När The race for children act blev amerikansk lag förra året gladde sig många som kämpar för att fler nya cancerläkemedel ska utvecklas för barn och inte bara för vuxna.
Lagändringen innebär att ett läkemedelsföretag i USA inte längre får avstå från att utveckla en läkemedelskandidat även för barn genom att hänvisa till att det sjukdomstillstånd hos vuxna som det gäller inte är aktuellt hos barn. I stället är det nu läkemedelskandidatens verkningsmekanism som är avgörande. Kan verkningsmekanismen ha effekt mot en annan sjukdom hos barn och en sådan behandling behövs, så ska läkemedlet utvecklas även för barn.
På cancerområdet skulle detta som ett påhittat exempel kunna innebära att en läkemedelskandidat mot bröstcancer ska utvecklas mot en barncancerform också, om forskningen har visat att läkemedlets verkningsmekanism kan ha effekt även där.
– Man tror att lagändringarna kommer att få i gång utvecklingen av ett större antal relevanta läkemedel inom barnonkologi där utvecklingen tidigare fördröjts på grund av att indikationen som valts hos vuxna inte fanns hos barn, säger Ninna Gullberg, utredare vid Läkemedelsverket och svensk delegat i den europeiska läkemedelsmyndigheten EMA:s vetenskapliga kommitté om läkemedel för barn, PDCO.
Den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA har nu i samarbete med National cancer institute och barnonkologer tagit fram en lista över molekylära måltavlor som är relevanta att rikta nya barncancerläkemedel mot. Pediatric molecular target list är tänkt som en vägledning för läkemedelsbolag som planerar att ansöka om utveckling av nya onkologiska läkemedel.
Listan är dynamisk och molekylära måltavlor kommer i takt med kunskapsutvecklingen att läggas till och förändras efter hand. Den väntas få betydelse inte bara i USA utan i hela världen. EMA och FDA har ett fortlöpande samarbete om läkemedelsutveckling för barn, med bland annat månatliga telefonkonferenser där ofta även Kanadas, Japans och Australiens läkemedelsmyndigheter medverkar.
– EMA deltar fortlöpande i diskussionerna om Pediatric molecular target list och kan på så sätt bidra och påverka vilka mekanismer som kommer med, säger Ninna Gullberg.
EU:s regler om barnläkemedel ser annorlunda ut än de amerikanska. I EU är det fortfarande formellt sjukdomstillståndet som läkemedlet är avsett för, och inte verkningsmekanismen, som styr om läkemedelsföretag måste utveckla ett vuxenläkemedel även för barn. Enligt den så kallade barnförordningen måste läkemedelsbolag utveckla läkemedel till barn om samma diagnos som läkemedlet testas för hos vuxna också finns hos barn och de har behov av behandlingen.
Men på cancerområdet finns många sjukdomar som nästan uteslutande drabbar barn och många andra som bara finns hos vuxna. Utvecklingen har främst styrts av vuxnas behov och det har inte kommit nya cancerläkemedel för barn i samma takt.
Barncancerorganisationer och andra aktörer i Europa har, som Läkemedelsvärlden berättat om, därför krävt regeländringar liknande de i USA och det finns en pågående diskussion om frågan inom EU. Ninna Gullberg tror dock att eventuella ändringar av EU-lagstiftningen kommer att dröja några år till. Samtidigt, framhåller hon, kommer även barn i Europa troligen redan nu att få nytta av förändringen i USA.
– Dels kommer forskningsstudierna med största sannolikhet att inkludera europeiska barn och dels är utvecklingen av cancerläkemedel global och de produkter som börjar utvecklas enligt amerikansk lagstiftning kommer även till Europa.
Hon menar också att det finns vissa delar av EU-lagstiftningen som går längre än den amerikanska och att de olika regelverken därför kan samverka på ett sätt som är positivt för utvecklingen av nya barnläkemedel.
– Medan The race for children act i första hand innebär krav på tidig utveckling av ett läkemedel, kan vi inom EU utifrån barnförordningen kräva full utveckling till barn, så snart det gäller en indikation som inkluderar barn.
EMA-kommittén om läkemedel för barn, PDCO, skriver sedan några år ibland också särskilda uppmaningar till läkemedelsföretag när kommittén anser att ett visst cancerläkemedel bör utvecklas även för barn. Det sker när ett läkemedelsföretag begär att inte behöva utveckla en viss substans till barn eftersom cancerformen bara finns hos vuxna. Om PDCO då bedömer att verkningsmekanismen kan passa för behandling även av en barncancer lägger kommittén in en uppmaning till läkemedelsföretagen i beslutet om att de bör utveckla läkemedlet för barn också.
– Företagen lyssnar ganska mycket på våra uppmaningar och flera utvecklingsprojekt för barn har kommit i gång tack vare detta.
Ytterligare en faktor som kan bidra till att fler barncancerläkemedel nu faktiskt tas fram är, menar Ninna Gullberg, att många nya cancerläkemedel i dag är målriktade och därigenom smala och avsedda för en begränsad patientgrupp, oavsett ålder.
– Det gör att det blir mindre affärsmässig skillnad mellan att utveckla läkemedel för vuxna respektive för barn och barncancerläkemedel blir därmed mer intressanta för företagen.
