-agonister. I de svenska riktlinjerna finns ingen sådan rekommendation, men läkemedlen förskrivs ändå även här i viss utsträckning i detta syfte.

Användningen av dessa läkemedel bygger på små kliniska studier som tytt på att behandlingen kan förhindra att mensen försvinner i samband med cancerterapin.

Studierna har dock inte varit blindade, kvinnorna visste om de fick aktiv behandling eller ej. Studierna har inte heller undersökt sannolikheten att bli med barn efter cancerbehandlingen.

Så gjordes studien

I den nu aktuella studien använde forskarna svenska patientregister. De studerade data om närmare 25 000 kvinnor i åldrarna 15-45 år som fått cellgiftsbehandling mot olika cancersjukdomar.

Omkring 1,5 procent av kvinnorna fick också tilläggsbehandling med en GnRH-agonist.

Forskarna jämförde den gruppen med de kvinnor som inte fick sådan fertilitetsbevarande behandling. De tog i sin statistiska analys hänsyn till faktorer som ålder, cancerform och antal barn sedan tidigare.

Ingen skillnad i fertilitet efter cancerterapi

Resultatet av jämförelsen blev att det inte var någon skillnad mellan grupperna beträffande sannolikheten att föda ett levande barn.

– Vår studie är den största och mest omfattande som gjorts på detta område och utmanar den rådande uppfattningen att GnRH-agonister kan bevara fertiliteten hos kvinnor med cancer, säger studiens förstaförfattare Kenny Rodriguez-Wallberg, adjungerad professor vid institutionen för onkologi-patologi, Karolinska institutet, i ett pressmeddelande.

Efterlyser mer forskning

Forskarna framhåller dock att det finns möjliga felkällor även i deras studie. Bland annat skulle det kunna vara så att GnRH-agonister i första hand erbjuds till de kvinnor som ska genomgå den mest aggressiva cellgiftsbehandlingen.

I så fall skulle det betyda att risken för skador på äggstockarna är större i den gruppen och att sannolikheten att bli gravid vore ännu lägre utan GnRH-agonisterna.

För att få fram säkrare kunskap efterlyser de därför noggranna, placebokontrollerade och blindade randomiserade kliniska prövningar. Sådana behövs för att verkligen fastställa om läkemedlen ökar chansen för fertilitet efter cancerterapi.

Var tredje svensk handlar läkemedel på internet

Anna Bäsén
-
0
Var tredje svensk handlar läkemedel på internet

Många svenskar köper receptbelagd läkemedel på internet. Det visar en Novusundersökning Läkemedelsverket låtit göra bland 1000 svenskar.

Var tredje tillfrågad svarar att de har köpt receptbelagda läkemedel online på ett godkänt apotek under de senaste två åren. Dessa köper sin medicin med recept från läkare.

– Om du handlar från ett godkänt apotek och med recept från läkare kan du känna dig trygg när du handlar dina mediciner på nätet, säger Tomas Nilsson, utredare på Läkemedelsverket i ett pressmeddelande.

Få köper läkemedel på internet utan recept

Ett fåtal, bara en procent, köper läkemedel online utan recept från läkare.

Läkemedelsverkets Tomas Nilsson varnar för att handla medicin på internet utan recept.

– Handla inte på sajter som lovar dig att du kan köpa receptbelagt utan recept. Det är en varningsklocka att ta på allvar. Det cirkulerar många förfalskningar på den här typen av sajter som inte har tillstånd att sälja mediciner, säger han.

Allt fler förfalskade läkemedel

Läkemedelshandeln på internet är stor och lukrativ. Förfalskade mediciner är ett allt större problem.

Det gäller inte minst eftertraktade läkemedel som är svåra att få tag på. Förfalskade varianter av bristläkemedlet Ozempic (semaglutid) och Saxenda (liraglutid) är ett par aktuella exempel. Ozempic används mot diabetes typ 2 och Saxenda för viktnedgång.

Läkemedelsverket och andra hälsomyndigheter i världen varnar särskilt för förfalskningar av dessa läkemedel. Det finns flera rapporter om bedragare som märkt om insulinpennor och sålt dem som Ozempic och Saxenda, som Läkemedelsvärlden tidigare berättat.

Prata med din läkare istället

Myndigheten avråder från att försöka få tag på sådan medicin på nätet. Läkemedelsverket uppmanar patienterna att prata med sin läkare eller apoteket istället.

Ofta kan du få tag på läkemedlet någon annanstans. Det går också att hitta bra alternativ.

– Bantningsmedicin och potensmedel är kända exempel i närtid på att man handlar receptbelagd medicin utan recept på sajter som inte är godkända. Här behöver man verkligen ha med sig att man riskerar att få hem en förfalskad medicin med ett osäkert innehåll. Det går inte att se på en medicin om den är äkta, säger Tomas Nilsson i pressmeddelandet.

Risken med förfalskade mediciner är att du inte vet vad du köper. Förfalskade mediciner kan innehålla mer eller mindre verksam substans än vad försäljaren uppger. Den kan innehålla en helt annan substans.

Apotek kan upptäcka förfalskningar

Riktiga godkända läkemedel har en unik tvådimensionell streckkod och en säkerhetsförsegling. På så sätt kan man spåra förpackningen och se om den varit öppnad.

Det här gäller för receptbelagda läkemedel och vissa receptfria läkemedel för människor. Reglerna gäller för hela EU.

2D-koderna ska finnas i en nationell databas. Alla apotek är uppkopplade till databasen. Om förpackningen saknas i databasen kan det vara ett tecken på att läkemedlet är förfalskat.

Novusundersökningen baseras på 1000 intervjuer under perioden 27 oktober till 2 november 2023.

”Sverige driver på för att sätta konkreta mål”

Helene Wallskär
-
0
”Sverige driver på för att sätta konkreta mål”

Att världen får tydligare FN-mål om antibiotika och arbetet mot antimikrobiell resistens är just nu högsta prioritet för Malin Grape.

Tror på signalvärdet

Malin Grape är Sveriges och världens första AMR-ambassadör (AMR=Anti Microbial Resistance). Uppdraget är att föra ut svenska arbetssätt mot antibiotikaresistens i världen. Hon företräder Sverige i olika sammanhang i dessa frågor.

Hon fick uppdraget våren 2022, som Läkemedelsvärlden rapporterade. Regeringen har nu förlängt hennes förordnande till sista december 2024.

– Att Sverige utsett en ambassadör för arbetet med antimikrobiell resistens har gett oss mycket uppmärksamhet och goodwill internationellt. Det har också ett starkt signalvärde, säger hon till Läkemedelsvärlden.

FN-mål om antibiotika

För närvarande går en stor del av hennes arbetstid åt till olika förberedelser inför FN:s högnivåmöte om antimikrobiell resistens i september nästa år.

Det blir andra gången som FN-länderna samlas för att på högsta politiska nivå diskutera det växande globala hälsohotet från läkemedelsresistenta infektioner. Det första högnivåmötet om antibiotikaresistens hölls 2016.

I en intervju hos Läkemedelsvärlden nyligen uttryckte professor Otto Cars, en av Sveriges främsta experter på antibiotikaresistens, stark oro och frustration. Han efterlyste också kraftfulla initiativ från den svenska regeringen inför 2024 års högnivåmöte.

– Läget är kritiskt. Vi måste få till en internationell politisk process som lyfter den här frågan till en helt annan nivå än hittills, sa han.

Vill se tidsatta FN-mål om antibiotika

Malin Grape håller med om att det är angeläget att det kommande FN-mötet ger handfasta resultat. Mer handfasta än det första mötet så här i efterhand har visat sig göra.

– Den politiska deklarationen från mötet 2016 innehöll inte så många konkreta mål och åtaganden för länderna. Kanske var inte tiden mogen för det då? säger hon.

– Men nu är det viktigt att länderna enas om tydliga och tidsatta mål. Det gäller också att besluta om uppföljningsmekanismer. Sverige kommer att driva på för detta. Vi har redan inlett det arbetet genom en rad nationella och internationella kontakter och möten.

Vill nå nya länder

Hon framhåller att det gäller för Sverige att inte bara diskutera med de länder som delar vår syn på antibiotikafrågan.

– Vi satsar på att försöka nå de vi inte redan pratar med.

En nyckelgrupp av länder är då låginkomstländer med hög antibiotikaresistens men små resurser för att bekämpa den.

– Det blir en viktig fråga att få med de fattigaste länderna i och att se till att de får stöd i sitt arbete mot den ökande resistensutvecklingen. Detta får inte uppfattas som något som bara rika länder intresserar sig för i syfte att skydda oss själva.

– Det är fattiga länder som är allra hårdast drabbade av resistensproblemen. De behöver bland annat hjälp att bygga upp övervakningssystem så att de får en bättre bild av sin egen situation och kan prioritera insatser utifrån den.

Tror på mötets betydelse

Skeptiker kanske frågar sig om några dagars förhandlingar mellan höga politiker och tjänstemän verkligen kan ha så stor betydelse för vart resistensutvecklingen tar vägen.

Spelar det någon roll vad man sätter för FN-mål för antibiotika och arbetet mot resistens? De deklarationer man enas om blir ju ändå inte bindande för länderna.

– Det är en fullt rimlig kritik, säger Malin Grape.

– Och i det som sägs på själva mötet och i de officiella deklarationerna kommer det säkert att finnas en hel del fluffigt och många storslagna ord. Men jag är ändå övertygad om att högnivåmötet kan bli väldigt viktigt.

Lyfter upp frågorna

Hon förklarar:

– Dels är det viktigt eftersom det ger möjlighet att lyfta de här frågorna till allra högsta politiska nivå, även i länder där man ännu inte prioriterar dem lika högt som vi.

– Men den allra största betydelsen har inte själva mötet utan allt det som nu händer världen runt under månaderna fram till september. Alla samtal och allt manglande som gör att vi kan väcka större gehör för att slå vakt om pålitlig tillgång till effektiv behandling mot infektionssjukdomar.

– Och efter mötet ska vi ta arbetet vidare och då förhoppningsvis med starkare stöd och tydligare målsättningar för alla länder.

Slopat krav på id-koll i omarbetat regelförslag

Helene Wallskär
-
0
Slopat krav på id-koll i omarbetat regelförslag

Läkemedelsverket tar bort kravet på id-koll vid leverans av läkemedel som man köpt av distansapotek. Det är den tydligaste förändringen i den omarbetade versionen av förslaget till nytt regelverk som Läkemedelsverket i dag presenterar.

Lyssnat på synpunkter om id-koll

Förändringen visar att myndigheten tagit intryck av alla de invändningar som förslaget om id-koll mötte under remissrundan.

– Det kom in många kloka synpunkter och vi har haft bra diskussioner inför omarbetningen av förslaget om överlämnande av försändelser med läkemedel, säger Annika Babra, chef för enheten Apotek och receptfri detaljhandel vid Läkemedelsverket, i ett pressmeddelande.

– Läkemedelsverket anser fortfarande att det finns patientsäkerhetsrisker när läkemedel inte når rätt mottagare, men förslaget om krav på ID‍-‍kontroll för samtliga försändelser med förskrivna läkemedel har omarbetats.

Lång utredningsprocess

Läkemedelsverket började utreda frågan om nya regler för nätapoteken redan i början av 2021. Bakgrunden var att föreskrifterna inte hade uppdaterats sedan 2009 och att mycket hunnit hända på marknaden sedan dess.

E-handeln med läkemedel har vuxit kraftigt. Läkemedelsverket anser att utvecklingen när det gäller säkerhetsfrågor inte har hängt med den snabba utvecklingen i övrigt.

Myndigheten är oroad över rapporter om olika brister som att läkemedelsförsändelser hamnar hos fel person, lämnas obevakade utanför ytterdörrar eller blir stulna eller förstörda.

Kritik mot första versionen

I början av november förra året lade Läkemedelsverket, som Läkemedelsvärlden rapporterade, sitt första förslag till nya föreskrifter för distansapotek. Det grundläggande syftet var att höja säkerheten kring läkemedelshanteringen till samma nivå som på fysiska apotek.

Den första versionen av de nya reglerna väckte dock mycket kritik. Det syntes även i de många remissvaren om regelförslaget.

Oro för minskad tillgänglighet

Många kritiker ogillade, som Läkemedelsvärlden berättade, inte minst förslaget att kräva id-koll med legitimering vid alla leveranser av receptbelagda läkemedel.

Samma sak gällde det föreslagna förbudet mot att lämna läkemedelsförsändelser synliga utanför adressatens bostad om personen inte är hemma och tar emot paketet.

Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket och många andra remissinstanser invände att dessa nya säkerhetsregler riskerar att minska tillgängligheten till läkemedel. Främst i glesbygd.

Fortsatt id-koll i vissa fall

Nu kommer efter kraftig försening en omarbetad version av regelförslaget. Där har Läkemedelsverket slopad det generella kravet på id-koll vid överlämning av receptbelagda läkemedel.

Myndigheten har bedömt att övriga regelskärpningar i förslaget är tillräckliga för att höja säkerheten även utan id-koll.

Legitimationskravet finns dock kvar när det gäller så kallade särskilda läkemedel – narkotika, anabola steroider, tillväxthormon och andra läkemedel där det finns risk för receptförfalskning eller missbruk.

Måste se till att leveransen hamnar rätt

Trots den slopade id-kollen måste distansapoteken även enligt det omarbetade regelförslaget “säkerställa att försändelsen når rätt mottagare och att försändelsen inte får lämnas lätt gripbar”.

Samma krav ska även gälla försändelser med receptfria läkemedel från andra nätsäljande företag än apotek. Detta enligt ett separat förslag om nya föreskrifter för nätförsäljning av receptfritt från andra än apotek.

– Såväl receptfria som receptbelagda läkemedel är potenta och känsliga varor som kan vara skadliga för människor, djur eller miljö om de hanteras eller används fel. Det är därför viktigt att minska risken att obehöriga kommer åt läkemedlen, säger Annika Babra.

Får inte hängas på ytterdörren

Men hur ska då distansapotek och till exempel livsmedelskedjor som säljer receptfritt lösa detta? Vad innebär det att inte lämna försändelsen lätt gripbar?

Enligt förslaget ska föreskrifterna inte reglera detta. Det är upp till dem som har tillstånd att sälja läkemedel på distans att själva “ta ställning till hur överlämnandet kan ske på ett sådant sätt att kravet efterlevs.”

Dock ger Läkemedelsverket lite vägledning. Normalt sätt ska den som levererar kunna lägga paketet i en postlåda. Däremot får försändelsen inte “hängas på en ytterdörr, läggas utanför en bostad eller utanpå alternativt vid sidan av en postlåda”.

Kan påverka tillgängligheten

I sin konsekvensanalys skriver myndigheten att de skärpta säkerhetskraven för leveranser möjligen kan få vissa negativa konsekvenser för konsumenter.

Kraven kan eventuellt göra att vissa av dagens leveranssätt inte längre går att använda eller att fraktkostnaderna ökar. Om försändelsen inte får plats i postlådan, blir kunden tvungen att ta sig till ett utlämningsställe.

Men Läkemedelsverket menar att fördelarna med den ökade säkerheten ändå överväger dessa nackdelar.

Beslut i vår

Nu går de nya förslagen ut på remiss. Remisstiden löper ut 1 februari 2024.

Läkemedelsverket planerar att fatta beslut om de nya föreskrifterna under våren. Enligt förslagen ska de sedan börja gälla 1 januari 2025.

Årslång kö för att få hivförebyggande Prep

Anna Bäsén
-
0
Årslång kö för att få hivförebyggande Prep

Köerna till behandling med hivförebyggande Prep, preexpositionsprofylax mot hiv, är fortsatt långa.

I Region Stockholm är väntetiden upp till ett år. Detta trots att regionen ökat tillgången på vård, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat. Sedan september erbjuder både Venhälsan på Södersjukhuset och Specialistmottagning sexuell hälsa i Huddinge Prepbehandling.

– Efterfrågan ökar snabbare än resurserna. Risken är förstås att man får smittan under väntetiden, säger statsepidemiolog Magnus Gisslén, som arbetat med att införa Prepbehandling i Sverige.

Hivförebyggande Prep är effektivt

Prepbehandling innebär att personer med riskbeteende får antivirala hiv-tabletter för att slippa bli smittade.

Studier, som brittiska Prep-Impact Trial, visar att förebyggande behandling ger ett nästan 100-procentigt skydd. Det förutsätter att behandlingen följs.

– I det fåtal fall personer ändå smittas med hiv handlar det nästan alltid om att personen av någon anledning inte tagit Prepläkemedel enligt ordination, säger Magnus Gisslén.

Forskarna bakom en uppföljningstudie av Prep-Impact Trial, publicerad i senaste The Lancet HIV nu i december, anser att fler britter i riskgrupp borde få Prep. Det är samma sak i Sverige, konstaterar Magnus Gisslén.

I Stockholm väntar 838 personer

I somras gjorde Läkemedelsvärlden en kartläggning som visar att minst 728 personer då köade för att få börja med Prep.

Enligt de senaste siffrorna från Region Stockholm står nu 838 personer i kö för att få Prep i regionen. Det berättar Finn Filén, överläkare vid Venhälsan på Södersjukhuset i Stockholm, i en intervju med tidningen QX.

– Det innebär en väntetid på upp till ett år. Väntelista för PrEP är inte bara ett stockholmsfenomen utan situationen är tyvärr liknande även i Göteborg och Malmö, säger Finn Filén till QX.

Vill att fler läkare skriver ut Prep

Väntetiden ökar alltså i Stockholm trots att Region Stockholm utökat vården på grund av de långa köerna.

Både Finn Filén och Magnus Gisslén tycker att tillgången på Prep måste bli bättre.

– Det vore rimligt om fler än infektionsläkare på sjukhus kan skriva ut Prep, exempelvis läkare vid mottagningar för sexuell hälsa, säger Magnus Gisslén.

Prep bra för både individ och samhälle

– Prep är ingen krånglig behandling men den kräver resurser även om den totalt sett är mycket kostnadseffektiv. Patienten kommer för provtagning och nytt recept var tredje månad, säger Magnus Gisslén.

Statsepidemiologen och infektionsprofessorn Magnus Gisslén poängterar att nyttan med Prep är större än kostnaden.

– Varje förhindrat fall av hiv ger en stor besparing för både samhälle och individ och dessutom upptäcks och behandlas andra sexuellt överförbara sjukdomar, säger han.

Magnus Gisslén får, som Läkemedelsvärlden berättat, utmärkelsen Guldarken 2023 för sitt mångåriga arbete mot hiv.

”Jag är väldigt glad och djupt hedrad över priset”

Anna Bäsén
-
0
”Jag är väldigt glad och djupt hedrad över priset”

Magnus Gisslén, professor inom infektionssjukdomar vid Sahlgrenska akademin och statsepidemiolog vid Folkhälsomyndigheten, är vinnare av Guldarken 2023.

Han får utmärkelsen Guldarken från Noaks Ark för sina mycket betydande insatser inom hiv-området.

”Magnus är en förkämpe i arbetet att ge jämlik och jämställd vård till personer som lever med hiv. Han har haft en nära och betydelsefull relation till Noaks Ark och har givit organisationens arbete inom hiv ansenligt stöd sedan start.” skriver Noaks Ark.

Är väldigt glad över Guldarken

Magnus Gisslén har mer än tre decenniers erfarenhet av att arbeta med personer med hiv. Han har bland mycket annat byggt upp och ansvarat för hiv-vården i Västra Götaland.

Guldarken är det finaste pris som går att få för en infektionsläkare som jobbat med människor med hiv under många år, tycker Magnus Gisslén.

– Jag är väldigt glad och djupt hedrad över att få det, säger han till Läkemedelsvärlden.

Är en uppskattad och engagerad läkare

Magnus Gisslén hyllas i motiveringen som en väldigt uppskattad och engagerad läkare vars långa erfarenhet gör att han har har en ”unik inblick” i hur det varit och är att leva med en hiv-diagnos.

I motiveringen står också att han ”bidragit med framstående forskning om hiv och virusets effekter på centrala nervsystemet”.

Magnus Gisslén är, som Läkemedelsvärlden tidigare berättat, statsepidemiolog hos Folkhälsomyndigheten sedan september i år.

– Det känns fint att få priset nu när jag lämnar patientarbetet på Sahlgrenska universitetssjukhuset i och med min nya tjänst. Men jag har kvar min forskning och mina doktorander på Sahlgrenska akademin, berättar han.

Hiv är en kronisk sjukdom

Magnus Gisslén börjar arbeta med patienter hiv och aids som infektionsläkare i starten av av 1990-talet. Han beskriver utvecklingen inom hivvården så här:

– Förändringarna är enorma. I början hade vi ingen behandling med avgörande effekt på viruset. Alla patienter dog förr eller senare i aids. Idag är hiv en behandlingsbar kronisk sjukdom. En person med hiv kan leva ett i stort sett normalt liv.

Under mitten av 1990-talet kom de första effektiva kombinationsbehandlingarna mot hiv. Hivläkemedlen är ett av våra största medicinska framsteg, tycker Magnus Gisslén.

– Idag kan en person med hiv ta en eller två tabletter om dagen och leva lika länge som en person utan hiv. Väl behandlad hiv smittar inte, personen behöver inte använda kondom eller informera sin sexualpartner.

Svensk vård i världstoppen

Infektionsprofessorn jämför hiv med andra behandlingsbara kroniska sjukdomar som diabetes, där patienterna också behöver ta medicin resten av sina liv.

– Medicinskt sett är det ingen skillnad att behandla hiv än många andra kroniska sjukdomar.

Resultaten i svensk sjukvård är väldigt bra, framhåller han.

Över 95 procent av de hivsmittade har fått diagnos och över 95 procent av patienterna med diagnosen hiv står på behandling. Av de som behandlas har över 95 procent så effektiv behandling att de inte har någon virusreplikation.

– Svensk hiv-vård är fantastisk, i världstoppen, säger han.

Är en tung börda för patienterna

Framväxten av vårdteam med sjuksköterska, läkare och kurator kring patienten gör vården enklare och effektivare.

– Man känner sina patienter och märker om något inte är som det ska. Patienten får bättre och tryggare vård och behöver inte möta många olika personer.

Magnus Gisslén vill få bort stigmatiseringen kring hiv. Han deltar bland annat i Noaks arks kampanj för hivtestning som heter ”Ett stick i fingret”.

– Fortfarande finns det ett stigma och en okunskap om hiv i vissa grupper och kulturella sammanhang. En del patienter vågar inte berätta för någon om sin diagnos, det är bara vi i teamet som känner till den. Det är en tung börda.

Guldarken uppmärksammar hivinsatser

Guldarken delas ut av riksförbundet Noaks Ark.

Priset ges till personer som i sitt engagemang, sin forskning eller annan verksamhet gjort betydande insatser med relevans för hivfrågan, vilka ännu inte fått tillbörligt erkännande och uppmärksamhet.

– Det är ett stort privilegium att få ge Magnus Guldarken. Hans inflytelserika forskning och betydelsefulla engagemang inom hiv har betytt oerhört mycket för Noaks Ark som förening men även för de patienter han har följt genom åren, säger Amanda Netscher, förbundsordförande på Riksförbundet Noaks Ark, i ett uttalande.

Artisten Andreas Lundstedt, volontären Janina Ludawska och den tidigare statsepidemiologen Margareta Böttinger är exempel på några andra Guldarken-pristagare.

Apoteken välkomnar besked om naloxon

Helene Wallskär
-
0
Apoteken välkomnar besked om naloxon

Johan Wallér, vd i Sveriges apoteksförening, är glad över det nya beskedet från Läkemedelsverket om att naloxon kan bli receptfritt. Apoteksföreningen menar att naloxonbeskedet kan vara första steget mot att införa ett särskilt farmaceutsortiment av receptfria läkemedel i Sverige.

– Det här öppnar upp för ett nytt verktyg för att göra viktiga läkemedel mer tillgängliga för människor, säger Johan Wallér, vd i Sveriges apoteksförening, till Läkemedelsvärlden.

Kan öka tillgängligheten

Frågan om att införa ett särskilt farmaceutsortiment har diskuterats i flera år. Det handlar om att vissa receptbelagda läkemedel kan få bli receptfria under förutsättning att farmaceuten på apoteket ger specifik rådgivning.

Flera länder, bland andra Norge, har en sådan kategori av receptfritt. Syftet är att under betryggande former öka tillgängligheten till vissa läkemedel. Kunden kan köpa dem utan att kontakta en läkare samtidigt som farmaceuten ansvarar för att personen kan använda läkemedlet på ett säkert sätt.

Tidigare i år fick Läkemedelsverket, som Läkemedelsvärlden rapporterade, i uppdrag att utreda hur vi kan införa ett farmaceutsortiment även i Sverige. Utredningen ska vara klar i vår.

Besked att naloxon kan bli receptfritt

Men redan i förra veckan meddelande myndigheten att överdosmotgiftet naloxon i form av nässpray kan bli receptfritt “med apotekspersonalens rådgivning till kund”. Genom att snabbt ge naloxon kan man rädda livet på en person som drabbats av en opioidöverdos.

En förutsättning är att ett företag som har marknadsföringstillstånd för naloxon i Sverige skickar in en ansökan till Läkemedelsverket om receptfrihet och att ansökan uppfyller kraven för godkännande.

– Läkemedelsverkets förslag om receptfritt naloxon är helt i linje med kriterierna för ett farmaceutsortiment. Det är glädjande att man nu tar detta steg, säger Johan Wallér.

Även impotensmedel passar in

Han menar att naloxon är ett bra exempel på läkemedel som kan passa i ett farmaceutsortiment.

– Vissa läkemedel behöver vara mer tillgängliga men samtidigt hanteras på ett säkert sätt med rätt kompetens. Det stämmer perfekt med apotekens roll och apoteksfarmaceuternas kunskaper.

Ett annat bra exempel är, menar han, sildenafil mot erektil dysfunktion.

– Bland annat i Norge är sildenafil receptfritt. Men det får bara säljas genom att farmaceuten går igenom ett särskilt protokoll med frågor till kunden. Denna säkerhetsåtgärd finns med i företagets ansökan om receptfrihet och är ett villkor för att godkänna den.

Gillar Norges system

Johan Wallér ser fram emot resultatet av Läkemedelsverkets pågående utredning om ett farmaceutsortiment. Han hoppas att Sverige kommer att få ett system som liknar det norska.

– Det är en smart lösning att man låter företagets beskriva den extra säkerhetsinsatsen i sin ansökan och så får myndigheten avgöra om den är tillräcklig.

– Skälet till att tillgängligheten behöver öka kan variera från läkemedel till läkemedel. Vilka säkerhetsaspekter man behöver tänka på varierar också. Så det rimliga är att Läkemedelsverket gör en sammanvägd bedömning i varje specifikt fall.

Cannabisklinik anmälde läkares förskrivning till IVO

Helene Wallskär
-
0
Cannabisklinik anmälde läkares förskrivning till IVO

En omdiskuterad cannabisklinik anmälde i fjol en av sina läkare till Inspektionen för vård och omsorg, IVO. Det framgår av en anmälan från IVO till hälso- och sjukvårdens ansvarsnämnd, HSAN.

Kliniken fick förbud

Kliniken Aureum healthcare fick, som Läkemedelsvärlden tidigare berättat, verksamhetsförbud av IVO i fjol. IVO anmärkte på brister som bland annat handlade om att kliniken förskrev medicinsk cannabis i strid med vetenskap och beprövad erfarenhet.

Strax startade då kliniken Aurea care i samma lokaler i Stockholm och med samma inriktning på att erbjuda cannabisbaserad medicinsk behandling.

Omdiskuterad cannabisklinik anmälde

Nu framkommer det att något annat som hände i fjol var att klinikens verksamhetschef anmälde en av sina medarbetare till IVO. Det gällde en läkare som enligt verksamhetschefen hade förskrivit narkotiska läkemedel på ett oaktsamt sätt utan korrekta journalanteckningar eller besöksregistrering.

Kliniken stängde också av läkaren från sin tjänst.

Grovt oskicklig

IVO har nu granskat journalerna för en rad av läkarens patienter, bland dem flera barn. Myndighetens slutsats är att läkarens omfattande förskrivning av medicinsk cannabis varit grovt oskicklig.

Patienterna har fått behandling utan att det varit medicinskt motiverat, menar IVO som också lyfter fram att några av patienterna var kända missbrukare.

Läkaren har inte heller följt upp eller dokumenterat förskrivningen ordentligt.

Läkarens svar

Läkaren själv anser att den anmälande verksamhetschefen har en stor del av ansvaret för den omfattande förskrivningen. Detta genom att uppmuntra till cannabisbehandling vid en rad diagnoser.

I en kommentar till Läkartidningen skriver klinikens presstalesperson att det ”faller på sin egen orimlighet” att någon annan än den medicinskt ansvariga läkaren skulle ha fattat beslut om förskrivningen.

IVO vill att HSAN drar in läkarens legitimation. I andra hand begär IVO att läkaren får en treårig prövotid samt blir av med sin rätt att skriva ut narkotiska läkemedel.

”Vi räknar med att de flesta vårdgivare vill göra rätt”

Helene Wallskär
-
0
”Vi räknar med att de flesta vårdgivare vill göra rätt”

Region Stockholm har beslutat om nya skärpta regler för marknadsföring av vård och tandvård i regionen. Riktlinjerna gäller de privata aktörer som Region Stockholm har avtal med.

Region Stockholm är den av landets 21 regioner där störst andel av den offentligt finansierade vården utförs av privata vårdgivare. Privata aktörer som har avtal med regionen sköter ungefär en tredjedel av vården.

Kry-reklam väckte ilska

Men den S-ledda koalition som styr i Stockholm är inte nöjd med hur en del av dessa marknadsför sig. Regionpolitikerna reagerar mot reklam som de menar kan driva fram onödig läkemedelsförskrivning och annan medicinskt omotiverad vårdkonsumtion.

Bland annat har ett nyhetsbrev från Kry till patienter väckt diskussion. Där erbjuder Kry ”hjälp med allt från råd och recept till sjukintyg vid behov, innan du hinner säga prosit”.

Region Stockholms skärpta regler för marknadsföring säger att vårdgivarnas reklam ska vara tydlig, informativ och faktabaserad. Den får bland annat inte uppmuntra till vård som inte är medicinskt eller odontologiskt motiverad eller påverka invånare att välja alternativ som inte är evidensbaserade.

Svar om skärpta regler för marknadsföring

Läkemedelsvärlden ställde några frågor om de nya riktlinjerna till hälso- och sjukvårdsregionrådet Talla Alkurdi (S). Så här svarar hon:

Börjar riktlinjerna gälla alla aktörer med befintliga vårdavtal från det att riktlinjerna träder i kraft?

– Ja, det står redan nu i alla avtal att vårdgivare ska följa regionens riktlinjer för reklam och marknadsföring. När dessa nu uppdateras följer alltså avtalskraven med per automatik.

Hur ska ni upptäcka eventuella övertramp?

– Att granska marknadsföringen är en del av uppföljningen av vårdgivare, men det kan också handla om tips från allmänheten eller i många fall andra vårdgivare.

Vem ska tolka om riktlinjerna är uppfyllda eller ej?

– Bedömningen görs av sakkunniga på hälso- och sjukvårdsförvaltningen.

Tror de flesta vill göra rätt

Vad händer om en vårdaktör bryter mot riktlinjerna?

– Det beror på vad det gäller. I första hand handlar det om att åtgärda felaktigheterna, men det kan även handla om viten eller i slutändan om att avtalet sägs upp.

Räknar ni med att det kommer att hända?

– Vi räknar med att den överväldigande majoriteten av vårdgivare vill fortsätta göra rätt för sig och sprida korrekt och tydlig information till patienter och allmänhet, i de fåtal fall detta sker kommer vi behöva sätta in åtgärder.

Begränsar användningen av pseudoefedrin

Helene Wallskär
-
0
Begränsar användningen av pseudoefedrin

Användningen av pseudoefedrin ska begränsas. Personer med högt eller okontrollerat blodtryck ska inte använda läkemedel med denna substans. Samma sak gäller personer med allvarlig akut eller kronisk njursjukdom.

Det meddelar nu EU:s läkemedelsmyndighet EMA.

Användningen av pseudoefedrin ska minska

EMA:s säkerhetskommitté PRAC har, som Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat, granskat de aktuella läkemedlen på grund av misstankar om svåra hjärnbiverkningar.

Granskningen har nu bekräftat att läkemedlen kan kopplas till de två tillstånden reversibelt cerebralt vasokonstriktionssyndrom, RCVS, och posteriort reversibelt encefalopatisyndrom, PRES.

Båda tillstånden kan leda till minskat blodflöde till hjärnan och i vissa fall livshotande komplikationer. Symtomen kan bland annat vara plötslig, svår huvudvärk, illamående och kramper.

På grund av denna biverkningsrisk vill EMA nu minska användningen av pseudoefedrin.

Liten användning i Sverige

Pseudoefedrin hjälper mot nästäppa och förekommer ensamt eller i kombination med andra substanser i kapslar och tabletter mot symtom vid förkylning eller allergi.

Pseudoefedrin finns i olika läkemedel som säljs i många EU-länder och i Storbritannien. I Sverige är dock användningen av pseudoefedrin begränsad, enligt Läkemedelsverket. Sådana läkemedel marknadsförs inte här, men det finns patienter som får dem på licens.

Företag och vård ska agera

PRAC:s nya beslut innebär att tillverkarna ska uppdatera produktinformationen om de aktuella läkemedel med risken för de två hjärnbiverkningarna.

Dessutom ska vårdpersonal råda personer med högt blodtryck eller njursjukdom att omedelbart sluta använda läkemedel med pseudoefedrin.

EMA ställer fler frågor om fetmaläkemedlen

Helene Wallskär
-
0
EMA ställer fler frågor om fetmaläkemedlen

I stället för att avsluta granskningen ställer säkerhetskommittén PRAC nya frågor om fetmaläkemedlen och risken för psykiska biverkningar. Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s säkerhetskommitté efterlyser ytterligare klargöranden från tillverkarna.

Rapporter om självmordstankar

I somras startade PRAC, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat, en säkerhetsgranskning av vissa fetmaläkemedel med GLP 1-analoger. Granskarna skulle undersöka misstankar om att läkemedlen kan öka risken för självmordstankar och självskadebeteende.

Tre patienter på Island hade, enligt Dagens nyheter (bakom betalvägg), drabbats av självmordstankar. Detta efter att ha använt diabetesläkemedlet Ozempic (semaglutid) eller viktminskningsläkemedlet Saxenda (liraglutid) för att gå ned i vikt.

Det fanns, även omkring 150 andra, liknande, rapporter från olika länder, bland annat två från Sverige.

Har fler frågor om fetmaläkemedlen

Granskningen skulle ha varit klar i november. Och PRAC har nu gått igenom data från kliniska studier, säkerhetsövervakning efter godkännanden och övrig tillgänglig evidens. I nuläget kan man inte dra några slutsatser om ett orsakssamband mellan läkemedlen och självskadorna, skriver kommittén.

Men det finns fler frågor om fetmaläkemedlen och psykiska biverkningsrisker som behöver få svar.

Kommittén har därför skickat en lista med frågor till tillverkarna av Ozempic (semaglutid), Rybelsus (semaglutid), Victoza (liraglutid), Saxenda (liraglutid), Xultophy (insulin, dekludek, liraglutid), Byetta (exenatid), Bydureon (exenatid), Lyxumia (lixisenatid), Suliqua (insulin, glargin, lixisenatid) och Trulicity (dulaglutid).

Frågan om orsakssamband

PRAC planerar att diskutera de aktuella biverkningsmisstankarna på nytt vid sitt aprilmöte nästa år. En grundfråga är om det är det bakomliggande sjukdomstillståndet eller läkemedlet som ökar risken för psykisk ohälsa.

Mikael Dellborg, senior professor i kardiologi vid Sahlgrenska akademien i Göteborg, sa i augusti till Läkemedelsvärlden att det är viktigt att följa långtidseffekterna på sikt med den här typen av läkemedel.

Han påminde om att ett tidigare fetmaläkemedel, rimonabant, fick dras in på grund av psykiska biverkningar:

– Den risken finns med nästan alla viktnedgångsmedel. Att äta stimulerar hjärnans belöningscentrum. Om du blockerar det så kan det få konsekvenser för den psykiska hälsan.

Björn Eriksson får ledande roll i europeiskt nätverk

Helene Wallskär
-
0
Björn Eriksson får ledande roll i europeiskt nätverk

De europeiska läkemedelsmyndigheterna utsåg i dag Läkemedelsverkets generaldirektör Björn Eriksson till ny ordförande i ledningen för Heads of medicines agencies, HMA.

HMA består av generaldirektörerna för läkemedelsmyndigheterna i 27 EU-länder samt Norge, Island och Liechtenstein. Tillsammans med den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA och Europeiska kommissionen utgör HMA det europeiska läkemedelsregulatoriska nätverket.

Ska leda ledningsgruppen

HMA-arbetet samordnas av en ledningsgrupp och det är i den som Björn Eriksson nu utsetts till ordförande.

– Jag är hedrad och glad över att ha fått detta förtroendeuppdrag. Att samverka utanför myndighets- och landsgränser är viktigt och blir alltmer angeläget. Vi har stort utbyte av varandra och det finns många vinster med att samordna arbetet på europeisk nivå. Vårt inflytande ska kunna vara till nytta för svenska patienter, säger Björn Eriksson i ett pressmeddelande.

Björn Eriksson har suttit i ledningsgruppen för HMA sedan 2021

Ordförandeskapet för hela HMA roterar beroende på vilket land som för närvarande har ordförandeskapet i EU, vilket innebär att det är Spanien som just nu har den posten.

Första barnet i Sverige har fått genterapin Libmeldy

Helene Wallskär
-
0
Första barnet i Sverige har fått genterapin Libmeldy

Genterapin Libmeldy (atidarsagene autotemcel) är avsedd att bota barn med den sällsynta ärftliga sjukdomen metakromatisk leukodystrofi, MLD. Sjukdomen drabbar främst små barn och har hittills medfört mycket lidande och kraftigt förkortad livslängd.

Sedan sommaren 2023 är Skånes universitetssjukhus i Lund nordiskt centrum för behandling med Libmeldy. Sjukhuset skriver i ett pressmeddelande att det första barnet nu får behandlingen.

– Det är för tidigt att säga vad det kommer att innebära för det specifika barnet, eftersom det dröjer sex till nio månader innan behandlingen börjar verka i hjärnan och stoppar sjukdomen, säger Erik Eklund, överläkare inom barnneurologi på Skånes universitetssjukhus och docent i experimentell pediatrik vid Lunds universitet, i pressmeddelandet.

Svår medfödd sjukdom

MLD är en ärftlig, fortskridande sjukdom som främst drabbar hjärnans vita substans, med allvarliga skador på nervsystemet som följd. Barnet får gradvis försämrad kognitiv funktion och allt svårare att gå och att svälja.

Sjukdomen kan ha olika svårighetsgrader. De två svåraste formerna är seninfantil form som debuterar före 30 månaders ålder och tidigt juvenil form som debuterar mellan 30 månader och sju år.

Ger hopp

Det har tidigare saknats behandlingsalternativ som påverkar sjukdomen och barn med dessa två former avlider ofta inom fem år efter att symtomen börjat.

Men den här situationen har den nya genterapin förändrat.

– Det är en otrolig känsla att få vara med och ge familjer hopp om bot, när det tidigare inte fanns någon utväg, säger Erik Eklund,

Libmeldy en avancerad terapi

Den nya genterapin mot MLD blev EU-godkänd för två år sedan. Och i början av 2023 gav NT-rådet, de svenska regionernas organ för nationellt införande av nya terapier, klartecken för att använda Libmeldy i Sverige. Något som Läkemedelsvärlden då rapporterade om.

Genterapin bygger på att man skördar stamceller från patienten och modifierar dem. Modifieringen gör att stamcellerna får en korrekt kopia av en den gen som är muterad hos patienterna.

Genen styr produktionen av ett enzym som förkortas ARSA och är nödvändigt för nedbrytning av substanser som är skadliga för nervsystemet.

De modifierade stamcellerna ges tillbaka till patienten och normaliserar produktionen av ARSA-enzym. Det förbygger fortsatt inlagring av de skadliga substanserna och stoppar på så sätt sjukdomsutvecklingen.

Libmeldy ska ges tidigt

Klartecknet från NT-rådet för att använda Libmeldy i Sverige omfattar barn med MLD som har mutationer i ARSA-genen och som har seninfantil eller tidig juvenil form.

En förutsättning är att sjukdomen ännu inte börjat ge symtom eller att symtomen ännu är mycket lindriga. Barnet ska kunna gå utan stöd och det ska inte finnas någon mental påverkan.

– I praktiken innebär det att det är yngre syskon till redan sjuka barn som framför allt är aktuella för behandlingen, säger Erik Eklund.

Små studier

Som alla avancerade cell- och genterapier mot sällsynta sjukdomar är Libmeldy endast testad på små patientgrupper.

EU-godkännandet byggde på en huvudstudie av 20 barn med de två tidiga sjukdomsformerna där genterapin jämfördes med ingen behandling.

Studien visade tydliga skillnader i rörelseförmåga och överlevnad till förmån för de barn som fick Libmeldy. Det fanns även evidens för att behandlingseffekten höll i sig under den då åttaåriga behandlingstiden.

Ett barn om året i Sverige

Libmeldy har tidigare genomgått en hälsoekonomisk utvärdering inom det nordiska hälsoekonomiska samarbetet Finose.

Det officiella priset för Libmeldy, som är en engångsbehandling, låg då på nära 33 miljoner kronor. Finose beräknade kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår till mellan 3,4 och 6,9 miljoner kronor i olika scenarier.

Under våren 2022 började de nordiska länderna förhandla gemensamt med Orchard therapeutics som marknadsför Libmeldy. Avtalet fick ned kostnaden till en nivå som gjorde att NT-rådet ansåg det rimligt att rekommendera behandlingen.

Behandling med Libmeldy beräknas kunna bli aktuell för i genomsnitt ett barn om året i Sverige.

12Sida 2 av 2