Månads arkivering februari 2019

Mjukstart av e-verifiering ska hindra läkemedelsbrist

Ingrid Helander
-
0
Mjukstart av e-verifiering ska hindra läkemedelsbrist

Under tre år har läkemedelsbranschen förberett sig inför den 9 februari 2019. Då börjar den nya EU-lagen om spårbara läkemedelsförpackningar att gälla.

– Det ska bli spännande att se hur det kommer att se ut och hur mycket som kommer att scannas, säger Kristina von Sydow, vd för organisationen E-vis som driver införandet av det svenska verifieringssystemet.

Från och med lördag måste nämligen alla läkemedelsförpackningar till humanläkemedel, med ett fåtal undantag, vara försedda med en spårbar 2D-kod och en särskild säkerhetsförsegling. Annars får de inte säljas i EU. Koden laddas vid tillverkningen upp i en EU-gemensam databas där den sedan kan kontrolleras under hela läkemedlets livscykel till utlämnande på apotek eller i sjukvården.

Syftet med lagstiftningen är att förhindra att förfalskade läkemedel kommer in i den legala distributionskedjan och når kunder och patienter via apotek eller hälso- och sjukvården.

Den största handeln med förfalskade läkemedel sker dock via illegala kanaler, inte minst genom olaglig handel på internet.

Men falska läkemedel kan också ta sig in i de legala distributionskedjorna, även om mängden som gör det är betydligt mindre.

– I Sverige har det funnits ett fåtal ärenden där falska läkemedel har upptäckts på väg till apotek, säger Erica Hagblom, projektledare för införandet av e-verifieringssystemet på Läkemedelsverket. Vi har redan i dag säkra läkemedel på apotek och den nya lagen ska säkerställa att det förblir så även i fortsättningen.

Systemet för uppladdning och scanning av förpackningskoder är komplext och består dels av en EU-databas och en nationell databas i varje EU-land, totalt 29 nationella sysstem. Vid tillverkningen laddas alltså koderna upp i EU-databasen, men vid kontroll inför försäljning på exempelvis apotek hämtas koderna från den nationella databasen, som i sin tur fått koderna från EU-databasen.

För att komplicera det ytterligare kommer det på lördag och en tid framöver att finnas en salig blandning av förpackningar på marknaden eftersom kravet på de nya koderna gäller förpackningar som tillverkats och frisläppts efter den 9 februari i år.

Många läkemedelsbolag har dock redan börjat tillverka och frisläppa förpackningar med 2D-koder, även om majoriteten av förpackningarna på apotek till en början kommer att ha den äldre streckkoden utan serienummer (som inte går att kontrollera i databasen).

Även förpackningar med 2D-koder som tillverkats och frisläppts innan den 9 februari, men där koden inte laddats upp i databasen, kan finnas i sortimentet. Liksom förpackningar med rätt kod men utan korrekt säkerhetsförsegling.

Den här blandningen skulle kunna skapa problem på apoteken i fall då exempelvis en förpackning med en 2D-kod som inte är uppladdad i databasen slutkontrolleras. Det skulle nämligen ge en signal om att läkemedlet är en potentiell förfalskning, som därmed inte får lämnas ut till kunden.

– För att införandet av den nya EU-lagen inte ska skapa problem med eventuella tillgänglighetsproblem för patienter rekommenderar vi från E-vis en ”mjukstart” i åtta veckor vad gäller efterlevnaden av regelverket, säger Kristina von Sydow.

Det betyder att förpackningar som under den tiden genererar signaler om att data inte är uppladdad eller att uppladdad data är inkorrekt inte ska bedömas som falska läkemedel utan lämnas ut till kunden.

– Det mesta som finns på marknaden nu är frisläppt innan den 9 februari och genom den här mjukstarten hoppas vi att de flesta inkörningsproblemen med systemet kommer att vara lösta efter övergångsperioden. Förhoppningen är att det här inte ska påverka kunderna alls, säger Kristina von Sydow.

Eventuellt andra signaler, som att läkemedlet redan är utcheckat ur systemet, ska dock utredas och hanteras enligt rekommenderad process.

EMA granskar blödnings- risk med antikoagulantia

Helene Wallskär
-
0
EMA granskar blödnings- risk med antikoagulantia

Den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA har satt de orala direkta antikoagulantia Eliquis (apixaban), Pradaxa (dabigatran etexilat) och Xarelto (rivaroxaban) under säkerhetsluppen. Det rapporterar svenska Läkemedelsverket.

För närvarande analyseras data från en observationsstudie, beställd av EMA, där åtta databaser i sex EU-länder användes. Studien fokuserade på fall när de aktuella läkemedlen användes för att förhindra blodproppar hos patienter med en viss typ av förmaksflimmer.

Observationsstudiens resultat tyder på att det finns skillnader mellan de direkta antikoagulantia och andra antikoagulantia när det gäller risken för större blödningar, skriver EMA. Dessutom kan det finnas brister när det gäller hur väl vården följer anvisningarna om försiktighetsåtgärder i produktinformationen. EMA överväger nu vilka åtgärder som kan behövas för att minska risken att direkta antikoagulantia orsakar blödningar.

Direkta antikoagulantia fungerar genom att direkt blockera en enda koagulationsfaktor i blodet, i motsats till andra antikoagulantia (till exempel warfarin) som verkar indirekt mot olika koagulationsfaktorer.

Orala direkta antikoagulantia används inte bara för att förebygga blodproppar vid förmaksflimmer, utan även bland annat för att förebygga blodproppar i venerna hos patienter som har opererats för att ersätta en höft eller ett knä. De används också vid behandling av djup ventrombos och lungemboli.

EMA fortsätter nu sin granskning för att bedöma om det behövs några förändringar av användningen av och informationen om dessa läkemedel. Översynen görs av EMA:s expertkommitté CHMP.

Studie visar ojämn täckning för vaccin

Helene Wallskär
-
0
Studie visar ojämn täckning för vaccin

I en ny svensk studie som gjorts av forskare vid Karolinska institutet kartlades effekten av olika strategier för hpv-vaccinering samt vaccinationstäckningen i olika grupper av flickor. I studien ingick närmare 700 000 flickor födda mellan år 1990 och 2003. Studien har publicerats online i Preventive medicine.

Den cancerförebyggande vaccineringen av flickor mot humant papillomvirus, hpv, inleddes i vårt land 2007. Då erbjöds flickor i åldrarna 13-17 år att inom högkostnadsskyddet vaccinera sig inom hälso- och sjukvården. Detta innebar att familjen fick betala omkring hälften av kostnaden själv.

År 2012 startades kostnadsfri hpv-vaccinering av flickor i åldrarna 10-12 år inom skolhälsovården. Samtidigt fick äldre flickor upp till 17 år möjlighet att vaccinera sig kostnadsfritt utanför skolhälsovården, något som kallas catch-up-vaccinering.

Forskarna konstaterar att den mest effektiva strategin var hpv-vaccinering i skolan. När den infördes steg vaccinationstäckningen till i genomsnitt 79 procent.

Men trots ökningen har hpv-vaccination ännu inte lika hög täckning som andra vacciner inom barnvaccinationsprogrammet. Fortfarande är det två av tio flickor som inte vaccineras mot hpv och därmed inte får det skydd mot framför allt livmoderhalscancer som vaccinet ger.

– Det handlar om ett bra vaccin som skyddar mot en allvarlig sjukdom så vi måste fortsätta att försöka öka vaccinationstäckningen, säger Tiia Lepp, epidemiolog på Folkhälsomyndigheten.

Den nya studien visar att vaccinationstäckningen i genomsnitt var högre bland flickor vars föräldrar hade hög eller medelhög utbildningsnivå respektive inkomst, men det skilde bara ett par procentenheter mellan grupperna.

Studien visar också att flickor med Sverigefödda föräldrar vaccinerades något mer än flickor med utlandsfödda föräldrar, men i studien var skillnaden bara tre procentenheter.

Betydligt större och tydligare skillnader syntes när forskarna tog hänsyn till vilka delar av världen föräldrarna kom från. Andelen flickor som fick minst en dos hpv-vaccin varierade från cirka 60 till omkring 85 procent, beroende på föräldrarnas födelseland.

Flickor med en mamma från Sydostasien hade exempelvis den högsta vaccinationsgraden (84,9 procent) och flickor med en svenskfödd mamma den näst högsta (81,3 procent) i den kostnadsfria, skolbaserade vaccineringen. Den lägsta vaccinationsgraden (59,7 procent) sågs bland flickor med en mamma från södra Afrika respektive från västra Europa (63,9 procent). Likartade mönster syntes när forskarna utgick från faderns födelseland.

– Att föräldrarnas födelseland påverkar vaccinationstäckningen kan bero på synen på hpv-vaccinering i de länder de kommer ifrån, säger Tiia Lepp.

Folkhälsomyndigheten arbetar för närvarande med en liknande studie där ytterligare registerdata tas med, i syfte att ge underlag för insatser för att höja vaccinationstäckningen. Även i den studien undersöks vilken roll föräldrarnas ursprung spelar.

– Vi måste fortsätta att sprida kunskapen om det effektiva skydd som hpv-vaccinet ger mot hpv-orsakad cancer och nå fram till dem som inte vaccinerar sig, säger Tiia Lepp.

– Genom vaccinationsprogrammet i skolan har vi goda möjligheter till det. Elevhälsan gör redan ett mycket bra jobb med att anpassa informationen utifrån föräldrarnas skäl att vara tveksamma till vaccineringen. Vår uppgift på Folkhälsomyndigheten är att stötta det lokala arbetet så bra som möjligt. Vi försöker utveckla vårt stöd på olika sätt och håller bland annat på att revidera de material som vi erbjuder.

Sjöbergpriset till målstyrda cancerbehandlingar

Ingrid Helander
-
0
Sjöbergpriset till målstyrda cancerbehandlingar

Årets Sjöbergpris är det tredje i ordningen och finansieras av Sjöbergstiftelsen som grundades 2016 av affärsmannen Bengt Sjöberg, som själv gick bort i cancer 2017. Bengt Sjöberg donerade två miljarder kronor till stiftelsen, som förutom att dela ut Sjöbergpriset också finansierar annan forskning inom cancerområdet.

Årets Sjöbergpristagare, Dennis Slamon, forskare vid University of California i Los Angeles och Brian Druker, forskare vid Oregon Health and Science University i Portland i USA, får priset för ”för avgörande insatser vid den kliniska utvecklingen av målstyrd behandling, riktad mot cancercellers genetiska förändringar.”

Dennis Slamon upptäckte att det var möjligt att använda den monoklonala antikroppen trastizumab (med handelsnamnet Herceptin) vid behandling av bröstcancer hos patienter med mutationen HER2 – en aggressiv cancerform med hög risk för återfall.

HER2-genen styr uppbyggnaden av proteinet humanepidermal tillväxtfaktorreceptor 2 (HER2), som finns på ytan av dessa bröstcancerceller och som stimulerar deras tillväxt. Genom anitkroppens bindning till proteiner stoppas tillväxten och därmed spridningen av cancern.

Antikroppen är ett viktigt tillskott i behandlingsarsenalen för patienter med HER2-positiv bröstcancer, vilka utgör ungefär 15 procent av alla bröstcancerfall. Eftersom antikroppen är specifikt inriktad på cancerceller med den aktuella mutationen och inte attackerar övriga celler har behandlingen också mindre biverkningar än traditionella cytostatika och strålning.

I ett pressmeddelande uttrycker Dennis Slamon att det är en stor ära att få Sjöbergpriset och att prissumman kommer väl till pass i den fortsatta forskningen om att hitta målstyrda cancerbehandlingar.

– För tillfället arbetar vi med äggstockscancer, lungcancer och cancer i bukspottskörteln. Idén är att identifiera det som skiljer cancercellerna från normala celler och rikta behandlingen mot det med förhoppningen att kunna utveckla mer effektiva och mindre giftiga cancerbehandlingar, säger Dennis Slamon.

Den andra pristagaren, Brian Druker, har å sin sida koncentrerat sig på forskning om kronisk myeloisk leukemi (KML) – en blodcancer som utvecklas i benmärgen och dess stamceller. Cancerformen innebär att cellerna i benmärgen delar sig för fort och därmed bildar för många vita blodkroppar.

Brian Druker visade att läkemedelsmolekylen, imatinib (Glivec), blockerar det defekta proteinet som ger upphov till den okontrollerade celldelningen, vilket därmed stoppar överproduktionen av vita blodkroppar. Behandling med imatinib har betytt att kronisk myeloisk leukemi har gått från att vara en cancerform med mycket hög dödlighet till en behandlingsbar sjukdom.

Det är flera forskare som har bidragit till utvecklingen av imatinib mot KML, inte minst 2017 års Scheelepristagare Charles Sawyers, som i mitten på åttiotalet hade en stor roll i framatagandet av substansen och som genomförde de första kliniska studierna med läkemedlet.

Brian Drukers forskning är nu inriktad mot att leta nya mål att rikta behandlingen mot när det gäller leukemi och att överföra kunskapen i klinisk användning.

– Det här (prispengarna, reds anm.) kommer att hjälpa oss att göra snabbare framsteg, säger han.

Sjöbergpriset består av en miljon dollar, motsvarande drygt nio miljoner kronor, och delas ut av Kungl. Vetenskapsakademin.

Behandlingsbar mekanism hittad vid schizofreni

Helene Wallskär
-
0
Behandlingsbar mekanism hittad vid schizofreni

Vad som händer på cellnivå i hjärnan vid den ärftliga psykossjukdomen schizofreni är fortfarande till stor del okänt, vilket försvårar sökandet efter nya effektivare läkemedel. Forskare vid Karolinska institutet och Massachusetts General Hospital har nu lyckats skapa mänskliga cellmodeller som visar på en viktig mekanism vid schizofreni. De har även testat ett befintligt läkemedel som visade sig kunna motverka den funna sjukdomsmekanismen.

Resultaten har publicerats i Nature neuroscience.

– Det finns ett stort behov av nya psykiatriska läkemedel som är mer riktade och har färre biverkningar, säger Carl Sellgren Majkowitz, forskargruppsledare vid institutionen för fysiologi och farmakologi, Karolinska Institutet, och överläkare på Psykiatri Nordväst, Region Stockholm, som tillsammans med Roy Perlis på Massachusetts General Hospital i USA har lett forskningen.

– Vårt mål är att hitta behandlingar som skulle kunna sättas in tidigt hos personer med genetiskt hög sjukdomsrisk och effektivt förebygga eller behandla sjukdomen.

Studier av vävnad från avlidna har tidigare visat att schizofrenipatienter har färre synapser (kopplingar mellan nervceller) i hjärnbarken än personer utan sjukdomen. Ingen har vetat vilken roll denna synapsbrist spelar eller hur den uppstår. Det har dock funnits en hypotes om att det är något som går snett under hjärnans mognad i sena tonåren.

Under den perioden i livet sker helt normalt en rejäl utgallring av antalet synapser. Utgallringen kallas på engelska synaptic pruning och är viktig för att skapa väl fungerande nätverk i hjärnans signaltrafik. De synapser som ska gallras bort bryts ned av hjärnans immunceller, mikroglia.

Många insjuknar i schizofreni just under de sena tonåren och forskare har därför misstänkt att utgallringen av synapser blir överdriven hos schizofrenipatienter.

Det var den misstanken som forskarna vid KI och deras amerikanska kollegor lyckades testa och bekräfta. Genom att omprogrammera celler från blod- och hudprover från schizofrenipatienter och friska kontrollpersoner skapade forskarna provrörsmodeller av synapsgallringen. I provrören kombinerades mikroglia och nervceller med synapser. Forskarna såg då en tydligt ökad utgallring av nervcellernas synapser hos schizofrenipatienterna, jämfört med kontrollpersonerna.

– Vi genomförde också experiment där vi kombinerade nervceller från friska individer och sjuka mikroglia, samt vice versa, och kunde dra slutsatsen att den överdrivna utgallringen i sjukdomsmodellerna berodde både på en rubbad funktion av mikroglia och på avvikelser i synapserna, säger i ett pressmeddelande Jessica Gracias, doktorand och medförfattare till studien.

Forskarna studerade även hur olika genvarianter av en viss gen, C4-genen (komplementfaktor 4), påverkar utgallringen. En variant visade sig leda till ökad nedbrytning. Detta stämmer väl överens med tidigare genetiska fynd som visar att just denna C4-riskvariant ökar risken för schizofreni. Detta stöder också ytterligare att synapsgallringen är viktig för sjukdomsuppkomsten.

Forskargruppen siktar nu på att hitta läkemedel som påverkar synapsgallringen. I en studie som redovisas i artikeln i Nature neuroscience testade forskarna att behandla mikroglia i provrörsmodellerna med antibiotikumet minocyklin, som tidigare visat sig påverka mikroglia i djurförsök. Minocyklin hämmade synapsgallringen även i provrören.

Dessutom visade forskargruppens studier av datajournaler från mer än 20 000 individer som antingen fått minocyklin eller ett annat antibiotikum under tonåren, för behandling av akne, att behandlingen verkade skydda mot schizofreni.

– Nu fortsätter vi att screena ett stort antal olika läkemedel för att hitta kandidater som kan motverka synapsgallring. Samtidigt fortsätter vi att försöka ta reda på ännu mer i detalj om sjukdomsmekanismerna, säger Carl Sellgren Majkowitz.

– Längre fram hoppas vi också kunna testa läkemedel kliniskt hos personer med hög sjukdomsrisk.

Utvecklingen av alzheimer- kandidat tar nytt steg

Helene Wallskär
-
0
Utvecklingen av alzheimer- kandidat tar nytt steg

Svenska Bioarctic meddelar i dag att det japanska läkemedelsföretaget Esai kommer att starta en fas III-studie av behandling med antikroppen BAN2401 hos patienter med tidig Alzheimers sjukdom. Studien kommer att starta under det första kvartalet 2019.

Diskussioner pågår med läkemedelsmyndigheterna i EU, USA och Japan och förhoppningen är att fas III-studien ska ge tillräckligt med data för ett godkännande.

BAN2401 är en humaniserad monoklonal antikropp som binder selektivt till de toxiska aggregerade formerna av amyloid-beta i hjärnan hos personer med Alzheimers sjukdom. Antikroppen utvecklades av Bioarctic som överlåtit rättigheterna till Esai. Esai driver den kliniska utvecklingen med sikte på att få fram en immunterapi mot Alzheimers sjukdom.

Läkemedelsvärlden rapporterade om BAN2401 senast i november då en fas IIb-studie gett mycket positiva resultat vid tidig Alzheimers sjukdom. Den kognitiva försämringen var efter 18 månader 30 procent mindre hos dem som fått den högsta behandlingsdosen än hos dem som fått placebo. Skillnaden var statistiskt signifikant.

En öppen förlängningsstudie har startats för patienter som tidigare deltog i denna fas IIb-studie. Alla patienter, både de som fick aktiv behandling och de som tidigare fick placebo, får i förlängningsstudien BAN2401. Den öppna förlängningsstudien kommer, enligt Bioarctic, att ge ytterligare viktig information om tolerabilitet och effekt på sjukdomsprogressionen vid en längre tids behandling med BAN2401.

Nästa utvecklingssteg är den globala fas III-studie som Esai startar inom kort.

– En bekräftande fas III-studie är ett viktigt steg framåt för BAN2401. Vårt mål är att läkemedelskandidaten BAN2401 ska möta det ouppfyllda medicinska behovet av en effektiv sjukdomsmodifierande behandling som förbättrar livskvaliteten för alzheimerpatienter, säger Bioarctics vd Gunilla Osswald.

Grönt ljus för en ny CGRP-hämmare mot migrän

Helene Wallskär
-
0
Grönt ljus för en ny CGRP-hämmare mot migrän

Den europeiska läkemedelsmyndighetens expertråd CHMP gav vid sitt senaste möte klartecken för godkännande av två helt nya läkemedel.

Det ena var migränläkemedlet Ajovy (fremanezumab). Läkemedlet är en monoklonal antikropp i form av en lösning som patienten själv injicerar.

CHMP rekommenderade att Ajovy godkänns som förebyggande behandling mot migrän hos vuxna som har migrän minst fyra dagar i månaden. Vidare ansåg CHMP att läkemedlet bör förskrivas av läkare med särskild erfarenhet av migränbehandling.

Studier har visat att läkemedlet kan minska antalet migrändagar. De vanligaste biverkningarna är smärta och reaktioner på injektionsstället.

Ajovy USA-godkändes av FDA i höstas och är en efterföljare till migränläkemedlet Aimovig (erenumab). Aimovig var när det godkändes av EMA och FDA i fjol det första läkemedlet i den nya klassen CGRP-hämmare. Efter tvåan Ajovy finns fler CGRP-hämmare i pipeline.

Utvecklingen av CGRP-hämmarna bygger på en svensk upptäckt. I mitten av 1980-talet upptäckte Lundaprofessorn Lars Edvinsson den roll som molekylen kalcitoningenrelaterad peptid, CGRP, spelar vid migränanfall. CGRP-hämmarna är riktade mot receptorn för CGRP på nervcellers yta och kan stoppa migränanfall.

Det andra nya läkemedlet som CHMP rekommenderade godkännande för vid sitt senaste möte var cancerläkemedlet Vizimpro (dacomitinib). Vizimpro är en tablettbehandling för patienter med lokalt avancerad eller metastaserad icke småcellig lungcancer vars tumörer har mutationer som aktiverar en receptor som kallas EGFR (epidermal growth factor receptor).

Vizimpro är avsett som monoterapi och rekommenderas som första linjens behandling av vuxna med avancerad icke småcellig lungcancer med den aktuella mutationen.

Läkemedlet är en EGFR-hämmare som i kliniska studier förlängt den progressionsfria överlevnaden jämfört med behandling med gefitinib, ett tidigare godkänt läkemedel mot icke småcellig lungcancer. CHMP anser att läkemedlet anser att läkemedlet bör förskrivas av cancerläkare.

De vanligaste biverkningarna av Vizimpro var diarré, klåda, hudirritation, stomatit, nagelproblem, torr hud, nedsatt aptit, ögoninflammation, viktnedgång, håravfall, illamående och förändrade levervärden.

Det slutliga beslutet om EU-godkännande fattas av EU-kommissionen som normalt brukar följa CHMP:s rekommendation.

Fler farmaceuter knyts till primärvården i England

Helene Wallskär
-
0
Fler farmaceuter knyts till primärvården i England

Under 2019 inleds en reform av primärvården i England som bland annat kommer att öka invånarnas tillgång till kliniska farmaceuter. Enligt den nationella hälso- och sjukvårdsmyndigheten NHS handlar det om den största primärvårdsreformen på 15 år.

Extra investeringar på flera miljarder pund ska öka tillgängligheten till familjeläkare, ge läkarna mer tid med patienterna och förstärka primärvården med sammanlagt 20 000 nya medarbetare. Dessa ska rekryteras bland farmaceuter, sjukgymnaster, underläkare, paramedicinare och socionomer.  Tanken är dels att dessa ska kunna avlasta allmänläkarna och dels att primärvården ska kunna erbjuda en bredare arsenal av kunskap och behandlingar.

Reformen innebär att primärvården ska organiseras i lokala primärvårdsnätverk (primary care networks). Ett sådant kan byggas upp genom att flera allmänläkarmottagningar samlas i ett nätverk som tillsammans delar på vårdansvaret för 30 000-50 000 invånare. Med ekonomiskt stöd från NHS England ska varje nätverk steg för steg rekrytera nya medarbetare från andra professioner.

Under 2019 ska varje nätverk enligt planerna rekrytera en klinisk farmaceut och en socionom. NHS täcker 70 procent av lönekostnaden. Under de kommande åren ökas NHS-finansieringen så att även sjukgymnaster, underläkare och paramedicinare kan rekryteras.

År 2024 ska den NHS-stödda uppbyggnaden vara klar. Då kan ett primärvårdsnätverk i typfallet ha fem kliniska farmaceuter,(ungefär en per allmänläkarmottagning), tre socionomer, tre sjukgymnaster, två underläkare och en paramedicinare.

Företrädare för olika farmaceutiska organisationer i England välkomnar reformen. Bland dem som uttalat sig finns Sara Gidley som är ordförande för den engelska delen av Royal Pharmaceutical Society som arbetar på ideell bas med farmaceutisk yrkes- och kunskapsutveckling.

– Den här nyheten erbjuder stora möjligheter för farmaceuter och är ett verkligt erkännande av värdet som vi kan tillföra för patienter och för annan vårdpersonal, sade hon i ett uttalande på organisationens webbplats.

– Inom primärvårdsnätverken kan vår profession integreras ännu bättre i det multidisciplinära teamet.

I Sverige har frågan om hur farmaceuternas kompetens kan tas bättre till vara i vården diskuterats i många år. Som Läkemedelsvärlden rapporterat finns en ökad efterfrågan på kliniska farmaceuter även i vårt land.

Regionerna har ofta egna kliniska farmaceuter som arbetar på sjukhusen, men även inom primärvården. Dock anser bland andra Sveriges farmaceuter att farmaceuterna är underutnyttjade i primärvården, något som den fackliga organisationen framhöll i sitt remissvar på ett betänkande från primärvårdsutredningen Samordnad utveckling för god och nära vård. Denna utredning ska slutredovisas senast 31 mars 2020.

Scheelepriset till upptäckare av gensax

Ingrid Helander
-
0

– Jag känner mig hedrad över att få Apotekarsocietetens prestigefyllda utmärkelse, säger professor Emmanuelle Charpentier, i ett pressmeddelande.

Upptäckten och klarläggandet av CRISPR-Cas9-systemet har kommit att revolutionera gentekniken och möjligheterna att på ett enkelt och precis sätt stänga av bitar av arvsmassan eller laga trasiga gener. För detta tilldelas alltså Emmanuelle Charpentier 2019 års Scheelepris med motiveringen:

”För hennes bidrag till förståelsen och betydelsen av den molekylära mekanismen av CRISPR-Cas9-systemet – ett genetiskt verktyg med många applikationer inom läkemedelsforskning och utveckling”.

– Det gläder mig särskilt att priskommittén uppmärksammar den roll som vår grundforskning har spelat för förståelsen av genreglering i mikroorganismer, då detta har lagt grunden för utvecklingen av CRISPR-Cas9-tekniken och dess tillämpningar, säger Emmanuelle Charpentier.

Mikrobiologen, biokemisten och genetikern Emmanuelle Charpentier är sedan 2015 verksam vid Max Planck-institutet i Berlin i Tyskland där hon med start förra året leder ett eget institut med fokus på forskning om patogener.

Men det var i Umeå, dit Emmanuelle Charpentier kom 2008 för att leda en forskargrupp på laboratoriet för molekylär infektionsmedicin i Sverige (MIMS) vid Umeå universitet, forskningen som ledde fram till den nu världsberömda ”gensaxen” gjordes.

Emmanuelle Charpentier hade innan dess börjat intressera sig för små repetitiva gensnuttar, så kallade CRISPR, i bakteriers DNA – något som andra forskare redan tidigare börjat misstänka hade något med bakteriers försvar mot externa angrepp att göra.

En av dem var forskaren Jennifer Doudna, professor vid University of California, Berkely i USA, som Emmanuelle Charpentier träffade på en konferens i Puerto Rico 2011.

Charpentier hade innan dess uppmärksammat att ett enzym, Cas9, som finns i vissa sjukdomsframkallande streptokocker, även det tycktes vara betydelsefullt i bakteriernas försvarsmekanism. De båda forskarna bestämde sig för att börja samarbeta och efter intensiva månader började mönstret klarna. Till slut stod det klart för Charpentier och Doudna hur försvarsmaskineriet fungerade.

De små gensnuttarna i bakteriens DNA är kopior av angripande virus-DNA som bakterien ”sparar” i sitt DNA som ett minne av viruset. Vid ett nytt angrepp skickar bakterien ut RNA-kopior av virusets DNA som ett signalement. RNA-snutten fångas upp av enzymet Cas9 som matchar den mot inkräktande virus-DNA och – om det får en träff – klipper av virusets DNA som en sax och oskadliggör det.

Charpentier och hennes medarbetare kunde visa att förutom RNA-signalementet som bakterien skickar ut (CRISPR-RNA) och enzymet Cas9, består ”gensaxen” av ytterligare en RNA-snutt (tracrRNA). Tillsammans guidar de båda RNA-bitarna Cas9 till exakt rätt ställe på det inkräktande virusets arvsmassa, där det oskadliggörande klippet sker.

Deras centrala upptäckter publicerades i tidskrifterna Nature (2011) och Science (2012) och har lett till en mängd tillämpningar i molekylärbiologisk och biomedicinsk grundforskning då tekniken inte bara fungerar i bakterieceller, utan kan tillämpas i alla typer av celler.

CRISPR-Cas9-systemet bedöms ha stor potential för behandling och bot av genetiska sjukdomar och har öppnat helt nya vägar inom läkemedelsutveckling. Verktyget används i också i laboratorier över hela världen för att studera genernas funktion.

– Professor Charpentier är en sann nydanare vars forskning kan innebära ett verkligt paradigmskifte när det gäller biomedicinsk genterapi mot flera svåra sjukdomar, säger Karin Meyer, vd för Apotekarsocieteten och ordförande i nomineringskommittén till Scheelepriset.

Scheelepriset delas ut i Stockholm den 28 november och utgörs av en medalj och en prissumma om 225 000 kronor.

2017 års Scheelepris gick till den amerikanska cancerforskaren Charles Sawyers. Läs en längre intervju med honom här.

123Sida 3 av 3