Månads arkivering januari 2019

Apotek förlorar möjlighet till parallellimport

Ingrid Helander
-
0
Apotek förlorar möjlighet till parallellimport

I dag får öppenvårdsapotek både köpa in och sälja parallellimporterade läkemedel utan generisk konkurrens till lägre priser än de priser som fastställts av Tandvårds- och läkemedelsverket, TLV.

Denna möjlighet, och därmed en betydande intäktskälla för apoteken, försvinner enligt förslag i Läkemedelsutredningens slutbetänkande som överlämnades till regeringen i dag.

Enligt TLV:s beräkningar var apotekens intjäning från denna handel cirka 600 miljoner kronor år 2013. För 2017 uppskattar TLV intjäningen till mellan 500 och 700 miljoner kronor.

Med slopad möjlighet till parallellimport kan vinsten för apoteken minska med upp till 250 miljoner kronor per år, konstateras i utredningen.

Parallellimporterade läkemedel är innehållsmässigt likadana läkemedel som har tillverkats av samma aktör, men som godkänts i olika länder och marknadsförs av olika aktörer. Beroende på prissättningen i olika länder och andra omständigheter kan läkemedlen ha mer eller mindre förmånliga inköpspriser med svenska mått mätt.

Genom att köpa in läkemedel till lägre pris än det som fastställts av TLV och sedan sälja till fastställt försäljningspris har apoteken kunnat öka sin marginal.

Läkemedelsutredningen konstaterar dock att parallellimporten försvårar möjligheten för landsting och läkemedelsföretag att teckna avtal om återbäring vid vissa subventionsbeslut. Dessa avtal är något som utredningen framhåller är, och kommer att vara, ett viktigt verktyg för att kontrollera landstingens läkemedelskostnader.

Utredningen föreslår därför att apotekens förhandlingsrätt vid parallellimport tas bort, vilket i praktiken betyder att apoteken inte längre ska få köpa in eller sälja läkemedel till priser som understiger de som TLV har fastställt.

Utredningen konstaterar att detta kan komma att påverka apotekens intäkter, beroende på vilken handelsmarginal, det vill säga statens ersättning för apotekens expediering av receptbelagda läkemedel, som TLV fastställer. I dagsläget är den summan på 4,85 miljarder kronor per år.

Utan justering av handelsmarginalen kan apotekens vinst minska med upp till 250 miljoner kronor per år, vilket motsvarar cirka 20 procent av vinsten.

Mer om läkemedelsutredningens förslag gällande apotekens parallellimport finns att läsa i slutbetänkandet Tydligare regler och ansvar för läkemedel.

Statsbidrag för läkemedel tas bort

Ingrid Helander
-
0
Statsbidrag för läkemedel tas bort

Efter mer än två års utredande lämnade Toivo Heinsoo över slutbetänkandet av Läkemedelsutredningen till socialminister Annika Strandhäll i dag fredag. Uppdraget har varit att se över dagens system för finansiering, subvention och prissättning av läkemedel, något Läkemedelsvärlden rapporterat om tidigare.

I det drygt 700 sidor långa betänkandet, med titeln Tydligare ansvar och regler för läkemedel, föreslår utredaren att det nuvarande särskilda bidrag som staten årligen ger landstingen som kompensation för kostnader för läkemedel inom förmånen slopas. I stället ska den ekonomiska kompensationen föras över till det generella statsbidraget.

Landstingen ska också få behålla hela återbetalningen som kan uppstå efter avtal med olika läkemedelsbolag vid införande av vissa läkemedel. I dag delar staten och landstingen på återbetalningen.

Detta skapar enligt utredningen incitament för landstingen att ”effektivisera sin läkemedelsanvändning, ha kontroll på sina upphandlingar och söka bästa möjliga prissättning”. Det ger dessutom staten bättre kostnadskontroll, enligt utredningen.

Staten föreslås även ge ett särskilt ekonomiskt stöd till de landsting som har ovanligt höga kostnader för särläkemedel, det vill säga läkemedel som används vid sällsynta tillstånd. Däremot föreslås ingen särskild finansieringspott utan utredningen förespråkar en “utvecklad solidarisk finansiering”.

Vad gäller prissättningen av särläkemedel anser utredningen att det i undantagsfall kan behövas en utökad betalningsvilja, men att det fortsatt är viktigt att ta hänsyn till kostnadseffektiviteten.

Utredningen föreslår också införande av ett särskilt statsbidrag. Detta för att “stötta användningen inom vissa nya läkemedelsområden”. Bland tänkbara sådana områden nämns cell- och genterapier. Här ser utredaren också möjlighet för avtal mellan landstingen och företag, med brasklappen att avtalen ska vara nationella och inte bidra till ojämlika förutsättningar över landet. Enskilda landsting ska alltså inte kunna teckna egna avtal.

På det stora hela vill utredaren se en mer övergripande statlig styrning inom läkemedelsområdet. Flera myndigheter, bland annat Socialstyrelsen, Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket (TLV) och Läkemedelsverket föreslås få en rad nya uppdrag vad gäller uppföljning av läkemedelsanvändning.

Läkemedelsverket ska också, enligt förslaget, ta fram rapporter om alla nya läkemedel och medicintekniska produkter för att på så sätt säkerställa producentoberoende information om det kliniska mervärdet.

Efter att slutbetänkandet nu överlämnats till regeringen ska det skickas ut på remiss. Någon slutdatum för inlämnande av remissvar är inte satt utan beslutas av kommande regering.

Miljonpris till svensk alzheimerveteran

Ingrid Helander
-
0
Miljonpris till svensk alzheimerveteran

I somras presenterades data från en global fas IIb-studie med drygt 850 patienter som visade att läkemedelskandidaten BAN2401 tycks kunna bromsa utvecklingen av Alzheimers sjukdom efter 18 månaders användning, något som Läkemedelsvärlden rapporterat om.

BAN2401 är ett resultat av upptäckter gjorda av Lars Lannfelt, professor i geriatrik vid Uppsala universitet för snart 20 år sedan, som han sedan fortsatt att utveckla.

För detta tilldelas Lars Lannfelt Alzheimerfondens stora forskningspris på 2,5 miljoner kronor. I motiveringen betonas betydelsen av Lars Lannfelts forskning rörande de grundläggande sjukdomsframkallande förändringarna vid Alzheimers sjukdom, hur de kan orsakas av genetiska förändringar och hur de kan angripas med nya läkemedel.

– Ett av dessa läkemedel är det som hela världen nu hoppas skall visa sig vara effektivt mot Alzheimers sjukdom, vilket vi snart kommer att få veta, säger Liselotte Jansson, generalsekreterare på Alzheimerfonden, i ett pressmeddelande.

BAN240 utvecklas i ett samarbete mellan det svenska bolaget Bioarctic, i vilket Lars Lannfelt är storägare, och det japanska läkemedelsbolaget Eisai.

Nästa steg i den kliniska utvecklingen är att genomföra en fas III-studie.

APL byter vd när bolaget ska ”konsolidera”

Ingrid Helander
-
0
APL byter vd när bolaget ska ”konsolidera”

APL meddelar i ett pressmeddelande att den nuvarande vd:n Eva Sjökvist Saers lämnar sitt uppdrag. Medan rekryteringen av en ny vd pågår går APL:s marknadsdirektör Ulf Skough in som tillförordnad vd från och med den 14 januari.

Orsaken till vd-bytet beskrivs som behov av ett nytt ledarskap.

”APL står nu inför nya utmaningar som bland annat innebär en period av investeringar i befintliga produktionsenheter och konsolidering av verksamheten.”, skriver APL i pressmeddelandet.

– Det är naturligt att en ny vd får ta över uppdraget att leda APL i denna fas, säger Johan Assarsson, styrelseordförande APL. Jag vill tacka Eva för de värdefulla insatser hon gjort som vd för APL under många år.

Eva Sjökvist Saers har varit chef för APL sedan 2003 och utsågs till vd 2008 i samband med bolagiseringen.

– Det har varit mycket spännande att leda APL i förändringsresan. APL har ett viktigt uppdrag att bidra med läkemedel som förbättrar och räddar liv, säger Eva Sjökvist Saers.

– Det har varit stimulerande att gå till jobbet varje dag och det bästa har varit samarbetet med kollegor, såväl inom APL som i branschen.

Arbetet med att rekrytera en ny vd har inletts.

Eva Sjökvist Saers var styrelseordförande för Apotekarsocieteten mellan 2008 och 2016 – den första kvinnan på posten i organisationens historia. Läs en längre intervju med Eva Sjökvist Saers här.

Inlägg i sociala medier var otillåten läkemedelsreklam

Ingrid Helander
-
0
Inlägg i sociala medier var otillåten läkemedelsreklam

Ett tidigare beslut om otillåten marknadsföring av läkemedel i sociala medier i Informationsgranskningsnämnden, IGN, har efter överklagan nu slagits fast.

Ärendet gäller ett inlägg om Novartis migränläkemedel Aimovig på Linkedin. I samband med att läkemedlet godkändes i EU förra hösten postade en medarbetare på Novartis ett inlägg på sin Linkedin-sida, med en kommentar och en länk till företaget pressmeddelande.

Inlägget anmäldes till IGN för brott mot det etiska regelverket med motivet att det rörde sig om marknadsföring av ett receptbelagt läkemedel riktat mot allmänheten, vilket inte är tillåtet. IGN gick på anmälarens linje och beslutade att Novartis skulle böta 90 000 kronor, något som Läkemedelsvärlden skrivit om.

Novartis överklagade beslutet till Nämnden för bedömning av läkemedelsinformation, NBL, och menade att publiceringen inte ska ses som marknadsföring av läkemedel, att den inte hade kommersiellt syfte och att målgruppen inte var allmänheten.

NBL håller dock fast vid IGN:s beslut och slår fast att Linkedin-posten är att betrakta som otillåten läkemedelsreklam. Man vidhåller också att trots att inlägget gjordes av en enskild medarbetare är det företaget som är att betrakta som avsändare. Novartis döms att böta ytterligare 40 000 kronor, vilket innebär att bolaget ska betala totalt 130 000 kronor.

Ärendet och beslutet är principiellt viktigt menar Richard Pellas, compliance officer på Läkemedelsindustriföreningen, Lif, i ett uttalande på föreningens hemsida:

– Det var bra att Novartis valde att överklaga IGN:s beslut till NBL, så att vi får en tydlig praxis kring vad som gäller när medarbetare delar företagsinformation på Linkedin. Användningen av sociala medier ökar hela tiden och det är lätt att sprida eller gilla information av bara farten.

En annan viktig faktor att ta hänsyn till är att de etiska regelverken ser olika ut i olika länder, men att det innehåll man delar i sociala medier blir detsamma oavsett vilket land mottagaren befinner sig i.

– Företagen är ju multinationella och ibland har man kollegor i andra länder där det finns information som kan vara okej att publicera som inte är tillåten i Sverige. Därför är det viktigt att företagen löpande utbildar sina anställda i de etiska regelverken.

Statiner tycks minska besvär vid psykisk sjukdom

Ingrid Helander
-
0
Statiner tycks minska besvär vid psykisk sjukdom

En kohortstudie med hälsodata från drygt 142 000 svenska patienter med allvarlig psykisk sjukdom visade tecken på att det psykiska tillståndet förbättrades när patienterna åt läkemedel för fysiska åkommor som diabetes, höga blodfetter och högt blodtryck.

Studien är ledd av Christina Dalman, professor i psykiatrisk epidemiologi vid Karolinska institutet och gjord i samarbete med forskare från University College i London.

– Vi vet sedan tidigare forskning att det finns inflammatoriska förändringar hos personer med allvarlig psykisk sjukdom. Hypotesen var därför att antiinflammatoriska läkemedel skulle kunna ha effekt även på den psykiska sjukdomen, säger Christina Dalman.

I studien, som är publicerad i Jama Psychiatry, analyserades hälsodata från svenska patienter med schizofreni, bipolär sjukdom eller icke-affektiv psykos.

Forskarna jämförde perioder då patienten förskrivits och hämtat ut läkemedel mot högt kolesterol, högt blodtryck eller diabetes med perioder då patienten inte fått läkemedlen. Mer specifikt handlade det om statiner, kalciumflödeshämmare och metformin, som samtliga är vanligt förekommande och väl studerade läkemedel.

När patientdata analyserades med statistiska metoder med avseende på självförvållade skador och sjukhusvistelse kopplad till psykisk sjukdom såg forskarna att sjukhusvistelserna minskade under perioder när patienterna åt något av de aktuella läkemedlen.

Vidare minskade alla läkemedlen mängden självförvållade skador hos patienter med bipolär sjukdom eller schizofreni. Hos patienter med icke-affektiv psykotisk sjukdom sågs minskningen hos de som åt kalciumflödeshämmare. Samtliga förändringar var statistiskt signifikanta.

Detta är enligt Christina Dalman första gången man noterat dessa samband i en epidemiologisk studie, och resultaten var tydligare än forskarna hade förväntat sig.

– Jag blev så förvånad över att alla grupperna föll ut så tydligt att jag lät en annan statistiker göra om analysen, men resultaten blev detsamma, säger Christina Dalman.

Än är det dock för tidigt att rekommendera att nuvarande psykiatrisk behandling ska kompletteras med de undersökta läkemedlen. Till en början måste studien replikeras med ett annat patientmaterial och forskarna behöver förstå mer om de molekylära mekanismerna bakom läkemedlens möjliga effekt på psykisk sjukdom.

– Det är en stor samsjuklighet mellan allvarlig psykisk sjukdom och metabola sjukdomar. Exakt varför vet vi inte, men det kan finnas gener som predisponerar för dessa sjukdomar. Vi vet också att neuroleptika har effekter som ger metabola sjukdomar, säger Christina Dalman.

Eftersom det är en kohortstudie är de upptäckta sambanden endast statistiska – något orsakssamband går inte att se i den här typen av studier. Man vet heller inte om patienterna verkligen åt de förskrivna och uthämtade läkemedlen.

En annan möjlig felkälla är att det inte var de aktuella läkemedlen som fick patienterna att må bättre, utan att ett bättre mående snarare var förutsättningen för att orka ta läkemedlen. För att försöka utesluta detta tittade forskarna även på patienter som fått vätskedrivande läkemedel, som inte tros ha någon effekt på det psykiska måendet, och såg där ingen förbättring av de psykiska sjukdomarna när läkemedlen togs.

Men även om det är för tidigt att regelmässigt komplettera nuvarande behandlingar av psykisk sjukdom med läkemedel mot högt kolesterol, högt blodtryck och diabetes har studiens resultat klinisk nytta, menar Christina Dalman.

– Eftersom många med allvarlig psykisk sjukdom också har dessa symtom, och dessutom visat sig vara mer underdiagnostiserade än andra grupper, kan man som läkare vara extra observant och känna att man gör något bra när man sätter in dessa läkemedel.

Ytterligare stöd för Tetris vid PTSD

Ingrid Helander
-
0
Ytterligare stöd för Tetris vid PTSD

En liten studie på 20 patienter med posttraumatiskt stressyndrom, PTSD, visar att genom att spela datorspelet Tetris kan antalet flashbacks av obehagliga och påträngande minnen minskas signifikant.

– PTSD kan behandlas framgångsrikt med de terapier som redan finns tillgängliga i dag, säger forskaren Henrik Kessler, försteförfattare till studien, i ett uttalande. Problemet är att antalet patienter är mycket större än tillgängliga behandlingsplatser och därför söker forskningen metoder utanför konventionell behandling som kan hjälpa patienterna.

I studien, som är publicerad i Journal of Consulting and Clinical Psychology, studerade forskare från Ruhr-Universität Bochum i Tyskland tillsammans med forskare från Karolinska institutet, KI, 20 inneliggande patienter med komplex PTSD. Patienterna var inlagda på sjukhus i mellan fem till tio veckor. Under tiden fick patienterna, förutom konventionell terapi, också spela Tetris som terapiform.

Under hela den inneliggande tiden förde patienterna dessutom dagbok där de antecknade vilka påträngande minnen (flashbacks) de hade, till exempel erfarenheter av våld i olika situationer, och hur ofta de förekom.

Innan Tetris-interventionen fick patienterna skriva ned ett av de påträngande minnena på ett papper, som sedan revs sönder utan att patienten berättade om vad som stod på pappret. Därefter spelade patienterna Tetris i 25 minuter. Varje intervention behandlade endast ett minne.

Vid jämförelse med antal och frekvens av flashbacks som noterats i dagböckerna innan interventionen startade konstaterar forskarna att majoriteten av patienterna, 16 av 20, hade färre flashbacks efter att ha spelat Tetris. Minskningen, i genomsnitt 64 procent, gällde bara de minnen som patienterna skrivit ned innan Tetris-spelandet. Även frekvensen av flashbacks för andra minnen minskade under interventionen, men bara med 11 procent.

Det här är inte första gången Tetris-spel har visats kunna minska symtom vid PTSD. Bland annat har KI-forskaren Emily Holmes, som också medverkat i den nu aktuella studien, studerat personer som varit med om en motorcykelolycka och som fått spela Tetris på akuten. Resultaten visade att de som hade spelat Tetris hade färre påträngande minnen totalt sett den närmsta veckan efter olyckan jämfört med en kontrollgrupp, som fått en annan uppgift. Forskarna såg också att minnesbilderna klingade av snabbare.

Den bakomliggande mekanismen bakom Tetris-effekten tros vara att eftersom spelet är visuellt krävande förhindrar det att traumatiska minnesbilder befästs, och i de fall där de redan gjort det, konkurrerar ut dem.

Forskarna bakom den nu aktuella studien konstaterar dock att Tetris-spel inte är en ersättning för konventionell terapi vid PTSD, men skulle kunna vara ett komplement för att lindra symtomen.

– Vår förhoppning är att vi kan utveckla en behandlingsmetod som människor kan använda på egen hand för att lindra sina symtom, även om det inte finns tillgängliga behandlingsplatser, säger Henrik Kessler.

Den aktuella studien är också mycket liten och utan kontrollgrupp, och nästa steg är att undersöka interventionen i större skala. Forskarna ska också undersöka mekanismen bakom den förmodade Tetris-effekten i experimentella studier på friska försökspersoner.

Inte kostnadseffektivt med allmän TBE-vaccinering

Helene Wallskär
-
0
Inte kostnadseffektivt med allmän TBE-vaccinering

I dagsläget vaccinerar sig mellan 27 och 45 procent av invånarna i olika åldersgrupper i Stockholms län mot fästingburen hjärnhinneinflammation, TBE, på egen bekostnad. Folkhälsomyndigheten har på uppdrag av Stockholms läns landsting gjort en hälsoekonomisk analys av att införa allmän vaccination mot TBE i regionen. Analysens slutsats är att kostnaden blir för hög i förhållande till nyttan i samtliga de tre scenarier som testats.

”Inget scenario kan betraktas som kostnadseffektivt”, skriver Folkhälsomyndigheten i sin rapport.

I den hälsoekonomiska analysen jämförs ett läge utan vaccination med en situation där kostnadsfria vaccinationer skulle resultera i en 50-procentig vaccinationstäckning jämnt fördelat över befolkningen.

I analysen räknar utredarna in alla effekter som TBE-smitta kan föra med sig i form av bland annat vårdkostnader akut och vid följdsjukdomar, produktionsbortfall och sänkt livskvalitet. Likaså vägs alla kostnader för allmän TBE-vaccinering in.

Kostnadseffektiviteten för allmän vaccinering analyseras ur ett samhällsperspektiv och mäts i kostnad per kvalitetsjusterat levnadsår, qualy. I analysen varierar denna kostnad mellan 7,5 miljoner kronor och 18,5 miljoner kronor i de olika scenarion som studerats. En kostnad över en miljon kronor per qualy brukar anses som mycket hög.

En viktig förklaring till att kostnadseffektiviteten blir så låg är att risken för TBE-smitta är låg när den beräknas som ett genomsnitt i regionens hela befolkning. För närvarande insjuknar omkring 8 per 100 000 invånare och år. I vissa geografiska områden är dock risken att smittas betydligt högre än i andra områden.

”Hade analysen gjorts endast för de riskutsatta områdena hade resultatet kunnat bli ett annat. Däremot är en sådan strategi svår att genomföra på grund av att det är svårt att avgränsa erbjudandet om fri vaccination”, skriver Folkhälsomyndigheten.

I Sörmland erbjuds sedan i fjol alla barn och unga under 19 år kostnadsfri TBE-vaccinering.

Hon leder arbetet mot falska läkemedel

Ingrid Helander
-
0
Hon leder arbetet mot falska läkemedel

Från och med den 9 februari ska, enligt ett EU-direktiv, i stort sett alla förpackningar till nytillverkade receptbelagda läkemedel i EU kunna spåras, något som Läkemedelsvärlden rapporterat om tidigare. Syftet med spårbarheten är att förhindra att förfalskade läkemedel når patienterna via den legala distributionskedjan, det vill säga inom vård och omsorg samt via apotek.

Arbetet med de tekniska system och samarbeten som krävs för detta pågår nu för fullt, både på EU-nivå och nationellt. Arbetet i Sverige leds av organisationen E-vis, som står för E-verifikation i Sverige.

Från och med den 1 januari heter organisationens vd Kristina von Sydow. Som vd är Kristina von Sydow ansvarig för införandet av den svenska delen av spårbargetssystemet.

– Det här systemet är något helt nytt. Det kräver att intressenterna litar på varandra och samarbetar, säger Kristina von Sydow, i ett pressmeddelande.

Spårbarheten nås genom att alla läkemedel som tillverkas från och med den 9 februari måste förses med en unik 2D-kod, samt ha en säkerhetsförsegling. Varje förpacknings kod laddas upp i en gemensam EU-databas där den kan kontrolleras och bekräftas under hela förpackningens livscykel, fram till utlämnande på apotek eller användning i hälso- och sjukvården.

– När systemet är aktiverat och fullt ut implementerat kommer, bara i Sverige, över 100 miljoner förpackningar varje år märkas med en säkerhetsförsegling och en unik 2D-kod, säger Kristina von Sydow.

Kristina von Sydow har tidigare arbetat med olika e-hälso- och läkemedelsinformationssystem, senast på läkemedelsföretaget MSD. Hon har tidigare även arbetat som affärsutvecklare och ansvarig för e-hälsofrågor på Läkemedelsindustriföreningen, Lif, samt som chef för Fass.

Hundra forskningsprojekt stöds av Barncancerfonden

Helene Wallskär
-
0
Hundra forskningsprojekt stöds av Barncancerfonden

Barncancerfonden delar i år ut närmare 137 miljoner kronor till 100 forskningsprojekt.

– Tack vare behandlingar med cytostatika, strålning och kirurgi överlever idag 80 procent av de barn i Sverige som insjuknar i cancer. Men för att alla barn ska överleva krävs att vi nu hittar helt nya behandlingar, säger Kerstin Sollerbrant, forskningschef på Barncancerfonden, i ett pressmeddelande.

En av forskarna som beviljats finansiering från Barncancerfonden är professor Angelica Loskog vid institutionen för immunologi, genetik och patologi, Uppsala universitet. Hon och hennes medarbetare forskar om CAR-T-cellsterapi, inte bara för vuxna cancerpatienter utan även för barn.

Vid CAR-T-cellsterapi tas patientens egna T-celler ut ur kroppen och modifieras genom att proteinet CAR sätts på deras yta. I nästa steg återförs cellerna till patienten och kan då kraftfullt angripa och bekämpa cancercellerna.

Upptäckten av denna behandlingsprincip har hittills lett fram till två godkända läkemedel och forskningen går nu vidare, bland annat i Uppsala. CAR-T-metoden har hittills visat sig mest användbar mot leukemier, men nu ska Angelica Loskog och hennes team ta fram CAR-T-celler som ökar effekten vid behandling av cancerformen lymfom.

– Vårt mål är att ta fram nya, starkare behandlingar med CAR-T-celler. Det är viktigt att behandlingssvaren för lymfom blir lika bra som för leukemi. Detta kan även ge lärdomar om hur man får CAR-T-celler att fungera för andra vanliga cancerdiagnoser, säger Angelica Loskog vars projekt får 2,4 miljoner kronor av Barncancerfonden.

Rekordmånga nya läkemedel fick klartecken

Helene Wallskär
-
0
Rekordmånga nya läkemedel fick klartecken

EU:s läkemedelsmyndighet EMA rapporterar att 42 av de totalt 84 läkemedel som rekommenderades för godkännande i fjol var helt nya aktiva substanser. Många av dessa nya behandlingar innebär värdefulla förbättringar för olika patientgrupper, bland andra barn med neurologiska och metabola sjukdomar.

Siffran 42 kan jämföras med antalet rekommendationer av helt nya läkemedel under de fyra föregående åren, som varierade mellan 27 och 40.

Flest nya läkemedelssubstanser och nya användningar av tidigare godkända substanser kom på cancerområdet. Bland cancernyheterna märks de två första CAR-T-cellsterapierna Kymriah  (tisagenlecleucel) och Yescarta (axicabtagene ciloleucel).

Även på infektionsområdet och inom neurologi, hematologi respektive endokrinologi gav EMA klartecken till ett flertal helt nya substanser.

Tjugoen av de nya behandlingarna var så kallade särläkemedel, orphan medicines, läkemedel mot sällsynta, allvarliga sjukdomar. Detta gäller bland annat Luxturna (voretigene neparvovec) för behandling av en sällsynt ärftlig ögonsjukdom hos barn och vuxna. Sjukdomen orsakas av en specifik genmutation och leder till svåra synnedsättningar och så småningom vanligen blindhet. Läkemedlet verkar genom att byta ut den muterade genen i näthinneceller och kan framför allt förbättra mörkerseendet.

Ett annat av de särläkemedel som fick klartecken 2018 var Amglidia (glibenclamide) som används för att behandla en sällsynt form av diabetes hos nyfödda, spädbarn och äldre barn.

I fyra fall rekommenderades godkännande genom ett påskyndat förfarande som enbart används för mediciner som fyller ett tidigare ouppfyllt medicinskt behov. Det handlade här om läkemedlen Hemlibra (emecizumab) som används vid hemofili A, Onpattro (patisiran) och Tegsedi (inotersen) mot Skelleftesjukan och Takhzyro (lanadelumab) mot ärftligt angioödem.

EMA:s säkerhetsövervakning av redan godkända läkemedel resulterade under fjolåret i en rad indragningar, begränsningar av läkemedels användning samt nya säkerhetsrekommendationer. Bland annat drogs, som Läkemedelsvärlden rapporterat, MS-medicinerna Zinbryta och Zenapax (båda med den aktiva substansen daclizumab) in efter att ha orsakat flera fall av allvarliga hjärninflammationer.

EMA rekommenderade även kraftiga begränsningar av användningen av antibiotika med kinoloner och fluorokinoloner på grund av biverkningsrisker.

123Sida 3 av 3