Månads arkivering mars 2020

Färre kan förskrivas klorokinfosfat

Ingrid Helander
-
0
Färre kan förskrivas klorokinfosfat

Som Läkemedelsvärlden tidigare berättat är klorokinfosfat ett av få läkemedel som i dagsläget tycks ha en liten effekt vid behandling av covid-19. Läkemedlet, som funnits på marknaden i mer än 50 år, är godkänt för behandling av bland annat reumatoid artrit, Sjögrens syndrom och malaria.

Nu finns dock tecken på att efterfrågan på läkemedlet har ökat markant i Sverige. Det gäller inte bara inom slutenvården, där ökningen har sin naturliga förklaring, utan även inom öppenvården.

Klorokinfosfat restnoterat

Sedan förra veckan är förpackningar med 20 tabletter klorokinfosfat i styrkan 250 mg restnoterade, enligt Läkemedelsverkets restnoteringslista. Myndigheten har dessutom fått signaler från andra håll om en ökad efterfrågan.

– Vi har fått påtagligt många frågor från förskrivare om klorokinfosfat. Och från apotek rapporterar man att efterfrågan tycks har ökat, säger Karl-Mikael Kälkner, klinisk utredare på Läkemedelsverket.

Läkemedelsverket ser nu därför över möjligheten att införa begränsningar vad gäller förskrivning av läkemedlet.

– Dels finns det en risk för undanträngningseffekter som skulle kunna innebära att patienter som normalt sett behandlas med de här läkemedlen inte får tillgång till dem. Dels är det en säkerhetsfråga när läkemedel används utanför godkänd indikation, säger Karl-Mikael Kälkner.

Förskrivare i Sverige har rätt att förskriva läkemedel utanför godkänd indikation (off label). Denna möjlighet kan till exempel användas i lägen när ett aktuellt läkemedel inte är godkänt för barn eller där få andra alternativ finns och man har goda skäl att tro att behandlingen har effekt.

Ökad efterfrågan

Det senare är fallet vid behandling av patienter med svår covid-19 i slutenvården. Men signalerna till Läkemedelsverket tyder alltså på att förskrivningen av klorokinforsfat har ökat även i öppenvården.

Vad det beror på är ännu oklart, men en förklaring kan vara att läkemedlet förskrivs som förebyggande behandling.

– Det är bland annat det vi ska titta på, säger Karl-Mikael Kälkner.

Sverige vore i sådana fall inte unikt. I Norge har redan Statens Legemiddelverk (motsvarande Läkemedelsverket) infört begränsningar i förskrivningen av klorokonfosfat i öppenvården, rapporterar NRK. Detta sedan rykten om att klorokinfosfat kan ha en förebyggande effekt på covid-19 lett till hamstring av läkemedlet när läkare förskrivit det till sig själva, anhöriga och vänner.

Sedan en tid får därför klorokinfosfat bara förskrivas med speciella blå recept till patienter med kronisk sjukdom som normalt behandlas med läkemedlet. Enligt NRK förekommer det dock fortfarande felaktig förskrivning, något som mött kritik.

– Speciellt i den här situationen tycker jag att man bör följa gällande riktlinjer. En annan etisk sida är att om det uppstår en brist går det utöver dem som faktiskt bör få medicinen, säger Svein Aarseth, ordförande för rådet för medicinsk etik och specialist i allmän medicin, till NRK.

Oklart kunskapsläge

Men trots att intresset för klorokinfosfat som ett behandlingsalternativ vid covid-19 är stort är den vetenskapliga evidensen för läkemedlets effekt ganska skral. En fransk studie nyligen publicerad i International journal of antimicrobial agents visar att klorokinfosfat tycks en signifikant virusminskande effekt hos patienter med covid-19. Men resultaten ska tolkas i ljuset av att det var en liten icke-randomiserad studie med endast 20 patienter och utan kontrollgrupp.

– Om läget är otydligt måste man skapa sig mer kunskap, antingen genom studier eller i annan utvärderbar form. Nu har vi en akut situation på sjukhus och vi kommer inte att ta bort en behandling som det finns skäl att tro att den skulle kunna fungera i ett utsatt läge, säger Karl-Mikael Kälkner.

Han påpekar dock att det i Läkemedelsverkets arbete också ligger att se till att en ökad efterfrågan på klorokinfosfat inte leder till undanträngningseffekter som drabbar kroniskt sjuka med behov av läkemedlet.

– Det är ett högprioriterat arbete och vi arbetar på med detta så fort vi kan. Det ligger också ett stort ansvar på den enskilda förskrivaren och enskilda patienter att inte samla på sig detta läkemedel i onödan, säger Karl-Mikael Kälkner.

Hpv-vaccinering koncentreras till årskurs 5

Helene Wallskär
-
0
Hpv-vaccinering koncentreras till årskurs 5

Startskottet för könsneutral hpv-vaccinering går, som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat, när kommande hösttermin börjar. Detta eftersom regeringen har avsatt pengar för att inkludera vaccination av pojkar mot humant papillomvirus, hpv, i det allmänna barnvaccinationsprogrammet från och med budgetåret 2020.

Nu har Folkhälsomyndigheten arbetat fram en plan för hur förändringen av vaccinationsprogrammet ska gå till. Myndigheten har också skickat ut ett förslag till nya föreskrifter om barnvaccinationer på remiss.

Mer enhetlig hpv-vaccinering

I dag erbjuder skolhälsovården endast flickor hpv-vaccinering och detta sker i årskurs 5 eller 6. Från och med i höst ska även pojkar få erbjudande om kostnadsfritt hpv-vaccin.

Folkhälsomyndigheten föreslår att erbjudandet riktas till pojkar födda 2009 och senare. Både dos 1 och dos 2 ska erbjudas i årskurs 5. Och detta ska fortsättningsvis gälla både pojkar och flickor.

Under en övergångstid fram till 31 juli 2022 ska hpv-vaccinering av flickor dock kunna ske även i årskurs 6, men sedan ska vaccineringen koncentreras till årskurs 5 för båda könen.

I en konsekvensutredning lyfter myndigheten fram flera argument för att ta bort möjligheten att vaccinera i årskurs 6. Ett argument är att studier visar att vaccinets skyddseffekt blir bättre när det ges tidigt genom att immunsvaret blir starkare.

Utredningen nämner också att det för att få en så god cancerskyddande effekt som möjligt är viktigt att vaccinera före den sexuella debuten.

Ett annat argument är att många elever byter skola mellan femman och sexan. Det har då visat sig finnas en risk att hpv-vaccineringen missas på grund av skolbytet. En risk som försvinner med den nya modellen.

Överhuvudtaget kommer modellen att bli mer enhetlig i hela landet än den nuvarande, vilket Folkhälsomyndigheten ser som en fördel.

Vill underlätta övergången

Förslaget om en övergångstid då hpv-vaccinering av flickor i årskurs 6 får fortsätta är tänkt att underlätta för skolhälsovården att genomföra förändringen. Övergångstiden kan, menar Folkhälsomyndigheten, minska den tillfälliga ökningen av arbetsbelastningen vid de skolor som idag erbjuder vaccinationen i årskurs 6. Dessa måste ju kommande läsår dels börja vaccinera i årskurs 5 och dels se till att flickorna i årskurs 6 blir vaccinerade.

Folkhälsomyndighetens förslag innehåller ingen så kallad catch-up-vaccinering för pojkar födda tidigare än 2009. Myndigheten har också tidigare sagt att det är upp till varje region att besluta om eventuella catch-up-program.

Förhindrar fler cancerfall

Infektion med humant papillomvirus ger vanligen övergående infektioner utan symtom gentalt, rektalt och i svalget. Om infektionen kvarstår kan den bidra till cellförändringar och olika former av cancer. Hos kvinnor orsakar hpv framför allt livmoderhalscancer.

År 2010 infördes hpv-vaccination i det allmänna barnvaccinationsprogrammet för flickor, vilket förebygger cirka 400 fall av livmoderhalscancer per år.

Folkhälsomyndighetens utredningar visar att hpv-vaccinering även av pojkar kommer att leda till ett ökat cancerskydd för både kvinnor och män. Enligt beräkningar kommer ytterligare 120 årliga hpv-relaterade cancerfall att förhindras.

Global vaccinbrist

Efterfrågan på hpv-vaccin är för närvarande högre än tillgången i världen. Världshälsoorganisationens, WHO:s expertgrupp för vaccinationer slog i höstas larm om att flickor i låg- och medelinkomstländer därför riskerar att bli utan cancerskyddande vaccin. Expertgruppen rekommenderade att vaccinationsprogram för hpv för tillfället i första hand bör riktas till unga flickor och inte till äldre flickor eller till pojkar.

Folkhälsomyndigheten anser dock att Sverige trots denna rekommendation som beslutat bör genomföra den könsneutrala hpv-vaccineringen redan i år. Enligt konsekvensutredningen finns inget globalt system för att omfördela vaccindoser mellan regioner och länder.

”Därför skulle inte de doser som reserverats för det svenska vaccinationsprogrammet per automatik nå flickor i fattigare länder om vi avstod från att vaccinera pojkar”, skriver myndigheten.

Folkhälsomyndighetens förslag till ändringar i vaccinationsprogrammet har skickats på remiss till regionerna, ett antal myndigheter, företrädare för skolhälsovården samt till ett urval av kommuner. De ska lämna sina synpunkter senast 13 april.

Diabetesmedel mot njur-sjukdom överraskade

Helene Wallskär
-
0
Diabetesmedel mot njur-sjukdom överraskade

Forxiga (dapagloflozin) tillhör SGLT2-hämmarna, en av de nyare grupperna av diabetesläkemedel. Det är för närvarande är godkänt som behandling vid både diabetes typ 1 och diabetes typ 2. Vid diabetes typ 2 kan läkemedlet användas ensamt som tillägg till livsstilsförändringar eller tillsammans med andra läkemedel. Vid diabetes typ 1 kan Forxiga sättas in som tillägg till insulin om optimal insulinbehandling inte ger tillräcklig effekt.

Men som Läkemedelsvärlden tidigare har rapporterat pågår fortfarande mycket forskning både om fler användningsområden för Forxiga och om biverkningsrisker som kan begränsa användbarheten.

Nu meddelar tillverkaren Astrazeneca att en stor fas III-studie av Farxiga för att bromsa njurförsämring hos patienter med kronisk njursjukdom stoppas i förtid. Orsaken är att läkemedlet visat “överväldigande effektivitet”.

Studie i 21 länder

SGLT2-hämmare sänker blodsockernivåerna genom att öka njurarnas glukosutsöndring. I tidigare studier hos diabetespatienter har forskarna bland annat sett en positiv effekt av dapagliflozin på njurfunktionen.

För att utvärdera läkemedlets potential som behandling av njursjukdom startade Astrazeneca en randomiserad, placebokontrollerad och dubbelblind studie i 21 länder. Sammanlagt medverkade 4 245 patienter med kronisk njursjukdom i stadium 2-4 (av fem stadier där stadium 1 är normal njurfunktion och stadium 5 mycket svår njursvikt som kräver dialys eller transplantation). Bland njurpatienterna fanns både de som hade diabetes och de som inte hade det.

Patienterna fick 10 mg Forxiga (eller Farxiga som är det registrerade namnet i många andra länder), som tas som tabletter, eller placebo en gång om dagen som tillägg till standardbehandlingen

Stoppar i förtid

Det primära utfallsmåttet var antingen försämrad njurfunktion eller död. Studien följdes av en oberoende dataövervakningskommitté.

En klar skillnad mellan placebogrupp och behandlingsgrupp till behandlingsgruppens fördel har, meddelar Astrazeneca, visat sig tidigare än väntat. Det gör att kommittén rekommenderat att studien stoppas.

Astrazeneca skriver i pressmeddelandet att resultaten av studien kommer att presenteras vid ett medicinskt möte. Bolaget kommer också att inleda diskussioner med regulatoriska läkemedelsmyndigheter om att ansöka om att indikationen för Forxiga utökas till njursjukdom.

Sedan tidigare pågår utvärdering hos den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och hos EU:s läkemedelsmyndighet EMA av Forxiga som behandling av hjärtsvikt.

Nyupptäckt resistensgen oroar svenska forskare

Helene Wallskär
-
0
Nyupptäckt resistensgen oroar svenska forskare

Forskare vid Göteborgs universitet har upptäckt en helt ny resistensgen som sannolikt gör bakterier motståndskraftiga mot ett nyare, mycket viktigt antibiotikum. Genen har redan spridit sig till flera sjukdomsframkallande bakterier.

Det antibiotikum som bakterierna blir resistenta mot ingår i gruppen aminoglykosider. Dessa är värdefulla eftersom vården kan använda dem för att behandla infektioner med multiresistenta bakterier. Den senast utvecklade aminoglygkosiden heter plazomycin och det är den som den nya genen skapar resistens mot.

Göteborgsforskarna har publicerat sin studie i Microbiome.

Resistensgen under radarn

I stället för att undersöka stora mängder bakterieisolat från patienter, letade forskarna efter nya resistensgener i flodsediment i Indien.

De jämförde den nya genens dna-sekvens med redan publicerade dna-sekvenser från bakterier. Det visade sig då att genen redan finns i flera sjukdomsframkallande bakterier. Det handlar bland annat om salmonella och pseudomonas (som orsakar exempelvis  urinvägsinfektion och lunginflammation).

Genen visade sig finnas i sådana bakterier från USA, Kina och Italien. Ingen hade dock tidigare insett att genen gör bakterierna resistenta.

Forskargruppen har gett genen namnet ”gar” efter garosamin, en struktur hos de aminoglykosidmolekyler som genen ger resistens mot. Precis en sådan struktur har även den allra nyaste aminoglykosiden, plazomycin. Den har utvecklats just för att undgå de flesta kända resistensmekanismerna mot aminoglykosid-antibiotika.

– Det är goda nyheter att gar-genen fortfarande verkar ganska ovanlig. Men med en ökad spridning kommer den sannolikt att göra det ännu svårare att behandla redan multiresistenta bakterier.

Det säger professor Joakim Larsson, seniorförfattare till studien och föreståndare för Centrum för antibiotikaresistensforskning vid Göteborgs universitet.

­– Ett exempel är pseudomonas aeruiginosa, som är en vanlig orsak till sjukhusförvärvad lunginflammation. Att kunna behandla sekundära, bakteriella lunginfektioner är något vi är särskilt måna om i dessa tider när världen har drabbats av covid-19-pandemin.

Tidig upptäckt viktigt

Att undersöka miljöprover visade sig vara en effektiv strategi för att upptäcka bakteriella resistensgener.

– Att tidigt upptäcka resistensgener kan hjälpa oss att begränsa deras spridning. Det möjliggör genbaserad diagnostik. Möjligen kan det också hjälpa industrin att utveckla nya läkemedel som kan undgå de former av resistens som är på frammarsch, säger Joakim Larsson.

– Den enorma mångfalden av bakterier i miljön runt omkring oss hyser antagligen redan i dag resistensgener mot alla antibiotika vi någonsin kommer att utveckla – om vi inte börjar tänka väldigt annorlunda kring hur vi designar antibiotika.

Första genterapin mot SMA mot godkännande i EU

Ingrid Helander
-
0
Första genterapin mot SMA mot godkännande i EU

I maj förra året godkändes den första genterapin, Zolgensma, mot den svåra och ärftliga sjukdomen spinal muskelatrofi, SMA, i USA. Knappt ett år senare ser behandlingen ut nå patienter i Europa.

Vid sitt senaste möte rekommenderade den europeiska läkemedelsmyndighetens vetenskapliga kommitté, CHMP, ett villkorat godkännande för Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Godkännandet gäller för behandling av spädbarn och unga barn med den svåraste formen av sjukdomen, SMA1.

Svår form av SMA

Vid spinal muskelatrofi bryts musklerna ner och patienter med den svåraste formen av sjukdomen överlever sällan sin tvåårsdag. Sjukdomen orsakas av en mutation i en gen som kodar för proteinet SMN (survival motor neuron), som har en avgörande funktion för motorisk nervsignalering. Utan ett fungerande protein förtvinar musklerna, vilket bland annat leder till svårigheter att svälja och andas.

Med genterapin Zolgensma tillförs en korrekt version av genen SMN1 som ersättning för den muterade, med mål att återställa normal produktion av proteinet och muskelfunktionen. Behandlingen ges intravenöst och en enda gång.

Beslutet i CHMP grundar sig på preliminära resultat från en avslutad klinisk studie och tre kompletterande studier med patienter med olika grad av spinal muskelatrofi. I den huvudsakliga studien ingick 22 patienter med SMA1 som var yngre än sex månader gamla när de fick genterapin.

Positiva resultat

Av de 22 patienterna levde 20 (91 procent) vid 14 månaders ålder och klarade sig utan permanent andningshjälp. Utan behandling är den förväntade överlevnaden endast 25 procent.

Flera av barnen hade också motoriska färdigheter som inte förväntas vid obehandlad sjukdom. Fjorton patienter (64 procent) kunde sitta utan stöd innan 18 månaders ålder. En patient (4 procent) kunde även gå utan stöd innan 16 månaders ålder.

De vanligaste biverkningarna var förhöjda leverenzymer (transaminaser) sett i blodprov, vilket är en effekt av det immunologiska svaret på behandlingen.

”Världens dyraste läkemedel”

Zolgensma, som tillverkas av det Novartis-ägda bolaget Avexis, rönte en del uppmärksamhet vid godkännandet i USA, något som Läkemedelsvärlden rapporterade om. Prislappen på 2,1 miljoner dollar, motsvarande drygt 20 miljoner kronor, gjorde läkemedlet till ”världens dyraste” läkemedel.

Läkemedelsföretaget Novartis menade dock att Zolgensma innebar ett ”historiskt framsteg” och att priset endast utgjorde hälften av kostnaden för de befintliga behandlingarna och interventionerna (läs Spinraza (nusinersen och andningshjälp) för patienter med SMA. Till skillnad mot Zolgensma måste Spinraza ges vid upprepade tillfällen under en lång tid.

Det formella godkännandet av Zolgensma för den europeiska marknaden fattas av EU-kommissionen.

Covid-19-sjuka kan få plasma från friska

Ingrid Helander
-
0
Covid-19-sjuka kan få plasma från friska

Att använda blodplasma från tillfrisknade personer för att tillföra antikroppar till sjuka patienter har prövats vid flera tidigare virusutbrott. Metoden har bland annat använts vid utbrotten av sars 2002-2003 och av mers 2015, liksom vid flera ebola-utbrott.

Enligt uppgift till Läkemedelsvärlden överväger nu svenska läkare att testa behandling med så kallad konvalescentplasma på patienter med covid-19.

– Om man kommer in med behandlingen tidigt i sjukdomsförloppet finns goda förutsättningar för att reducera virusmängden hos patienterna. Nästa fråga blir då vad det har för kliniska konsekvenser för patienten, säger Anders Sönnerborg, professor i infektionssjukdomar och ordförande i svenska Läkaresällskapets referensgrupp för antiviral terapi.

Plasma kan testas i klinisk studie

I dagarna fattar man beslut om man ska skicka in en ansökan om en klinisk prövning med konvalescentplasma till Läkemedelsverket och Etikprövningsnämnden.

– Det finns många studieförslag och tankar om vad man kan pröva i det här läget. Det är en prioriteringsfråga vad vi tycker är genomförbart och har störst chans att lyckas. Om vi startar en studie med konvalescentplasma vill vi att det blir en bra studie som man kan dra slutsatser ifrån, Anders Sönnerborg.

För trots att konvalescentplasma har använts vid tidigare virusutbrott är det svårt att säga något om hur effektiv behandlingen är. De studier som gjorts har varit av låg kvalitet och på ett fåtal patienter.

– Det gör det svårt att dra någon säker slutsats om effekten, även om det finns indikationer på att behandlingen har en viss effekt, säger Anders Sönnerborg,

Hjälper immunförsvaret

Konceptet med konvalescentplasma bygger på att det i blodplasman hos personer som genomgått en infektion finns antikroppar mot det aktuella viruset. För patienter som haft covid-19 finns alltså antikroppar mot det nya coronaviruset sars-cov-2.

Genom att tillföra plasma till sjuka patienter ger man dem ett tillskott av antikroppar som kan bekämpa viruset. Konvalescentplasma gör dock inte att den sjuke själv börjar producera antikroppar, som vid vaccinering, men kan hjälpa det egna immunförsvaret på traven.

Fördelen med en sådan behandling är att den är billig och går snabbt att få fram. Nackdelen är som sagt att man har dålig kunskap om hur effektiv – och säker – den är.

I Sverige faller blodplasma inom lagstiftningen som reglerar transfusioner. Men om man bearbetar plasman på något sätt, till exempel poolar den för att exempelvis öka koncentrationen av antikroppar, räknas det som ett läkemedel.

Kräver tillstånd

Innan en eventuell klinisk prövning med konvalescentplasma till covid-19-patienter måste bland annat Läkemedelsverket ge sitt tillstånd.

– Vi gör till exempel en bedömning om det kan vara farligt för patienterna och om hur övervakningen av patienterna ska gå till, säger Charlotta Bergquist, utredare på Läkemedelsverket.

– Man ska komma ihåg att det i dag inte finns någon data som stödjer effekten av konvalescentplasma. Det skulle till och med kunna ha dåliga effekter om man till exempel inte kommer upp i tillräckligt höga antikroppsnivåer eller om det inte är neutraliserande antikroppar man tillför. Då kan man i stället förstärka infektionen.

Även Anders Sönnerborg påpekar att det kan finnas risker, liksom vid all annan behandling.

– Därför är det mycket viktig att testa givarna så att de inte har några andra infektioner som kan smitta. Det är också viktigt att man i framställningen av plasman kan säkerställa att potentiell smitta kan elimineras.

Prioriterar covid-19

Normalt sett är Läkemedelsverkets handläggningstid 60 dagar för ansökningar om kliniska prövningar, men Charlotta Bergquist säger att ärenden som rör covid-19 går snabbare.

– Alla ansökningar om prövningar som har med covid-19 att göra är högprioriterade. Vi bedömer dem så fort det är rimligt.

Men det är inte bara svenska forskare som intresserar sig för att behandla covid-19 med plasma från tillfrisknade. Under utbrottet i Kina har man testat konceptet, men resultaten är ännu bara preliminära.

Även sjukhus i New York ska enligt tidskriften Nature börja använda konvalescentplasma i kampen mot det nya coronaviruset. Förhoppningen är att behandlingen ska hjälpa sjukvården i jättestaden, som är svårt drabbat av viruset, att undvika en situation som den i Italien.

Testas förebyggande

Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har också nyligen klassat konvalescentplasma som en ”investigational new drug” mot det nya coronaviruset. Enligt Nature planeras nu flera kliniska studier på sjukhus runt om i USA. Bland annat ska covid-19-patienter ges plasma tidigt i sjukdomen och sedan utvärderas efter hur ofta de behöver intensivvård. I en annan studie ska konvalescentplasma i stället ges till svårt sjuka patienter.

I ytterligare en studie planeras plasma från tillfrisknade ges som förebyggande behandling till personer, exempelvis sjukvårdpersonal, som kommer i när kontakt med covid-19-patienter. Man ska sedan utvärdera hur många som fått plasma som blir sjuka jämfört med personer med motsvarande kontakter som inte fått plasma.

Men även om plasma från tillfrisknade kanske kan vara ett alternativ i kampen mot coronaviruset är det enligt Anders Sönnerborg bara ett steg på vägen.

– Nu handlar det om ett akut läge. I förlängningen kan man förhoppningsvis ta fram monoklonala antikroppar som massproduceras på ett annat sätt än plasma. Nu börjar man också få en ganska bra bild av vilka regioner på viruset som antikropparna kan riktas mot.

EU skjuter upp nya regler för medicinteknik

Helene Wallskär
-
0
EU skjuter upp nya regler för medicinteknik

EU:s nya reglering av medicintekniska produkter ska enligt planerna träda i kraft 26 maj i år. Men nu meddelar EU-kommissionen att den vill skjuta fram startskottet för det nya regelverket ett år.

– Genom denna åtgärd vill vi minska trycket på nationella myndigheter och på industrin. Detta för att de ska kunna fokusera på de akuta prioriteringarna i relation till coronakrisen, sade Stefan De Keersmacker, en talesperson för kommissionen, i ett videoinspelat pressmeddelande.

Övergångstid för medicinteknik snart slut

Helena Dzojic, enhetschef på Läkemedelsverkets enhet för medicinteknik, välkomnar EU-kommissionens besked.

– Att vi får ett extra år på oss underlättar för tillverkarna, för oss och för övriga aktörer. Det var ett bra beslut, säger hon.

Redan för tre år sedan antog EU-parlamentet, som Läkemedelsvärlden rapporterade, den nya förordningen. Den ska ersätta de tidigare reglerna för medicintekniska produkter inom EU.

Formellt började förordningen att gälla 2017. Medlemsländerna fick dock en övergångsperiod på sig för att anpassa sig till de nya bestämmelserna. Men den 26 maj i år skulle de börja tillämpas fullt ut.

Många nya regler

De nya reglerna innebär bland annat skärpta kvalitets- och säkerhetskrav på en del medicintekniska produkter och delvis en mer ingående tillsyn. Exempelvis ställer den nya förordningen högre krav på granskningen av medicintekniska produkter innan de släpps ut på marknaden.

Den granskningen görs av en tredje part, ”anmält organ” (notified body), som måste ha en viss klinisk expertis. Granskningen ska också följa nya riktlinjer.

För implantat och produkter som administrerar läkemedel, exempelvis insulinpumpar, måste även en oberoende expertpanel granska det anmälda organets bedömning innan produkten får CE-märkas och släppas ut på marknaden.

En annan förändring är att alla tillverkare och medicintekniska produkter måste  registreras i en gemensam europeisk databas, EUDAMED, som dock ännu inte är färdig.

Tidskrävande anpassning

Dessa är bara några av alla nyheter som branschen, myndigheterna och EU under övergångstiden har arbetat med att anpassa sig till. De har i olika forum under resans gång varnat för att det kan bli svårt att hinna med alla förändringar. Ett omdiskuterat problem har till exempel varit att i tid få klart med godkända anmälda organ.

I slutet av 2019 fick medlemsländerna i uppdrag att kolla hur långt anpassningen kommit. Skulle den bli klar till startdatum för den nya förordningen 26 maj 2020?

Svaret kom i en lägesrapport som visade att flera av förändringarna riskerade att bli försenade. Och då hade ännu inte effekterna av coronakrisen börjat märkas fullt ut.

– Vi låg redan lite på gränsen när det gäller att hinna med anpassningen och sedan kom påverkan av covid-19, förklarar Helena Dzojic.

Pandemin påverkar branschen

Covid-19-pandemin har skapat ett stort tryck på delar av medicinteknikindustrin. Företag  arbetar för högtryck med att försöka tillgodose vårdens ökade behov av bland annat skyddsutrustning, respiratorer och utrustning för provtagning.

Reserestriktioner och andra åtgärder för att begränsa smittspridningen försvårar också arbetet med anpassning till de nya medicinteknikreglerna.

Branschen och nationella myndigheter har därför efterfrågat en senareläggning av det datum då förordningen ska börja tillämpas fullt ut. Något som EU-kommissionen nu alltså tagit till sig. Kommissionen planerar att senast i början av april lägga fram ett förslag om att flytta fram startdatum för de nya bestämmelserna ett år.

– Vi uppmanar rådet och EU-parlamentet att anta förslaget snabbt eftersom deadline för den nuvarande övergångsperioden är i slutet av maj, sade kommissionens talesperson Stefan De Keersmaecker.

Ingen paus

Helena Dzojic förklarar att Läkemedelsverket för närvarande analyserar vad senareläggningen mer i detalj kan betyda för myndigheten och övriga svenska aktörer. Vissa delar av anpassningen till den nya förordningen har redan genomförts och ska fortsätta att fungera på det nya sättet. Det gäller till exempel förändringar i rapporteringen om säkerhetsproblem med medicintekniska produkter.

Men i huvudsak innebär senareläggningen att aktörerna får fortsätta att arbeta enligt nuvarande lagstiftning ett år till.

– Det är dock viktigt att komma ihåg att det inte handlar om någon paus för aktörernas arbete med anpassning till den nya förordningen, säger Helena Dzojoc.

– Det gäller för alla att använda det extra året på ett klokt sätt och fortsätta anpassningen så att vi verkligen är redo om ett år.

Nu utökas corona-testningen i Stockholm

Ingrid Helander
-
0
Nu utökas corona-testningen i Stockholm

För närvarande har drygt 2 500 personer konstaterats smittade av det nya coronaviruset i Sverige. Men eftersom enbart patienter som läggs in på sjukhus testas säger den siffran inget om hur utbredd smittan är i samhället.

För att få en bild av det ska nu Folkhälsomyndigheten testa runt 650 personer i Stockholmsområdet, berättar myndigheten i ett pressmeddelande.

Slumpvisa corona-tester

Personerna väljs slumpvis ut från en deltagarpanel och tillfrågas om de vill delta i provtagningen. Allt deltagande är frivilligt. De som deltar får ta prov på sig själva från näsa och svalg och lämna salivprov.

Proverna analyseras sedan vid Folkhälsomyndighetens laboratorium där man undersöker om de innehåller viruset (sars-cov-2) som orsakar covid-19. Testresultatet säger dock inget om personen har genomgått sjukdomen utan bara om hen har en pågående infektion.

Folkhälsomyndigheten skriver att det inte går att anmäla sig som frivillig till undersökningen utan att alla deltagare väljs ut slumpvis.

”Ja, det är ett experiment vi håller på med”

Ingrid Helander
-
0
”Ja, det är ett experiment vi håller på med”

Tvärsäkerheten, alarmismen och de alternativa sanningarna haglar tätt i dessa coronatider. Ofta med ett indignerat påstående om att ”det är ett gigantiskt experiment Sverige håller på med”. Underförstått ”till skillnad från andra länder”.

Men faktum är att ALLA länder experimenterar. Det vi i Sverige kan och bör känna oss trygga med är att det svenska ”experimentet” bygger på vetenskap.

Läs hela Ingrid Helanders blogginlägg här.

”Två antivirala terapier mest aktuella”

Helene Wallskär
-
0
”Två antivirala terapier mest aktuella”

De flesta som smittas med det nya coronaviruset behöver ingen behandling alls eftersom covid-19 vanligen är en mild infektion som kroppens eget immunförsvar kan bekämpa på egen hand.

Men hos en liten andel av patienterna, framför allt bland äldre personer, blir symtomen allvarliga. För att öka dessa patienters möjligheter att klara infektionen behöver vården läkemedel som kan dämpa virusets framfart.

Stor kunskapstörst

I Europa och USA finns ännu inget godkänt läkemedel mot covid-19. Men som Läkemedelsvärlden tidigare rapporterat pågår världen runt en mängd kliniska studier där olika antivirala läkemedel – både befintliga och experimentella – testas.

En som följer denna snabba kunskapsutveckling nära är Anders Sönnerborg, professor i infektionssjukdomar vid Karolinska institutet och överläkare vid infektionskliniken och avdelningen för klinisk mikrobiologi, Karolinska universitetssjukhuset, Huddinge.

Anders Sönnerborg leder omhändertagande av de svårast sjuka covid-19-patienterna och står samtidigt mitt uppe i den snabba utvecklingen av forskningen om coronaviruset. Han är ordförande i Svenska läkaresällskapets referensgrupp för antiviral terapi. Referensgruppen uppdaterar varje vecka sin nationella rekommendation om behandling av covid-19-infektion med den senaste kunskapen.

– Det finns en enorm informationstörst och vi vill bidra med balanserad faktakunskap, inte minst till alla läkare som nu får mycket frågor från media och allmänhet, säger han.

– Det gäller att vara källkritisk när man läser alla de nya studier om covid-19 som hela tiden kommer. Många håller låg kvalitet och de vetenskapliga tidskrifterna har inte heller alltid samma omfattande granskning av artiklarna som i vanliga fall.

Få behandlingsalternativ

Närmare 2 300 personer i Sverige har hittills konstaterats vara smittade med det nya coronaviruset. Sjukhusen lägger bara in de patienter som har, eller bedöms kunna få, svårare symtom. Och intensivvård behövs bara i en del av dessa fall. Enligt Folkhälsomyndighetens senaste uppgifter (24 mars) har hittills 115 personer i Sverige fått intensivvård på grund av covid-19.

Intensivvården går ut på att på olika sätt stötta patientens andning, syretillförsel, cirkulation och övriga organfunktioner.

– Om patienten ändå verkar bli sämre kan man pröva något av de få antivirala läkemedelsalternativ som vi har, säger Anders Sönnerborg.

Till dessa alternativ hör dock inte hiv-läkemedlet Kaletra (ritonavir, lopinavir), ett antiviralt läkemedel som många tidigare hoppades på mot covid-19. I förra veckan publicerade New England journal of medicine dock en studie som visade att det saknade kliniskt relevant effekt mot covid-19.

– Studien handlade om mycket svårt sjuka patienter och utesluter i och för sig inte effekt på mildare covid-19-tillstånd. Men Kaletra är inte ett läkemedel som vi tycker verkar särskilt intressant just nu, säger Anders Sönnerborg.

Malariamedel används mest

Det är i stället två andra antivirala läkemedel som för närvarande används mot covid-19 på svenska sjukhus. Det ena är malarialäkemedlet klorokinfosfat och den andra är den ännu inte godkända läkemedelskandidaten remdesivir.

Båda har, som Läkemedelsvärlden redovisat tidigare, visat antiviral effekt på sars-cov-2 (coronaviruset som orsakar covid-19) in vitro och i djurmodeller.

– Det läkemedel som används mest vid covid-19 i Sverige just nu är klorokinfosfat. Det ges till flertalet patienter med moderat eller svårare sjukdomsbild, berättar Anders Sönnerborg.

Denna off label-användning av klorokinfosfat mot covid-19 grundas inte bara på in vitro- och djurstudier utan även på forskning under coronautbrotten i Kina och Sydkorea. Enligt ett flertal av dessa studier, som dock ännu inte publicerats på engelska, gav klorokinfosfat signifikanta förbättringar av covid-19-patienters lungfunktion, sänkte virusnivåerna och förkortade sjukdomstiden.

Vilken effekt läkemedlet hittills har haft hos svenska covid-19-patienter går, menar Anders Sönnerborg, inte att säga eftersom behandlingen inte sker i jämförande studier. Men han framhåller att en fördel med klorokinfosfat är att det är ett väl beprövat läkemedel mot bland annat malaria och reumatologiska sjukdomar.

– Det gör att det finns stor erfarenhet av att använda det och att hantera biverkningsrisken, främst för njurpåverkan, säger han.

Ändrade förutsättningar för remdesivir

Det andra antivirala läkemedlet som är aktuellt för svårt sjuka covid-19-patienter på svenska sjukhus är den experimentella substansen remdesivir. Den har utvecklats av läkemedelsföretaget Gilead sciences och tidigare testats utan effekt mot ebola. En rad kliniska studier pågår nu av remdesivirbehandling av patienter med covid-19.

I Sverige har Läkemedelsverket beslutat om en så kallad beredskapslicens för remdesivir för att det ska kunna användas mot covid-19 trots att det inte är godkänt. Ett mindre antal svenska patienter har därmed kunnat få remdesivir inom ramen för ”compassionate use” (behandling av humanitära skäl).

En explosionsartad internationell efterfrågan har nu dock gjort att Gilead slutat att bevilja nya ansökningar om ”compassionate use”. Företaget förklarar att denna modell inte är avsedd för situationer som denna när vården över hela världen vill ha läkemedel till tusentals patienter.

Gilead vill i stället sjösätta en modell som kallas ”expanded access” för att ge covid-19-patienter som inte kan vara med i kliniska studier tillgång till remdesivir. Hur detta ska gå till i Europa diskuteras med EU:s läkemedelsmyndighet EMA.

Även om företagets beslut för ögonblicket innebär en tillfälligt minskad tillgång till remdesivir i Sverige, är Anders Sönnerborg positiv till agerandet.

– Det är inget steg bakåt, tvärtom. ”Expanded access” kommer sannolikt att ge bredare tillgång till läkemedlet. Det är bara att hoppas att diskussionerna med EMA går snabbt, säger han.

– En fördel med ”expanded access”-modellen är också att den brukar innebära vissa krav på uppföljning av enkla behandlingsparametrar. I en situation som denna när vi är ute på helt oprövad mark är det extra viktigt med bra uppföljning. Både för att veta om behandlingarna ger effekt och – inte minst – att de inte gör skada.

Sverige med i kliniska studier

Svenska covid-19-patienter kommer dessutom även att få tillgång till remdesivir i två kliniska studier som startar inom kort. Gilead sciences kommer att genomföra två internationella placebokontrollerade studier av remdesivir hos patienter med moderat respektive svår covid-19. Sammanlagt 1 600 respektive 2 400 patienter ska ingå. Femton länder i tre olika världsdelar medverkar, bland andra Kina, USA, Italien, Frankrike, Korea, Spanien, Tyskland och Storbritannien.

– Sverige kom med tack vare ett bra samarbete mellan oss på KI och Läkemedelsverket. Vi är väldigt glada över det, säger Anders Sönnerborg.

De svenska sjukhus som enligt planerna ska delta i remdesivirstudierna är Karolinska universitetssjukhuset, Östra sjukhuset i Göteborg och Skånes universitetssjukhus i Lund.

Läkemedelsverket beviljade nyligen tillstånd för studierna. Nu väntar Anders Sönnerborg och hans kollegor på tillstånd även från Etikprövningsmyndigheten, som i dag ger förtur för covid-19-relaterad forskning.

– Vi hoppas kunna starta inom ungefär två veckor.

Han är försiktigt optimistisk när det gäller vilken effekt remdesivir kommer att visa sig ha:

– Det har bra effekt mot sars-cov-2 både i provröret och i flera olika djurmodeller. Jag är ganska säker på att det kommer att ha någon typ av effekt även hos covid-19-patienter. Frågan är bara om det kommer att vara en kliniskt relevant effekt.

För dialog om WHO-studie

Även världshälsoorganisationen, WHO, har tagit initiativ till en stor internationell studie där bland annat remdesivir ska utvärderas mot det nya coronaviruset. Den globala studien har fem armar med fyra olika läkemedelsbehandlingar samt standardbehandling. I Europa kommer bland andra Frankrike och Norge att delta, och även Sverige har visat intresse.

– Vi för en dialog om att medverka, men vill i så fall få påverka studieprotokollet, säger Anders Sönnerborg.

Han förklarar att det för svensk del är ett problem att lopinavir enligt protokollet är en av behandlingsarmarna. Som nämndes ovan visade ju en studie nyligen ingen signifikant effekt av denna substans hos kinesiska covid-19-patienter. Ett annat problem är att klorokinfosfat inte räknas som standardbehandling.

– Här i Sverige är det mer eller mindre standard att ge klorokinfosfat och vi vill därför inte i studien avstå från att ge det till några patienter som annars skulle ha fått det.

Även immunmodulering testas

Ytterligare en typ av behandling mot svår covid-19 som läkarna och forskarna intresserar sig för är immunmodulerande terapi. Den ska motverka den kraftiga immunreaktion i lungorna (ibland kallad cytokinstorm) som drabbar ett fåtal patienter och är livshotande.

Den överdrivna och skadliga immunreaktionen kan inträffa om coronaviruset tar sig ned i de nedre luftvägarna och ut i lungblåsorna, alveolerna, där blodet syresätts. Lungornas immunförsvar reagerar på hotet och startar olika processer som tillsammans med försämrad syresättning i sämsta fall kan leda till att olika organ sviktar och patienten avlider.

– Många funderar nu på olika behandlingar för att i den här situationen dämpa det hyperaktiva immunförsvaret, säger Anders Sönnerborg.

De immunmodulerande läkemedel som diskussionen handlar om är interleukin 1- och interleukin 6-hämmare. Sådana behandlingar vid covid-19 har ännu bara utvärderats i mycket små studier i Kina, samt hos ett begränsat antal patienter utanför studier i Italien och USA. Under epidemin i Sverige har hittills ett litet antal kritiskt sjuka covid-19-patienter fått behandling med interleukin 6-hämmaren Roactemra (tocilizumab).

– De besluten har fattats på individuell basis, patient för patient, och behandlingsresultaten är inte utvärderbara. Men det pågår diskussioner om kliniska studier där Sverige eventuellt kan medverka även när det gäller immunmodulerande terapi.

Förhoppningsvis ger de massiva forskningsinsatserna oss så småningom ett eller flera kliniskt användbara läkemedel med bevisad antiviral effekt mot covid-19. En avgörande faktor för hur väl läkemedelsbehandling mot covid-19 kommer att kunna lyckas är, framhåller Anders Sönnerborg, sannolikt att sätta i gång snabbt.

– För att få optimal effekt behöver den antivirala behandlingen sättas in tidigt, precis som vid influensa. Det är nyckeln till framgång. Där är vi inte ännu med covid-19, men tiden är ändå en viktig aspekt att tänka på.

Självtester för covid-19 håller inte måttet: Förbjuds

Ingrid Helander
-
0
Självtester för covid-19 håller inte måttet: Förbjuds

Läkemedelsverket har tidigare varnat för självtester av covid-19 riktade till privatpersoner. Detta på grund av testernas bristande kvalitet vad gäller bland annat tillförlitlighet.

Nu har myndigheten dessutom belagt två sådana tester med marknadsförbud. Förbudet gäller produkter som sålts och marknadsfört av företagen ZandCell AB och Dental Clinic Sweden.

Självtester med bristande kvalitet

Självtester är medicintekniska produkter som måste vara CE-märkta och certifierade av ett oberoende granskningsföretag, ett så kallat anmält organ.

Vad gäller de två nu förbjudna testerna har försäljare och tillverkare ”inte kunnat visa tillräcklig dokumentation om produkternas säkerhet och prestanda”, konstaterar Läkemedelsverket. Till exempel saknas godkännande från anmält organ.

Företagen som marknadsför testerna riskerar ett vite om 10 000 kronor om inte marknadsföringen upphör snarast.

Roche uppmanar till mer återhållsam testning

Ingrid Helander
-
0
Roche uppmanar till mer återhållsam testning

Läkemedelsbolaget Roche, som tillverkar de testkit som används för att testa om personer är smittade av det nya coronaviruset, uppmanar nu till en viss återhållsamhet i testningen.

I ett uttalande i dag, tisdag, skriver man att man jobbar ”dygnet runt” för att producera och leverera testkit till hälso- och sjukvården runt om i världen. Med nuvarande produktionshastighet kan man, enligt uttalandet, leverera ”miljontals” tester per månad.

Fokuserad testning

Men trots det uppmanar företaget att testerna begränsas till sjuka patienter:

”För att säkra tillgången rekommenderar Roche starkt att fokusera covid-19-testning till patienter med tecken och symtom på sjukdomen, inte till bred testning av den friska befolkningen.”, skriver man i uttalandet.

Uppmaningen ligger i linje med den svenska testningsstrategin. Från att ha provtagit personer som rest i vissa områden utomlands ändrade Folkhälsomyndigheten den 13 mars strategin. Med en mer utbredd smitta i samhället ligger nu fokus på att provta personer med behov av inneliggande sjukhusvård som haft ett akut insjuknande i feber eller luftvägsinfektion utan annan känd orsak.

Vill få bättre överblick

Även personal inom sjukvård och äldreomsorg som blir sjuka i feber eller luftvägssymtom rekommenderas att testas beroende på regionala eller lokala resursbehov.

Hittills har drygt 2 000 rapporterats smittade med det nya coronaviruset i Sverige. För att få en bättre bild av hur utbredd smittan är i samhället ska Folkhälsomyndigheten testa ett tusental slumpvis utvalda personer för att se om de bär på viruset.

Beslag av falska produkter mot covid-19

Ingrid Helander
-
0
Beslag av falska produkter mot covid-19

I den nyligen avslutade internationella operationen Pangea gjordes tillslag av en ny typ av produkter – medicintekniska produkter och läkemedel mot covid-19.

Interpol, som lett den globala operationen, meddelar att man beslagtagit över 34 000 felaktiga eller undermåliga ansiktsmasker. Dessa har oftast sålts on line med löfte om att skydda mot det nya coronaviruset.

Läkemedel mot covid-19

Bland de beslagtagna produkterna fanns även ”coronasprejer”, ”coronaviruspaket” och icke godkända antivirala läkemedel.

– Återigen visar Operation Pangea att brottslingar inte har några skrupler för att göra vinst. Den olagliga handeln med förfalskade medicinska artiklar under en folkhälsokris visar deras totala åsidosättande av människors välbefinnande eller deras liv, säger Jürgen Stock, generalsekreterare för Interpol, i ett uttalande.

Totalt ingick tull, polis och regulatoriska myndigheter från 90 länder i operation Pangea. Även i Sverige beslagtogs illegala läkemedel med en trolig koppling till det pågående coronavirusutbrottet.

– Vi har beslagtagit 60 klorokintabletter och ungefär 400 doser antibiotika, säger Eva-Lena Bergens, nationell samordnare för Pangea vid Läkemedelsverket.

Beslagtog malarialäkemedel

Klorokin används för behandling av malaria, men har i cellkultur visat sig ha effekt på det nya coronaviruset, något som Läkemedelsvärlden har rapporterat om. Vad de nu beslagtagna illegala tabletterna med klorokin skulle användas till är inte känt, men Eva-Lena Bergens menar att det inte går att utesluta en koppling till covid-19.

– Det är ju annars ett lite märkligt läkemedel att beställa hit, säger hon.

Totalt beslagtogs i Sverige cirka 17 000 tabletter. Majoriteten utgjordes av narkotikaklassade läkemedel, potenshöjande läkemedel, antibiotika och dopningspreparat.

Till skillnad från tidigare Pangea-operationer var dock antalet försändelser med falska läkemedel till Sverige betydligt färre i år. Förklaringen är sannolikt situationen med covid-19 i Kina där tillverkning och andra delar av samhället inte fungerat som vanligt.

”Farlig chansning”

Nu börjar dock Kina återhämta sig efter virusutbrottet och Eva-Lena Bergens tror att vi kan få se fler beslag av falska produkter mot covid-19 i Sverige.

– Det är ju en risk nu när produktionen kommer igång i Kina. Vi har ju redan sett hur många försöker tjäna pengar på folks oro för det nya coronaviruset.

Men läkemedel och andra produkter som beställs illegalt på nätet är inget bra alternativ, påpekar Eva-Lena Bergens. Förutom att man inte vet vad det är man får finns det i dag inga godkända läkemedel mot covid-19.

– Man ska vara väldigt försiktig. Mycket av det vi beslagtar är bara vita piller. Vi vet inte vad det innehåller eller om det innehåller någon aktiv substans över huvud taget. Och om det gör det vet vi inte hur stor eller liten dos det är. Det är en stor och farlig chansning.

”Ej rimligt” subventionera piller mot jetlag

Helene Wallskär
-
0
”Ej rimligt” subventionera piller mot jetlag

Jetlag kan vara nog så påfrestande för den som vill prestera på topp efter att ha rest över flera tidszoner. Men Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, tlv, tycker ändå inte att läkemedel mot denna tillfälliga störning av dygnsrytmen bör subventioneras med offentliga medel.

Det framgår av tlv:s beslut om en ansökan från det danska läkemedelsföretaget Orifarm generics ab. Företaget marknadsför läkemedlet Melatonin Orifarm mot jetlag hos vuxna och har ansökt om att det ska ingå i läkemedelsförmånen. Det innehåller hormonet melatonin som hjälper till att reglera dygnsrytmen och bland annat även används i sömnläkemedel.

Jetlag ses inte som sjukdom

När melatonin som i det här fallet används mot jetlag är det fråga om en korttidsbehandling med tre eller sex milligram dagligen i högst fem dagar. En sådan behandling kostar som mest 86 kronor.

Den kostnaden anser tlv att den jetlag-drabbade själv bör stå för. Tlv avslår företagets begäran och hänvisar till den så kallade behovs- och solidaritetsprincipen. Den innebär att den som har störst behov av vård ska ges företräde. Det finns fyra prioriteringsgrupper och den jetlag hör hemma i är, anser tlv, ”vård av andra skäl än sjukdom och skada”.

Enligt förarbetena till förmånslagen bör sådan vård i princip inte finansieras med offentliga medel.

Jetlag är alltså ingen sjukdom utan ett lindrigt, övergående tillstånd menar tlv, som jämställer tabletter mot jetlag med exempelvis kosmetiska ingrepp. Det handlar om behandlingar som inte tillgodoser hälsorelaterade utan livsstilsrelaterade behov skriver tlv och avslår ansökan.

Företaget har nu möjlighet att överklaga beslutet hos Förvaltningsrätten i Stockholm.

Genterapi får grönt ljus med sänkt pris

Helene Wallskär
-
0
Genterapi får grönt ljus med sänkt pris

Regionerna kan nu använda båda genterapierna mot Skelleftesjukan på samma villkor. Den nya rekommendationen kommer från nt-rådet, regionernas gemensamma organ för nationellt införande av nya terapier.

Rekommendationen är ett resultat av fortsatta prisförhandlingar med företaget bakom den tidigare dyrare genterapin.

Genterapier mot Skelleftesjukan

De två nya terapierna mot ärftlig transtyretinamyloidos, Skelleftesjukan, är Tegsedi (inotersen) och Onpattro (patisiran). Som Läkemedelsvärlden rapporterat beslutade nt-rådet i höstas att rekommendera vården att börja använda Tegsedi som andra linjens behandling i de två första sjukdomsstadierna.

Rekommendationen kom efter nationella förhandlingar med företagen som marknadsför de två genterapierna. Kostnaden per patient och år har tidigare uppskattats till 3,1 miljoner kronor för Tegsedi och 3,7-4,4 miljoner kronor för Onpattro. Men förhandlingarna ledde fram till hemliga avtal som innebar återbäring av en del av behandlingskostnaden till regionerna.

Detta gjorde den verkliga kostnaden för regionerna lägre och nt-rådet gav då klartecken för Tegsedi. Beträffande Onpattro ansåg rådet dock inte att avtalet räckte till för att göra behandlingen kostnadseffektiv. Rådet rekommenderade därför att regionerna skulle använda Onpattro endast i undantagsfall. Behandlingseffekten av de två terapierna beskrevs som likvärdig.

Efter detta har företagen fått möjlighet att ”justera sina erbjudanden”. Det har resulterat i en prisändring för Onpattro från och med 1 april 2020. ”Prisjusteringen för Onpattro gör att behandlingen nu anses kostnadseffektiv på samma villkor som för Tegsedi”, skriver nt-rådet.

Progressiv sjukdom

Ärftlig transtyretinamyloidos orsakas av en mutation i en gen som kodar för serumproteinet transtyretin. Det produceras främst i levern. Mutationen gör att det  bildas onormalt transtyretin som lagras som amyloid (proteintrådar) i kroppens organ. Inlagringen skadar bland annat nerver, hjärtat, ögonen och njurarna.

Sjukdomen leder utan behandling till döden inom 5-13 år från insjuknandet. Nervskadorna förvärras vartefter och leder bland annat till nedsatt känsel och rörelseförmåga i fötter, ben, armar och händer och så småningom till en muskelsvaghet som även kan rubba kontrollen över tarm och urinblåsa.

Sjukdomen finns över hela världen, men är vanligare i vissa områden. I Sverige finns sammanlagt omkring 450 personer med sjukdomen och de flesta av dem bor i Norrbotten och Västerbotten (därav namnet Skelleftesjukan).

De behandlingsmöjligheter som fanns tidigare var levertransplantation samt bromsläkemedlen Vyndaqel (tafamidis) och Diflunisal (på licens).

Andra linjens behandling

De nya genterapierna har i studier gett en större bromseffekt än de tidigare läkemedelsbehandlingarna. Genterapierna är dessutom godkända för ytterligare ett sjukdomsstadium när försämringen gått längre. Båda är så kallade nukleotider som hämmar produktionen av såväl normalt som onormalt transtyretin. Tegsedi ges som injektioner och Onpattro som infusion.

Enligt nt-rådets rekommendation ska vården i första hand fortfarande välja de äldre behandlingarna. Om patienten ändå försämras kan Tegsedi eller Onpattro användas till vuxna patienter i stadium 1 eller 2 (kan gå med stöd).

NT-rådet har också tillsatt en särskild expertgrupp, NT-rådets behandlingsråd för transtyretinamyloidos, som ska leda och följa utvecklingenen.

Ny rekommendation även om bröstcancer

Nt-rådet har även publicerat en ny rekommendation om behandling mot återfall hos patienter med HER2-positiv. Rådet rekommenderar att patienter som är tumörfria efter operation, men har levande tumörceller i bortopererad vävnad, bör få Kadcyla (trastuzumab emtansin).

Läkemedlet används i dag för att behandla patienter med spridd HER2-positiv bröstcancer som redan har behandlats med Herceptin (trastuzumab) och cytostatika. Nt-rådets nya rekommendation gäller alltså adjuvant behandling av patienter med tidig HER2-positiv bröstcancer. Sådana patienter som genomgått läkemedelsbehandling följd av operation och strålbehandling har ökad återfallsrisk om det finns tumörceller i den borttagna vävnaden.
Syftet med att sätta in Kadcyla i dessa fall är att minska risken för återfall. En studie har visat att behandlingen är bättre för denna patientgrupp än tidigare efterbehandling med Herceptin (trastuzumab). I en randomiserad fas III-studie med 1486 patienter var den sjukdomsfria treårsöverlevnaden 88 procent bland kvinnor som fick Kadcyla (trastuzumab emtansin) jämfört med 77 procent bland kvinnor som fick Herceptin (trastuzumab).

Dags att ta itu med läkemedels miljöpåverkan

Ingrid Helander
-
0
Dags att ta itu med läkemedels miljöpåverkan

”I dag har de regulatoriska myndigheterna inga möjligheter att ställa miljökrav på tillverkningen av läkemedel. Frågan har heller inte intresserat våra europeiska myndighetskollegor tidigare.

Men i dag vågar jag påstå att vi har en annan syn på miljöfrågan, både i Sverige och internationellt. I dag vet vi att nästan alla frågor har en miljöaspekt.”

Läs hela Lars Dagerholts blogginlägg här.

123Sida 1 av 3