Receptfritt naloxon är en av de åtgärder som i flera år har diskuterats som vapen mot den höga svenska narkotikadödligheten. Naloxon är ett livräddande motgift i form av en nässpray. Den kan häva en opioidöverdos om den drabbade får den snabbt.
Receptfritt naloxon når fler
I dag är läkemedlet, som marknadsförs under flera olika produktnamn, receptbelagt. Den som missbrukar narkotika kan få det på recept för att ha det i beredskap vid en överdos.
Men regeringen vill öka tillgängligheten till naloxon för att fler ska kunna ge akutläkemedlet om någon i ens närhet drabbas av en överdos.
Att göra läkemedlet receptfritt är en av de åtgärder som kan öka tillgängligheten. Som Läkemedelsvärlden rapporterade godkände USA tidigare i år av samma anledning sin första receptfria naloxonspray.
Först nej till receptfritt naloxon
I Sverige fick Läkemedelsverket i uppdrag att undersöka om det går att göra en generell omklassning av naloxon till ett receptfritt läkemedel. Svaret kom i fjol och det var nej.
Läkemedelsverket förklarade att det inte finns juridiska förutsättningar att klassa om läkemedlet.
– Vi förstår att många blir besvikna över vårt svar. Naloxon räddar liv vid opioidöverdoser och behöver bli mer tillgängligt för såväl anhöriga som socialtjänst och andra yrkesgrupper. Men utifrån gällande lagstiftning går det inte att klassificera om naloxon till ett receptfritt läkemedel, sa Maria Furberg, utredare på Läkemedelsverket, då till Läkemedelsvärlden.
Företaget måste ansöka
Samtidigt förklarade hon att myndighetens arbete för att hitta en väg till receptfrihet för naloxon skulle fortsätta. Det är detta arbete som nu har resulterat i att Läkemedelsverket lägger fram ett nytt förslag.
I ett pressmeddelande skriver myndigheten nässprayer med naloxon kan bli receptfria under vissa förutsättningar. Det ansvariga läkemedelsföretaget måste ansöka om receptfrihet och få godkänt. Och man måste kunna garantera att kunden får rådgivning av läkemedlet av apotekspersonal.
– Det har varit viktigt för oss att säkerställa att en ordentlig rådgivning till den som ska använda naloxon nässpray är möjlig så att användningen blir korrekt, säger Paulina Tuvendal, senior utredare vid Läkemedelsverket, i pressmeddelandet.
– Den information som är viktig att förmedla till den som är i färd med att använda naloxon nässpray är framför allt att det är endast en dos i varje spray, den måste in i näsborren – och man måste alltid ringa 112 när någon har tagit en överdos, avslutar Paulina Tuvendal.
Förbereder processen
Nu hoppas Läkemedelsverket att läkemedelsföretag bakom naloxonprodukter ska nappa och ansöka om receptfrihet. Myndigheten har redan börjat planera hur godkännandeprocessen ska gå till om en ansökan kommer.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har fått rapporter om en misstänkt, tidigare okänd cancerrisk med CAR-T-terapier. Det skriver myndigheten i ett säkerhetsmeddelande.
FDA har nu startat en särskild granskning av den misstänkta cancerrisken.
Granskningen gäller samtliga godkända CAR-T-terapier, en typ av avancerad cancerbehandling. Behandlingarna är även godkända i EU. För tre av dem har NT-rådet, regionernas gemensamma organ för införande av nya terapier, rekommenderat införande i svensk cancervård.
Granskar cancerrisk med CAR-T-terapier
Rapporterna till FDA gäller cancerpatienter som efter behandling med CAR-T-terapi fått en ny cancersjukdom. De cancersjukdomar som uppkommit är sådana som drabbat blodets T-celler, bland annat lymfom.
Detta har inträffat både i kliniska studier och när läkemedlen använts i rutinsjukvård. Fallen är enligt FDA få och fördelarna med behandlingarna anses fortfarande överväga eventuell cancerrisk med CAR-T-terapier.
Men fallen är ändå tillräckligt många för att kräva en förnyad säkerhetsgranskning, menar myndigheten.
Typ av genterapi
Utvecklingen av CAR-T-terapier har beskrivits som något av en revolution i behandlingen av vissa blod- och lymfcancersjukdomar.
CAR-T-behandling (där förkortningen står för chimeric antigen receptor) är en immunterapi. Den bygger på att man omprogrammerar patientens egna T-celler så att de blir mer effektiva vapen mot cancercellerna.
Man tar blod från patienten och skickar det till ett laboratorium. Där modifierar man T-cellerna genom att sätta in en ny gen som känner igen och dödar de specifika cancercellerna.
När det gäller andra typer av cancerbehandling, både cytostatika och strålbehandling, är det sedan tidigare känt att det kan finnas en liten risk att behandlingen bidrar till en ny cancer.
Men i fråga om CAR-T-terapierna har forskarna hittills inte fastställt något sådant samband.
FDA:s undersökning om en eventuell cancerrisk med CAR-T-terapier omfattar samtliga de sex hittills godkända läkemedlen.
Av dessa är det Yescarta (brexucabtagene autoleucel), Kymriah (tisagenlecleucel) och Tecartus (brexucabtagene autoleucel) som fått NT-rådsrekommendationer om införande i Sverige.
Läkemedelsbolagen kommenterar
Nyhetsbyrån Reuters har inhämtat kommentarer från läkemedelsföretagen Novartis, som tillverkar Kymriah, och Gilead, som står bakom Yescarta och Tecartus.
Novartis uppger att företaget inte har identifierat något orsakssamband mellan Kymriah och ökad cancerrisk. Och Gilead säger samma sak om Tecartus och Yescarta.
Läkemedelsföretagen framhåller också att sätter patientsäkerheten högt och kommer att samarbeta med FDA under granskningen.
Men uppdaterat covidvaccin, med skydd mot nya mutationer, godkänns för användning i Europa redan den 4 september.
En rad länder i Europa börjar vaccinera mot covid-19 tidigare än Sverige. I oktober är exempelvis Tyskland, Storbritannien och Frankrike i full gång med att vaccinera med uppdaterat covidvaccin.
Detta medan svenska Folkhälsomyndigheten alltså uppmanar till att vänta till starten av årets vaccinkampanj 7 november.
Flera av Sveriges regioner tjuvstartar dock med att vaccinera personer på äldreboenden två-tre veckor tidigare, enligt SKR. Det är inte så konstigt, eftersom sjukvården brukar göra så med vaccination mot säsongsinfluensan.
Kan ha gjort en felbedömning
Men kritiken låter inte vänta på sig. I fredags rapporterar Sveriges radios Ekot att Folkhälsomyndigheten kan ha gjort en felbedömning, att höstens vaccinationskampanj börjat för sent.
Sju forskare kritiserar covidvaccinationerna för att startat för sent i ett inlägg på DN Debatt. Och på twitter bubblar det. Som vanligt, ska sägas.
I november ökar smittfallen rejält, allt fler läggs in på sjukhus, vårdas på IVA och avlider med covid-19.
Ungefär 40 procent av de som är 80 år och äldre har vaccinerats hittills, rapporterar myndigheten.
Svårt hitta optimala tidpunkten
Både vanlig influensa och covid-19 slår hårt mot äldre och sköra. Båda vaccinen skyddar bra mot svår sjukdom och död. Men effekten av både av covid- och influensavaccin avtar relativt snabbt.
Problemet är att hitta den optimala tidpunkten att ge båda vaccinen samtidigt.
Säsongsinfluensan har vi levt med i hundratals år. Den brukar slå hårdast under vintern med en topp i januari eller februari.
Men covidvirus förvånar. Smittan har bara funnits i några år och viruset muterar snabbt. Experterna kan inte säkert förutsäga vilket mönster smittan har ännu.
Covid kan ha två toppar
Frågan om myndighetens tajming är aktuell sedan länge.
Vi har haft covidsäsonger med både en och två toppar. 2020 var smittan som värst strax innan jul för att sen minska men slå till hårt i april igen 2021.
– Våra kroppar är fortfarande naiva, ovana, vid viruset. Skyddet försvinner när nya varianter seglar upp, konstaterar Ali Mirazimi, virusforskare på Karolinska institutet i en intervju med Läkemedelsvärlden.
Han tycker att äldre och personer riskgrupper inte ska låta det gå mer än sex månader mellan coviddoserna. Och alltså inte vänta på Folkhälsomyndighetens vaccinkampanj.
Effektivt vaccinera sig mot båda
Apotekaren och vaccinsamordnaren Erik Fredholm kontrar i en kommentar i Läkemedelsvärlden med att en samordnad vaccinkampanj är nödvändig och effektiv för både vården och patienterna.
Hösten 2021 fick många vaccin mot covid och influensa samtidigt vilket resulterar i en hög vaccinationsgrad mot båda smittorna.
Ett år senare ges vaccinerna vid olika tillfällen, vaccinationsviljan minskar och fler väljer bort influensavaccinet.
Då kanske tajmingen av årets samordnade vaccinkampanj är helt rätt för många sköra och äldre, vården och samhället i stort.
Jag tycker att det är för tidigt bedöma om tajmingen av årets vaccinkampanj är rätt eller fel. Om covidåren lärt mig något så är det att smittor verkligen kan överraska.
Det är lätt att vara efterklok, heter det. Kanske är det också lätt att vara ”förklok”.
Kommer kvinnor i Sverige inom bara några år att slippa risken att drabbas av cancer i livmoderhalsen?
Det hoppas och tror Joakim Dillner, professor i infektionsepidemiologi vid Karolinska institutet. Han har forskat i många år om denna cancerform och de cancerframkallande varianter av humant papillomvirus, hpv, som är orsaken.
Nu leder han den forskningsstudie som ska utvärdera det pågående så kallade utrotningsprojektet. Forskarnas hypotes är att det går att snabba på utrotningen av livmoderhalscancer rejält genom att systematiskt erbjuda hpv-vaccin och hpv-screening för kvinnor som är födda 1994-1999.
– Just nu vaccineras omkring 200 kvinnor om dagen runt om i landet. Det är ganska bra! säger han till Läkemedelsvärlden.
Global utrotningsstrategi
I stort sett all cancer i livmoderhalsen orsakas av hpv som är en mycket vanlig, sexuellt överförbar infektion.
Världshälsoorganisationen, WHO, har lanserat en global strategi mot livmoderhalscancer. Den siktar på att utrota sjukdomen. WHO definierar utrotning som fyra eller färre nya fall per 100 000 kvinnor och år.
För att nå dit ska vissa delmål nås till år 2030. Ett mål är att 90 procent av alla kvinnor ska ha fått hpv-vaccin när de är 15 år.
Vill få bort sjukdomen i närtid
I Sverige erbjuds alla flickor sedan hpv-vaccin inom skolvaccinationsprogrammet. Sedan 2020 får även pojkar samma erbjudande.
Bland kvinnor som är födda under åren 1994-1999 är det dock relativt få som vaccinerat sig mot hpv. Och de som gjort det fick då det äldre vaccinet som bara skyddar mot fyra cancerframkallande hpv-varianter, medan det nyare vaccinet är niovalent – skyddar mot nio varianter.
Därför menar experter att insatser till just dessa årskullar av kvinnor bör vara ett mycket effektivt verktyg för att snabbare bli av med sjukdomen.
– Eftersom livmoderhalscancer går att utrota känns det viktigt att vi inte låter den få förekomma längre. Vi vill se att sjukdomen försvinner i närtid och med den fantastiska uppslutning vi nu har från hela landet så tror jag att det är möjligt, säger Joakim Dillner.
Beslut i samtliga regioner
Riksdagen gjorde 2021 ett så kallat tillkännagivande om att Sverige bör skynda på utrotningen av livmoderhalscancer. Senare samma år rekommenderade Sveriges kommuner och regioner, SKR, som Läkemedelsvärlden rapporterade samtliga regioner att medverka i detta.
Rekommendationen var att erbjuda alla kvinnor födda 1994-1999 gratis niovalent hpv-vaccin samt hpv-test.
Region Stockholm satte i gång direkt för egna pengar. Senare sköt staten till pengar för vaccinationsinsatsen och den ena regionen efter den andra fattade beslut om att vara med i projektet.
– Nu har vi fått beslut i samtliga 21 regioner och det är nog ganska sällsynt när det gäller den här typen av satsningar, säger Joakim Dillner.
Vaccintäckningen varierar
Sist ut att börja med den så kallade catch-up-vaccineringen var Region Blekinge som startade i augusti i år. På en interaktiv karta på webbplatsen www.cancercentrum.se går det att se hur stor andel av kvinnorna i den aktuella åldersgruppen som respektive region hunnit vaccinera.
Vaccintäckningen varierar för närvarande mellan 7,2 och 41,1 procent.
I genomsnitt ligger den på runt 40 procent av de drygt 356 000 kvinnorna i målgruppen.
Håller hypotesen?
Målet är att nå upp till en jämn, minst 70-procentig vaccintäckning till slutet av 2024.
– Det är den nivå som behövs för att smittan ska krascha. Vi vill uppnå så hög grad av immunitet att vi får stopp på cirkulationen av de cancerframkallande virusvarianterna.
Om planeringen håller ska Joakim Dillner och hans forskarkollegor sedan efter tre år, 2027, kunna berätta om deras hypotes håller. Då kan de ha resultat som visar om vaccinationssatsningen verkligen stoppar cirkulationen av cancerframkallande hpv.
– Det tog lite längre tid att få i gång vaccineringen i hela landet än vi tänkte från början. Men jag bedömer att det fortfarande är möjligt för oss att bli klara med studien till 2027, säger Joakim Dillner.
Varierande intresse hos kvinnorna
Han berättar att regionerna ofta får lägga en hel del arbete på att få de unga kvinnorna att komma till vaccinations- och testmottagningarna.
– Först brukar det vara ungefär tio procent som verkligen hänger på låset och kommer så fort de bara får möjlighet. De har kanske tyckt att det var dyrt att vaccinera sig förut, men kommer genast när det blir gratis.
– Sedan är det ytterligare mellan 10 och 40 procent som kommer när de får ett utskick med en inbjudan. Övriga är ofta inte så högt motiverade och dem får man jobba för att nå.
– Det kan till exempel handla om att skicka påminnelser och att erbjuda vaccinering på platser där man ändå är. Bland de mottagningar som har bäst statistik i Västra Götaland är den som finns i shoppingcentret Nordstan.
Nästa steg
När skolvaccineringen och den pågående extravaccineringen fått stopp på viruscirkulationen kommer det att vara dags för nästa steg i att bekämpa livmoderhalscancer.
Då kommer Nationella kvalitetsregistret för cervixprevention att samordna olika insatser för att hitta de kvinnor som redan hunnit bli smittade av hpv.
Vården ska sedan följa upp de som vid provtagning visar sig vara hpv-positiva. I många fall läker infektionen ut av sig själv, men den kan också orsaka cellförändringar och så småningom cancer.
Med tidig behandling minskar man den risken.
Skolvaccinationer måste fortsätta
Om allt går som planerat kommer cancer i livmoderhalsen inom inte alltför många år att vara så sällsynt att man kan tala om att den är utrotad.
Det betyder dock inte att vi kan sluta hpv-vaccinera flickor och pojkar i skolan, framhåller Joakim Dillner.
– Nej, de vaccinationerna kan vi inte ta bort eftersom det finns fler länder i världen än Sverige. Rätt många länder kommer att ha väldigt svårt att stoppa hpv och det betyder att vi behöver fortsätta skydda oss mot viruset.
Screening skulle kunna upphöra
Däremot kommer vi på sikt förhoppningsvis inte att behöva något screeningprogram mot livmoderhalscancer längre.
– Om infektionen och cancersjukdomen inte finns längre, ska vi givetvis inte fortsätta att screena för dem.
Förskrivningen av adhd-läkemedel har ökat ända sedan 2006 då Socialstyrelsen började att kartlägga den. I ett pressmeddelande kallar Socialstyrelsen ökningen “exceptionell”.
För närvarande har 190 000 personer i åldrarna 5-64 år i Sverige en adhd-diagnos och använder adhd-läkemedel. Det framgår av Socialstyrelsens nya uppföljningsrapport som omfattar utvecklingen till och med i fjol.
– Eftersom andelen som får diagnosen fortsätter öka och antalet nya fall inte visar någon tendens att stanna av, räknar vi med att andelen som diagnostiseras kommer att fortsätta öka, säger Peter Salmi, utredare på Socialstyrelsen, i pressmeddelandet.
Två olika former
Adhd (attention deficit hyperactivity disorder) är en neuropsykiatrisk funktionsnedsättning. Vanliga symtom är uppmärksamhetsproblem, impulsivitet och överaktivitet i sådan grad att det påverkar vardagslivet rejält.
Det finns även en form som huvudsakligen ger uppmärksamhetsproblem och kallas add. Adhd är vanligare hos pojkar och män och add är vanligare hos flickor och kvinnor.
Adhd-läkemedel används mot båda formerna.
Förskrivningen av adhd-läkemedel ökar
I den nya rapporten konstaterar att förskrivningen av adhd-läkemedel under fjolåret var högst i åldrarna 10-17 år. Där hade åtta procent av pojkarna och fyra och en halv procent av flickorna minst ett uttag av adhd-läkemedel.
Sedan starten av coronapandemin har läkemedelsförskrivningen och antalet nya adhd-diagnoser ökat ännu snabbare än tidigare.
Under de tre senaste åren har andelen barn och unga som fått en adhd-diagnos således ökat med uppemot 50 procent. Även bland de yngsta barnen, 5-9 år, såg Socialstyrelsen en kraftig ökning – närmare 45 procent.
Stora skillnader i landet
Det är stora skillnader mellan olika regioner när det gäller förskrivningen av adhd-läkemedel. Gotland är den region där störst andel av pojkarna och flickorna i åldrarna 10-17 år får adhd-läkemedel.
I Västernorrland, som ligger lägst, är andelen knappt hälften så stor som på Gotland.
Uppgången beräknas fortsätta
Socialstyrelsen beräknar att 10,5 procent av pojkarna i åldrarna 5-17 år i landet och 6 procent av flickorna hade en adhd-diagnos 2022.
– Vi tror att andelen kommer att öka till 15 procent för pojkar och 11 procent för flickor innan utvecklingen skulle kunna plana ut, säger Peter Salmi.
Om man jämför med epidemiologiska adhd-studier bland skolbarn är 15 respektive 11 procent mer “än de förväntade andelarna”, skriver Socialstyrelsen i rapporten.
Myndigheten anser att det är oklart varför ökningen är så stor och framhåller att det är viktigt att fortsätta följa den för att utröna vad som ligger bakom.
“Utvecklingen väcker frågor exempelvis kring diagnostiken av adhd och varför fler i befolkningen tycks rymmas inom diagnoskriterierna i dag”, skriver Socialstyrelsen.
Gantenerumab är en monoklonal antikropp mot Alzheimer av samma typ som bland andra ursprungligen svenskutvecklade lekanemab.
Men till skillnad från lekanemab ger inte gantenerumab någon signifikant klinisk symtomminskning hos personer med tidig Alzheimers sjukdom. Det visar resultaten av två fas III-studier.
Forskningen om Alzheimerläkemedel har genom åren varit kantad av motgångar. Men monoklonala antikroppar riktade mot proteinet amyloid-beta har på senare år börjat ge visst hopp.
De bygger på konceptet att bromsa demensutvecklingen genom att rensa bort och förebygga sjuklig ansamling av amyloidklumpar, plack, i hjärnan.
Men det har visat sig att plackminskning inte automatiskt innebär att demensutvecklingen bromsar in.
Adukanumab var först
Först ut bland antikropparna mot Alzheimer att nå ända fram till ett läkemedelsgodkännande var adukanumab. Som Läkemedelsvärlden rapporterade fick denna antikropp 2021 ett accelererat godkännande 2021 under namnet Aduhelm.
Godkännandet baserades på data som visade att läkemedlet minskade ansamlingen av plack i hjärnan. FDA menade att det därför var rimligt att anta att det även bromsade utvecklingen av patienternas symtom.
Men detta har företaget bakom Aduhelm sedan inte kunnat visa och i EU blev det inget godkännande.
Framgångar för lekanemab
Lite bättre gick det för lekanemab, som marknadsförs av Eisai och Biogen men ursprungligen bygger på en upptäckt från svenska Bioarctic. Lekanemab blev FDA-godkänt under namnet Leqembi.
Först kom ett accelererat godkännande men så småningom kunde Eisai ansöka om och få ett ordinarie godkännande. Det kom tack vare forskningsresultat som visade inte bara plackminskning utan också att behandlingen faktiskt gav klinisk effekt och fick demensutvecklingen att gå långsammare.
Ansökan om EU-godkännande av lekanemab är fortfarande under granskning.
Bakslag för gantenerumab
En annan antikropp som hunnit långt med uppmuntrande resultat är donamemab. Även den har enligt tillverkaren Eli Lilly i fas III-studier visat sig ge både plackminskning och inbromsning av den kliniska försämringen hos patienterna.
Men för gantenerumab gick det, som studien i New England journal of medicine visar, inte lika bra. De nyligen publicerade fas III-resultaten går åt samma håll som för tidigare nämnda adukanumab.
Det vill säga att behandlingen resulterade i mindre plackansamling, men inte gav märkbar effekt på patienternas kognition.
Inte signifikant förbättring
I de två fas III-studierna deltog 985 respektive 980 personer med tidig Alzheimers sjukdom. De randomiserades till att få injektioner med gantenerumab eller placebo varannan vecka.
Forskarna följde deltagarna i 116 veckor. Uppföljningen visade att det fanns en tendens till långsammare kognitiv försämring hos dem som fått gantenerumab, men förbättringen var inte statistiskt signifikant.
Plackminskande antikroppar är ett lovande spår. Men för att nå en påtagligare behandlingseffekt behöver de kombineras med behandlingar riktade mot andra delar av sjukdomsprocessen, framhåller experterna.
Lagt ned gantenerumab
Läkemedelsföretaget Roche har sedan resultaten kom, lagt ned det mesta av utvecklingen av gantenerumab. Men Roches dotterföretag Genentech har byggt vidare på substansen och skapat den nya Alzheimerkandidaten trontinemab som ska kunna passera blod-hjärnbarriären mycket mer effektivt än sina föregångare.
Trontinemab är en av företagets fyra Alzheimerkandidater nått fas II.
Den infektionsvåg i Kina som väckt frågor från Världshälsoorganisationen, WHO, beror på välkända virus och bakterier. Den slutsatsen drar WHO efter att ha fått ytterligare information av kinesiska hälsomyndigheter.
Bland annat visar den nya informationen att de pågående utbrotten av luftvägsinfektioner i Kina är mindre än de utbrott som förebådade covid-19-pandemin.
– Vi begärde jämförelser med situationen före pandemin. Vågorna som landet ser nu är inte lika höga som 2018-2019, säger Maria Van Kerkhove, chef för WHO:s avdelning för epidemi- och pandemiberedskap, i en intervju som citeras av Reuters.
– Det här är inte tecken på ett nytt smittämne. Det här är väntat och liknar det som drabbade många andra länder för ett eller två år sedan, fortsätter hon och syftar på den ökning av infektionsspridning som kommit i spåren av lyfta pandemirestriktioner.
Infektionsvåg i Kina drabbar barn
Läkemedelsvärlden rapporterade i förra veckan om en infektionsvåg i Kina som enligt medieuppgifter skapat överfulla barnsjukhus i bland annat Peking. Där och på andra håll i norra Kina insjuknar för närvarande många barn i lunginflammation.
WHO riktade en officiell begäran till Kina om ytterligare information om utbrottet.
Myndigheten fick senare den begärda informationen vid en telekonferens med barnsjukhuset i Peking samt Kinas folkhälsomyndighet Chinese center for disease control and prevention.
Skärpt övervakning
Efter detta meddelar WHO nu att det är kända smittämnen som orsakat en infektionsvåg i Kina. De konstaterade fallen av smitta med bakterien mykoplasma pneumoniae har ökat ända sedan i maj. Denna bakterie kan bland annat orsaka lunginflammation hos barn.
Och från och med oktober har även antalet fall av RS-virus, adenovirus (vanliga förkylningsvirus) och influensa ökat.
WHO rapporterar också att Kina byggt ut sitt system för övervakning av infektionsspridning. Även det kan ha bidragit till en ökning av antalet rapporterade fall.
Gerd Lärfars har varit ordförande i NT-rådet under en period då inflödet av nya avancerade, kostsamma terapier på marknaden har accelererat.
EU:s läkemedelsmyndighet EMA har samtidigt börjat ge klartecken till att godkänna särläkemedel mot sällsynta sjukdomar i tidigare utvecklingsfaser – ofta efter fas II-studier med ett begränsat antal deltagare. En medveten strategi för att patienter som förut inte haft några behandlingsalternativ fortare ska få tillgång till de nya terapierna.
“Förvånansvärt låga” evidenskrav
Men strategin har en allvarlig baksida, påpekar den avgående NT-rådsordföranden; det har blivit svårare för hälso- och sjukvården runt om i Europa att ta ställning till hur bra de nya behandlingarna är. Är till exempel en ny genterapi verkligen botande som utlovat? Om inte – hur länge varar effekten?
– I vissa fall tycker jag att EMA:s efterfrågan på evidens är förvånansvärt låg. Detta överlåter mycket av den svåra utvärderingen av nya terapier till nationella processer i medlemsländerna, säger hon.
– Och prissättningen av nya läkemedel verkar inte heller ha något tak. När de första genterapierna kom, kostade en engångsbehandling kanske runt tio miljoner kronor. Nu kan behandlingskostnaden för en ny terapi vara tre gånger så stor, samtidigt som osäkerheten om effekten ofta är hög.
Gillar diskussion
Vi träffas när det är någon dryg månad kvar tills Gerd Lärfars vid årsskiftet ska lämna över till sin efterträdare. Hon letar upp en bekväm samtalshörna åt oss bland möteslokalerna på gatuplanet i Region Stockholms kontorsbyggnad på Kungsholmen.
Hon berättar hur det var när hon kom till NT-rådet 2016 och blev ordförande året därpå.
– Då trodde jag aldrig att marknaden skulle utvecklas riktigt på det sätt som den gör just nu, varken när det gäller priserna eller evidenskraven.
Gerd Lärfars har sett till att vara en synlig NT-rådsordförande som ofta medverkat i seminarier och debatter, skrivit debattartiklar och medverkat i poddar. Hon har också varit tillgänglig för oss journalister för att förklara och försvara rådets beslut och ge sin syn på läkemedelsmarknadens utveckling. Engagerad och samtidigt alltid korrekt och saklig i tonen.
– Det är roligt och viktigt att det blir diskussion om de här frågorna, säger hon.
Brinner för att söka evidens
Intresset för läkemedelsfrågor har hon haft så länge att hon knappt minns hur det började.
Hon är läkare med invärtesmedicin och hematologi som specialiteter och docent i hematologi och koagulation. I 30 år arbetade hon på Södersjukhuset i Stockholm, både med patientarbete och i olika chefs- och ledningsfunktioner.
Samtidigt ingick hon under många år i Stockholms läns läkemedelskommittés expertråd för plasmaprodukter och proppförebyggande läkemedel, bland annat som ordförande. Kommittén utformade bland annat riktlinjer, utbildning och annat stöd till primärvården när det gällde val av blodproppsförebyggande behandlingar.
Liksom många gånger senare fick hon då djupdyka i data om olika behandlingar, väga dem mot varandra och värdera dem ur patienternas och samhällets perspektiv
– Jag fastnade för det. Det har varit en drivkraft att jobba med evidens. För patienters bästa och också för att ta samhällsansvar, säger hon.
NT-rådet ska ge jämlikt införande
År 2016 lämnade hon Södersjukhuset för att jobba med läkemedelsfrågor på heltid. Hon blev chef för läkemedelsenheten vid Stockholms läns landsting, senare Region Stockholm, och samtidigt ordförande i länets läkemedelskommitté.
Det medförde också att hon blev Stockholmsrepresentant i NT-rådet, den samarbetsorganisation som landstingen hade bildat två år tidigare. Dess uppgift var att underlätta ett ordnat och jämlikt införande av nya terapier i Sverige.
Året därpå, 2017, blev hon rådets ordförande. Samtidigt hade hon kvar jobbet som chef för läkemedelsenheten. Den tjänsten lämnade hon sedan som 65-åring i början av 2021, men hon fortsatte som NT-rådsordförande.
Har stort inflytande
Det är ingen överdrift att säga att det har varit fullt upp under hennes sju ordförandeår. Under tiden har NT-rådet blivit mycket mer känt. Inte bara i vården utan också hos medierna och allmänheten.
– I början jobbade vi aktivt för att bli mer kända. Men i dag är vi en etablerad del av läkemedelsprocessen i Sverige och vi upplever att våra rekommendationer är efterfrågade.
Rekommendationerna är inte tvingande, men idag följer regionernas hälso- och sjukvård dem som regel. Ett ja från rådet innebär oftast att behandlingen kan bli tillgänglig i Sverige medan rekommendationen ”används inte” stoppar den.
Med andra ord har NT-rådet ett avgörande inflytande över vilka läkemedel som kommer in på den svenska marknaden och når patienter här.
Tycker det varit tufft ibland
Rådet har under Gerd Lärfars tid haft en rad komplicerade ärenden att hantera. Det har handlat om svåra avvägningar kring nya dyra läkemedel mot allvarliga sjukdomar. Avvägningar som påverkat samhällsekonomin – och varit oerhört viktiga för ibland desperata patienter och anhöriga.
– Ibland har det varit väldigt tufft att säga nej. Men det känns också roligt att vi har kunnat bejaka flera nya genterapier som förhoppningsvis kan få stor betydelse för patienter, berättar hon.
– Vi har alltid med patienternas situation och vilja att få behandling i diskussionen och försöker värdera kostnaden i förhållande till patientnyttan. Det är inga enkla bedömningar och beslut.
Världens dyraste läkemedel
Ett uppmärksammat ärende är den mångåriga processen kring behandlingar mot den medfödda svåra muskelsjukdomen SMA, spinal muskelatrofi. Länge fanns inga behandlingar och barn med de svåraste formerna av SMA dog inom ett par år efter födelsen.
Så kom behandlingsrevolutionen i form av bromsläkemedlet Spinraza (nusinersen) som blev EU-godkänt 2017 och ganska snart därefter ytterligare ett liknande läkemedel samt den potentiellt botande genterapin Zolgensma (onasemnogen abeparvovek).
Zolgensma var världens dyraste läkemedel när det kom. (Ett epitet som sedan flera gånger övertagits av senare lanserade behandlingar.)
Svåra diskussioner om SMA
NT-rådet har följt utvecklingen av evidensläget kring SMA-behandlingarna och tagit initiativ till prisförhandlingar med läkemedelsföretagen. Steg för steg har rådets rekommendationer till regionerna förändrats från att avråda till att alltmer säga ja.
Det senaste är, som Läkemedelsvärlden berättat, att vården har infört nyföddhetsscreening av SMA och att NT-rådet rekommenderar att spädbarn med sjukdomen ska få behandling med genterapin Zolgensma.
Men fortfarande rekommenderar rådet ingen behandling för de vuxna patienterna med lindrigare, men ändå handikappande, formerna av spinal muskelatrofi.
– Det har varit jättesvåra diskussioner kring behandlingarna mot SMA, och är det fortfarande, säger Gerd Lärfars.
Turerna kring cystisk fibros
Men på andra sätt är hon oroligare:
– Jag känner en oro inför alla utmaningar inom läkemedelsområdet, inte bara för tillgången av nya läkemedel utan för helheten som även inkluderar tillgång på gamla läkemedel.
När det gäller prissättningen på läkemedel tror hon ändå att företagen kommer att vilja hitta andra modeller framöver.
– Det måste ske en förändring så att kostnaderna för läkemedel blir rimligare även ur betalarnas perspektiv. Det ligger i företagens intresse att hitta en rimlig balans. Det är ju ingen idé att ta fram nya läkemedel om de inte kan göras tillgängliga för patienter.
– Jag är helt övertygad om att vi kommer att se en helt fantastisk utveckling på läkemedelsområdet. Men utvecklingen måste ske på ett hållbart sätt.
Ett annat ärende där NT-rådet flera gånger gett avrådande rekommendationer gäller behandling mot den ärftliga sjukdomen cystisk fibros. I fjol släppte Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, dock till slut in läkemedlet Kaftrio (ivakaftor/tezakaftor/elexakaftor) i läkemedelsförmånen.
Efter många turer de senaste åren behövdes då inte längre någon rekommendation från NT-rådet.
I fallet med cystisk fibros finns det en mycket aktiv patient- och anhörigförening som drivit på hårt om tillgång till behandling och fått stort mediegenomslag.
Gerd Lärfars tycker att det är positivt med sådant engagemang, men framhåller samtidigt med eftertryck att man aldrig får låta olika intressen påverka beslutsprocessen.
– Vi måste arbeta på samma sätt oavsett om det gäller en patientgrupp med en stark organisation bakom sig eller inte. Det måste man vara noga med.
Lite kluven inför att lämna
Nu har hon fyllt 68 år och går i pension från NT-rådet. Hon ser fram emot att arbeta mindre, men är ändå lite kluven. Det framgår när vi kommer in på vilka nya avvägningar som NT-rådet kan stå inför i närtid.
Vi börjar diskutera det nya Alzheimerläkemedlet lekanemab som EMA väntas komma med beslut om inom kort. Blir det ja, måste vården i Europa balansera läkemedlets potentiella nytta för alla tidigt Alzheimersjuka och deras anhöriga mot kostnaderna för behandlingen.
Balansgången kommer att handla om ifall man ska införa det nya Alzheimerläkemedlet som så många väntar på – och i så fall till vilka grupper av patienter.
I Sverige kommer NT-rådet att hålla i rodret i denna diskussion.
– Det kommer att bli jättespännande att se hur den utredningen utfaller. Det känns faktiskt lite tråkigt att jag inte kommer att vara med där. Jag kommer nog att sakna hetluften ibland, säger Gerd Lärfars.
Tror på vändning hos EMA
Hon lämnar ändå inte läkemedelsfältet helt och hållet eftersom hon kommer att vara kvar åtminstone ett tag till i läkemedelsförmånsnämnden hos TLV.
Men hur ser hon då på framtiden när det gäller utveckling och införande av läkemedel? Kommer ens ett välbärgat land som Sverige på sikt att kunna ha råd med de nya, avancerade och kostsamma behandlingar som kommer?
När det gäller EMA:s sänkta evidenskrav är Gerd Lärfars optimistisk. Hon tror att en vändning redan kan vara på gång.
– Det finns tydliga tecken på att en diskussion kommit i gång inom EMA om dessa frågor. Flera medlemsländer har lyft problemen.
Utmaningar som oroar
Men på andra sätt är hon oroligare:
– Jag känner en oro inför alla utmaningar inom läkemedelsområdet, inte bara för tillgången av nya läkemedel utan för helheten som även inkluderar tillgång på gamla läkemedel.
När det gäller prissättningen på läkemedel tror hon ändå att företagen kommer att vilja hitta andra modeller framöver.
– Det måste ske en förändring så att kostnaderna för läkemedel blir rimligare även ur betalarnas perspektiv. Det ligger i företagens intresse att hitta en rimlig balans. Det är ju ingen idé att ta fram nya läkemedel om de inte kan göras tillgängliga för patienter.
– Jag är helt övertygad om att vi kommer att se en helt fantastisk utveckling på läkemedelsområdet. Men utvecklingen måste ske på ett hållbart sätt.
I somras skulle Annelie Nilsson, receptarie vid Apotek Hjärtat på Bergslagssjukhuset i Fagersta, expediera ett insulinrecept. Hon upptäckte då ett fel som hade uppkommit när läkaren varit tvungen att hantera en restnotering.
Kunden hade fått recept på en annan styrka än vanligt. I samband med den ändringen hade läkaren råkat justera dosen på fel sätt. Med den förskrivna doseringen skulle kunden därför ha fått för låga insulindoser.
Stoppade felmedicinering
Annelie Nilsson förhindrade felmedicineringen genom att ta kontakt med vårdcentralen som rättade till receptet.
Men sedan visade det sig att fler av apotekets kunder hade samma typ av felaktiga recept. Annelie Nilsson insåg då att det handlade om ett större, systematiskt problem.
– Min första tanke var att jag måste uppmärksamma andra på problemet, både inom vårt företag och centralt i regionen så att det inte skulle bli fel på fler ställen, berättar hon.
– Det är lätt att nå vår närmaste vårdcentral och enstaka förskrivare, däremot är det svårt att nå ut centralt i regionen i och med att vi inte har några naturliga kanaler dit. Man kan få ringa flera telefonnummer innan man får tag på förskrivaren, så det gäller att vara envis.
Hjälpte många
På olika sätt lyckades hon ändå till slut se till att informationen fick spridning i regionen. Det gjorde sannolikt att många diabetespatienter slapp att få felaktiga recept.
Nyligen fick hon åka till Stockholm och ta emot ett pris för den där detektiv- och informationsinsatsen i somras. Det var Apotekarsocieteten som tilldelade Annelie Nilsson årets utmärkelse för ”Bästa kundinsats på apotek” efter att en av hennes kollegor nominerat henne.
Hur kändes det?
– Jag är inte någon som tycker om mycket uppmärksamhet egentligen utan håller gärna en låg profil. Men det känns ändå jätteskönt att priset uppmärksammar farmacin (farmaceuters jobb med att bidra till god och säker läkemedelsanvändning, redaktörens förklaring).
– Med dagens starka konkurrens på apoteksmarknaden så blir det lätt mycket fokus på att sälja. Men vi får aldrig tappa farmacin.
Gillar att fortsätta lära nytt
Du kom till ditt nuvarande apotek som nyutexaminerad för 28 år sedan – det verkar som du trivs på jobbet?
– Ja, jag trivs väldigt bra så jag stannade fast jag inte hade tänkt det från början.
Varför blev du receptarie?
– Jag ville jobba med människor. Hjälpa dem att må bättre. Och få fortsätta att lära mig nytt.
Blev det som du hade hoppats?
– Ja, det här är inget jobb där man kan slappna av. Det kommer nya saker hela tiden som man måste sätta sig in i. Och det känns bra att försöka hjälpa kunderna att ta sina mediciner på det sätt som doktorn har tänkt. Att förstärka och kanske förtydliga varför medicineringen är viktig och svara på sånt som kunderna funderar över om sina läkemedel.
Hur har jobbet förändrats på 28 år?
– Det är mer slimmade organisationer på apoteken i dag. Mycket tid går också åt till utbyten av läkemedel och till att förklara bytena för kunder som kanske blir oroliga. Det blir mer sådana diskussioner och färre diskussioner om hur de mår med sina mediciner. Det är lite synd.
Ett stort antal fall av ännu odefinierad lunginflammation hos barn i Kina kräver nu närmare undersökning. Det förklarar Världshälsoorganisationen, WHO, i ett nytt uttalande.
WHO harriktat en officiell begäran till Kina om ytterligare epidemiologisk och klinisk information. Bland annat vill WHO se resultat från laboratorieanalyser av vad som orsakat fallen.
Lärdomar från covid-19?
Organisationens snabba reaktion på de kinesiska medierapporterna kan vara ett resultat av lärdomar från covid-19-pandemin. Både WHO och kinesiska myndigheter fick i efterhand kritik för att ha reagerat alltför långsamt på de sjukdoms- och dödsfall som visade sig bero på ett helt nytt och livsfarligt luftvägsvirus.
I slutet av januari 2020 hade WHO, som Läkemedelsvärlden rapporterade, ännu inte klassat smittspridningen som ett internationellt hälsonödläge. Då hade hundratals människor dött av det nya coronaviruset i Kina. Fall hade också börjat dyka upp i flera andra delar av världen.
Ökning av smittor efter pandemin
Efter pandemin har lyfta restriktioner satt förnyad fart på många luftvägssmittor runt om i världen. Det gäller även Kina.
Kinesiska hälsomyndigheter höll nyligen en presskonferens om detta och betonade vikten av sjukdomsövervakning och god beredskap i vården.
De kinesiska myndigheterna sa att den kraftiga uppgången av luftvägsinfektioner i landet beror på en ökad spridning av välbekanta sjukdomar som influensa, RS-virus, covid-19 och mykoplasma pneumoniae (en bakterie som vanligtvis drabbar yngre barn.
Mediarapporter oroar
Kinesiska hälsomyndigheter höll nyligen en presskonferens om detta och betonade vikten av sjukdomsövervakning och god beredskap i vården.
De kinesiska myndigheterna sa att den kraftiga uppgången av luftvägsinfektioner i landet beror på en ökad spridning av välbekanta sjukdomar som influensa, RS-virus, covid-19 och mykoplasma pneumoniae (en bakterie som vanligtvis drabbar yngre barn.
En dryg vecka senare kom dock medierapporter från Kina som plockades upp och spreds via det internationella informationsnätverket Promed. Det drivs av organisationen ”International society for infectious diseases” och är en öppen plattform där infektionsexperter och andra medlemmar löpande delar information om utbrott och misstänkta utbrott om smittsamma sjukdomar.
Överfulla barnsjukhus i Kina
En Promed-rapport 21 november citerar kinesisk nyhetsrapportering om att barnsjukhus i Peking och flera andra städer i norra Kina är överfulla av barn med lunginflammation.
Det är bland annat dessa uppgifter som fick WHO att igår vända sig till Kina för att få mer information. WHO framhåller också att norra Kina sedan mitten av oktober har rapporterat en ökning av influensaliknande sjukdomar jämfört med samma period de tre senaste åren.
Världshälsoorganisationen anser att det än så länge är oklart om anhopningen av odefinierad lunginflammation hos barn i Kina är kopplad till den allmänna uppgången av luftvägsinfektioner eller om det handlar om mer specifika utbrott.
I uttalandet utlovas också fortsatta uppdateringar om läget i Kina.
Den danska läkemedelstillverkaren Novo nordisk gör nu flera åtgärder på grund av den globala bristen på diabetesläkemedlen Ozempic och Victoza. Via läkemedelsmyndigheterna går företaget ut med information till vården. I Sverige går informationen ut via Läkemedelsverket.
Förvärrad brist på Ozempic och Victoza
Företaget skriver att bristen på både Ozempic (semaglutid) och Victoza (liraglutid) kommer att förvärras i slutet av 2023.
Under nästa år kommer det sedan av och till att fortsätta att vara brist på Ozempic. Bristen på Victoza blir eventuellt inte lika långvarig, men företaget räknar med att den håller i sig åtminstone fram till mitten av 2024.
För att kunna tillverka mer Ozempic kommer Novo nordisk tillfälligt att minska produktionen av Victoza. Företaget skriver därför till vården att ”inga nya patienter bör påbörja behandling med Victoza” förrän tidigast under det andra kvartalet nästa år.
De förpackningar som finns i lager bör vården använda till patienter som redan står på behandlingen, menar företaget.
Begränsar tillverkning av startdos
Även när det gäller Ozempic försöker Novo nordisk få vården att vänta med att starta behandling av nya patienter. För att åstadkomma detta minskar företaget tillverkningen av den särskilda startdos som man tar i början av behandlingen för att mildra mag-tarmbiverkningarna.
Samma åtgärd har Novo nordisk nyligen annonserat på den amerikanska marknaden.
Efterfrågan har exploderat
Läkemedelsvärlden har även tidigare rapporterat om den stora globala bristen diabetesläkemedlet Ozempic. Novo nordisk har inte klarat att möta efterfrågan som exploderat eftersom semaglutid även kan hjälpa till med viktminskning.
Läkare skriver ut Ozempic mot fetma off label (utanför godkänd användning).
Även Victoza är en så kallad GLP-1-analog för behandling av diabetes typ 2, men detta läkemedel har inte samma viktminskande effekt.
Novo nordisk marknadsför också ett läkemedel med semaglutid som är godkänt för viktreducering. Men företaget har hittills bara lanserat detta läkemedel, Wegovy, i ett fåtal länder i Europa och ännu inte i Sverige. Däremot har parallellimportörer tagit in leveranser av det på den svenska marknaden.
Vissa reumatologiska läkemedel verkar även kunna minska risken för autoimmun sköldkörtelsjukdom. Den slutsatsen drar forskare av en stor svensk observationsstudie.
Studien, somär publicerad i Journal of internal medicine, gjordes av forskare vid Karolinska institutet.
Samband mellan sjukdomarna
Det är känt sedan tidigare att det finns ett samband mellan ledgångsreumatism, reumatoid artrit, och autoimmuna sköldkörtelsjukdomar. Två vanliga sådana sjukdomar är Hashimotos sjukdom och Graves sjukdom. Den första leder till att sköldkörteln producerar för lite ämnesomsättningshormon medan den andra leder till överproduktion av hormon i sköldkörteln.
Personer med reumatoid artrit har en ökad risk för båda dessa tillstånd.
Skilda behandlingsstrategier
Behandlingarna mot reumatoid artrit respektive autoimmun sköldkörtelsjukdom ser i dag helt olika ut. Mot reumatoid artrit använder läkarna immunmodulerande reumatologiska läkemedel. De påverkar immunsystemet och hämmar på så vis skadliga inflammationsprocesser i kroppens leder.
Vid sköldkörtelsjukdomar får patienten i regel ingen immundämpande behandling. Detta trots att det även här handlar om en inflammatorisk sjukdomsprocess där immunförsvaret angriper kroppsegen vävnad.
I stället använder man behandlingar som är inriktade på att normalisera halterna av sköldkörtelhormon. Vid Graves sjukdom handlar det om att dämpa immunproduktionen och vid Hashimotos sjukdom får patienten tillskott av sköldkörtelhormon.
Studerade reumatologiska läkemedel
Forskarna bakom den aktuella studien ville undersöka om immunmodulerande reumatologiska läkemedel även kan fungera mot autoimmuna sköldkörtelsjukdomar. Det finns tidigare djurstudier samt små studier hos patienter som pekar i den riktningen.
Forskarna använde information om drygt 13 000 patienter med reumatoid artrit och om drygt 63 000 kontrollpersoner utan denna diagnos. Informationen gällde perioden 2006-2018.
De jämförde risken att insjukna i en autoimmun sköldkörtelsjukdom i olika grupper. Bland annat upptäckte de då att patienter med reumatoid artrit fick lägre risk för sköldkörtelsjukdom när de hade fått sin diagnos.
Minskade sköldkörtelrisken
Den tydligaste minskningen av risken för sköldkörtelsjukdom såg forskarna hos patienter med reumatoid artrit som fick behandling med biologiska antireumatiska läkemedel. Hos dem var sköldkörtelrisken 46 procent lägre än i kontrollgruppen utan reumatoid artrit.
Särskilt så kallade TNF-alfa-hämmare gav en tydlig riskminskning för sköldkörtelsjukdom.
– Dessa resultat stöder hypotesen att vissa typer av immunmodulerande läkemedel skulle kunna ha en förebyggande effekt på autoimmun sköldkörtelsjukdom, säger forskaren Kristin Waldenlind i ett pressmeddelande.
Hon är specialistläkare i reumatologi vid Karolinska universitetssjukhuset och forskare vid Karolinska institutet. Den aktuella studien ingick i den doktorsavhandling som hon publicerade i fjol.
Kan öppna för kliniska prövningar
Kristin Waldenström påpekar dock att undersökningen inte bevisar att det var just behandlingen med immunmodulerande läkemedel som förebyggde sköldkörtelproblem.
Ändå menar hon att de vetenskapliga indicierna är så pass starka att det är värt att forska vidare på detta spår.
– Resultaten, om de står sig i ytterligare studier, öppnar upp för att i kliniska prövningar mer direkt studera om just de immunmodulerande läkemedel som i dag används vid ledgångsreumatism även skulle kunna användas för att tidigt behandla autoimmun sköldkörtelsjukdom.
– Det handlar om en potentiellt botande cellterapi som nu för första gången någonsin prövas på patienter, säger Per-Ola Carlsson, överläkare och professor i diabetessjukdomar i ett pressmeddelande från Akademiska sjukhuset.
Hoppas cellterapi mot diabetes typ 1 botar
Forskare arbetar intensivt för att ta fram en botande cellterapi mot diabetes typ 1. Finska och svenska forskare gör framsteg med att få fram nya friska insulinproducerande celler, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat.
Nu erbjuds patienter med diabetes typ 1 transplantation med genmodifierade insulinproducerande celler.
Redan i dag behandlar läkarna vissa patienter med mycket svår diabetes typ 1 med transplantation av celler från Langerhanska öar.
Akademiska sjukhuset inför celltransplantationer 2001. Ungefär 60 diabetespatienter är behandlade hittills.
Med dagens metod tar patienterna immundämpande läkemedel resten av livet. Det ger ofta biverkningar.
Alla patienter är heller inte lämpade för dagens metod, poängterar Per-Ola Carlsson i pressmeddelandet.
Slipper immundämpande läkemedel
Forskarna hoppas att nya cellterapi mot diabetes typ 1 gör så att patienterna slipper ta immundämpande läkemedel.
Med den nya metoden använder läkarna, precis som tidigare, insulinproducerande cellerna från bukspottkörteln hos avlidna donatorer.
Cellerna som forskarna transplanterar i den nya studien är genmodifierade så att immunförsvaret inte ska upptäcka dem.
Undviker avstötning med genmodifiering
– Det nya är att tre genomiska förändringar görs i cellerna innan de ges till patienterna för att undvika avstötning, att cellerna så att säga görs hypoimmuna vilket innebär att patienterna har en möjlighet att slippa immundämpande behandling, säger Per-Ola Carlsson i pressmeddelandet.
– Redan efter två till fyra veckor kan vi avgöra om cellerna överlevt och inte stötts bort, förklarar han.
Transplanterar celler i underarmen
Två patienter med svår diabetes typ 1 deltar i den kliniska studien av den nya behandlingen.
De två försökspersonerna är i åldrarna 30-45 år. Trots att patienterna får gängse behandling mot sin diabetes har de förhöjda blodsockervärden.
De nya insulinproducerande cellerna transplanteras till underarmen.
Forskarna följer hur det går för patienterna som behandlats i ett år. De planerar även en ännu längre uppföljning.
I den nya studien studerar forskarna också om de insulinproducerande cellerna slipper attackeras av immunförsvaret, om cellerna överlever och patienternas blodsockervärden stabiliseras.
Målet är att patienterna får tillbaka sin egen insulinproduktion. Om studien lyckas innebär det att kan behandlingen kan bota typ 1 diabetes.
– Förhoppningen på sikt är att alla patienter med typ 1-diabetes ska kunna botas från sjukdomen genom att ersätta deras förstörda insulinproducerande celler med nya, säger professor Per-Ola Carlsson.
I fjol godkände EU det nya antikroppsläkemedlet Beyfortus mot RS-virus som sedan har mött en stor global efterfrågan.
Under 2023 har även svenska myndigheter utrett och diskuterat möjligheterna att erbjuda det nya RSV-skyddet till spädbarn i vårt land.
Men nu står det klart att det inte kommer att bli så. NT-rådet, regionernas gemensamma organ för införande av nya terapier, och läkemedelsföretaget Sanofi ger dock delvis olika beskrivningar av vad som skett i samtalen.
Rekommendation i oktober
Beyfortus (nirsevimab) utvecklades av Astrazeneca men marknadsförs av Sanofi. Bland andra USA, Frankrike och Spanien träffade tidigare i år avtal om stora leveranser av RSV-läkemedlet.
I Sverige kom först Läkemedelsverket, i samverkan med Folkhälsomyndigheten, med en behandlingsrekommendation. Och i oktober kom NT-rådet med sin rekommendation till regionerna.
Som Läkemedelsvärlden rapporterade innebar den att vården ska ge barn på risknivå 1 behandling med någon av antikropparna Beyfortus (nirsevimab) eller Synagis (palivizumab).
Rekommendationen framhåller också att Beyfortus är fördelaktigare eftersom det är en engångsbehandling. En injektion inför RSV-säsongen skyddar barnet i sex månader.
NT-rådet ville förhandla
Gruppen på risknivå 1 består av barn som är födda före graviditetsvecka 26 samt barn under 12 månader med svårare hjärt- och lungsjukdomar.
Precis som Läkemedelsverket bedömde NT-rådet samtidigt att det även är angeläget för barn på risknivå 2 att kunna få Beyfortus mot RS-virus. På denna risknivå finns bland annat barn som är födda före vecka 32, barn med vissa kromosomavvikelser och de med påtagligt nedsatt immunförsvar.
NT-rådet informerade därför om att man även bett regionernas förhandlare att försöka få fram ett avtal med företaget om doser till denna begränsade patientgrupp.
Att erbjuda alla spädbarn Beyfortus mot RS-virus blir enligt rådets hälsoekonomiska analys däremot för dyrt.
Skilda uppfattningar
Men i fredags publicerade NT-rådet ett pressmeddelande som säger att Sverige inte kommer att få några doser alls av Beyfortus mot RS-virus denna säsong. Och att Sanofi har ”meddelat att de endast är intresserade av att initiera förhandling om det kan resultera i en rekommendation för en bredare population”.
Det är här som åsikterna om vad som verkligen har sagts går i sär. Sanofis Sverigechef Per Öhlén säger till Läkemedelsvärlden att det handlar om ett tolkningsfel:
– Vi hade inte kunnat komma med doser till Sverige även om det hade handlat om en bredare grupp av barn. Det finns inga doser att tillgå. Intresset för Beyfortus är enormt. Detta har dessvärre lett till en global efterfrågan som överstiger tillgången till doser.
– Sanofi har behövt prioritera de länder som redan har skrivit avtal och säkerställa att deras behov av doser täcks innan vi kan ingå avtal med nya länder.
Hoppas på ny dialog
Per Öhlén menar också att företaget varit tydligt om den begränsade tillgången:
– Vi har haft en god och kontinuerlig dialog kring utmaningarna med supply med NT-rådet sedan innan sommaren.
Inför nästkommande RSV-säsong, vintern 2024-25, hoppas han på en ”fortsatt god dialog” med NT-rådet och övriga berörda myndigheter.
Kommer ni då att vara beredda att förhandla även om det fortfarande inte handlar om Beyfortus till alla spädbarn utan bara vissa riskgrupper?
– Vi vill i detta läge inte förekomma förhandlingarna med NT-rådet inför säsongen 24/25. Utfallet där kommer att vara avhängigt de uppdaterade svenska rekommendationerna och den globala tillgången på Beyfortus.
Vid utdelningen av priserna i de olika kategorierna vid Scrip awards 2023 gick två av fjorton utmärkelser till lekanemab. Det ursprungligen svenskutvecklade Alzheimerläkemedlet vann nämligen både klassen “Bästa nya läkemedel” och klassen “Årets kliniska framsteg”.
Började i Sverige
Läkemedlet bygger på upptäckter av den svenska Alzheimerforskaren Lars Lannfelt som grundade företaget Bioarctic för att utveckla läkemedelskandidaten vidare. Bioarctic inledde sedan ett samarbete med det stora japanska läkemedelsföretaget Eisai som fortsatt utvecklingsarbetet.
Eisai startade i sin tur ett samarbete med amerikanska Biogen kring kommersialisering och marknadsföring av läkemedlet. Det är nu godkänt i Japan och i USA under namnet Leqembi och under granskning hos läkemedelsmyndigheten EMA i EU.
Svenska Bioarctic har rättigheterna att kommersialisera lekanemab i de nordiska länderna om läkemedlet blir EU-godkänt.
Utmärkelser till lekanemab
Scrip awards är utmärkelser inom 14 olika kategorier. Priserna har delats ut varje år de senaste 19 åren efter ett nomineringsförfarande och bedömning av en expertpanel. Arrangör är Citeline, ett stort internationellt kommunikations- och analysföretag i bioteknikbranschen.
I klassen Bästa nya läkemedel valde panelen mellan sju kandidater, varav några var avancerade terapier mot sällsynta sjukdomar och andra var nya cancerterapier. Det blev Leqembi (lekanemab) som vann klassen.
Pris för klinisk studie
Priset för Årets kliniska framsteg ska belöna framgångar i en klinisk studie av ett nytt läkemedel som kan leda till stora förbättringar inom vården. Även det priset kammade lekanemab hem. Detta genom att utmärkelsen gick till Eisais fas III-studie Clarity AD av lekanemab vid tidig Alzheimers sjukdom.
– Det är en stor ära att tillsammans med Eisai kunna fira de här prestigefyllda priserna och se hur mer än 20 års forskning nu ger resultat, säger Gunilla Osswald, vd för Bioarctic, i ett pressmeddelande.
– Det är spännande att vara en del av paradigmskiftet inom behandlingen av Alzheimers sjukdom och kunna ge verkligt hopp till miljontals drabbade patienter.
Kommer vi närmare Europamålen för antibiotika? Den frågan ställer EU:s smittskyddsmyndighet ECDC inför kampanjen European antibiotic awareness day som startar i morgon.
Långt till Europamålen för antibiotika
Det nedslående svaret är att för de flesta av målen händer det inte mycket, eller så går det åt fel håll. Det visar ECDC:s nya lägesrapporter om antibiotikakonsumtionen respektive antibiotikaresistensen i EU, Island och Norge under 2022.
– Även om det har skett långsamma förbättringar på visa områden, visar aktuella data att antibiotikaresistens förblir en signifkant utmaning i EU och EFTA, säger ECDC-chefen Andrea Ammon i ett pressmeddelande.
– Det krävs ökade ansträngningar att minska onödig antibiotikaanvändning och förbättra det förebyggande arbetet mot infektioner om vi ska klara målen till 2030.
35 000 dödsfall om året
De mål det handlar om satte medlemsländerna i EU i somras. Som Läkemedelsvärlden då rapporterade enades länderna om en så kallad rådsrekommendation (läs mer i faktarutan).
Rådsrekommendationen kom till under det svenska ordförandeskapet i EU. Den var bland annat ett svar på larmsignaler från ECDC om att sammanlagt omkring 35 000 människor nu dör varje år i EU, Island och Norge av infektioner med antibiotikaresistenta bakterier.
Hittills en mycket liten minskning
ECDC har nu gått igenom läget i alla länderna under 2022 och jämfört med Europamålen för antibiotika.
När det gäller målet om en 20-procentig minskning från 2019 av den sammanlagda antibiotikakonsumtionen bland människor är det en bra bit kvar att klara av på de åtta åren till 2030.
Användningen mäts i antalet dygnsdoser per tusen invånare.
Mellan 2019 och 2022 minskade användningen av antibiotika med i genomsnitt bara 2,5 procent. I tolv av de 29 länderna ökade användningen i stället för att minska. Allra mest i Bulgarien där ökningen var drygt 24 procent.
Jätteskillnader mellan länder
Sverige är bland de länder som har lägst antibiotikakonsumtion och också bland dem där den minskar. Den svenska minskningen 2019-2022 var 5,4 procent.
Det är överhuvudtaget slående hur stora skillnader det är mellan länderna. I Grekland och Cypern använder man till exempel tre gånger så mycket antibiotika som i vårt land – lite mer än 30 jämfört med drygt 11 dygnsdoser per tusen invånare om dagen.
Väljer icke rekommenderade antibiotika
Ett annat mål i rådsrekommendationerna gäller vilken typ av antibiotika som läkarna skriver ut eller ger inom vården. Världshälsoorganisationen, WHO, har gjort en klassificering av antibiotika och pekat ut dem som man bör använda i första hand för att bromsa utvecklingen av kritisk antibiotikaresistens.
I rådsrekommendationen enades länderna om att minst 65 procent av den totala användningen år 2030 ska bestå av sådana rekommenderade preparat. Men 2022 låg genomsnittssiffran för EU, Norge och Island bara på drygt 59 procent.
Det var bara nio länder, bland andra Sverige, som låg över 65 procent.
Resistenta bakterier ökar
Även när det gäller målen för mängden av olika antibiotikaresistenta bakterier såg det överlag ganska dystert ut i fjol.
Mellan 2019 och 2022 har till exempel antalet konstaterade infektioner med karbapenemresistenta klebsiella pneumoniae (en tarmbakterie som kan orsaka svåra infektioner på olika ställen i kroppen) ökat med 50 procent.
När detta bakterier blir resistenta mot antibiotika av typen karbapenemer finns det mycket få andra behandlingsalternativ att ta till.
Även ljusglimtar
Två lite mer uppmuntrande resultat i ECDC:s kartläggning gällde meticillinresistenta stafylokocker (MRSA) och E koli-bakterier som är resistenta mot cefalosporiner.
I båda fallen syntes en minskning af fallen mellan 2019 och 2022.
