Månads arkivering november 2016

Nya tekniker kan ge tidig information om diagnos

Ingrid Helander
-
0
Nya tekniker kan ge tidig information om diagnos

LÄKEMEDELSKONGRESSEN. Läkemedelsutvecklingen har mer och mer skiftat från enbart kemiska molekyler till biologiska läkemedel baserade på proteiner. I Sverige har regeringen lanserat ett antal satsningar på både forskning och produktion av biologiska läkemedel.

Mathias Uhlén har bland annat varit med och tagit fram the human protein atlas med en kartläggning av människans samtliga proteiner. Han tror att den ökade kunskapen om de mänskliga byggstenarna inte bara kan användas för att utveckla nya biologiska läkemedel utan också för att hitta tidiga sjukdomsmarkörer.

– Min vision är att försöka kombinera den klassiska diagnostiken som finns på sjukhus som till exempel mätning av kolesterol med de nya -omicsteknikerna (bland annat genomics, proteomics, metabolomics, reds. anm.), sade Mathias Uhlén, under en programpunkt på Läkemedelskongressen.

Genom ett årligt blodprov som analyseras på detta sätt skulle man enligt Mathias Uhlén kunna få ett mått på den biologiska åldern.

– Vi hoppas även kunna hitta tidiga tecken på sjukdom, innan man fått symtom, och kunna ta fram mer individualiserade behandlingar för kommande sjukdomar.

I ett nytt projekt har Mathias Uhlén och kollegor arbetat med ”friskhetsprofilering”. I det har man tittat på 100 friska personer som bland annat fått lämna blod-, urin-, saliv- och fecesprov var tredje månad som sedan analyserats med nämnda -omicstekniker och klinisk kemi.

– I dagsläget har vi en massa data och om det kommer att leda till några kliniskt intressanta saker vet vi inte. Förhoppningen är att vi ska kunna förutsäga vad som kommer att hända med dessa individer på sikt.

Inom läkemedelsutvecklingen utgörs enligt Mathias Uhlén ungefär hälften av de stora bolagens pipelines numera av biologiska läkemedel, och resten av kemiska substanser. Men även om de biologiska läkemedlen är på frammarsch är knappast småmolekylernas tid förbi. Eftersom de biologiska läkemedlen består av relativt stora molekyler verkar de framförallt utanför cellen och i blodet.

– Hur framtiden ser ut beror på hur bra vi blir på att få in de biologiska läkemedlen i cellerna, men jag hoppas och tror att fördelningen förblir ungefär 50-50 i bolagens pipelines. Oavsett är det en fantastisk tid för oss som arbetar med läkemedelsutveckling, sade Mathias Uhlén.

Utredning om prissättning av läkemedel inom kort

Sara Heyman
-
0
Utredning om prissättning av läkemedel inom kort

LÄKEMEDELSKONGRESSEN. En ny utredning för att se över finansiering och prissättning av läkemedel kommer presenteras nästa vecka, berättar Agneta Karlsson som är statssekreterare hos folkhälso- och sjukvårdsminister Gabriel Wikström. Det kommer att vara en långsiktig utredning.

– Nästa vecka tas ett regeringsbeslut, säger hon. Sedan presenteras utredare och direktiv.

Kan du säga något om hur lång tid utredningen kommer att få ta?
– Ja, det blir minst två år.

Agneta Karlsson säger att en ny lag utifrån utredningens arbete kommer kunna presenteras som tidigast i nästa mandatperiod.                                                                                                                                                                                                                                            

Kan du säga något mer om den nationella läkemedelslistan, som ju alla väntar på?
– Den kommer presenteras i december. Då kommer vi att ha ett konkret förslag, bland annat vilka som ska ha tillgång till informationen i läkemedelslistan, exakt vad som ska vara tillgänglig information, och hur detta ska fungera. Det är många praktiska saker i detta.

Hans Karlsson, chef för avdelningen för vård och omsorg på SKL, har sagt att de tekniska lösningarna redan finns för att införa en nationell läkemedelslista. Han menar att det är juridiken, det vill säga regeringens förslag, som alla väntar på. Vad säger du om det?
– Då så! Det är ju jättebra. Vi måste jobba parallellt. E-hälsomyndigheten måste också arbeta med detta. Det krävs arbete både nationellt och lokalt. Det kommer ju ta tid innan varje sjukhus är anslutet till en nationell läkemedelslista.

Pfizer avbryter studierna på ny blodfettssänkare

Sara Heyman
-
0
Pfizer avbryter studierna på ny blodfettssänkare

Två läkemedelsbolag har tagit fram godkända lipidsänkare av typen PCSK9-hämmare, som anses vara det stora genombrottet när det gäller kolesterolsänkning efter statiner.

Pfizer har varit det tredje stora läkemedelsbolaget på banan, men avbryter nu sin utveckling av läkemedlet i fas III. Substansen med namnet bococizumab har inte visat sig ha tillfredsställande effekt över en längre tid. Patienterna i studierna har också visat sig i högre grad utvecklar immunitet mot läkemedlet, och få reaktioner vid insticksstället för läkemedlet, som injiceras.

Pfizer har därför dragit slutsatsen att bococizumab inte kommer att ha det värde man hade hoppats på för patienter, läkare eller aktieägare.

Närmare en tiondel av befolkningen i Sverige, cirka nio procent, förskrivs idag en lipidsänkare, framför allt statiner, för att sänka nivåerna av LDL-kolesterolet och därmed minska risken för hjärtinfarkt.

När statinerna kom för tre decennier sedan, var det ett stort genombrott. Och när pcsk9-hämmarna kom, bedömdes det som nästa stora steg i utvecklingen av blodfettsbehandlingar.

– Med statinerna visade vi för första gången att vi med den behandlingen minskade hjärtkärlsjukdom och dödlighet. Med PCSK9-hämmarna kommer vi att kunna pressa ned det onda kolesterolet ytterligare hos patienter där den tidigare behandlingen inte räckt till, sa Anders G Olsson, kardiolog och specialist på blodfetter, till Läkemedelsvärlden.se för ett drygt år sedan.

Hela världen trodde att de nya läkemedlen, som säljs av bolagen Amgen och Sanofi och Regeneron, skulle bli storsäljare. Dessa läkemedel tas som injektioner varannan eller var fjärde vecka. Men, enligt amerikanska tidningen Stat som bevakar medicin och vetenskap, har de båda blivit kommersiella fiaskon, delvis på grund av de skyhöga priserna. Försäkringsbolag i USA har inte velat betala för behandlingarna.

Projekt ska öka kunskapen om antibiotikaresistens

Sara Heyman
-
0
Projekt ska öka kunskapen om antibiotikaresistens

Proverna ska analyseras för att se hur vanligt det är med multiresistenta ESBL-bildande E. colibakterier bland vuxna. Meningen är att samla in prover från friska människor ute i samhället som inte vistats långa tider på sjukhus.

Undersökningen ingår i ett treårigt samarbetsprojekt mellan Sverige, Norge, Finland, Ryssland, Tyskland, Polen och Lettland. Det är det första projektet i sitt slag.
– Vi vill kartlägga hur bärarskapssiffrorna ser ut i de olika länderna, säger Sofia Ny, som är doktorand i mikrobiologi vid Karolinska institutet och Folkhälsomyndigheten. När vi väl vet hur det ser ut, kan vi ställa frågor om varför det ser ut som det gör. Om till exempel bärarskapssiffrorna är mycket högre i något eller några länder, så får man undersöka varför det är så.

Att Ryssland är med i projektet har stor betydelse. Hur antibiotikaresistensen ser ut där och vilket arbete som görs för att motarbeta utvecklingen, vet vi i Sverige och EU i dagsläget väldigt lite om.

Sofia Ny säger att projektet, som svenska folkhälsomyndigheten tagit initiativ till, också syftar till att få till ett lärorikt utbyte och ett gott samarbete med länderna i vår närhet.

Det finns en risk att nivåerna av antibiotikaresistens i samhället överskattas. Det kan bero på att man i många länder framför allt tar prover på de som är mycket sjuka och fokuserar resistensprovtagningar på bland annat blodinfektioner. En olycklig konsekvens av det kan bli att man ordinerar onödigt breda antibiotikasorter, och på sätt påskyndar utvecklingen av antibiotikaresistensen.

Med projektet hoppas Folkhälsomyndigheten att länderna ska få ett bättre kunskapsunderlag för att kunna ordinera så smal antibiotika som möjligt.

Projektet, som går under namnet NoDARS, som står för Northern Dimension Antibiotic Resistance Study, inleddes med ett år av planering. Under detta andra år sker insamling av prover. Utöver de 250 avföringsproverna som nu efterlyses, pågår en insamling av urinprover från okomplicerade urinvägsinfektioner i samarbete med Karolinska Universitetslaboratoriet och vårdcentraler i Stockholm, och fler avföringsprover från studenter för att få in en yngre grupp av provlämnare.

Sofia Ny berättar att det inte varit så lätt att få in prover som de först trodde.
– Det finns ju ett stort intresse för antibiotikaresistens bland människor, så vi trodde att det skulle räcka för att få folk att anmäla sig. Men vi fick dåligt gensvar från studenterna, så vi fick lägga till biobiljetten, säger hon.

De som anmäler sig nu får också en biobiljett som tack. De som visar sig vara bärare av en multiresistent tarmbakterie får självklart information om vad det innebär.

Sofia Ny räknar med att de ska ha fått in sina 250 prover innan årsskiftet. Men det är inte bara själva resultatet som har betydelse, säger hon.
– Det är mycket värt att vi från de olika länderna möter varandra och utbyter kunskap och erfarenheter. Vi får ökad kunskap om hur våra samhällen och sjukvårdssystem ser olika ut. Det är jätteviktigt för framtida samarbete att vi förstår varandra och vad vi i de olika länderna har för problem och utmaningar, säger Sofia Ny. 

Hela projektet ska vara klart i slutet på 2017.

Barn fick tio gånger för hög dos morfin

Sara Heyman
-
0
Barn fick tio gånger för hög dos morfin

En lex Maria-anmälan upprättades där händelsen bedömdes som att den hade kunnat medföra allvarlig vårdskada.

Det var en ovana att arbeta i läkemedelsmodulen Melior och bristande uppmärksamhet på olika läkemedelskoncentrationer som ledde till misstaget, enligt beskrivningen av ärendet. När misstaget uppdagades vidtogs adekvata åtgärder, skriver Inspektionen för vård och omsorg, IVO, som avslutat ärendet utan att vidta några ytterligare åtgärder.

Verksamhetsområde barnmedicin inom Skånes universitetssjukhus, ska under detta år införa ett nytt program i patientjournalen för läkemedelshantering anpassat särskilt för barn. Nya rutiner för läkemedelsordinationer beräknas vara implementerade i januari nästa år.

Lönnberg får förlängt uppdrag som samordnare

Ingrid Helander
-
0
Lönnberg får förlängt uppdrag som samordnare

Sedan 2015 har Anders Lönnberg haft regeringsuppdraget att samordna insatser för att stärka den svenska life science-branschen. Nu förlängs hans uppdrag, som tidigare sträckte sig fram till januari 2017. Detaljerna kring detta bereds inom utbildningsdepartementet.

– Life science-samordnarens arbete kommer att fortsätta under år 2017. Som jag förstår det fortsätter det enligt samma spår som i dag, säger Kristian Brangenfeldt, pressekreterare hos högskole- och forskningsminister Helene Hellmark Knutsson.

Till sin hjälp i samordningsarbetet har Anders Lönnberg ett expertråd med representanter från olika delar av life science-branschen. Hittills har man bland annat tagit fram förslag på hur meriteringssystemet kan ändras för att göra det mer attraktivt för akademiker att samarbeta med industrin, och vice versa.

Ett annat projekt är framtagandet av standarder för digitalisering av olika system inom hälso- och sjukvården samt ett förslag på hur finansiering med statligt riskkapital kan se ut. Det senare kommer att bli verklighet från och med årsskiftet då det statliga bolaget Saminvest, som förvaltar fem miljarder kronor, ska börja investera i bolag i bland annat life science-sektorn.

Ytterligare en het fråga som diskuteras flitigt är ersättningssystemet för läkemedel. Där har regeringen aviserat en utredning, vilken Anders Lönnberg och många med honom väntar på.

– Där behöver man bland annat titta på incitamentsstrukturen för att använda nya läkemedel i hälso- och sjukvården. Som det är nu får vården både ta de ekonomiska kostnaderna och riskerna medan intäkterna går till andra delar i samhället.

Anders Lönnberg tycker att arbetet med life science-samordningen så här långt rullar på bra, men menar att det finns förbättringsområden.

– Implementeringshastigheten kan bli bättre, vi producerar fler förslag än vad som kan tas om hand, säger Anders Lönnberg.

Life science-samordningen är en del i regeringens satsning på fem strategiska samverkansprogram som presenterades tidigare i år. Innovationsmyndigheten Vinnova kommer att vara spindeln i nätet och bland annat hjälpa till med att identifiera möjliga satsningar för innovation inom programmen.

Förutom life science består satsningen av program för: Nästa generations resor och transporter, smarta städer, cirkulär biobaserad ekonomi och uppkopplad industri och nya material.

Anders Lönnberg medverkar på Läkemedelskongressen den 9 november. Läs mer om programmet här.

Inget högkostnadsskydd för cannabisläkemedel

Sara Heyman
-
0
Inget högkostnadsskydd för cannabisläkemedel

Sativex är en munhålespray som används för patienter med den kroniska sjukdomen multipel skleros, MS. Dessa patienter får i många fall symtom med spasticitet, krampaktiga spänningar i muskler som leder till ofrivilliga ryckningar.

Spasticiteten beror på att hämmande signaler från hjärnan saknas, vilket leder till en förhöjd aktivitet i muskler och senor. Sativex godkändes av Läkemedelsverket i december 2011, och endast för att behandla spasticitet vid MS. Läkemedlet är endast indikerat om en patient inte har svarat på annan behandling.

I andra länder är substansen godkänd även för andra tillstånd, bland annat i Kanada för smärta vid avancerad cancer. Som Läkemedelsvärlden.se tidigare har skrivit om, anser TLV att det generella vetenskapliga underlaget för cannabis som läkemedel är skralt.

Sativex godkändes ändå för fem år sedan. Skälen till att myndigheten nu inte bedömer att det ska ingå i högkostnadsskyddet, är att osäkerheten kring läkemedlets effekt är stor och att kostnaderna sett mot dess nytta är för höga.

TLV anser att de studier som företaget har lagt fram innehåller en hel del brister, vilket gör att osäkerheten kring resultaten anses mycket stor.

Framåt för stegvist godkännande

Sara Heyman
-
0
Framåt för stegvist godkännande

Läkemedelsverket har i uppdrag från regeringen att arbeta för en nationell samverkan för att främja utveckling, introduktion och uppföljning av läkemedelskandidater, enligt konceptet stegvist godkännande av nya läkemedel.

Konceptet syftar till ökad samverkan mellan olika aktörer, så att patienter som är i stort behov av farmakologiska behandlingar som idag inte finns, snabbare ska kunna få tillgång till nya läkemedel.

”Adaptive pathways”, i Sverige nu alltså föreslagna ”behovsanpassad utvecklingsväg”, var från 2014 en pilotverksamhet för stegvist godkännande av nya läkemedel. EMA har i och med att man avslutat piloten sagt att verksamheten har främjat dialog mellan parterna, som är företag, myndigheter, sjukvården och patientgrupper.

Konceptet är fortfarande under utveckling, men är nu alltså ändå ett möjligt tillvägagångssätt i framtagandet av nya läkemedel. Läkemedelsverket föreslår också i sin rapport, som den här veckan lämnats till regeringen, att man nu ska sprida kunskapen om konceptet ”behovsanpassad utvecklingsväg”. Fortsatt upplysning om behovet av ökad samverkan är nödvändig, men också information om regler och krav.

I sin verksamhet utanför Sverige kommer Läkemedelsverket fortsätta sitt arbete med EMA för att förbättra möjligheterna till läkemedelsuppföljning via register på Europanivå.

Klart med klinisk prövning av medel mot svår pms

Ingrid Helander
-
0
Klart med klinisk prövning av medel mot svår pms

Hösten 2017 startar företaget Asarina Pharma en fas IIb-studie med sin läkemedelskandidat separanolon för behandling av premenstruellt dysforiskt syndrom, PMDS. Detta står klart sedan bolaget säkrat finansiering på cirka 69 miljoner kronor från befintliga och nya investerare.

För ett par år sedan genomförde bolaget, då under namnet Umecrine Mood, en fas I/II-studie med samma substans, men utan att då kunna visa signifikant effekt.

– Den första prövningen hade vissa problem men vi lärde oss mycket på vägen. Viktigt var att sepranolon inte visade några tecken på biverkningar, sade Karin Ekberg, operativt ansvarig på Asarina Pharma, i en tidigare intervju med Läkemedelsvärlden.se.

Drygt 200 kvinnor ska ingå i den nya studien som kommer att genomföras i Sverige, Storbritannien, Tyskland, Polen och USA. Den aktiva behandlingen sker i tre menscykler och totalt beräknas studiedeltagarna ingå i studien i ungefär åtta månader.

– Det har tagit lite tid och vi har varit nära att säkra finansiering tidigare, men nu är vi äntligen här. Vi och ägarna har hela tiden trott på och kämpat för detta, säger Karin Ekberg.

Resultat från studien väntas under första halvåret 2019.

Sepranolon är en injicerbar kroppsegen substans och en stereoisomer till allopregnanolon, en nedbrytningsprodukt till progesteron. Kvinnor med pmds har en ökad känslighet för effekten av allopregnanolon och sepranolon minskar den effekten.

I dag finns inget specifikt läkemedel för behandling av pmds på marknaden. Vissa kvinnor blir hjälpa av ssri-preparat och p-piller, andra inte.

Lägre dödlighet med tillväxthormon

Sara Heyman
-
0
Lägre dödlighet med tillväxthormon

Hypofysadenom, eller tumör i hypofysen, är en oftast godartad, långsamt växande tumör. Men när den växer hämmar den ändå hypofysen och därmed de hormoner som styrs därifrån: bland annat tillväxthormon, könshormon och kortisol. Ett växande adenom kan även påverka synnerven, varför ett begränsat synfält också är ett symtom. Behandlingen består i huvudsak av att kontrollera tumören samt ersätta hormonerna som kroppen behöver.

I studien, som gjorts vid Sahlgrenska akademin och publiceras i The European Journal of Endocrinology, har 426 patienter med icke hormonproducerande hypofysadenom följts. 207 av dessa fick behandling med tillväxthormon och 219 fick det inte. Urvalet för vilka som skulle få behandling var inte slumpmässigt, utan följde helt enkelt gällande internationella riktlinjer för behandling av patienter med hypofystumörer och hormonella brister. Endast de patienter med bekräftad brist på tillväxthormon ska få sådan ersättningsbehandling.

Grupperna har sedan följts upp under en lång tid, i medianvärde 12,2 år för gruppen med hormonbehandling och 8,2 år för gruppen utan. En jämförelse mellan grupperna visade lägre dödlighet hos de som fått behandling med tillväxthormon. Dödligheten jämfördes också mot normalbefolkningen, och även i den jämförelsen var den lägre.

– Nu är vi först i världen med att kunna visa att dödligheten är helt normaliserad för den här patientgruppen, säger Daniel S. Olsson, forskare och läkare samt första författare till studien. Vi känner oss säkra på detta: när vi ger tillväxthormon och övrig modern behandling till patienter med hypofysära hormonella brister, så återför vi dessa patienter till normal dödlighet. Det hade de inte för 20-25 år sen.

I studien framkommer också att gruppen som får tillväxthormonbehandling också har fler brister av andra hormoner. Det förklarar Daniel S. Olsson med att gruppen som får behandlingen har en svårare tumörsjukdom. Det är tumörens utbredning som påverkar eller skadar hypofysvävnaden, vilket ger de övriga hormonbristerna.

Man har sedan länge vetat vad patienter med hypofysadenom och tillväxthormonbrist har för problem: lägre livskvalitet, mindre muskler, mer fett och ökad mängd riskfaktorer för hjärtsjukdom. Tidigare studier med ersättningsbehandling med tillväxthormon har visat att patienterna får lägre blodtryck, sänkta blodfetter, mindre benskörhet och mindre förminskad muskelmassa. Men man har fram tills nu inte kunnat påvisa en förbättring vad gäller dödlighet.

– Vi förespråkar inte att alla patienter med hypofystumör ska få tillväxthormon, förtydligar Daniel S. Olsson. Men för de som har en bekfräftad tillväxthormonbrist, som kan komma i åtanke för ersättningsbehandling med tillväxthormon, kan vi nu visa att dödligheten för dem är som för övriga befolkningen.

Läkemedel minskar återfall i våldsbrott

Sara Heyman
-
3
Läkemedel minskar återfall i våldsbrott

Det är svenska forskare vid Karolinska institutet, tillsammans med kollegor vid Oxford University som har studerat 22 275 fångar i en longitudinell registerstudie som publiceras i JAMA idag.

I studien ingick alla personer som släppts mellan 1 juli 2005 och 31 december 2010 från den svenska kriminalvårdens anstalter. Samtliga följdes upp fram till 31 december 2013, eller tills att de avlidit, flyttat från Sverige eller åter hamnat i fängelse.

Som våldsbrott definierades bland annat mord, rån, sexuella övergrepp och olaga hot. Data inhämtades från läkemedelsregistret, som innehåller information om alla läkemedel som hämtats ut mot recept på apotek från och med juli 2005.

Olika klasser av psykofarmaka studerades: antipsykotiska, antidepressiva, centralstimulerande och läkemedel för beroendesjukdom (till exempel metadon, men även nikotin). Även antiepileptika, som används i behandling av epilepsi, neuropatisk smärta och humörsvängningar, ingick. Personernas uppföljningstid delades in i perioder med eller utan medicinering. De personer som tagit mediciner hela uppföljningsperioden, eller inte medicinerat alls, uteslöts.

Resultatet visade på tydliga skillnader: Under perioderna som de personer som fick antipsykotisk läkemedelsbehandling tog dessa läkemedel, var antalet återfall i våldsbrott 42 procent lägre än under perioderna utan behandling. Hos de personer som fått centralstimulantia, var återfallen i brott 38 procent lägre under de perioder de medicinerade jämfört med perioder utan medicin. Allra störst var skillnaden när det gällde läkemedel för drogberoende, här var återfall i våldsbrott 52 procent lägre under perioder med medicinering.

Användning av antidepressiva och antiepileptika visade inte på samma resultat som de övriga psykiatriska läkemedlen.

Skillnaderna studerades genom att jämföra varje individ och dennes perioder med eller utan medicin, för att inte få de problem det innebär att jämföra individer med olika problem och olika behandlingar med varandra.

Effekten av läkemedlen visade sig vara lika stor, eller till och med ännu större, än den av de behandlingsprogram som kriminalvården har på sina anstalter för att minska återfall i brott.

– Det är värt att tänka på att man kan använda den här typen av medicinering för patienter med drogproblem eller psykisk sjukdom. Det är ett sätt att minska återfallen i våldsbrott, säger Paul Lichtenstein, forskare vid Karolinska Institutet och en av författarna till artikeln till Läkemedelsvärlden.se.

Man kan fråga sig varför personer som suttit på anstalt och har psykiska sjukdomar och drogberoende inte i högre grad behandlas med dessa läkemedel i dagsläget. Paul Lichtenstein förklarar det bland annat med att många människor är obenägna att ta mediciner.

Dessutom finns biverkningar och annat, till exempel den sociala situationen, att ta med i bedömningen av hur en patient ska behandlas, påpekar han.
– Resultatet från vår studie, att medicinering kan minska risken för återfall i våldsbrott, blir ytterligare en sak att lägga i vågskålen för läkare i mötet med dessa patienter, säger Paul Lichtenstein.

Forskarna konstaterar i artikeln att även om kännedomen om ADHD bland vuxna ökar, så är det fortfarande underdiagnostiserat bland vuxna på anstalt. De skriver också att tidigare interventionsstudier på anstalter framför allt har fokuserat på psykologiska behandlingar. De som gjorts på läkemedel har bland annat handlat om metadon, och då fokuserat på symtom och minskade återfall i drogmissbruk.

Forskarna går i sin artikel ett steg längre och menar att sådana effekter också skulle kunna leda till färre återfall i våldsbrott. På grund av den höga andelen drogmissbrukare bland personer som får fängelsestraff, och den höga risken för för tidig död i denna grupp, skulle läkemedelsbehandling för drogmissbruk kunna ha en betydande effekt på folkhälsan, menar forskarna.

Länk till artikeln: http://jamanetwork.com/journals/jama/fullarticle/2576607

“Vårda redan befintliga innovationsmiljöer”

Märit Johansson
-
0

Läkemedelsbranschen är viktig för den svenska exporten. Men för att innovationsklimatet ska vara gynnsamt krävs attraktiva och gynnsamma innovationsmiljöer.

Men även om det startas många bra initiativ är frågan om det inte är bättra att satsa på redan befintliga strukturer och miljöer.

Läs hela Märit Johansson blogginlägg här.

Särläkemedel in i förmånen

Ingrid Helander
-
0
Särläkemedel in i förmånen

Den ovanliga ärftliga ögonsjukdomen Lebers hereditära optikusneuropati, LHON, leder till kraftig försämring av synen och drabbar mellan fem och sju personer per år.

Sjukdomen behandlas med Raxone, idebenon, som efter beslut från Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket, TLV, nu kommer att ingå i högkostnadsskyddet med begränsning. Hittills har läkemedlet används på licens för behandling av LHON och andra sjukdomar.

Förmånsbeslutet fattades efter så kallade trepartsöverläggingar där företaget bakom läkemedlet och landstingen kommit överens om en prissättning och en riskdelningsmodell som TLV bedömt som rimlig i förhållande till nyttan.

– Det här är första gången ett förtag och landstingen tecknat en sidoöverenskommelse för ett särläkemedel efter trepartsöverläggningar. Vi kan komma långt med de nya sätten att arbeta tillsammans för att lösa utmaningarna med prissättningen av särläkemedel, säger Sofia Wallström, generaldirektör på TLV, i ett uttalande i samband med subventionsbeslutet.

Den sidoöverenskommelse företaget bakom Raxone och landstingen har tecknat innebär att de båda parterna delar på osäkerheter rörande effekten av behandlingen och antal patienter som kan förväntas få behandlingen.

LHON debuterar i 20-30-årsåldern och i Sverige finns uppskattningsvis cirka 200 patienter. Sjukdomen beror på mutationer i de energiproducerande mitokondrierna. Detta innebär att mitokondrierna inte fungerar som de ska utan producerar fria syreradikaler som skadar de nervceller i ögat som behövs för att se.

Den aktiva substansen i Raxone, idebenon, är en antioxidant och verkar genom att återställa mitokondriernas funktion och därmed förhindra cellskadan som uppstår av de fria syreradikalerna.

Beslutet om subvention av Raxone, idebenon, gäller enbart för behandling av LHON.

123Sida 3 av 3