Månads arkivering augusti 2022

Positivt för Tecvayli mot sällsynt cancerform

Marie Ericsson
-
0
Positivt för Tecvayli mot sällsynt cancerform

Vid sitt senaste möte rekommenderade läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP Tecvayli (teclistamab) mot den sällsynta cancerformen multipelt myelom.

Rekommendationen gäller vuxna patienter med återfall i svårbehandlad multipelt myelom vars cancer har förvärrats sedan den senaste behandlingen. Patienterna ska ha fått minst tre tidigare behandlingar med standardterapi.

Cancer i benmärgen

Multipelt myelom utgår från plasmacellerna. Det är en typ av vita blodkroppar som främst finns i benmärgen och är en viktig del av immunförsvaret. Plasmacellerna gör antikropparna som gör att kroppen kan känna igen och bekämpa virus och bakterier.

Vid multipelt myelom sker delningen av plasmaceller okontrollerat vilket leder till att onormala, omogna plasmaceller förökar sig och fyller upp benmärgen. Då skyddas kroppen inte längre mot infektioner och det produceras proteiner som kan orsaka problem som påverkar njurar, ben och blod.

Sjukdomen utvecklas ofta under lång tid, ibland kan det dröja flera år innan patienten får några symptom. Sjukdomen orsakar bland annat smärta i skelettet, trötthet och försämrad känsel. Multipelt myelom är en kronisk sjukdom som drabbar ungefär 700 personer i Sverige varje år. Sjukdomen är vanligast hos personer över 60 år.

Tecvayli är monoklonal antikropp

Flera nya läkemedel mot multipelt myelom har godkänts under de senaste åren, men det finns trots detta begränsade terapeutiska alternativ för patienter som redan har fått de tre huvudsakliga läkemedelsklasserna, och ändå fått tillbaka sjukdomen. Därför behövs nya läkemedel för dessa patienter, konstaterar CHMP.

Det aktuella läkemedlet Tecvayli är en monoklonal antikropp som riktar sig mot två proteiner. Det ena är B-cellsmognadsantigen som finns på ytan av multipelt myelomceller, och det andra är protein som finns på T-celler. När läkemedlet fäster på dessa proteiner samtidigt aktiveras T-cellerna för att döda cancercellerna.

Läkemedlet har ingått i EMA:s program Prime som syftar till att snabbare få fram läkemedel som fyller tidigare ouppfyllda medicinska behov. CHMP har också granskat ansökan snabbare en vanligt för att möjliggöra att patienterna får tillgång till läkemedlet så fort som möjligt.

Studie på 165 patienter

CHMP:s beslut bygger på en öppen fas I/II-studie på 165 patienter med det aktuella tillståndet. I studien svarade 63 procent av patienterna på behandlingen och levde utan att sjukdomen förvärrades i genomsnitt 18 månader. Det vanligaste biverkningarna var hypogammaglobulinemi, en form av immunbrist, samt cytokinfrisättningssyndrom som orsakar feber, kräkningar, andnöd, huvudvärk och lågt blodtryck. Även neutropeni som orsakar låga nivåer av en typ av vita blodkroppar var en av de vanligaste biverkningarna.

Det ansvariga företaget Janssen kommer att behöva lämna in data från en randomiserad fas III-studie som jämför effekten av Tecvayli med flera andra behandlingar.

CHMP:s yttrande kommer nu att skickas till EU-kommissionen som tar det slutgiltiga beslutet om ett eventuellt godkännande i EU.

Konstgjorda hornhinnor gav blinda synen tillbaka

Helene Wallskär
-
0
Konstgjorda hornhinnor gav blinda synen tillbaka

Forskare vid Linköpings universitet och bioteknikföretaget Linkocare life sciences AB arbetar sedan flera år med att utveckla konstgjorda hornhinnor. I en pilotstudie testade de hornhinneimplantat framställda av proteinet kollagen från grishud. Patienterna var blinda eller hade kraftigt försämrad syn.

Operationerna gick bra och två år efteråt hade deltagarna starkt förbättrad syn. Ingen var längre blind. Studien är publicerad i Nature biotechnology.

– Resultatet visar att det går att utveckla ett biomaterial som uppfyller alla kriterier för att kunna användas som implantat hos människor och som kan massproduceras och lagras. På så sätt kan behandlingen nå ännu fler med synproblem, säger i ett pressmeddelande Neil Lagali, professor i experimentell oftalmologi, Linköpings universitet.

Konstgjorda hornhinnor kan lösa brist

Han är en av forskarna bakom pilotstudien och framhåller att de konstgjorda hornhinnorna kan vara en lösning på det stora problemet med brist på donerade mänskliga hornhinnor. Ett problem som är allra störst i de delar av världen där blindhet på grund av hornhinnesjukdomar är vanligast.

Enligt beräkningar är omkring 12,7 miljoner människor i världen blinda på grund av skador av infektioner eller andra sjukdomar i hornhinnan, ögats yttersta skikt. Det enda sättet att återställa synen är att byta ut den förstörda hornhinnan. Men bland annat bristen på donerade hornhinnor gör att bara en mycket liten andel av patienterna kan få sådan behandling.

För att få fram ett alternativ till donerade mänskliga hornhinnor använde Linköpingsforskarna renade kollagenmolekyler från grishud, en restprodukt från slakterier. Forskarna stabiliserade molekylerna och lyckades få fram ett genomskinligt och tåligt material som det gick att forma hornhinneimplantat av.

Medan donerade hornhinnor måste användas inom två veckor kan de biosyntetiska lagras i upp till två år före användning.

Studie i Indien och Iran

Pilotstudien genomfördes i Indien och Iran, två länder där blindhet på grund av hornhinnesjukdomar och dåliga behandlingsmöjligheter är ett stort problem. Syftet var först och främst att fastställa att de biosyntetiska implantaten var säkra att använda. Men behandlingen gav också en så positiv effekt på deltagarnas synförmåga att det förvånade forskarna.

De 20 deltagarna hade sjukdomen keratoconus som ger en tunn och toppig hornhinna vilket gradvis försämrar synen. Fjorton av deltagarna var helt blinda och övriga hade kraftigt nedsatt syn. Läkarna använde en ny operationsmetod som även den utvecklats av Linköpingsforskarna där implantatet sätts in utan att den skadade hornhinnan behöver tas bort.

Läkningen efter operationerna var komplikationsfri. Immundämpande ögondroppar i åtta veckor räckte för att förhindra avstötning av implantaten medan behandling mot avstötning brukar behövas i flera år hos personer som fått mänskliga hornhinnetransplantat.

Återställde synen

Forskarna följde deltagarna i två år och såg inga komplikationer under denna tid. Hornhinnornas tjocklek och form normaliserades. På gruppnivå var effekten på synen lika bra som om deltagarna skulle ha fått mänskliga transplantat. Efter två år var ingen av deltagarna blind. Tre tidigare blinda patienter i Indien hade perfekt synskärpa efter operationen.

Forskarna går nu vidare med större kliniska studier med sikte på att få de biosyntetiska hornhinnorna regulatoriskt godkända. De kommer också att studera om implantaten fungerar även vid andra hornhinnesjukdomar och -skador.

Pilotstudien finansierades delvis av företaget Linkocare life sciences som tillverkar implantaten. Andra delar av finansieringen kom från EU-programmet Horizon 2020 och från Region Östergötland.

En av forskarna har patent på den biosyntetiska hornhinnan via Linkocare AB och sitter tillsammans med ytterligare en av forskarna i företagets styrelse.

Terapi mot jordnötsallergi får subvention

Marie Ericsson
-
0
Terapi mot jordnötsallergi får subvention

Den allergenspecifika immunterapin Palforzia mot jordnötsallergi ingår efter ett beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket i högkostnadsskyddet. Terapin är avsedd för barn mellan 4 och 17 år med konstaterad jordnötsallergi. Behandlingen kan sedan fortsätta när patienten är över 18 år.

Jordnötsallergi kan ge livshotande reaktioner

Jordnötsallergi är en av de vanligaste födoämnesallergierna hos barn och kan i värsta fall ge livshotande reaktioner. Överkänsligheten mot jordnötter kvarstår hos cirka 80 procent av patienterna även i vuxen ålder, till skillnad från många andra allergier som ofta växer bort.

En allergenspecifik immunterapi innebär att patienten behandlas med små mängder av det ämne som hen är allergisk mot, ett så kallat allergen. På så sätt ska man kunna förändra sättet som patienten svarar på ämnet och en tolerans kan därmed utvecklas.

Pulver som blandas med mat

Palforzia är ett pulver som består av allergen från jordnöt. Det ska blandas ut med mat och tas varje dag i kombination med ett fortsatt undvikande av jordnötter. Genom de dagliga doserna vänjer sig immunförsvaret hos patienten vid de allergiframkallande jordnötsämnena. Syftet med behandlingen är inte att eliminera allergin utan att skapa en extra säkerhetsmarginal och minska risken för allvarliga allergireaktioner.

I Sverige finns det i dag ingen annan immunterapi som är godkänd mot jordnötsallergi. TLV har därför jämfört behandling med Palforzia med enbart undvikande av jordnötter. Enligt myndigheten kan läkemedlet ge ”ett kliniskt mervärde” för barn med jordnötsallergi.

Kostnaden för läkemedlet är 4 300 kronor per månad och patient, vilken TLV anser är rimlig för att läkemedlet ska ingå i högkostnadsskyddet.

Till grund för TLV:s beslut ligger två placebokontrollerade fas III-studier. Båda dessa har visat att behandlingen med läkemedlet förbättrar toleransen mot jordnötsprotein hos barn i den aktuella åldersgruppen jämfört med placebo.

Palforzia godkändes i USA i februari 2020 och i december samma år även i EU.

Kan skapa falsk trygghet

Det har riktats en del kritik mot att immunterapier mot jordnötsallergi kan skapa en falsk trygghet, vilket Läkemedelsvärlden tidigare har skrivit om. I en studie i Lancet har forskare vägt samman 12 internationella studier om immunterapier mot jordnötsallergi och sett att oral terapi verkade öka barnens risk för allvarliga allergireaktioner i stället för tvärtom.

Barn som hade behandlats med en terapi tålde jordnötter när de testades i labbet, men råkade oftare ut för allergireaktioner i vardagen jämfört med barn som inte hade behandlats. Hur mycket av den skillnaden som berodde på beteende respektive andra faktorer gick dock inte att få fram.

EU byter till uppdaterat vaccin i avtal med Moderna

Helene Wallskär
-
0
EU byter till uppdaterat vaccin i avtal med Moderna

I stället för fler doser av Modernas nuvarande covid-19-vaccin kommer EU att få leveranser av ett uppdaterat vaccin, om det blir godkänt. Det är innebörden av en överenskommelse mellan EU-kommissionen och bioteknikföretaget Moderna om ändringar i deras inbördes avtal om covid-19-vaccin.

Ändrar avtal till uppdaterat vaccin

Såväl Moderna som EU-kommissionen informerar i pressmeddelanden om avtalsändringen.

Ändringen berör doser som Moderna enligt det tidigare avtalet skulle ha levererat till EU under juli och augusti. Det skulle då ha handlat om den befintliga versionen av företagets vaccin Spikevax. Men i stället för dessa doser kommer företaget senare i år att leverera motsvarande antal doser uppdaterat vaccin.

Moderna utvecklar parallellt två olika uppdaterade covid-19-vaccinkandidater. Båda är bivalenta (innehåller två olika virusstammar) boostervacciner. I den ena kombineras Modernas ursprungliga vaccin med subvarianten BA.1 av omikronvarianten. I det andra kombineras ursprungsvarianten med omikronvarianterna BA.4 och BA.5. Om båda eller bara den ena av kandidaterna, och i så fall vilken, blir aktuella för godkännande återstår att se.

I samband med revideringen av avtalet lade parterna också till 15 miljoner ytterligare doser som ska levereras till EU i höst och vinter.

Enligt EU-kommissionens pressmeddelande kommer doserna av uppdaterat vaccin att börja levereras i september.

– Att öka vaccintäckningen är avgörande när vi planerar framåt för hösten och vintern. För att garantera vår gemensamma beredskap måste medlemsländerna ha tillgång till nödvändiga verktyg. Detta inkluderar vacciner som är anpassade till virusvarianter när de har blivit godkända av EMA. Det här avtalet gör att länderna kommer att ha tillgång till de vaccindoser de behöver i rätt tid för att skydda sina medborgare, säger EU:s hälsokommissionär Stella Kyriakides i pressmeddelandet.

Företag fälls för reklam om botox mot migrän

Marie Ericsson
-
0
Företag fälls för reklam om botox mot migrän

Läkemedelsföretaget Abbvie fälls av Informationsgranskningsnämnden, IGN, för att ha marknadsfört en förebyggande botoxbehandling mot migrän i en artikel riktad till allmänheten. IGN bedömer att detta strider mot Läkemedelsbranschens etiska regelverk och kräver nu företaget på 110 000 kronor i straffavgift.

Patient berättade om injektionsbehandling

Det aktuella ärendet handlar om en artikel där en namngiven migränpatient berättar om sina kontakter med vården som barn och som vuxen. I artikeln, som publicerades i en tematidning och är ett samarbete med Abbvie, beskriver patienten hur han 2014 fick prova en förebyggande injektionsbehandling. Denna förändrade hans förmåga att hantera anfallen och gjorde att han kände sig mindre begränsad av sin migrän.

I artikeln nämns inte vilken typ av injektionsbehandling det handlar om, men IGN anser att det går att tolka informationen som att den handlar om Abbvies botoxbehandling.

”Då artikeln tagits fram i samarbete med AbbVie och då AbbVie tillhandahåller läkemedel mot migrän som likt den behandling som patienten lovordar ges som injektion finns en risk att läsaren kopplar artikelns budskap om det i artikeln beskrivna läkemedlets förtjänster till AbbVies läkemedel”, skriver IGN i beslutet.

Enligt IGN utgör artikeln därmed marknadsföring av receptbelagda läkemedel till allmänheten vilket strider mot regelverket. IGN framför också att intyg från enskilda patienter inte får åberopas som dokumentation.

Abbvie motsätter sig beslutet

I sitt svar till IGN framför Abbvie att inte går att identifiera att artikeln handlar om just deras läkemedel eftersom det finns ett flertal liknande injektionsbehandlingar på marknaden. Företaget skriver också att det skulle krävas en avancerad sökning i flera steg på internet för att få information om just deras behandling. Det handlar därför enligt företaget inte om ett patientintygande och det är inte heller fråga om någon direkt marknadsföring av läkemedlet till allmänheten.

IGN menar dock att det 2014, då patienten enligt artikeln påbörjade sin behandling, inte fanns några andra behandlingar likt det finns i dag. Nämnden menar också att en patient som önskar prova samma läkemedel som patienten i artikeln troligtvis frågar sin läkare om vilket läkemedel det handlar om. Med anledning av årtalet samt företaget bakom annonsen ”torde det ligga nära till hands för en läkare som är van vid migränbehandling att gissa på Botox”, skriver IGN.

Nämnden hänvisar även till två liknande ärenden där patienter har uttalat sig i artiklar som tagits fram i samarbete med läkemedelsföretag. I dessa ärenden har Nämnden för bedömning av läkemedelsinformation, NBL, ansett att artiklarna strider mot regelverket då den som läser dem får intrycket av att det handlar om företagens läkemedel.

Länder ändrar vaccin-strategier mot apkoppor

Helene Wallskär
-
0
Länder ändrar vaccin-strategier mot apkoppor

Hälsomyndigheter världen över söker nu nya vaccinstrategier mot apkoppor för att kunna bekämpa utbrottet trots begränsad tillgång på vaccin. Igår meddelade USA:s läkemedelsmyndighet FDA att den beslutat rekommendera en ändrad vaccinationsteknik för att få det begränsade antalet tillgängliga doser av apkoppsvaccinet Jynneo att räcka till fler. Och nu rapporterar Reuters att EU:s läkemedelsmyndighet EMA undersöker möjligheten att gå samma väg.

Vaccinstrategier mot apkoppor sparar doser

I EU är vaccinet godkänt mot apkoppor under namnet Imvanex. Det ges som två doser med minst 28 dagars mellanrum. Vaccinet är utformat för att ges subkutant, under huden. Men den teknik som nu införs när det gäller vuxna i USA och som även EMA överväger är att i stället ge vaccinet ytligare, mellan hudlager (intradermalt). Då räcker det med en mindre mängd vaccin och en dosflaska kan räcka till fem i stället för en vaccination.

En sådan dossparande vaccinationsmetod har enligt Reuters tidigare använts för andra vacciner, bland annat poliovaccin, men är inte studerad när det gäller apkoppsvaccinet. FDA bedömer dock att metoden bör kunna fungera.

Danmark vaccinerar bredare

Många länder, inklusive Sverige, har hittills valt att använda det begränsade antalet vaccindoser som finns tillgängligt till så kallad ringvaccinering. Det innebär att man enbart vaccinerar personer som varit exponerade för apkoppssmitta. Personerna hittas ofta genom smittspårning.

Även Danmark har hittills haft denna strategi. Men igår bytte danska Sundhetsstyrelsen strategi. I ett pressmeddelande förklarar myndighetens vice direktör Helene Probst att även de som har störst risk för att bli smittade ska erbjudas vaccin, i förebyggande syfte. Hittills har de flesta som insjuknat varit män som har sex med män och som har flera sexpartners. Och det är därför till denna grupp som det breddade danska erbjudandet om förebyggande vaccinering nu riktas.

– Vi har dessvärre ett stigande antal smittade med apkoppor i Danmark. Vi vill mycket gärna få ned smittan, och bättre skydda dem som har störst risk, säger Helene Probst i pressmeddelandet.

Cancerläkemedel potentiell behandling mot covid-19

Marie Ericsson
-
0
Cancerläkemedel potentiell behandling mot covid-19

Coronapandemin är ännu inte över och sökandet efter nya behandlingar fortsätter. En studie visar nu lovande resultat för läkemedelskandidaten sabizabulin som behandling mot covid-19. Studien, som har publicerats i New England journal of medicine visar att läkemedlet kan minska risken för dödsfall i covid-19 jämfört med placebo.

Sabizabulin utvecklades mot cancer

Sabizabulin verkar i cellen genom att störa mikrotubuli, som bygger upp cellskelettet och ger cellen stöd och form. När det gäller covid-19 så spelar mikrotuboli en roll för att hjälpa sars-cov-2 att komma in och lämna celler. Sabizabulin förväntas kunna störa virusets livscykel genom att binda till delar av mikrotubuli. På så sätt ska läkemedlet kunna begränsa virusets replikation och spridning. Läkemedlet förväntas också kunna undertrycka vissa inflammatoriska reaktioner som kan uppstå efter en covid-19-infektion.

Det amerikanska läkemedelsföretaget Veru utvecklade från början sabizabulin som behandling mot cancer. För närvarande testas läkemedelskandidaten till exempel mot prostatacancer i en fas II-studie.

Studie med covid-19-patienter

Efter att coronapandemin brutit ut började forskare på företaget att undersöka om läkemedlet även kunde fungera mot covid-19.

I den nyligen publicerade fas III-studien ingick patienter som vårdades på sjukhus för måttlig till svår covid-19 och löpte hög risk för andnöd och död. Deltagarna delades slumpmässigt in i två grupper som fick antingen sabizabulin eller placebo.

Interimsresultat efter 60 dagar på sammanlagt 145 patienter visade att 45,1 procent (23 av 51) av patienterna i placebogruppen dog jämfört med 20,2 procent (19 av 94) i den grupp som fick sabizabulin. Denna skillnad översätts till en minskning av risken för dödsfall med 55,2 procent. På grund av att läkemedlet visade sådan effektivitet mot covid-19 stoppades studien i förtid. Experter framhåller dock i en artikel i New york times att studien ska tolkas med försiktighet då den är liten.

EMA påbörjar granskning

Företaget Veru har lämnat in en ansökan om nödgodkännade för sabizabulin till den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA. Någon liknande ansökan till den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har ännu inte gjorts. Men trots detta har EMA, efter en begäran från Tyskland, påbörjat en utvärdering av läkemedlet. Det är EMA:s Emergency task force, ETF, som kommer att göra granskningen som ett första ärende enligt den nya EU-förordningen som innebär att EMA har en utökad roll under nödsituationer för folkhälsan. I granskningen kommer EFT att titta på alla tillgängliga data som finns, inklusive den nyligen publicerade fas III-studien.

Granskningen kommer sedan att skickas till expertkommittén CHMP som ger myndighetens yttrande. EU-länderna kan sedan överväga användning av läkemedlet innan ett eventuellt godkännande.

Kan ett vaccin skydda mot flera olika coronavirus?

Helene Wallskär
-
0
Kan ett vaccin skydda mot flera olika coronavirus?

Forskare vid Francis Crick institute i Storbritannien har hittat en lovande måltavla för ett framtida universellt coronavaccin. De vill utveckla en ny typ av vaccin som ska kunna ge visst skydd både mot olika varianter av covid-19 och mot andra medlemmar av familjen coronavirus. Det handlar om allt ifrån vanliga förkylningsvirus till nya varianter av covid-19-viruset och helt nya coronavirus med pandemirisk.

Universellt coronavaccin svår nöt

Den måltavla som de brittiska forskarna identifierat är ett område på covid-19 viruset sars-cov-2:s spikeprotein. De har publicerat studien, som gjordes på möss, i Science translational medicine.

Det finns många problem med att få fram ett universellt coronavaccin. Bland annat eftersom det finns en del viktiga skillnader mellan olika coronavirus och eftersom de muterar relativt ofta. De är även kända för att genomgången infektion sällan ger något komplett skydd mot återinfektion.

I den nu aktuella studien undersökte forskarna antikroppar riktade mot en annan del av sars-cov-2:s spikeprotein än den del som covid-19-vacciner hittills riktats mot. Antikropparna i studien var riktade mot en del av spikeproteinet som kallas subenhet S2. Den är viktig för virusets förmåga att ta sig in i kroppens celler.

Studie på möss

Forskarna vaccinerade möss med S2-enheten. Försöksdjuren bildade då antikroppar som i laboratoriestudier visade sig kunna neutralisera ett stort antal olika coronavirus som kan framkalla sjukdomar hos djur och människor. Antikropparna kunde bland annat neutralisera vanliga förkylningsvirus, ett stort antal olika varianter av sars-cov-2 och två coronavirus som finns hos fladdermöss.

Forskarna framhåller att S2-området på spikeproteinet är en lovande måltavla för ett potentiellt universellt coronavaccin eftersom det området är ungefär likadant hos många olika coronavirus. Detta gäller inte på samma sätt S1-enheten, som covid-19-vacciner hittills riktats mot. En annan fördel med S2 som måltavla är enligt forskarna att det sker färre mutationer där.

Studierna fortsätter

– Ett coronavaccin riktat mot S2-området skulle kunna ge ett visst skydd mot alla nuvarande och framtida coronavirus. Detta breda skydd skiljer ett sådant vaccin från dem som är riktade mot det mer varierande S1-området. Dessa är effektiva mot just de virusvarianter de är designade för, men har mindre förmåga att skydda mot en bred grupp av coronavirus, säger i ett pressmeddelande George Kassiotis, forskningsledare för gruppen bakom studien.

Ett universellt coronavaccin skyddar, förklarar forskarna, sannolikt inte så effektivt att det  hindrar att man blir infekterad. Men det kan förbereda immunförsvaret tillräckligt för att det ska kunna hålla infektionen under kontroll medan kroppen utvecklar ett mer specifikt immunsvar mot det aktuella coronaviruset. Forskargruppen går nu vidare med sina studier och understryker att mycket forskning ännu återstår innan de vet om deras idéer håller.

Klartecken för ny terapi mot Skelleftesjukan

Helene Wallskär
-
0
Klartecken för ny terapi mot Skelleftesjukan

Läkemedelsmyndigheten EMA:s expertkommitté CHMP rekommenderade vid sitt senaste möte marknadsgodkännande för Amvuttra (vutrisiran). Detta är en ny läkemedelsbehandling mot ärftlig transtyretinamyloidos, Skelleftesjukan, en allvarlig och svårbehandlad sjukdom med hög förekomst i bland annat delar av norra Sverige. Majoriteten av de omkring 450 patienterna i vårt land bor i Norrbotten eller Västerbotten.

Livshotande sjukdom

Personer med ärftlig transtyretinamyloidos har en mutation i en gen som kodar för serumproteinet transtyretin. Detta bildas främst i levern. Mutationen leder till att det bildas onormalt transtyretin som lagras i kroppens organ. Inlagringen av onormalt transtyretin kan skada bland annat nerver, hjärta, ögon och njurar.

Nervskadorna leder till polyneuropati med bland annat nedsatt känsel och alltmer nedsatt rörelseförmåga.

Utan behandling leder transtyretininlagringen efter ett varierande antal år till döden. En behandlingsmöjlighet som kan vara aktuell för ett fåtal patienter är levertransplantation. En annan behandling som kan bromsa sjukdomsförloppet är det transtyretinstabiliserande Vyndaqel (tafamidis). Även det äldre licensläkemedlet diflunisal kan ha en sådan bromsande verkan, men rekommenderas inte längre som förstahandsval eftersom det numer finns godkända läkemedel att tillgå.

Amvuttra är tillskott i ny terapigrupp

På senare år har det tillkommit en ny typ av behandlingar. Dessa påverkar levercellerna på genetisk nivå så att produktionen av transtyretin minskar. Två sådana läkemedel rekommenderas i Sverige sedan ett par år av NT-rådet för en undergrupp av patienter. Dessa läkemedel är Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran) som kostar flera miljoner kronor per patient och år. De rekommenderas för patienter i tidiga sjukdomsstadier som inte får effekt av annan behandling.

Det nya läkemedlet Amvuttra, som EMA nu gett klartecken för, är ett tillskott till denna läkemedelsgrupp. Den aktiva substansen vutrisiran är liksom patisiran en liten, dubbelsträngad ribonukleinsyra (RNA) som tystar transtyretingenen och hämmar bildning av transtyretin. Amvuttra ges som en injektion var tredje månad.

EMA:s rekommendation gäller vuxna patienter med ärftlig transtyretinamyloidos i stadium 1 och 2. EMA anser att behandlingen bör förskrivas av läkare med särskild kunskap om denna typ av sjukdomar.

Positiva fas 3-resultat

Rekommendationen grundas på positiva resultat från en öppen, randomiserad fas 3-studie som följde 164 patienter med ärftlig transtyretinamyloidos i 18 månader.

Patienterna randomiserades till behandling med antingen vutrisiran eller patisiran. Efter 18 månader fick samtliga fortsätta med vutrisiran. Deltagarna i studien jämfördes med en extern kontrollgrupp som fått placebo.

Amvuttra hade kliniskt betydelsefulla positiva effekter både på patienternas neurologiska symtom och deras livskvalitet. De vanligaste biverkningarna var värk i ben och armar samt ledinflammationer.

Läkemedlet marknadsförs av företaget Alnylam och godkände tidigare i år i USA. Enligt medieuppgifter ligger listpriset för ett års behandling av en patient på motsvarande cirka 4,7 miljoner kronor.

Det återstår att se om och i så fall när det nya läkemedlet kommer att introduceras i den svenska vården.

På väg mot en nyhetsintensiv höst

Helene Wallskär
-
0
På väg mot en nyhetsintensiv höst

KRÖNIKA. Sensommaren är här med vimsigt surrande getingar, mörka ljumma sammetskvällar och skol- och jobbstarter efter ledigheterna. Läkemedelsvärlden drar nu i gång rapporteringen igen efter semesteruppehållet. Vi ser fram emot en höst som har alla förutsättningar att bli nyhetsintensiv, inte minst på hälso- och läkemedelsområdet.

Hur blir det med covid-19 i höst?

Ett av de stora frågetecknen inför hösten gäller förstås hur covid-19-pandemin kommer att utvecklas. I Sverige och många andra länder har virusspridningen under sommaren ökat i stället för att, som väntat, minska. Förklaringen är nya, mer smittsamma omikronvarianter som tar sig förbi immunitet från vaccinering och tidigare infektion.

Frågan är därför vad som kommer att hända med smittspridningen nu när många av oss återvänder till skolor, arbetsplatser och andra mer befolkade inomhusmiljöer. De befintliga vaccinerna ger fortfarande ett viktigt skydd mot att bli allvarligt sjuk, men stoppar inte längre smittspridning. Läkemedelsvärlden kommer självklart att ingående följa och rapportera om det pågående arbetet med att uppdatera covid-19-vaccinerna liksom det fortsatta sökandet efter nya vacciner och effektiva behandlingar mot covid-19.

Det blir också intressant att se om covid-19 fortsätter att påverka spridningen av andra virus även denna höst och vinter. Under vintersäsongen 2021/2022 var det mycket som inte var som vanligt på den fronten. Vi fick en tidig och intensiv epidemi av RS-virus bland små barn på hösten och inte heller influensan eller vinterkräksjukan uppförde sig som de brukar. Har de nya mönstren kommit för att stanna och hur påverkar det i så fall de förebyggande åtgärderna?

Apkoppor väcker många frågor

Och så har vi förstås den snabba utvecklingen av utbrottet av apkoppor där fortsättningen känns både oviss och oroande. Mitt i sommaren klassade Världshälsoorganisationen, WHO, utbrottet som ett internationellt hot mot människors hälsa (Public health emergency of international concern). Antalet fall fortsätter att öka i många delar av världen. I Europa hade nästan 16 000 fall rapporterats till och med 2 augusti och i Sverige hade 111 fall bekräftats till och med 4 augusti. De flesta smittade var män i åldrarna 20-65 år, drygt 40 procent hade fått viruset i Sverige.

EU:s läkemedelsmyndighet EMA godkände i juli smittkoppsvaccinet Imvanex även mot apkoppor, men tillgången till vaccin är hittills begränsad. Sverige har fått tillgång till cirka 1 500 doser av vaccinet under namnet Jynneo som det heter i USA. Doserna ges nu ute i regionerna till personer som varit exponerade för viruset, för att förhindra insjuknande.

Frågan är om det kommer att gå att få stopp på utbrottet av apkoppor och vilka insatser som kommer att krävas. Hur långt räcker vaccinet och vaccineringen? Vad behövs mer?

Hur ska det gå med nationella läkemedelslistan?

Även inom läkemedelspolitiken väntar en händelserik höst. En följetong där nya avsnitt är på gång är till exempel det omdiskuterade införandet av den nationella läkemedelslistan. Ett chefläkarnätverk varnade tidigare i år för allvarliga risker med att göra som lagen säger och stänga av den så kallade transformatorn 1 maj nästa år.

Transformatorn flyttar än så länge automatiskt förskrivningsdata från journalsystemen till nationella läkemedelslistan. På så vis kan förskrivarna fortsätta att arbeta som vanligt i sina respektive system. Systemen kommer dock inte att hinna anpassas tekniskt till i maj, förklarade chefsläkarna i en analys. Därför skulle en avstängning av transformatorn skapa dubbeljobb och stora patientsäkerhetsrisker, förklarade de.

Analysen följdes av ett möte med många berörda aktörer på socialdepartementet och sedan av ett nytt uppdrag till E-hälsomyndigheten. Myndigheten ska förstärka sitt stöd till de verksamheter som ska införa nationella läkemedelslistan och bland annat kartlägga regionernas tidplaner för att skaffa vårdinformationssystem som kan anslutas till det nationella systemet. Redan sista augusti ska E-hälsomyndigheten komma med en delredovisning av det nya uppdraget.

Slutförslag om miljöpremie med mera

Flera andra intressanta regeringsuppdrag och statliga utredningar på läkemedelsområdet ska också redovisas i höst. Det gäller bland annat den statliga utredningen om elektroniska recept inom EES som ska lägga fram sina förslag senast 30 september.

En månad senare är det deadline för de uppdrag som tre myndigheter fått att tillsammans utforma en försöksverksamhet med en miljöpremie i läkemedelsförmånen. Försöket är tänkt att genomföras 2024-2027 och Tandvårds- och läkemedelsverket, Läkemedelsverket och E-hälsomyndigheten ska senast sista oktober i år slutredovisa sina förslag om hur det ska gå till.

Senast den 1 november ska Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, Läkemedelsverket och Folkhälsomyndigheten sedan också avrapportera sitt regeringsuppdrag om att stärka tillgången till äldre antibiotika på den svenska marknaden.

Allt detta för att bara nämna några av alla exempel.

Hoppas vi slipper utdragen regeringsbildning

Dessutom är det ju snart bara en månad kvar till valet. Varken forsknings-, folkhälso- eller läkemedelsfrågor har hittills tagit någon plats i valdebatten och kommer nog inte att göra det heller. Valrörelsen känns överhuvudtaget fortfarande lite lam, men växlar väl upp de närmaste veckorna.

Hur det än går 11 september så håller i vart fall jag tummarna för ett valresultat som möjliggör en betydligt snabbare regeringsbildning än förra gången. Då sköts en rad viktiga reformer och andra beslut upp i väntan på att ändlösa talmansrundor skulle ge Sverige en ny regering. Det hoppas jag att vi slipper den här gången.

123Sida 3 av 3